Nieuw gediagnosticeerde immuuntrombocytopenie Test de standaardbehandeling met steroïden tegen gecombineerde steroïden en mycofenolaat (FLIGHT)

Dit is een multicentrische, gerandomiseerde klinische studie van MMF met steroïden als eerstelijnsbehandeling voor deelnemers met ITP tegen het standaard zorgpad met alleen steroïden als eerstelijnsbehandeling. Dit is geen geblindeerde studie, daarom zullen patiënten en het onderzoeksteam weten in welke behandelingsarm de deelnemer gerandomiseerd zal worden.

Er zijn geen extra afspraken of aparte proefbezoeken voor deze proef. Deelnemers zullen worden gezien op hun gebruikelijke ziekenhuisafspraken, wat iets langer kan duren dan gewoonlijk om alle informatie te verzamelen die nodig is om informatie voor het onderzoek zorgvuldig vast te leggen en om te zien hoe het met de deelnemers gaat.

Deelnemers worden gescreend en krijgen tot een week steroïden voorafgaand aan randomisatie om voldoende tijd te hebben om informatie te lezen, te discussiëren en vragen te stellen met geïnformeerde toestemming in een geschikte setting.

Deelnemers worden vervolgens gerandomiseerd naar een van de twee onderstaande behandelingstrajecten en wordt gevraagd om vragenlijsten over de kwaliteit van leven in te vullen:

1. Steroïde +MMF-route: 1 mg/kg eenmaal daags prednisolon 4 dagen (maximaal 100 mg), 40 mg eenmaal daags 2 weken, 20 mg eenmaal daags 2 weken, 10 mg eenmaal daags 2 weken, 5 mg eenmaal daags 2 weken daarna 5 mg om de dag 2 weken en stop dan , (Dexamethason 20 mg of 40 mg per dag gedurende 4 dagen is een alternatieve optie voor prednisolon als dit klinisch geschikter wordt geacht voor individuele omstandigheden).

   Voor de duur van steroïden krijgen patiënten een PPI (protonpompremmer) of H2-antagonist om te beschermen tegen maagbloedingen en passende botbescherming.

   Vanaf randomisatie (naast steroïden) MMF 500 mg tweemaal daags startdosis vervolgens verhoogd tot 750 mg tweemaal daags na 2 weken indien verdragen en 1 g tweemaal daags na nog eens 2 weken indien verdragen (4 weken na starten).

   Na 6 maanden MMF-therapie zullen alle patiënten die in volledige remissie zijn gebleven (aantal bloedplaatjes > 100 x 109/l) de dosis met 250 mg (één capsule) per maand verlagen. Het doel is om door te gaan met de laagste dosis die een hemostatisch (veilig) aantal bloedplaatjes bereikt (bloedplaatjes 50-100 x10 9/L) en om ervoor te zorgen dat patiënten die in een spontane remissie zijn gegaan, het geneesmiddel niet voor onbepaalde tijd blijven gebruiken.

2. Groep met alleen steroïden: 1 mg/kg eenmaal daags prednisolon 4 dagen (maximaal 100 mg), 40 mg eenmaal daags 2 weken, 20 mg eenmaal daags 2 weken, 10 mg eenmaal daags 2 weken, 5 mg eenmaal daags 2 weken daarna 5 mg om de dag 2 weken en stop dan ( Dexamethason 20 mg of 40 mg oraal per dag gedurende 4 dagen is een alternatieve optie voor prednisolon als dit klinisch geschikter wordt geacht voor individuele omstandigheden).

Voor de duur van steroïden krijgen patiënten een PPI (protonpompremmer) of H2-antagonist om te beschermen tegen maagbloedingen en passende botbescherming.

Patiënten zullen na randomisatie op de volgende tijdstippen worden gezien:

2 maanden, 4 maanden, 6 maanden en 12 maanden wanneer de volgende procedures plaatsvinden:

• Laboratoriumtesten (veiligheidsbloed)
• Datum van falen van de behandeling (refractair of terugval EN behoefte aan tweedelijnsbehandeling). [Als de behandeling faalt, wordt de keuze voor een tweedelijnsbehandeling geïndividualiseerd op basis van de klinische omstandigheden van de patiënt. Meer steroïden zullen worden gegeven volgens de klinische behoefte. Ziekenhuismonitoring van het aantal bloedplaatjes maakt deel uit van de routinezorg voor ITP-patiënten en we zullen deze details uit de medische aantekeningen verzamelen zonder dat patiënten hoeven te komen om extra monsters te nemen. Deze lokaal verzamelde monsters kunnen maandelijks (of minder vaak) worden verzameld voor patiënten waarvan wordt aangenomen dat ze in stabiele remissie zijn en wekelijks bij lagere of afnemende bloedplaatjes. We verwachten dat we hiermee de tijd in remissie en tijd in terugval met redelijke nauwkeurigheid kunnen berekenen over de follow-upperiode van 12 maanden].
• Vitale functies
• Bloedsuiker resultaten
• Medicatie-bijwerkingen (inclusief infecties)
• Dosis en duur van steroïden
• Behoefte aan redding of andere behandelingen (inclusief tweede of derde lijn). [Nood- en reddingsbehandelingen zijn gedurende de hele studie toegestaan. Deze omvatten bloedplaatjestransfusies, tranexaminezuur en intraveneus immunoglobuline. Het is bekend dat deze geen invloed hebben op het natuurlijk beloop van ITP en er wordt erkend dat ze belangrijk kunnen zijn voor de veiligheid van de patiënt. Het gebruik van 'reddingsbehandelingen' wordt vastgelegd op het CRF]
• Ziekenhuisbezoek of opnames
• Dagen vrij van werk
• Patiëntvragenlijsten: beoordeling van de kwaliteit van leven
• Immunoglobulinen opnieuw gecontroleerd op 6 maanden en 12 maanden

Daarnaast hebben deelnemers bij Screening en 2 maanden de mogelijkheid om een ​​extra bloedmonster af te staan ​​voor de Bristol Biobank (aanvullende translationele basiswetenschappelijke studies). Hiervoor is er een aanvullend patiënteninformatieblad en toestemmingsformulier. Deelnemers kunnen toestemming geven om deel te nemen aan het onderzoek, maar weigeren bloed te laten afnemen voor biobankieren.

Daarnaast worden op 6 en 12 maanden immunoglobulinen gecontroleerd.