Trombocitopenia inmune recién diagnosticada que prueba el tratamiento estándar con esteroides contra esteroides y micofenolato combinados (FLIGHT)

Este es un ensayo clínico aleatorizado multicéntrico de MMF con esteroides como tratamiento de primera línea para participantes con PTI frente a la vía de atención estándar que incluye esteroides solos como tratamiento de primera línea. Este no es un estudio ciego, por lo tanto, los pacientes y el equipo de investigación sabrán a qué brazo de tratamiento se asignará al azar al participante.

No hay citas adicionales ni visitas de prueba separadas para esta prueba. Se atenderá a los participantes en sus citas habituales en el hospital, lo que puede demorar un poco más de lo habitual para recopilar toda la información necesaria para registrar cuidadosamente la información para el ensayo y ver cómo se encuentran los participantes.

Se evaluará a los participantes y se les administrará hasta una semana de esteroides antes de la aleatorización para que tengan tiempo suficiente para leer la información, discutir y hacer preguntas con consentimiento informado en un entorno apropiado.

Luego, los participantes serán asignados al azar a una de las dos vías de tratamiento a continuación y se les pedirá que completen cuestionarios de calidad de vida:

1. Esteroide + vía MMF: 1 mg/kg una vez al día de prednisolona 4 días (máximo de 100 mg), 40 mg una vez al día 2 semanas, 20 mg una vez al día 2 semanas, 10 mg una vez al día 2 semanas, 5 mg una vez al día 2 semanas, luego 5 mg en días alternos 2 semanas y luego suspender , (La dexametasona 20 mg o 40 mg al día durante 4 días es una opción alternativa a la prednisolona si se considera clínicamente más apropiada para las circunstancias individuales).

   Mientras dure el esteroide, los pacientes recibirán un PPI (inhibidores de la bomba de protones) o un antagonista H2 para protegerse contra el sangrado gástrico y una protección ósea adecuada.

   Desde la aleatorización (junto con el esteroide), la dosis inicial de 500 mg dos veces al día de MMF luego aumentó a 750 mg dos veces al día después de 2 semanas si se toleraba y 1 g dos veces al día después de otras 2 semanas si se toleraba (4 semanas después de comenzar).

   Después de 6 meses de terapia con MMF, todos los pacientes que hayan permanecido en remisión completa (recuento de plaquetas > 100 x 10 9/L) reducirán la dosis en 250 mg (una cápsula) cada mes. El objetivo es continuar con la dosis más baja que logre un recuento de plaquetas hemostático (seguro) (plaquetas 50-100 x10 9/L) y garantizar que los pacientes que han entrado en remisión espontánea no continúen tomando el medicamento indefinidamente.

2. Grupo de solo esteroides: 1 mg/kg una vez al día de prednisolona 4 días (máximo de 100 mg), 40 mg una vez al día 2 semanas, 20 mg una vez al día 2 semanas, 10 mg una vez al día 2 semanas, 5 mg una vez al día 2 semanas, luego 5 mg en días alternos 2 semanas y luego suspender ( La dexametasona 20 mg o 40 mg por vía oral al día durante 4 días es una opción alternativa a la prednisolona si se considera clínicamente más apropiada para las circunstancias individuales).

Mientras dure el esteroide, los pacientes recibirán un PPI (inhibidores de la bomba de protones) o un antagonista H2 para protegerse contra el sangrado gástrico y una protección ósea adecuada.

Los pacientes serán atendidos en los siguientes momentos después de la aleatorización:

2 meses, 4 meses, 6 meses y 12 meses cuando se realicen los siguientes trámites:

• Pruebas de laboratorio (sangre de seguridad)
• Fecha del fracaso del tratamiento (refractario o recaída Y necesidad de terapia de segunda línea). [Si falla el tratamiento, la elección del tratamiento de segunda línea se individualizará de acuerdo con las circunstancias clínicas del paciente. Se administrarán más esteroides según la necesidad clínica. El control hospitalario de los niveles de plaquetas es parte de la atención de rutina para los pacientes con PTI y recopilaremos estos detalles de las notas médicas sin requerir que los pacientes vengan a tomar muestras adicionales. Estas muestras recolectadas localmente pueden recolectarse mensualmente (o con menos frecuencia) para pacientes que se cree que están en remisión estable y semanalmente con niveles de plaquetas más bajos o en declive. Esperamos que esto nos permita calcular el tiempo en remisión y el tiempo en recaída con una precisión razonable durante el período de seguimiento de 12 meses].
• Signos vitales
• Resultados de azúcar en la sangre
• Efectos secundarios de los medicamentos (incluyendo infecciones)
• Dosis y duración de los esteroides
• Necesidad de rescate u otros tratamientos (incluidos de segunda o tercera línea). [Se permitirán tratamientos de emergencia y rescate durante todo el estudio. Estos incluyen transfusiones de plaquetas, ácido tranexámico e inmunoglobulina intravenosa. Se sabe que estos no afectan la historia natural de la PTI y se reconoce que pueden ser importantes para la seguridad del paciente. El uso de 'tratamientos de rescate' se registrará en el CRF]
• Asistencias o admisiones hospitalarias
• Días libres
• Cuestionarios de pacientes: evaluación de la calidad de vida
• Inmunoglobulinas revisadas a los 6 y 12 meses

Además, en la selección y los 2 meses, los participantes tendrán la opción de dar una muestra de sangre adicional para el Biobanco de Bristol (estudios auxiliares de ciencias básicas traslacionales). Hay una hoja de información del paciente adicional y un formulario de consentimiento para esto. Los participantes pueden dar su consentimiento para participar en el ensayo, pero negarse a que se tomen muestras de sangre para el biobanco.

Además a los 6 y 12 meses se controlarán las inmunoglobulinas.