Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Voksenhøydeprediksjon i medfødt binyrehyperplasi (OPALE Model)

10. august 2020 oppdatert av: Hospices Civils de Lyon

En prediksjonsmodell for voksenhøyde for medfødt binyrehyperplasi fra en nasjonal kohort (OPALE-modellstudie)

Medfødt binyrehyperplasi (CAH) er en genetisk sjelden sykdom som endrer binyreproduksjonen av gluko- og mineralkortikoider. Behandlingen består i å supplere barn med hydrokortison. Til tross for at omsorgen for disse barna har forbedret seg betydelig gjennom flere tiår, er kort voksenhøyde fortsatt en viktig konsekvens av sykdommen. Omtrent 20 % av pasientene har en AH under 2 standardavvik sammenlignet med forventet AH.

I OPALE-Model-studien ønsker etterforskerne å samle inn data fra en kohort på 496 CAH franske pasienter, født mellom 1970 og 1991 med en kjent genotype. Ved å bruke data om alder, kjønn, vekst, sykdom, benmodning og pubertet, vil etterforskerne bygge en modell som gjør det mulig å forutsi deres AH ved å bruke data tilgjengelig ved 8 års alder. Vekstdiagrammene bygget fra denne kohorten har vist at den nåværende formelen for å beregne den predikerte AH (Bayley-Pineaus formel) ikke er aktuelt for barn med CAH.

I dette prosjektet planlegger etterforskerne å beregne en AH-prediksjonsmodell ved å bruke data fra barn født mellom 1970 og 1993, og å validere modellen ved å bruke data fra en annen kohort (dvs. barn født mellom 1994 og 1998). dette valget var på grunn av tilgjengeligheten av data for å beregne modellen først, og i et andre stadium, data fra nylig fødte pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

496

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69500
        • Hospices Civils de Lyon

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 40 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne med medfødt binyrehyperplasi

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • barn med CAH, genetisk bevist, klassisk form, viriliserende form, med underskudd på 21 hydroksylase, 11 beta hydroksylase eller 3 beta ol dehydrogenase, født mellom 1972-1993 (kohort 1) og 1994-1998 (kohort 2).
  • medisinske diagrammer bør være tilgjengelige.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med kronisk vekstforandrende sykdom, Turners syndrom eller annen genetisk anomali
  • Pasienter som har fått behandling med veksthormon (GH)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
kohort for modellberegning
pasienter med CAH, født mellom 1970 og 1993, med genetisk bevist CAH, tilgjengelige data for vekst og benmodning.
Annen: Innsamling av data om vekst og benmodning
kohort for modellvalidering
pasienter med CAH, født mellom 1994 og 1998, med genetisk bevist CAH, tilgjengelige data for vekst og benmodning.
Annen: Innsamling av data om vekst og benmodning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Voksen høyde (AH)
Tidsramme: opptil 18 år
AH er definert som i) høyden registrert etter 20 år hos gutter eller 18 hos jenter; ii) Eller høyden registrert når beinalderen er >= 18 år hos gutter og 16 år hos jenter; Eller iii) høyden målt etter veksthastigheten falt til <= 1 cm/år.
opptil 18 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Etterforskere

  • Studiestol: Catherine Cornu, MD, Hospices Civils de Lyon

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2010

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

22. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. august 2020

Sist bekreftet

1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CE-CIC-GREN-09-19

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt binyrehyperplasi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere