Újonnan diagnosztizált immunthrombocytopenia A standard szteroid kezelés tesztelése kombinált szteroid és mikofenolát ellen (FLIGHT)

Ez egy multicentrikus, randomizált klinikai vizsgálat az MMF-ről, ahol első vonalbeli kezelésként szteroidot alkalmaztak az ITP-ben szenvedő résztvevők számára, szemben a standard ellátási útvonallal, amely kizárólag szteroidokat tartalmaz első vonalbeli kezelésként. Ez nem egy vak vizsgálat, ezért a betegek és a kutatócsoport tudni fogja, hogy a résztvevőt melyik kezelési karba sorolják be.

Ehhez a próbafolyamathoz nincs további találkozó vagy külön próbalátogatás. A résztvevőket a szokásos kórházi találkozókon látják majd, ami a szokásosnál valamivel tovább tarthat, amíg összegyűjtik az összes szükséges információt a vizsgálathoz szükséges információk gondos rögzítéséhez és a résztvevők helyzetének megtekintéséhez.

A résztvevőket átvizsgálják, és a véletlenszerű besorolást megelőzően legfeljebb egy hétig szteroidot kapnak, hogy megfelelő körülmények között elegendő idő álljon rendelkezésre információk elolvasására, megvitatására és kérdések feltevésére.

A résztvevőket ezután véletlenszerűen besorolják az alábbi két kezelési mód valamelyikére, és felkérik őket, hogy töltsenek ki életminőséggel kapcsolatos kérdőíveket:

1. Szteroid + MMF útvonal: 1 mg/kg naponta egyszer prednizolon 4 napig (maximum 100 mg), 40 mg naponta egyszer 2 héten keresztül, 20 mg naponta egyszer 2 héten keresztül, 10 mg naponta egyszer 2 hétig, 5 mg naponta egyszer 2 hétig, majd 5 mg másnap 2 hétig, majd hagyja abba , (20 mg vagy 40 mg dexametazon napi 4 napon keresztül a prednizolon alternatívája, ha az egyéni körülményeknek megfelelően klinikailag megfelelőbbnek tűnik).

   A szteroidkezelés időtartama alatt a betegek PPI-t (protonpumpa-gátlót) vagy H2-antagonistát kapnak a gyomorvérzés elleni védelem és a megfelelő csontvédelem érdekében.

   A véletlen besorolásból (szteroid mellett) az MMF napi kétszer 500 mg kezdő adagja, majd napi kétszer 750 mg-ra emelkedett 2 hét után, ha tolerálták, és napi kétszer 1 g-ra további 2 hét elteltével, ha tolerálták (4 héttel a kezdés után).

   6 hónapos MMF-terápia után minden olyan beteg, aki teljes remisszióban maradt (thrombocytaszám> 100 x 10 9/l), havonta 250 mg-mal (egy kapszula) csökkenti az adagot. A cél a legalacsonyabb, haemosztatikus (biztonságos) thrombocytaszámot elérő dózis (thrombocyta 50-100 x10 9/L) folytatása, valamint annak biztosítása, hogy a spontán remisszióba került betegek ne szedjék a gyógyszert a végtelenségig.

2. Csak szteroid csoport: 1 mg/ttkg naponta egyszer prednizolon 4 napig (maximum 100 mg), 40 mg naponta egyszer 2 héten keresztül, 20 mg naponta egyszer 2 héten keresztül, 10 mg naponta egyszer 2 hétig, 5 mg naponta egyszer 2 hétig, majd 5 mg másnap 2 hétig, majd hagyja abba ( A dexametazon 20 mg vagy 40 mg szájon át naponta 4 napig a prednizolon alternatívája, ha klinikailag megfelelőbbnek ítélik az egyéni körülményekhez.

A szteroidkezelés időtartama alatt a betegek PPI-t (protonpumpa-gátlót) vagy H2-antagonistát kapnak a gyomorvérzés elleni védelem és a megfelelő csontvédelem érdekében.

A betegeket a következő időpontokban látják el a randomizálást követően:

2 hónap, 4 hónap, 6 hónap és 12 hónap, amikor a következő eljárásokra kerül sor:

• Laboratóriumi vizsgálatok (biztonsági vérvétel)
• A kezelés sikertelenségének időpontja (refrakter vagy relapszus ÉS második vonalbeli terápia szükségessége). [Ha a kezelés sikertelen, a második vonalbeli kezelés kiválasztása a beteg klinikai körülményei szerint egyénileg történik. További szteroidot adnak a klinikai szükségletnek megfelelően. A vérlemezkeszint kórházi monitorozása az ITP-betegek rutin ellátásának része, és ezeket az adatokat az orvosi feljegyzésekből fogjuk összegyűjteni anélkül, hogy a betegeknek be kellene jelentkezniük további minták vételére. Ezeket a helyben gyűjtött mintákat havonta (vagy ritkábban) lehet gyűjteni a stabil remisszióban lévő betegeknél, illetve hetente alacsonyabb vagy csökkenő vérlemezkeszint esetén. Azt várjuk, hogy ez lehetővé teszi számunkra a remisszió és a relapszus idejének ésszerű pontossággal történő kiszámítását a 12 hónapos követési időszak alatt].
• Életjelek
• A vércukorszint eredményei
• A gyógyszeres kezelés mellékhatásai (beleértve a fertőzéseket)
• A szteroidok adagja és időtartama
• Mentésre vagy egyéb kezelésre van szükség (beleértve a második vagy harmadik vonalat is). [A sürgősségi és mentési kezelések a vizsgálat teljes ideje alatt megengedettek. Ezek közé tartozik a vérlemezke transzfúzió, a tranexámsav és az intravénás immunglobulin. Ezekről ismert, hogy nincsenek hatással az ITP természetes anamnézisére, és elismert, hogy fontosak lehetnek a betegek biztonsága szempontjából. A „mentőkezelések” alkalmazását rögzíteni fogják a CRF-en]
• Kórházi látogatások vagy felvételek
• Munkaszüneti napok
• Beteg kérdőívek: Életminőség felmérés
• Az immunglobulinok újraellenőrzése 6 hónapos és 12 hónapos korban

A szűrővizsgálaton és 2 hónapon kívül a résztvevőknek lehetőségük lesz extra vérmintát adni a Bristol Biobank számára (kiegészítő transzlációs alaptudományi tanulmányok). Ehhez egy további betegtájékoztató és beleegyezési űrlap is rendelkezésre áll. A résztvevők beleegyezhetnek a tárgyalásba, de elutasítják a vérvételt a biobanki tevékenységhez.

Ezenkívül 6 és 12 hónapos korban ellenőrizni fogják az immunglobulinokat.