Przewidywanie wzrostu dorosłego w przypadku wrodzonego przerostu nadnerczy (OPALE Model)
Model przewidywania wzrostu osoby dorosłej dla wrodzonego przerostu nadnerczy na podstawie kohorty krajowej (badanie modelu OPALE)
Wrodzony przerost nadnerczy (CAH) to rzadka choroba genetyczna, która zaburza produkcję glikokortykosteroidów i mineralokortykoidów w nadnerczach. Leczenie polega na podawaniu dzieciom hydrokortyzonu. Pomimo znacznej poprawy opieki nad tymi dziećmi na przestrzeni dziesięcioleci, niski wzrost dorosłych (AH) nadal pozostaje ważną konsekwencją choroby. Około 20% pacjentów ma AH poniżej 2 odchyleń standardowych w porównaniu z oczekiwaną AH.
W badaniu OPALE-Model badacze chcą zebrać dane z kohorty 496 francuskich pacjentów z CAH, urodzonych w latach 1970-1991 ze znanym genotypem. Wykorzystując ich wiek, płeć, wzrost, chorobę, dojrzewanie kości i dane dotyczące okresu dojrzewania, badacze zbudują model, który pozwoli przewidzieć ich AH na podstawie danych dostępnych w wieku 8 lat. Wykresy wzrostu zbudowane z tej kohorty wykazały, że obecnie stosowana formuła do obliczania przewidywanego AH (wzór Bayleya-Pineau) nie ma zastosowania do dzieci z CAH.
W tym projekcie badacze planują obliczyć model przewidywania AH na podstawie danych dzieci urodzonych w latach 1970-1993 oraz zweryfikować model na podstawie danych z innej kohorty (tj. dzieci urodzone w latach 1994-1998). wybór ten wynikał z dostępności danych do obliczenia modelu w pierwszej kolejności, aw drugim etapie danych od pacjentów urodzonych niedawno.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lyon, Francja, 69500
- Hospices Civils de Lyon
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- dzieci z CAH, genetycznie potwierdzoną, klasyczną, wirylizującą, z niedoborem 21-hydroksylazy, 11-beta-hydroksylazy lub 3-betaol-dehydrogenazy, urodzone w latach 1972-1993 (kohorta 1) i 1994-1998 (kohorta 2).
- karty medyczne powinny być dostępne.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z przewlekłymi zaburzeniami wzrostu, zespołem Turnera lub innymi anomaliami genetycznymi
- Pacjenci, którzy otrzymywali jakiekolwiek leczenie hormonem wzrostu (GH)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
kohorta do obliczeń modelowych
pacjenci z CAH, urodzeni w latach 1970-1993, z genetycznie potwierdzonym CAH, dostępne dane dotyczące wzrostu i dojrzewania kości.
|
|
|
kohorta do walidacji modelu
pacjenci z CAH, urodzeni w latach 1994-1998, z genetycznie potwierdzonym CAH, dostępne dane dotyczące wzrostu i dojrzewania kości.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wzrost osoby dorosłej (AH)
Ramy czasowe: do 18 lat
|
AH definiuje się jako i) wzrost zarejestrowany po 20. roku życia u chłopców lub 18. roku życia u dziewcząt; ii) Lub wzrost zarejestrowany, gdy wiek kostny wynosi >= 18 lat u chłopców i 16 lat u dziewcząt; Lub iii) wysokość zmierzona po spadku tempa wzrostu do <= 1 cm/rok.
|
do 18 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Catherine Cornu, MD, Hospices Civils de Lyon
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby metaboliczne
- Choroby układu hormonalnego
- Zaburzenia gonad
- Zaburzenia rozwoju płciowego
- Zaburzenia układu moczowo-płciowego
- Wady wrodzone
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby nadnerczy
- Metabolizm sterydów, błędy wrodzone
- Rozrost
- Przerost nadnerczy, wrodzony
- Zespół nadnerczy
- Nadczynność kory nadnerczy
Inne numery identyfikacyjne badania
- CE-CIC-GREN-09-19
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Wrodzony przerost nadnerczy
-
Yale UniversityWycofaneRak układu krwiotwórczego/chłonnego | Zakaźna mononukleoza | PTLD | Guz limfatyczny | Hiperplazja plazmocytowa PTLD | Florid Follicular Hyperplasia PTLD | Polimorficzny PTLD | Monomorficzny PTLD | Klasyczny chłoniak Hodgkina typu PTLDStany Zjednoczone