Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Felnőttkori magasság előrejelzése veleszületett mellékvese-hiperpláziában (OPALE Model)

2020. augusztus 10. frissítette: Hospices Civils de Lyon

Felnőttkori magasság-előrejelző modell a veleszületett mellékvese-hiperpláziára egy nemzeti kohorszból (OPALE modelltanulmány)

A veleszületett mellékvese-hiperplázia (CAH) egy ritka genetikai betegség, amely megváltoztatja a glükóz és mineralokortikoidok mellékvese termelését. A kezelés a gyermekek hidrokortizonnal történő kiegészítéséből áll. Annak ellenére, hogy ezeknek a gyermekeknek az ellátása évtizedek óta jelentősen javult, az alacsony felnőtt magasság (AH) továbbra is a betegség fontos következménye. A betegek körülbelül 20%-ánál az AH 2 standard eltérés alatt van a várt AH-hoz képest.

Az OPALE-Model vizsgálat során a kutatók egy 496 CAH francia betegből álló kohorszról szeretnének adatokat gyűjteni, akik 1970 és 1991 között születtek ismert genotípussal. A kutatók életkoruk, nemük, növekedésük, betegségük, csontérésük és pubertáskori adataik felhasználásával olyan modellt építenek fel, amely lehetővé teszi AH előrejelzését a 8 éves korban rendelkezésre álló adatok alapján. Az ebből a kohorszból összeállított növekedési diagramok azt mutatják, hogy a jelenleg használt képlet a várható AH kiszámítására (Bayley-Pineau képlet) nem alkalmazható CAH-ban szenvedő gyermekekre.

Ebben a projektben a kutatók egy AH előrejelzési modell kiszámítását tervezik 1970 és 1993 között született gyermekek adatainak felhasználásával, és a modell validálását egy másik kohorsz (pl. 1994 és 1998 között született gyermekek). ez a választás annak köszönhető, hogy először rendelkezésre álltak a modell kiszámításához szükséges adatok, a második szakaszban pedig a közelmúltban született betegek adatai.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

496

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő felnőttek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1972-1993 (1. kohorsz) és 1994-1998 (2. kohorsz) között született CAH-s, genetikailag igazolt, klasszikus forma, virilizáló forma, 21 hidroxiláz, 11 béta-hidroxiláz vagy 3 béta-ol-dehidrogenáz hiányos gyermekek.
  • orvosi kártyáknak rendelkezésre kell állniuk.

Kizárási kritériumok:

  • Krónikus növekedést befolyásoló betegségben, Turner-szindrómában vagy más genetikai anomáliában szenvedő betegek
  • Növekedési hormonnal (GH) végzett kezelésben részesült betegek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
kohorsz a modellszámításhoz
CAH-ban szenvedő, 1970 és 1993 között született betegek, genetikailag igazolt CAH-val, elérhető növekedési és csontérési adatokkal.
Egyéb: Növekedési és csontérési adatok gyűjtése
kohorsz a modell érvényesítéséhez
CAH-ban szenvedő, 1994 és 1998 között született betegek, genetikailag igazolt CAH-val, elérhető növekedési és csontérési adatokkal.
Egyéb: Növekedési és csontérési adatok gyűjtése

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Felnőtt magasság (AH)
Időkeret: 18 éves korig
Az AH meghatározása: i) fiúknál 20 éves kor után, lányoknál 18 éves kor után mért magasság; ii) Vagy a feljegyzett testmagasság, amikor a csontok kora >= 18 év fiúknál és 16 év lányoknál; Vagy iii) a növekedési sebesség <= 1 cm/évre csökkentése után mért magasság.
18 éves korig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hospices Civils de Lyon

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Catherine Cornu, MD, Hospices Civils de Lyon

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2010. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. december 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 19.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. augusztus 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 10.

Utolsó ellenőrzés

2020. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CE-CIC-GREN-09-19

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett mellékvese hiperplázia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ethiopia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel