新たに診断された免疫性血小板減少症は、ステロイドとミコフェノール酸の併用に対する標準ステロイド治療をテストしています (FLIGHT)

これは、第一選択治療としてステロイドのみを含む標準的なケア経路に対して、ITPの参加者の第一選択治療としてステロイドを使用したMMFの多施設無作為化臨床試験です。 これは盲検研究ではないため、患者と研究チームは、参加者が無作為に割り付けられる治療群を知っています。

この試験のための追加の予定や個別の試験訪問はありません。 参加者は通常の病院の予約時に診察を受けますが、試験の情報を注意深く記録し、参加者の状態を確認するために必要なすべての情報を収集するために、通常よりも少し時間がかかる場合があります。

参加者はスクリーニングされ、無作為化の前に最大1週間のステロイドが与えられ、適切な環境で情報を読み、インフォームドコンセントで議論し、質問するのに十分な時間が与えられます。

その後、参加者は以下の 2 つの治療経路のいずれかに無作為に割り付けられ、QOL アンケートに記入するよう求められます。

1. ステロイド + MMF 経路: 1mg/kg 1 日 1 回プレドニゾロン 4 日間 (最大 100mg)、40mg 1 日 1 回 2 週間、20mg 1 日 1 回 2 週間、10mg 1 日 1 回 2 週間、5mg 1 日 1 回 2 週間、その後 5mg 隔日 2 週間、その後中止（デキサメタゾン 20mg または 40mg を毎日 4 日間投与することは、個々の状況により臨床的により適切であるとみなされる場合、プレドニゾロンの代替オプションです）。

   ステロイドの期間中、患者は PPI (プロトンポンプ阻害剤) または H2 アンタゴニストを取得して、胃出血を防ぎ、適切な骨保護を行います。

   無作為化 (ステロイドと一緒に) から、MMF 500mg の 1 日 2 回の開始用量は、許容される場合は 2 週間後に 1 日 2 回 750mg に増加し、許容される場合はさらに 2 週間後に 1g を 1 日 2 回に増加しました (開始後 4 週間)。

   MMF 療法の 6 か月後、完全寛解 (血小板数 > 100 x10 9 /L) を維持しているすべての患者は、毎月 250mg (1 カプセル) ずつ用量を減らします。 目的は、止血 (安全) 血小板数 (血小板 50-100 x10 9 /L) を達成する最低用量を継続し、自然寛解に入った患者が無期限に薬を服用し続けないようにすることです。

2. ステロイドのみのグループ: 1mg/kg プレドニゾロン 1 日 1 回 4 日間 (最大 100mg)、40mg 1 日 1 回 2 週間、20mg 1 日 1 回 2 週間、10mg 1 日 1 回 2 週間、5mg 1 日 1 回 2 週間、その後 5mg 隔日 2 週間、その後中止 (デキサメタゾン 20mg または 40mg を毎日 4 日間経口投与することは、個々の状況により臨床的により適切であるとみなされる場合、プレドニゾロンの代替オプションです)。

ステロイドの期間中、患者は PPI (プロトンポンプ阻害剤) または H2 アンタゴニストを取得して、胃出血を防ぎ、適切な骨保護を行います。

無作為化後、患者は次の時点で診察を受けます。

次の手続きが行われる 2 か月、4 か月、6 か月、12 か月。

• 臨床検査（安全血液）
• 治療失敗日（難治性または再発および二次治療の必要性）。 [治療が失敗した場合、二次治療の選択は患者の臨床状況に応じて個別化されます。 臨床的必要性に応じて、さらにステロイドが投与されます。 血小板レベルの病院でのモニタリングは、ITP 患者の定期的なケアの一部であり、患者が追加のサンプルを採取するために来院する必要なく、医療記録からこれらの詳細を収集します。 これらの局所的に採取されたサンプルは、安定した寛解状態にあると考えられる患者については毎月（またはそれより少ない頻度で）採取され、血小板レベルが低いまたは低下している場合は毎週採取されます。 これにより、12か月のフォローアップ期間にわたって妥当な精度で寛解時間と再発時間を計算できると期待しています].
• バイタルサイン
• 血糖値の結果
• 薬の副作用（感染症を含む）
• ステロイドの用量と期間
• レスキューまたはその他の治療の必要性 (セカンドラインまたはサードラインを含む)。 [緊急治療およびレスキュー治療は、研究全体を通して許可されます。 これらには、血小板輸血、トラネキサム酸、静脈内免疫グロブリンが含まれます。 これらは ITP の自然史に影響を与えないことが知られており、患者の安全にとって重要である可能性があることが認識されています。 「救助処置」の使用はCRFに記録されます]
• 通院または入院
• 休業日
• 患者アンケート: 生活の質の評価
• 免疫グロブリンは6ヶ月と12ヶ月で再検査

スクリーニングと 2 か月に加えて、参加者はブリストル バイオバンク (補助的な翻訳基礎科学研究) のために追加の血液サンプルを提供するオプションがあります。 このための追加の患者情報シートと同意書があります。 参加者は試験への参加に同意することができますが、バイオバンキングのために採血することは拒否できます。

さらに、6か月と12か月で、免疫グロブリンがチェックされます。