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Vorhersage der Erwachsenengröße bei angeborener Nebennierenhyperplasie (OPALE Model)

10. August 2020 aktualisiert von: Hospices Civils de Lyon

Ein Modell zur Vorhersage der Körpergröße bei Erwachsenen für angeborene Nebennierenhyperplasie aus einer nationalen Kohorte (OPALE-Modellstudie)

Die angeborene Nebennierenhyperplasie (CAH) ist eine seltene genetische Erkrankung, die die Nebennierenproduktion von Gluko- und Mineralkortikoiden verändert. Die Behandlung besteht in der Ergänzung von Hydrocortison bei Kindern. Obwohl sich die Versorgung dieser Kinder im Laufe der Jahrzehnte erheblich verbessert hat, ist die geringe Körpergröße bei Erwachsenen immer noch eine wichtige Folge der Krankheit. Etwa 20 % der Patienten haben eine AH, die unter 2 Standardabweichungen im Vergleich zu ihrer erwarteten AH liegt.

In der OPALE-Modellstudie wollen die Forscher Daten von einer Kohorte von 496 französischen CAH-Patienten sammeln, die zwischen 1970 und 1991 geboren wurden und einen bekannten Genotyp haben. Anhand ihrer Daten zu Alter, Geschlecht, Wachstum, Krankheit, Knochenreifung und Pubertät werden die Forscher ein Modell erstellen, das es ermöglicht, ihre AH anhand der im Alter von 8 Jahren verfügbaren Daten vorherzusagen. Die aus dieser Kohorte erstellten Wachstumsdiagramme haben gezeigt, dass die derzeit verwendete Formel zur Berechnung der vorhergesagten AH (Bayley-Pineau-Formel) nicht auf Kinder mit CAH anwendbar ist.

In diesem Projekt planen die Forscher, ein AH-Vorhersagemodell anhand von Daten von Kindern zu berechnen, die zwischen 1970 und 1993 geboren wurden, und das Modell anhand von Daten einer anderen Kohorte (d. h. Kinder, die zwischen 1994 und 1998 geboren wurden). Diese Wahl beruhte zunächst auf der Verfügbarkeit von Daten für die Berechnung des Modells und in einem zweiten Schritt auf Daten von jüngeren Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

496

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, 69500
        • Hospices Civils de Lyon

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 40 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene mit angeborener Nebennierenhyperplasie

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kinder mit CAH, genetisch nachgewiesen, klassische Form, virilisierende Form, mit Defizit an 21-Hydroxylase, 11-Beta-Hydroxylase oder 3-Beta-Ol-Dehydrogenase, geboren zwischen 1972-1993 (Kohorte 1) und 1994-1998 (Kohorte 2).
  • Medizinische Diagramme sollten verfügbar sein.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit chronischer wachstumsverändernder Erkrankung, Turner-Syndrom oder anderen genetischen Anomalien
  • Patienten, die eine Behandlung mit Wachstumshormon (GH) erhalten haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorte für Modellrechnung
Patienten mit CAH, geboren zwischen 1970 und 1993, mit genetisch nachgewiesenem CAH, verfügbaren Wachstums- und Knochenreifungsdaten.
Sonstiges: Sammlung von Wachstums- und Knochenreifungsdaten
Kohorte zur Modellvalidierung
Patienten mit CAH, geboren zwischen 1994 und 1998, mit genetisch nachgewiesenem CAH, verfügbaren Wachstums- und Knochenreifungsdaten.
Sonstiges: Sammlung von Wachstums- und Knochenreifungsdaten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erwachsenengröße (AH)
Zeitfenster: bis 18 Jahre
AH ist definiert als i) die Körpergröße, die nach dem 20. Lebensjahr bei Jungen bzw. 18 Jahren bei Mädchen gemessen wird; ii) Oder die aufgezeichnete Körpergröße, wenn das Knochenalter bei Jungen >= 18 Jahre und bei Mädchen >= 16 Jahre beträgt; Oder iii) die gemessene Höhe, nachdem die Wachstumsgeschwindigkeit auf <= 1 cm/Jahr gesunken ist.
bis 18 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Ermittler

  • Studienstuhl: Catherine Cornu, MD, Hospices Civils de Lyon

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CE-CIC-GREN-09-19

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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