Äskettäin diagnosoitu immuunitrombosytopenia, standardinmukaisen steroidihoidon testaus yhdistettyä steroidia ja mykofenolaattia vastaan (FLIGHT)

Tämä on monikeskus, satunnaistettu kliininen MMF-tutkimus, jossa steroideja käytetään ensimmäisen linjan hoitona ITP:tä sairastaville potilaille tavanomaista hoitoreittiä vastaan, jossa käytetään pelkästään steroideja ensimmäisen linjan hoitona. Tämä ei ole sokkotutkimus, joten potilaat ja tutkimusryhmä tietävät, mihin hoitoryhmään osallistuja satunnaistetaan.

Tätä kokeilua varten ei ole ylimääräisiä tapaamisia tai erillisiä kokeilukäyntejä. Osallistujat nähdään tavallisilla sairaalakäynneillä, mikä voi kestää hieman tavallista kauemmin ennen kuin he keräävät kaiken tarvittavan tiedon tallentaakseen tiedot huolellisesti tutkimusta varten ja nähdäkseen kuinka osallistujat voivat.

Osallistujat seulotaan ja heille annetaan enintään yksi viikko steroideja ennen satunnaistamista, jotta heille jää riittävästi aikaa lukea tietoja, keskustella ja esittää kysymyksiä tietoisella suostumuksella sopivassa ympäristössä.

Osallistujat satunnaistetaan sitten jompaankumpaan kahdesta alla olevasta hoitoreitistä ja heitä pyydetään täyttämään elämänlaatukyselyt:

1. Steroidi + MMF-reitti: 1 mg/kg kerran päivässä prednisoloni 4 päivää (enintään 100 mg), 40 mg kerran päivässä 2 viikkoa, 20 mg kerran päivässä 2 viikkoa, 10 mg kerran päivässä 2 viikkoa, 5 mg kerran päivässä 2 viikkoa, sitten 5 mg vuorotellen 2 viikkoa ja lopeta (Deksametasoni 20 mg tai 40 mg päivittäin 4 päivän ajan on vaihtoehto prednisolonille, jos se katsotaan kliinisesti sopivammaksi yksittäisiin olosuhteisiin).

   Potilaat saavat steroidihoidon ajaksi PPI:n (protonipumpun estäjät) tai H2-antagonistin, joka suojaa mahan verenvuodolta ja asianmukaisen luuston suojan.

   Satunnaistamisen jälkeen (steroidien rinnalla) MMF:n aloitusannos 500 mg kahdesti vuorokaudessa nostettiin sitten 750 mg:aan kahdesti vuorokaudessa 2 viikon kuluttua, jos potilas siedettiin, ja 1 g:aan kahdesti vuorokaudessa 2 viikon kuluttua, jos siedettiin (4 viikkoa aloittamisen jälkeen).

   Kuuden kuukauden MMF-hoidon jälkeen kaikki potilaat, jotka ovat pysyneet täydellisessä remissiossa (verihiutalemäärä> 100 x 10 9/l), pienentävät annosta 250 mg:lla (yksi kapseli) joka kuukausi. Tavoitteena on jatkaa pienimmällä annoksella, jolla saavutetaan hemostaattinen (turvallinen) verihiutaleiden määrä (verihiutaleet 50-100 x10 9/L) ja varmistaa, että spontaaniin remissioon menneet potilaat eivät jatka lääkkeen käyttöä loputtomiin.

2. Pelkät steroidit -ryhmä: 1 mg/kg kerran päivässä prednisoloni 4 päivää (enintään 100 mg), 40 mg kerran päivässä 2 viikkoa, 20 mg kerran päivässä 2 viikkoa, 10 mg kerran päivässä 2 viikkoa, 5 mg kerran päivässä 2 viikkoa, sitten 5 mg vuorotellen 2 viikkoa ja lopeta ( Deksametasoni 20 mg tai 40 mg suun kautta päivittäin 4 päivän ajan on vaihtoehto prednisolonille, jos se katsotaan kliinisesti sopivammaksi yksittäisiin olosuhteisiin).

Potilaat saavat steroidihoidon ajaksi PPI:n (protonipumpun estäjät) tai H2-antagonistin, joka suojaa mahan verenvuodolta ja asianmukaisen luuston suojan.

Potilaita nähdään seuraavina ajankohtina satunnaistamisen jälkeen:

2 kuukautta, 4 kuukautta, 6 kuukautta ja 12 kuukautta, kun seuraavat toimenpiteet suoritetaan:

• Laboratoriokokeet (turvaverinäytteet)
• Hoidon epäonnistumisen päivämäärä (refraktorinen tai uusiutuminen JA toisen linjan hoidon tarve). [Jos hoito epäonnistuu, toisen linjan hoito valitaan yksilöllisesti potilaan kliinisen tilanteen mukaan. Lisää steroideja annetaan kliinisen tarpeen mukaan. Verihiutaleiden tason seuranta sairaalassa on osa ITP-potilaiden rutiinihoitoa, ja keräämme nämä tiedot lääketieteellisistä muistiinpanoista ilman, että potilaiden tulee tulla ottamaan lisänäytteitä. Nämä paikallisesti kerätyt näytteet voidaan kerätä kuukausittain (tai harvemmin) potilailta, joiden uskotaan olevan stabiilissa remissiossa, ja viikoittain alhaisemmilla tai laskevilla verihiutaleiden tasoilla. Odotamme tämän antavan meille mahdollisuuden laskea remissio- ja relapsiajan kohtuullisella tarkkuudella 12 kuukauden seurantajakson aikana].
• Elonmerkit
• Verensokerin tulokset
• Lääkkeiden sivuvaikutukset (mukaan lukien infektiot)
• Steroidien annostus ja kesto
• Pelastuksen tai muun hoidon tarve (mukaan lukien toinen tai kolmas hoitolinja). [Hätä- ja pelastushoidot sallitaan koko tutkimuksen ajan. Näitä ovat verihiutaleiden siirrot, traneksaamihappo ja suonensisäinen immunoglobuliini. Näiden ei tiedetä vaikuttavan ITP:n luonnolliseen historiaan, ja niiden tiedetään voivan olla tärkeitä potilasturvallisuuden kannalta. "Pelastushoitojen" käyttö kirjataan CRF:ään]
• Sairaalakäynnit tai -käynnit
• Vapaapäivät töistä
• Potilaskyselyt: Elämänlaadun arviointi
• Immunoglobuliinit tarkistettiin uudelleen 6 kuukauden ja 12 kuukauden kohdalla

Lisäksi seulonnassa ja 2 kuukaudessa osallistujilla on mahdollisuus antaa ylimääräinen verinäyte Bristol Biobankiin (liitännäiset translatiiviset perustieteen opinnot). Tätä varten on ylimääräinen potilastietolomake ja suostumuslomake. Osallistujat voivat suostua kokeeseen, mutta kieltäytyä ottamasta verta biopankkia varten.

Lisäksi 6 ja 12 kuukauden iässä tarkastetaan immunoglobuliinit.