Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förutsägelse av vuxenhöjd vid medfödd binjurehyperplasi (OPALE Model)

10 augusti 2020 uppdaterad av: Hospices Civils de Lyon

En prediktionsmodell för vuxenhöjd för medfödd binjurehyperplasi från en nationell kohort (OPALE Model Study)

Medfödd binjurehyperplasi (CAH) är en genetiskt sällsynt sjukdom som förändrar binjureproduktionen av glukos och mineralokortikoider. Behandlingen består i att komplettera barn med hydrokortison. Trots att vården för dessa barn har förbättrats avsevärt under decennier, är kort vuxenlängd (AH) fortfarande en viktig konsekvens av sjukdomen. Cirka 20 % av patienterna har en AH under 2 standardavvikelser jämfört med deras förväntade AH.

I OPALE-Model studien vill forskarna samla in data från en kohort av 496 CAH franska patienter, födda mellan 1970 och 1991 med en känd genotyp. Med hjälp av deras ålder, kön, tillväxt, sjukdom, benmognad och pubertetsdata kommer forskarna att bygga en modell som gör det möjligt att förutsäga deras AH med hjälp av data som finns tillgängliga vid 8 års ålder. Tillväxtdiagrammen som byggts från denna kohort har visat att den nuvarande formeln för att beräkna den förutspådda AH (Bayley-Pineaus formel) inte är tillämplig på barn med CAH.

I detta projekt planerar utredarna att beräkna en AH-prediktionsmodell med hjälp av data från barn födda mellan 1970 och 1993, och att validera modellen med hjälp av data från en annan kohort (dvs. barn födda mellan 1994 och 1998). detta val berodde på tillgängligheten av data för att beräkna modellen först, och i ett andra steg, data från mer nyligen födda patienter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

496

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69500
        • Hospices Civils de Lyon

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 40 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vuxna med medfödd binjurehyperplasi

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • barn med CAH, genetiskt bevisad, klassisk form, viriliserande form, med underskott på 21 hydroxylas, 11 beta hydroxylas eller 3 beta ol dehydrogenas, födda mellan 1972-1993 (kohort 1) och 1994-1998 (kohort 2).
  • medicinska diagram bör finnas tillgängliga.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med kronisk tillväxtförändringssjukdom, Turners syndrom eller annan genetisk anomali
  • Patienter som har fått någon behandling med tillväxthormon (GH)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
kohort för modellberäkning
patienter med CAH, födda mellan 1970 och 1993, med genetiskt bevisad CAH, tillgängliga tillväxt- och benmognadsdata.
Övrig: Insamling av tillväxt- och benmognadsdata
kohort för modellvalidering
patienter med CAH, födda mellan 1994 och 1998, med genetiskt bevisad CAH, tillgängliga tillväxt- och benmognadsdata.
Övrig: Insamling av tillväxt- och benmognadsdata

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Vuxen höjd (AH)
Tidsram: upp till 18 år
AH definieras som i) längden registrerad efter 20 års ålder hos pojkar eller 18 hos flickor; ii) Eller längden registrerad när benåldern är >= 18 år hos pojkar och 16 år hos flickor; Eller iii) höjden uppmätt efter tillväxthastigheten sjönk till <= 1 cm/år.
upp till 18 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Utredare

  • Studiestol: Catherine Cornu, MD, Hospices Civils de Lyon

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

31 december 2018

Avslutad studie (Faktisk)

31 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 maj 2017

Första postat (Faktisk)

22 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 augusti 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 augusti 2020

Senast verifierad

1 augusti 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CE-CIC-GREN-09-19

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd binjurehyperplasi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera