Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forudsigelse af voksenhøjde ved medfødt binyrehyperplasi (OPALE Model)

10. august 2020 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

En voksenhøjdeforudsigelsesmodel for medfødt binyrehyperplasi fra en national kohorte (OPALE-modelundersøgelse)

Medfødt binyrehyperplasi (CAH) er en genetisk sjælden sygdom, som ændrer binyreproduktionen af ​​gluco- og mineralokortikoider. Behandlingen består i at supplere børn med hydrocortison. På trods af, at omsorgen for disse børn er blevet væsentligt forbedret gennem årtier, er kort voksenhøjde (AH) stadig en vigtig konsekvens af sygdommen. Omkring 20 % af patienterne har en AH under 2 standardafvigelser sammenlignet med deres forventede AH.

I OPALE-Model undersøgelsen ønsker efterforskerne at indsamle data fra en kohorte på 496 CAH franske patienter, født mellem 1970 og 1991 med en kendt genotype. Ved hjælp af deres alder, køn, vækst, sygdom, knoglemodning og pubertetsdata vil efterforskerne bygge en model, som gør det muligt at forudsige deres AH ved hjælp af data, der er tilgængelige ved 8 års alderen. Vækstdiagrammerne bygget ud fra denne kohorte har vist, at den aktuelt anvendte formel til at beregne den forudsagte AH (Bayley-Pineaus formel) ikke er anvendelig for børn med CAH.

I dette projekt planlægger efterforskerne at beregne en AH-forudsigelsesmodel ved hjælp af data fra børn født mellem 1970 og 1993 og at validere modellen ved hjælp af data fra en anden kohorte (dvs. børn født mellem 1994 og 1998). dette valg skyldtes tilgængeligheden af ​​data til beregning af modellen først og i et andet trin data fra nyligt fødte patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

496

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69500
        • Hospices Civils de Lyon

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 40 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne med medfødt binyrehyperplasi

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • børn med CAH, genetisk bevist, klassisk form, viriliserende form, med underskud på 21 hydroxylase, 11 beta hydroxylase eller 3 beta ol dehydrogenase, født mellem 1972-1993 (kohorte 1) og 1994-1998 (kohorte 2).
  • medicinske diagrammer skal være tilgængelige.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med kronisk vækstændrende sygdom, Turners syndrom eller anden genetisk anomali
  • Patienter, der har modtaget nogen form for behandling med væksthormon (GH)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
kohorte til modelberegning
patienter med CAH, født mellem 1970 og 1993, med genetisk dokumenteret CAH, tilgængelige vækst- og knoglemodningsdata.
Andet: Indsamling af data om vækst og knoglemodning
kohorte til modelvalidering
patienter med CAH, født mellem 1994 og 1998, med genetisk dokumenteret CAH, tilgængelige vækst- og knoglemodningsdata.
Andet: Indsamling af data om vækst og knoglemodning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Voksenhøjde (AH)
Tidsramme: op til 18 år
AH er defineret som i) højden registreret efter 20 år hos drenge eller 18 hos piger; ii) Eller højden registreret, når knoglealderen er >= 18 år hos drenge og 16 år hos piger; Eller iii) højden målt efter væksthastighed faldt til <= 1 cm/år.
op til 18 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Efterforskere

  • Studiestol: Catherine Cornu, MD, Hospices Civils de Lyon

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

22. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CE-CIC-GREN-09-19

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske forsøg med Indsamling af data om vækst og knoglemodning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner