Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Predikce výšky dospělého u vrozené adrenální hyperplazie (OPALE Model)

10. srpna 2020 aktualizováno: Hospices Civils de Lyon

Model predikce výšky dospělých pro vrozenou adrenální hyperplazii z národní kohorty (modelová studie OPALE)

Vrozená adrenální hyperplazie (CAH) je geneticky vzácné onemocnění, které mění nadledvinovou produkci gluko a mineralokortikoidů. Léčba spočívá v doplnění dětí o hydrokortison. Navzdory tomu, že péče o tyto děti se v průběhu desetiletí podstatně zlepšila, nízká dospělá výška (AH) stále zůstává důležitým důsledkem onemocnění. Asi 20 % pacientů má AH pod 2 standardní odchylky ve srovnání s jejich očekávanou AH.

Ve studii OPALE-Model chtějí vyšetřovatelé shromáždit data od kohorty 496 francouzských pacientů CAH narozených v letech 1970 až 1991 se známým genotypem. Na základě údajů o jejich věku, pohlaví, růstu, onemocnění, kostním zrání a pubertě sestaví výzkumníci model, který umožňuje předpovídat jejich AH pomocí údajů dostupných ve věku 8 let. Růstové grafy sestavené z této kohorty ukázaly, že aktuálně používaný vzorec pro výpočet předpokládané AH (Bayley-Pineauův vzorec) není použitelný pro děti s CAH.

V tomto projektu vyšetřovatelé plánují vypočítat predikční model AH s použitím dat od dětí narozených v letech 1970 až 1993 a ověřit model pomocí dat z jiné kohorty (tj. děti narozené v letech 1994 až 1998). tato volba byla způsobena dostupností dat pro výpočet modelu nejprve a ve druhé fázi dat od nově narozených pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

496

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie, 69500
        • Hospices Civils de Lyon

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 40 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí s vrozenou adrenální hyperplazií

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • děti s CAH, geneticky prokázané, klasická forma, virilizující forma, s deficitem 21 hydroxylázy, 11 beta hydroxylázy nebo 3 beta ol dehydrogenázy, narozené v letech 1972-1993 (1. kohorta) a 1994-1998 (kohorta 2).
  • lékařské mapy by měly být k dispozici.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s chronickým onemocněním měnícím růst, Turnerovým syndromem nebo jinou genetickou anomálií
  • Pacienti, kteří podstoupili jakoukoli léčbu růstovým hormonem (GH)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
kohorta pro modelové výpočty
pacientů s CAH, narození v letech 1970 až 1993, s geneticky prokázanou CAH, dostupnými údaji o růstu a kostním zrání.
Jiný: Sběr dat o růstu a kostním zrání
kohorta pro ověření modelu
pacientů s CAH, narození v letech 1994 až 1998, s geneticky prokázanou CAH, dostupnými údaji o růstu a kostním zrání.
Jiný: Sběr dat o růstu a kostním zrání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výška v dospělosti (AH)
Časové okno: do 18 let
AH je definována jako i) výška zaznamenaná po 20 letech u chlapců nebo po 18 letech u dívek; ii) Nebo výška zaznamenaná, když je kostní věk >= 18 let u chlapců a 16 let u dívek; Nebo iii) výška naměřená po poklesu rychlosti růstu na <= 1 cm/rok.
do 18 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospices Civils de Lyon

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Catherine Cornu, MD, Hospices Civils de Lyon

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2010

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2018

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

22. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CE-CIC-GREN-09-19

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin

Klinické studie na Sběr dat o růstu a kostním zrání

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit