先天性副腎過形成における成人の身長予測 (OPALE Model)
全国コホートからの先天性副腎過形成の成人身長予測モデル (OPALE モデル研究)
先天性副腎過形成 (CAH) は、副腎におけるグルコおよびミネラルコルチコイドの産生を変化させる遺伝性の稀な疾患です。 治療法は、子供にヒドロコルチゾンを補給することです。 これらの子供たちのケアは数十年にわたって大幅に改善されてきたにもかかわらず、成人身長の低さ(AH)は依然としてこの病気の重要な結果として残っています。 患者の約 20% は、予想される AH と比較して 2 標準偏差未満の AH を持っています。
OPALE-Model 研究では、研究者らは、1970 年から 1991 年の間に生まれ、遺伝子型がわかっている 496 人の CAH フランス人患者のコホートからデータを収集したいと考えています。 研究者らは、患者の年齢、性別、成長、疾患、骨の成熟、思春期のデータを使用して、8 歳時点で利用可能なデータを使用して AH を予測できるモデルを構築します。 このコホートから作成された成長曲線は、予測 AH を計算するために現在使用されている式 (ベイリー・ピノーの式) が CAH の子供には適用できないことを示しています。
このプロジェクトでは、研究者らは、1970 年から 1993 年の間に生まれた子供たちのデータを使用して AH 予測モデルを計算し、異なるコホート (つまり、1993 年の間に生まれた子供たち) からのデータを使用してモデルを検証することを計画しています。 1994 年から 1998 年の間に生まれた子供)。 この選択は、最初にモデルを計算するためのデータが利用可能であったためであり、第 2 段階では、より最近生まれた患者からのデータが利用可能でした。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Lyon、フランス、69500
- Hospices Civils de Lyon
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 1972年から1993年(コホート1)と1994年から1998年(コホート2)の間に生まれた、遺伝的に証明された、古典型、男性化型で、21ヒドロキシラーゼ、11ベータヒドロキシラーゼ、または3ベータオールデヒドロゲナーゼが欠損しているCAHの小児。
- 医療カルテが利用可能であるべきです。
除外基準:
- 慢性成長変化疾患、ターナー症候群、またはその他の遺伝子異常のある患者
- 成長ホルモン(GH)による治療を受けた患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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モデルコンピューティングのコホート
1970年から1993年の間に生まれ、遺伝的にCAHが証明され、成長および骨成熟のデータが入手可能なCAH患者。
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モデル検証のためのコホート
1994年から1998年の間に生まれ、遺伝的にCAHが証明され、成長および骨成熟のデータが入手可能なCAH患者。
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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大人の身長 (AH)
時間枠:18歳まで
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AH は次のように定義されます。 i) 男子では 20 歳以降、女子では 18 歳以降に記録された身長。 ii) または、骨年齢が男児で 18 歳以上、女児で 16 歳以上の場合に記録される身長。または iii) 成長速度が 1 cm/年以下に低下した後に測定された身長。
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18歳まで
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディチェア:Catherine Cornu, MD、Hospices Civils de Lyon
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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