Nydiagnostisert immun trombocytopeni testing av standard steroidbehandling mot kombinert steroid og mykofenolat (FLIGHT)

Dette er en multisenter, randomisert klinisk studie av MMF med steroid som førstelinjebehandling for deltakere med ITP mot standardbehandlingsveien som involverer steroider alene som førstelinjebehandling. Dette er ikke en blindet studie, derfor vil pasienter og forskningsteam vite hvilken behandlingsarm deltakeren vil bli randomisert til.

Det er ingen ekstra avtaler eller separate prøvebesøk for denne prøveperioden. Deltakerne vil bli sett på sine vanlige sykehusavtaler, noe som kan ta litt lengre tid enn de vanligvis gjør for å samle all informasjonen som trengs for nøye å registrere informasjon for forsøket og for å se hvordan deltakerne har det.

Deltakerne vil bli screenet og gitt opptil én uke med steroid før randomisering for å gi tilstrekkelig tid til å lese informasjon, diskutere og stille spørsmål med informert samtykke i en passende setting.

Deltakerne vil deretter bli randomisert til en av to behandlingsveier nedenfor og bli bedt om å fylle ut livskvalitetsspørreskjemaer:

1. Steroid +MMF-vei: 1 mg/kg én gang daglig prednisolon 4 dager (maksimalt 100 mg), 40 mg én gang daglig 2 uker, 20 mg én gang daglig 2 uker, 10 mg én gang daglig 2 uker, 5 mg én gang daglig 2 uker, deretter 5 mg vekselvis dag 2 uker. , (Deksametason 20 mg eller 40 mg daglig i 4 dager er et alternativ til prednisolon hvis det anses klinisk mer passende for individuelle forhold).

   Så lenge steroidet varer, vil pasienter få en PPI (protonpumpehemmere) eller H2-antagonist for å beskytte mot mageblødning og passende benbeskyttelse.

   Fra randomisering (sammen med steroid), økte MMF 500 mg to ganger daglig startdose til 750 mg to ganger daglig etter 2 uker hvis tolerert og 1 g to ganger daglig etter ytterligere 2 uker hvis tolerert (4 uker etter start).

   Etter 6 måneders MMF-behandling vil alle pasienter som har vært i fullstendig remisjon (blodplateantall > 100 x 10 9/L) redusere dosen med 250 mg (én kapsel) hver måned. Målet er å fortsette på den laveste dosen som oppnår et hemostatisk (sikkert) antall blodplater (blodplater 50-100 x10 9/L) og å sikre at pasienter som har gått inn i en spontan remisjon ikke fortsetter å ta stoffet på ubestemt tid.

2. Bare steroidgruppe: 1 mg/kg én gang daglig prednisolon 4 dager (maksimalt 100 mg), 40 mg én gang daglig 2 uker, 20 mg én gang daglig 2 uker, 10 mg én gang daglig 2 uker, 5 mg én gang daglig 2 uker, deretter 5 mg én gang daglig 2 uker, og stopp deretter ( Deksametason 20 mg eller 40 mg oralt daglig i 4 dager er et alternativ til prednisolon hvis det anses klinisk mer passende for individuelle forhold).

Så lenge steroidet varer, vil pasienter få en PPI (protonpumpehemmere) eller H2-antagonist for å beskytte mot mageblødning og passende benbeskyttelse.

Pasienter vil bli sett på følgende tidspunkter etter randomisering:

2 måneder, 4 måneder, 6 måneder og 12 måneder når følgende prosedyrer vil finne sted:

• Laboratorietester (sikkerhetsblod)
• Dato for behandlingssvikt (refraktær eller tilbakefall OG behov for andrelinjebehandling). [Hvis behandlingssvikt oppstår, vil valg av annenlinjebehandling bli individualisert i henhold til pasientens kliniske forhold. Ytterligere steroid vil bli gitt i henhold til klinisk behov. Sykehusovervåking av blodplatenivåer er en del av rutinemessig behandling for ITP-pasienter, og vi vil samle disse opplysningene fra de medisinske notatene uten å kreve at pasienter kommer inn for å ta ytterligere prøver. Disse lokalt innsamlede prøvene kan tas månedlig (eller sjeldnere) for pasienter som antas å være i stabil remisjon og ukentlig ved lavere eller synkende blodplatenivåer. Vi forventer at dette vil tillate oss å beregne tiden i remisjon og tiden i tilbakefall med rimelig nøyaktighet over den 12 måneder lange oppfølgingsperioden].
• Livstegn
• Blodsukkerresultater
• Bivirkninger av medisiner (inkludert infeksjoner)
• Dose og varighet av steroider
• Behov for redning eller andre behandlinger (inkludert andre eller tredje linje). [Nød- og redningsbehandlinger vil være tillatt gjennom hele studien. Disse inkluderer blodplatetransfusjoner, tranexamsyre og intravenøst ​​immunglobulin. Disse er kjent for ikke å påvirke naturhistorien til ITP, og det er anerkjent at de kan være viktige for pasientsikkerheten. Bruken av "redningsbehandlinger" vil bli registrert på CRF]
• Sykehusbesøk eller innleggelser
• Fridager fra jobb
• Pasientspørreskjema: Livskvalitetsvurdering
• Immunoglobuliner ble kontrollert på nytt etter 6 måneder og 12 måneder

I tillegg ved Screening og 2 måneder vil deltakerne ha muligheten til å gi en ekstra blodprøve for Bristol Biobank (tilknyttede translasjonelle grunnleggende vitenskapelige studier). Det finnes et ekstra pasientinformasjonsblad og samtykkeskjema for dette. Deltakere kan samtykke til å delta i rettssaken, men avslå å få tatt blod for biobank.

I tillegg vil immunglobuliner kontrolleres ved 6 og 12 måneder.