Nydiagnostiserad immuntrombocytopeni Testar standardsteroidbehandlingen mot kombinerad steroid och mykofenolat (FLIGHT)

Detta är en multicenter, randomiserad klinisk prövning av MMF med steroid som förstahandsbehandling för deltagare med ITP mot standardvårdsvägen som involverar enbart steroider som förstahandsbehandling. Detta är inte en blind studie, därför kommer patienter och forskarteam att veta vilken behandlingsarm deltagaren kommer att randomiseras till.

Det finns inga ytterligare möten eller separata provbesök för denna test. Deltagarna kommer att ses vid sina vanliga sjukhusbesök, vilket kan ta något längre tid än de brukar för att samla in all information som behövs för att noggrant registrera information för försöket och för att se hur deltagarna mår.

Deltagarna kommer att screenas och ges upp till en veckas steroid före randomisering för att ge tillräckligt med tid att läsa information, diskutera och ställa frågor med informerat samtycke i en lämplig miljö.

Deltagarna kommer sedan att randomiseras till en av två behandlingsvägar nedan och ombeds fylla i frågeformulär om livskvalitet:

1. Steroid +MMF-väg: 1 mg/kg en gång dagligen prednisolon 4 dagar (maximalt 100 mg), 40 mg en gång dagligen 2 veckor, 20 mg en gång dagligen 2 veckor, 10 mg en gång dagligen 2 veckor, 5 mg en gång dagligen 2 veckor sedan 5 mg varannan dag 2 veckor , (Dexametason 20 mg eller 40 mg dagligen i 4 dagar är ett alternativ till prednisolon om det anses kliniskt mer lämpligt för individuella omständigheter).

   Under steroidtiden får patienterna en PPI (protonpumpshämmare) eller H2-antagonist för att skydda mot magblödning och lämpligt benskydd.

   Från randomisering (tillsammans med steroid), ökade startdosen MMF 500 mg två gånger dagligen sedan till 750 mg två gånger dagligen efter 2 veckor om tolererats och 1 g två gånger dagligen efter ytterligare 2 veckor om tolererats (4 veckor efter start).

   Efter 6 månaders MMF-behandling kommer alla patienter som har varit i fullständig remission (trombocytantal > 100 x 10 9/L) att minska dosen med 250 mg (en kapsel) varje månad. Syftet är att fortsätta på den lägsta dosen som ger ett hemostatiskt (säkert) trombocytantal (trombocyter 50-100 x10 9/L) och att säkerställa att patienter som har gått in i en spontan remission inte fortsätter att ta läkemedlet på obestämd tid.

2. Endast steroidgrupp: 1 mg/kg en gång dagligen prednisolon 4 dagar (max 100 mg), 40 mg en gång dagligen 2 veckor, 20 mg en gång dagligen 2 veckor, 10 mg en gång dagligen 2 veckor, 5 mg en gång dagligen 2 veckor sedan 5 mg varannan dag 2 veckor och sluta sedan ( Dexametason 20 mg eller 40 mg oralt dagligen i 4 dagar är ett alternativ till prednisolon om det anses kliniskt mer lämpligt för individuella omständigheter).

Under steroidtiden får patienterna en PPI (protonpumpshämmare) eller H2-antagonist för att skydda mot magblödning och lämpligt benskydd.

Patienterna kommer att ses vid följande tidpunkter efter randomisering:

2 månader, 4 månader, 6 månader och 12 månader när följande procedurer kommer att äga rum:

• Laboratorietester (säkerhetsblod)
• Datum för behandlingssvikt (refraktär eller återfall OCH behov av andrahandsbehandling). [Om behandlingen misslyckas kommer valet av andrahandsbehandling att anpassas efter patientens kliniska omständigheter. Ytterligare steroid kommer att ges enligt kliniskt behov. Sjukhusövervakning av blodplättsnivåer är en del av rutinvården för ITP-patienter och vi kommer att samla in dessa uppgifter från läkaranteckningarna utan att kräva att patienterna kommer in för att ta ytterligare prover. Dessa lokalt insamlade prover kan samlas in månadsvis (eller mindre ofta) för patienter som tros vara i stabil remission och varje vecka vid lägre eller sjunkande blodplättsnivåer. Vi förväntar oss att detta gör det möjligt för oss att beräkna tiden i remission och tiden i återfall med rimlig noggrannhet under uppföljningsperioden på 12 månader].
• Vitala tecken
• Blodsockerresultat
• Läkemedelsbiverkningar (inklusive infektioner)
• Dos och varaktighet av steroider
• Behov av räddning eller andra behandlingar (inklusive andra eller tredje linjen). [Nöd- och räddningsbehandlingar kommer att tillåtas under hela studien. Dessa inkluderar blodplättstransfusioner, tranexamsyra och intravenöst immunglobulin. Dessa är kända för att inte påverka ITP:s naturliga historia och det är känt att de kan vara viktiga för patientsäkerheten. Användningen av "räddningsbehandlingar" kommer att registreras på CRF]
• Sjukhusbesök eller inläggningar
• Arbetslediga dagar
• Patientenkäter: Livskvalitetsbedömning
• Immunglobuliner kontrolleras igen vid 6 månader och 12 månader

Utöver screening och 2 månader kommer deltagarna att ha möjlighet att ge ett extra blodprov för Bristol Biobank (understödjande translationella grundläggande vetenskapliga studier). Det finns ytterligare ett patientinformationsblad och samtyckesformulär för detta. Deltagare kan samtycka till att delta i rättegången, men avböja att ta blod för biobanking.

Dessutom kommer immunglobuliner att kontrolleras vid 6 och 12 månader.