Trombocitopenia immunitaria di nuova diagnosi che testa il trattamento standard con steroidi contro steroidi combinati e micofenolato (FLIGHT)

Questo è uno studio clinico multicentrico randomizzato di MMF con steroidi come trattamento di prima linea per i partecipanti con ITP rispetto al percorso di cura standard che prevede solo steroidi come trattamento di prima linea. Questo non è uno studio in cieco, pertanto i pazienti e il team di ricerca sapranno a quale braccio di trattamento verrà randomizzato il partecipante.

Non ci sono appuntamenti aggiuntivi o visite di prova separate per questa prova. I partecipanti saranno visti ai loro consueti appuntamenti in ospedale, che potrebbero richiedere un po' più di tempo del solito per raccogliere tutte le informazioni necessarie per registrare attentamente le informazioni per lo studio e per vedere come stanno i partecipanti.

I partecipanti verranno sottoposti a screening e somministrati fino a una settimana di steroidi prima della randomizzazione per consentire un tempo sufficiente per leggere le informazioni, discutere e porre domande con consenso informato in un ambiente appropriato.

I partecipanti verranno quindi randomizzati a uno dei due percorsi di trattamento di seguito e verrà chiesto di completare i questionari sulla qualità della vita:

1. Percorso steroidi + MMF: 1 mg/kg di prednisolone una volta al giorno 4 giorni (massimo 100 mg), 40 mg una volta al giorno 2 settimane, 20 mg una volta al giorno 2 settimane, 10 mg una volta al giorno 2 settimane, 5 mg una volta al giorno 2 settimane poi 5 mg a giorni alterni 2 settimane poi stop (Il desametasone 20 mg o 40 mg al giorno per 4 giorni è un'opzione alternativa al prednisolone se ritenuto clinicamente più appropriato per le circostanze individuali).

   Per la durata dello steroide, i pazienti riceveranno un PPI (inibitori della pompa protonica) o un antagonista H2 per proteggere dal sanguinamento gastrico e un'adeguata protezione ossea.

   Dalla randomizzazione (insieme allo steroide), la dose iniziale di MMF 500 mg due volte al giorno è stata poi aumentata a 750 mg due volte al giorno dopo 2 settimane se tollerata e a 1 g due volte al giorno dopo altre 2 settimane se tollerata (4 settimane dopo l'inizio).

   Dopo 6 mesi di terapia con MMF, tutti i pazienti che sono rimasti in remissione completa (conta piastrinica > 100 x10 9/L) ridurranno la dose di 250 mg (una capsula) ogni mese. L'obiettivo è continuare con la dose più bassa che raggiunge una conta piastrinica emostatica (sicura) (piastrine 50-100 x10 9/L) e garantire che i pazienti che sono andati in remissione spontanea non continuino ad assumere il farmaco a tempo indeterminato.

2. Gruppo solo steroidi: 1 mg/kg di prednisolone una volta al giorno 4 giorni (massimo 100 mg), 40 mg una volta al giorno 2 settimane, 20 mg una volta al giorno 2 settimane, 10 mg una volta al giorno 2 settimane, 5 mg una volta al giorno 2 settimane poi 5 mg a giorni alterni 2 settimane poi interrompere ( Il desametasone 20 mg o 40 mg per via orale al giorno per 4 giorni è un'opzione alternativa al prednisolone se ritenuto clinicamente più appropriato per le circostanze individuali).

Per la durata dello steroide, i pazienti riceveranno un PPI (inibitori della pompa protonica) o un antagonista H2 per proteggere dal sanguinamento gastrico e un'adeguata protezione ossea.

I pazienti saranno visitati nei seguenti momenti dopo la randomizzazione:

2 mesi, 4 mesi, 6 mesi e 12 mesi in cui si svolgeranno le seguenti procedure:

• Test di laboratorio (sangue di sicurezza)
• Data del fallimento del trattamento (refrattario o recidiva E necessità di terapia di seconda linea). [Se si verifica un fallimento del trattamento, la scelta del trattamento di seconda linea sarà individualizzata in base alle circostanze cliniche del paziente. Ulteriori steroidi verranno somministrati in base alle necessità cliniche. Il monitoraggio ospedaliero dei livelli piastrinici fa parte delle cure di routine per i pazienti con ITP e raccoglieremo questi dettagli dalle note mediche senza richiedere ai pazienti di entrare per prelevare ulteriori campioni. Questi campioni raccolti localmente possono essere raccolti mensilmente (o meno spesso) per i pazienti ritenuti in remissione stabile e settimanalmente a livelli piastrinici inferiori o in calo. Ci aspettiamo che questo ci permetta di calcolare il tempo in remissione e il tempo in ricaduta con ragionevole accuratezza durante il periodo di follow-up di 12 mesi].
• Segni vitali
• Risultati della glicemia
• Effetti collaterali dei farmaci (comprese le infezioni)
• Dose e durata degli steroidi
• Necessità di soccorso o altri trattamenti (inclusa la seconda o terza linea). [I trattamenti di emergenza e di salvataggio saranno consentiti durante lo studio. Questi includono trasfusioni di piastrine, acido tranexamico e immunoglobuline per via endovenosa. È noto che questi non hanno un impatto sulla storia naturale della PTI ed è riconosciuto che possono essere importanti per la sicurezza del paziente. L'utilizzo dei 'trattamenti di salvataggio' sarà registrato sul CRF]
• Presenze o ricoveri ospedalieri
• Giorni liberi dal lavoro
• Questionari per i pazienti: valutazione della qualità della vita
• Immunoglobuline ricontrollate a 6 mesi e 12 mesi

Oltre a Screening e 2 mesi, i partecipanti avranno la possibilità di fornire un campione di sangue extra per la Bristol Biobank (studi scientifici di base traslazionali accessori). C'è un foglio informativo per il paziente e un modulo di consenso aggiuntivi per questo. I partecipanti possono acconsentire a partecipare alla sperimentazione, ma rifiutano di farsi prelevare il sangue per il bio banking.

Inoltre a 6 e 12 mesi verranno controllate le immunoglobuline.