Nydiagnosticeret immun trombocytopeni Test af standard steroidbehandling mod kombineret steroid og mycophenolat (FLIGHT)

Dette er et multicenter, randomiseret klinisk forsøg med MMF med steroid som førstelinjebehandling for deltagere med ITP mod standardbehandlingsforløbet, der involverer steroider alene som førstelinjebehandling. Dette er ikke et blindt studie, derfor vil patienter og forskerhold vide, hvilken behandlingsarm deltageren vil blive randomiseret til.

Der er ingen yderligere aftaler eller separate prøvebesøg for dette forsøg. Deltagerne vil blive set ved deres sædvanlige hospitalsaftaler, hvilket kan tage lidt længere tid, end de plejer, at indsamle alle de nødvendige oplysninger for omhyggeligt at registrere information til forsøget og for at se, hvordan deltagerne har det.

Deltagerne vil blive screenet og givet op til en uges steroid før randomisering for at give tilstrækkelig tid til at læse information, diskutere og stille spørgsmål med informeret samtykke i passende omgivelser.

Deltagerne vil derefter blive randomiseret til en af ​​de to behandlingsveje nedenfor og blive bedt om at udfylde livskvalitetsspørgeskemaer:

1. Steroid +MMF-vej: 1 mg/kg én gang dagligt prednisolon 4 dage (maksimalt 100 mg), 40 mg én gang dagligt 2 uger, 20 mg én gang dagligt 2 uger, 10 mg én gang dagligt 2 uger, 5 mg én gang dagligt 2 uger, derefter 5 mg, skiftende dage 2 uger. , (Dexamethason 20 mg eller 40 mg dagligt i 4 dage er en alternativ mulighed til prednisolon, hvis det anses for at være klinisk mere passende for individuelle omstændigheder).

   Så længe steroidet varer, vil patienter få en PPI (protonpumpehæmmere) eller H2-antagonist for at beskytte mod gastrisk blødning og passende knoglebeskyttelse.

   Fra randomisering (sammen med steroid) blev startdosis MMF 500 mg to gange dagligt øget til 750 mg to gange dagligt efter 2 uger, hvis det tolereres og 1 g to gange dagligt efter yderligere 2 uger, hvis det tolereres (4 uger efter start).

   Efter 6 måneders MMF-behandling vil alle patienter, der er forblevet i fuldstændig remission (trombocyttal > 100 x 10 9/L), reducere dosis med 250 mg (én kapsel) hver måned. Målet er at fortsætte på den laveste dosis, der opnår et hæmostatisk (sikkert) trombocyttal (blodplader 50-100 x10 9/L) og at sikre, at patienter, der er gået i en spontan remission, ikke fortsætter med at tage lægemidlet på ubestemt tid.

2. Gruppe med kun steroider: 1 mg/kg én gang dagligt prednisolon 4 dage (maksimalt 100 mg), 40 mg én gang dagligt 2 uger, 20 mg én gang dagligt 2 uger, 10 mg én gang dagligt 2 uger, 5 mg én gang dagligt 2 uger derefter 5 mg, skiftende dage 2 uger, og stop derefter ( Dexamethason 20 mg eller 40 mg oralt dagligt i 4 dage er en alternativ mulighed til prednisolon, hvis det anses for klinisk mere passende for individuelle omstændigheder).

Så længe steroidet varer, vil patienter få en PPI (protonpumpehæmmere) eller H2-antagonist for at beskytte mod gastrisk blødning og passende knoglebeskyttelse.

Patienterne vil blive set på følgende tidspunkter efter randomisering:

2 måneder, 4 måneder, 6 måneder og 12 måneder, hvor følgende procedurer vil finde sted:

• Laboratorieprøver (sikkerhedsblod)
• Dato for behandlingssvigt (refraktær eller tilbagefald OG behov for andenlinjebehandling). [Hvis behandlingssvigt opstår, vil valget af andenlinjebehandling blive individualiseret i henhold til patientens kliniske forhold. Yderligere steroid vil blive givet efter klinisk behov. Hospitalsovervågning af blodpladeniveauer er en del af rutinemæssig behandling af ITP-patienter, og vi vil indsamle disse oplysninger fra lægenotaterne uden at kræve, at patienterne kommer ind for at tage yderligere prøver. Disse lokalt indsamlede prøver kan indsamles månedligt (eller sjældnere) for patienter, der menes at være i stabil remission og ugentligt ved lavere eller faldende blodpladeniveauer. Vi forventer, at dette giver os mulighed for at beregne tiden i remission og tiden i tilbagefald med rimelig nøjagtighed over den 12 måneder lange opfølgningsperiode].
• Vitale tegn
• Blodsukkerresultater
• Medicinbivirkninger (herunder infektioner)
• Dosis og varighed af steroider
• Behov for redning eller andre behandlinger (inklusive anden eller tredje linje). [Nød- og redningsbehandlinger vil være tilladt under hele undersøgelsen. Disse omfatter blodpladetransfusioner, tranexamsyre og intravenøst ​​immunglobulin. Disse er kendt for ikke at påvirke ITP's naturlige historie, og det erkendes, at de kan være vigtige for patientsikkerheden. Brugen af ​​'redningsbehandlinger' vil blive registreret på CRF]
• Sygehusbesøg eller indlæggelser
• Fridage fra arbejde
• Patientspørgeskemaer: Vurdering af livskvalitet
• Immunglobuliner genkontrolleret efter 6 måneder og 12 måneder

Derudover vil deltagerne ved screening og 2 måneder have mulighed for at give en ekstra blodprøve til Bristol Biobank (tilknyttede translationelle grundvidenskabelige studier). Der er et supplerende patientinformationsblad og samtykkeskema til dette. Deltagerne kan give samtykke til at deltage i forsøget, men afvise at få taget blod til biobank.

Derudover vil immunglobuliner blive kontrolleret ved 6 og 12 måneder.