Прогноз роста взрослого человека при врожденной гиперплазии надпочечников (OPALE Model)
Модель прогнозирования роста взрослого человека для врожденной гиперплазии надпочечников из национальной когорты (модельное исследование OPALE)
Врожденная гиперплазия надпочечников (ВГКН) является редким генетическим заболеванием, которое изменяет продукцию надпочечниками глюко- и минералокортикоидов. Лечение заключается в дополнительном назначении детям гидрокортизона. Несмотря на то, что уход за этими детьми значительно улучшился за последние десятилетия, низкий рост взрослых (НР) по-прежнему остается важным последствием заболевания. Около 20% пациентов имеют АГ ниже 2 стандартных отклонений по сравнению с их ожидаемой АГ.
В исследовании OPALE-Model исследователи хотят собрать данные из когорты из 496 французских пациентов CAH, родившихся между 1970 и 1991 годами с известным генотипом. Используя данные об их возрасте, поле, росте, заболевании, костном созревании и половом созревании, исследователи создадут модель, которая позволит предсказать их АГ, используя данные, доступные в возрасте 8 лет. Графики роста, построенные по этой когорте, показали, что используемая в настоящее время формула для расчета прогнозируемой АГ (формула Бейли-Пино) не применима к детям с ХАГ.
В этом проекте исследователи планируют вычислить модель прогнозирования АГ, используя данные о детях, родившихся между 1970 и 1993 годами, и проверить модель, используя данные из другой когорты (т.е. дети 1994-1998 годов рождения). этот выбор был обусловлен наличием данных для расчета модели в первую очередь, а на втором этапе - данных от недавно родившихся пациентов.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Lyon, Франция, 69500
- Hospices Civils de Lyon
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- дети с ХАГ, генетически доказанной, классической формой, вирилизирующей формой, с дефицитом 21-гидроксилазы, 11-бета-гидроксилазы или 3-бетаолдегидрогеназы, 1972-1993 г.р. (1-я когорта) и 1994-1998 гг. (2-я когорта).
- медицинские карты должны быть доступны.
Критерий исключения:
- Пациенты с хронической болезнью роста, синдромом Тернера или другими генетическими аномалиями
- Пациенты, получавшие какое-либо лечение гормоном роста (GH)
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
когорта для модельных вычислений
пациенты с ХАГ, родившиеся между 1970 и 1993 годами, с генетически подтвержденным ХАГ, имеющиеся данные о росте и костном созревании.
|
|
|
когорта для проверки модели
пациенты с ХАГ, родившиеся между 1994 и 1998 годами, с генетически подтвержденным ХАГ, имеющиеся данные о росте и костном созревании.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Рост взрослого человека (AH)
Временное ограничение: до 18 лет
|
AH определяется как i) рост, зарегистрированный после 20 лет у мальчиков или 18 лет у девочек; ii) или рост, зарегистрированный, когда костный возраст >= 18 лет у мальчиков и 16 лет у девочек; Или iii) высота, измеренная после того, как скорость роста упала до <= 1 см/год.
|
до 18 лет
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Catherine Cornu, MD, Hospices Civils de Lyon
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания эндокринной системы
- Заболевания гонад
- Нарушения полового развития
- Урогенитальные аномалии
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Заболевания надпочечников
- Метаболизм стероидов, врожденные ошибки
- Гиперплазия
- Гиперплазия надпочечников, врожденная
- Адреногенитальный синдром
- Надпочечниковая гиперфункция
Другие идентификационные номера исследования
- CE-CIC-GREN-09-19
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .