Недавно диагностированная иммунная тромбоцитопения Тестирование стандартного лечения стероидами в сравнении с комбинацией стероидов и микофенолата (FLIGHT)

Это многоцентровое рандомизированное клиническое исследование ММФ со стероидами в качестве терапии первой линии для участников с ИТП по сравнению со стандартной терапией, включающей только стероиды в качестве терапии первой линии. Это не слепое исследование, поэтому пациенты и исследовательская группа будут знать, к какой группе лечения будет рандомизирован участник.

В этом испытании нет дополнительных назначений или отдельных пробных посещений. Участников будут видеть на их обычных приемах в больнице, что может занять немного больше времени, чем обычно, для сбора всей информации, необходимой для тщательной записи информации для испытания и просмотра состояния участников.

Участники будут проверены и получат стероиды за одну неделю до рандомизации, чтобы у них было достаточно времени, чтобы прочитать информацию, обсудить и задать вопросы с информированного согласия в соответствующей обстановке.

Затем участники будут случайным образом распределены по одному из двух путей лечения, указанных ниже, и им будет предложено заполнить анкеты качества жизни:

1. Путь стероидов + ММФ: 1 мг/кг один раз в день преднизолон 4 дня (максимум 100 мг), 40 мг один раз в день 2 недели, 20 мг один раз в день 2 недели, 10 мг один раз в день 2 недели, 5 мг один раз в день 2 недели, затем 5 мг через день 2 недели, затем остановка , (Дексаметазон 20 мг или 40 мг ежедневно в течение 4 дней является альтернативой преднизолону, если считается клинически более подходящим для индивидуальных обстоятельств).

   На время приема стероидов пациенты будут получать ИПП (ингибиторы протонной помпы) или антагонист Н2 для защиты от желудочного кровотечения и соответствующей защиты костей.

   После рандомизации (наряду со стероидами) начальная доза ММФ 500 мг два раза в день затем увеличивалась до 750 мг два раза в день через 2 недели при переносимости и 1 г два раза в день еще через 2 недели при переносимости (через 4 недели после начала).

   После 6 месяцев терапии ММФ всем пациентам, оставшимся в полной ремиссии (количество тромбоцитов > 100 x 10 9 /л), дозу уменьшают на 250 мг (одна капсула) каждый месяц. Цель состоит в том, чтобы продолжать прием наименьшей дозы, обеспечивающей гемостатическое (безопасное) количество тромбоцитов (тромбоциты 50–100 x 10 9 /л), и гарантировать, что пациенты, у которых наступила спонтанная ремиссия, не будут продолжать прием препарата в течение неопределенного времени.

2. Группа, принимающая только стероиды: 1 мг/кг один раз в день преднизолона 4 дня (максимум 100 мг), 40 мг один раз в день 2 недели, 20 мг один раз в день 2 недели, 10 мг один раз в день 2 недели, 5 мг один раз в день 2 недели, затем 5 мг через день 2 недели, затем прекращение ( Дексаметазон 20 мг или 40 мг перорально ежедневно в течение 4 дней является альтернативой преднизолону, если считается более подходящим с клинической точки зрения для конкретных обстоятельств).

На время приема стероидов пациенты будут получать ИПП (ингибиторы протонной помпы) или антагонист Н2 для защиты от желудочного кровотечения и соответствующей защиты костей.

Пациенты будут осмотрены в следующие моменты времени после рандомизации:

2 месяца, 4 месяца, 6 месяцев и 12 месяцев, когда будут проводиться следующие процедуры:

• Лабораторные анализы (безопасность крови)
• Дата неэффективности лечения (резистентность или рецидив И необходимость терапии второй линии). [В случае неэффективности лечения выбор терапии второй линии будет индивидуализирован в соответствии с клиническими обстоятельствами пациента. Дальнейший стероид будет дан в соответствии с клинической необходимостью. Мониторинг уровня тромбоцитов в больнице является частью обычного ухода за пациентами с ИТП, и мы будем собирать эти данные из медицинских записей, не требуя, чтобы пациенты приходили для взятия дополнительных образцов. Эти локально собранные образцы могут собираться ежемесячно (или реже) у пациентов, которые, как считается, находятся в стабильной ремиссии, и еженедельно при более низких или снижающихся уровнях тромбоцитов. Мы ожидаем, что это позволит нам рассчитать время ремиссии и время рецидива с достаточной точностью в течение 12-месячного периода наблюдения].
• Жизненно важные признаки
• Результаты сахара в крови
• Побочные эффекты лекарств (включая инфекции)
• Доза и продолжительность приема стероидов
• Необходимость экстренной помощи или других видов лечения (включая второй или третий ряд). [Во время исследования будут разрешены экстренные и реанимационные мероприятия. К ним относятся переливание тромбоцитов, транексамовая кислота и внутривенный иммуноглобулин. Известно, что они не влияют на естественное течение ИТП, и признано, что они могут быть важны для безопасности пациентов. Использование «спасательных процедур» будет зарегистрировано в ИРК]
• Посещение больницы или госпитализация
• Выходные дни
• Анкеты пациентов: оценка качества жизни
• Иммуноглобулины повторно проверялись через 6 месяцев и 12 месяцев.

В дополнение к скринингу и 2 месяцам у участников будет возможность сдать дополнительный образец крови для Бристольского биобанка (вспомогательные трансляционные фундаментальные научные исследования). Для этого есть дополнительный информационный лист пациента и форма согласия. Участники могут дать согласие на участие в испытании, но отказаться от взятия крови для биобанкинга.

Дополнительно в 6 и 12 месяцев будут проверять иммуноглобулины.