Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Aikuisten pituuden ennustaminen synnynnäisessä lisämunuaisen hyperplasiassa (OPALE Model)

maanantai 10. elokuuta 2020 päivittänyt: Hospices Civils de Lyon

Aikuisten pituuden ennustemalli synnynnäiselle lisämunuaisen hyperplasialle kansallisesta kohortista (OPALE-mallitutkimus)

Synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia (CAH) on geneettisesti harvinainen sairaus, joka muuttaa lisämunuaisten gluko- ja mineralokortikoidituotannon. Hoito koostuu lasten täydentämisestä hydrokortisonilla. Vaikka näiden lasten hoito on parantunut huomattavasti vuosikymmenten aikana, lyhyt aikuisen pituus (AH) on edelleen tärkeä seuraus taudista. Noin 20 %:lla potilaista AH on alle 2 standardipoikkeamaa verrattuna heidän odotettuihin AH-arvoihinsa.

OPALE-mallitutkimuksessa tutkijat haluavat kerätä tietoja 496 CAH-ranskalaisesta potilaasta, jotka ovat syntyneet vuosina 1970-1991 ja joilla on tunnettu genotyyppi. Ikää, sukupuolta, kasvua, sairautta, luun kypsymistä ja murrosikää koskevien tietojen perusteella tutkijat rakentavat mallin, joka mahdollistaa AH:n ennustamisen 8-vuotiaana saatavilla olevien tietojen perusteella. Tästä kohortista tehdyt kasvukaaviot ovat osoittaneet, että tällä hetkellä käytetty kaava ennustetun AH:n laskemiseen (Bayley-Pineaun kaava) ei sovellu lapsille, joilla on CAH.

Tässä projektissa tutkijat suunnittelevat laskevansa AH-ennustemallin käyttämällä tietoja vuosina 1970-1993 syntyneiltä lapsilta ja validoivansa mallin käyttämällä eri kohortin tietoja (esim. 1994-1998 syntyneet lapset). tämä valinta johtui tietojen saatavuudesta ensin mallin laskemista varten ja toisessa vaiheessa äskettäin syntyneiden potilaiden tiedoista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

496

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Lyon, Ranska, 69500
        • Hospices Civils de Lyon

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 40 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Aikuiset, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • lapset, joilla on CAH, geneettisesti todistettu, klassinen muoto, virilisoiva muoto, 21-hydroksylaasi-, 11-beeta-hydroksylaasi- tai 3-beeta-olidehydrogenaasivaje, syntyneet vuosina 1972-1993 (kohortti 1) ja 1994-1998 (kohortti 2).
  • lääketieteellisten korttien pitäisi olla saatavilla.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on krooninen kasvua muuttava sairaus, Turnerin oireyhtymä tai muu geneettinen poikkeama
  • Potilaat, jotka ovat saaneet kasvuhormonihoitoa (GH)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
kohortti mallilaskentaa varten
CAH-potilaat, syntyneet vuosina 1970–1993 ja joilla on geneettisesti todistettu CAH, saatavilla olevat kasvu- ja luun kypsymistiedot.
Muut: Kasvua ja luun kypsymistä koskevien tietojen kerääminen
kohortti mallin validointia varten
CAH-potilaat, syntyneet vuosina 1994–1998 ja joilla on geneettisesti todistettu CAH, saatavilla olevat kasvu- ja luun kypsymistiedot.
Muut: Kasvua ja luun kypsymistä koskevien tietojen kerääminen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aikuisen pituus (AH)
Aikaikkuna: jopa 18 vuotta
AH määritellään i) pituudeksi, joka mitataan 20 vuoden iän jälkeen pojilla tai 18 vuoden iän jälkeen tytöillä; ii) Tai mitattu pituus, kun luusto on yli 18 vuotta pojilla ja 16 vuotta tytöillä; Tai iii) kasvunopeuden putoamisen jälkeen mitattu korkeus arvoon <= 1 cm/vuosi.
jopa 18 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hospices Civils de Lyon

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Catherine Cornu, MD, Hospices Civils de Lyon

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 22. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 11. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CE-CIC-GREN-09-19

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

Kliiniset tutkimukset Kasvua ja luun kypsymistä koskevien tietojen kerääminen

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Moldova

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa