새로 진단된 면역 혈소판 감소증 조합 스테로이드 및 미코페놀레이트에 대한 표준 스테로이드 치료 테스트 (FLIGHT)

이것은 스테로이드 단독을 1차 치료로 포함하는 표준 치료 경로에 대한 ITP 참가자를 위한 1차 치료로 스테로이드를 사용한 MMF의 다기관 무작위 임상 시험입니다. 이것은 맹검 연구가 아니므로 환자와 연구팀은 참가자가 무작위로 배정될 치료군을 알 것입니다.

이 시험에 대한 추가 약속이나 별도의 시험 방문은 없습니다. 참가자는 일반적인 병원 약속에서 볼 수 있으며, 시험에 대한 정보를 주의 깊게 기록하고 참가자의 상태를 확인하는 데 필요한 모든 정보를 수집하는 데 평소보다 약간 더 오래 걸릴 수 있습니다.

참가자는 정보를 읽고 적절한 환경에서 정보에 입각한 동의 하에 질문하고 토론할 수 있는 충분한 시간을 확보할 수 있도록 무작위 배정 전에 최대 1주일 동안 선별 검사를 거쳐 스테로이드를 투여받습니다.

그런 다음 참가자는 아래의 두 가지 치료 경로 중 하나로 무작위 배정되어 삶의 질 설문지를 작성하도록 요청받습니다.

1. 스테로이드 + MMF 경로: 1mg/kg 1일 1회 프레드니솔론 4일(최대 100mg), 40mg 1일 1회 2주, 20mg 1일 1회 2주, 10mg 1일 1회 2주, 5mg 1일 1회 2주 후 5mg 격일 2주 후 중단 , (4일 동안 매일 덱사메타손 20mg 또는 40mg은 개별 상황에 임상적으로 더 적합하다고 판단되는 경우 프레드니솔론의 대체 옵션입니다).

   스테로이드를 사용하는 동안 환자는 PPI(양성자 펌프 억제제) 또는 H2 길항제를 사용하여 위 출혈 및 적절한 뼈 보호를 예방합니다.

   무작위배정에서(스테로이드와 함께) MMF 500mg 1일 2회 시작 용량은 내약성이 있는 경우 2주 후 750mg 1일 2회, 내약성이 있는 경우 추가 2주 후(시작 후 4주) 1g 1일 2회로 증가했습니다.

   MMF 치료 6개월 후, 완전관해 상태(혈소판수 > 100 x10 9/L)를 유지한 모든 환자는 매달 250mg(캡슐 1개)씩 복용량을 줄입니다. 목표는 지혈(안전한) 혈소판 수(혈소판 50-100 x10 9/L)를 달성하는 최저 용량을 계속 투여하고 자연 완화에 들어간 환자가 무기한으로 약물을 계속 복용하지 않도록 하는 것입니다.

2. 스테로이드 단독 투여군: 1mg/kg 1일 1회 prednisolone 4일(최대 100mg), 40mg 1일 1회 2주, 20mg 1일 1회 2주, 10mg 1일 1회 2주, 5mg 1일 1회 2주 후 5mg 격일 2주 후 중단( Dexamethasone 20mg 또는 40mg을 4일 동안 매일 경구 투여하는 것은 개별 상황에 임상적으로 더 적절하다고 판단되는 경우 프레드니솔론의 대체 옵션입니다.

스테로이드를 사용하는 동안 환자는 PPI(양성자 펌프 억제제) 또는 H2 길항제를 사용하여 위 출혈 및 적절한 뼈 보호를 예방합니다.

환자는 무작위화 후 다음 시점에 보게 됩니다.

2개월, 4개월, 6개월, 12개월에 다음 절차가 진행됩니다.

• 실험실 테스트(안전 혈액)
• 치료 실패 날짜(불응성 또는 재발 및 2차 요법 필요). [치료 실패시 2차 치료 선택은 환자의 임상 상황에 따라 개별화됩니다. 추가 스테로이드는 임상적 필요에 따라 제공됩니다. 병원에서 혈소판 수치를 모니터링하는 것은 ITP 환자를 위한 일상적인 치료의 일부이며 추가 샘플을 채취하기 위해 환자를 방문할 필요 없이 의료 기록에서 이러한 세부 정보를 수집합니다. 이러한 국부적으로 수집된 샘플은 안정적인 관해 상태에 있는 것으로 여겨지는 환자의 경우 매달(또는 덜 자주) 수집되고 혈소판 수치가 낮거나 감소하는 경우 매주 수집될 수 있습니다. 우리는 이를 통해 12개월 추적 기간 동안 합리적인 정확도로 관해 시간과 재발 시간을 계산할 수 있을 것으로 기대합니다].
• 활력징후
• 혈당 결과
• 약물 부작용(감염 포함)
• 스테로이드의 용량과 기간
• 구조 또는 기타 치료가 필요합니다(2차 또는 3차 포함). [응급 및 구조 치료는 연구 전반에 걸쳐 허용될 것입니다. 여기에는 혈소판 수혈, 트라넥삼산 및 정맥 면역글로불린이 포함됩니다. 이들은 ITP의 자연 경과에 영향을 미치지 않는 것으로 알려져 있으며 환자 안전에 중요할 수 있음을 인식하고 있습니다. 구조 치료'의 사용은 CRF에 기록됩니다.]
• 병원 출석 또는 입원
• 휴일
• 환자 설문지: 삶의 질 평가
• 6개월 및 12개월에 면역글로불린 재검사

또한 스크리닝 및 2개월 동안 참가자는 Bristol Biobank(보조 번역 기초 과학 연구)를 위해 추가 혈액 샘플을 제공할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다. 이에 대한 추가 환자 정보 시트 및 동의서가 있습니다. 참가자는 시험 참여에 동의할 수 있지만 바이오 뱅킹을 위한 혈액 채취는 거부할 수 있습니다.

또한 6개월과 12개월에 면역글로불린을 검사합니다.