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Predição da altura do adulto na hiperplasia adrenal congênita (OPALE Model)

10 de agosto de 2020 atualizado por: Hospices Civils de Lyon

Um modelo de previsão de altura em adultos para hiperplasia adrenal congênita de uma coorte nacional (estudo modelo OPALE)

A Hiperplasia Adrenal Congênita (HAC) é uma doença genética rara, que altera a produção adrenal de glicocorticóides e mineralocorticóides. O tratamento consiste em suplementar as crianças com hidrocortisona. Apesar do atendimento a essas crianças ter melhorado substancialmente ao longo das décadas, a baixa estatura adulta (AH) ainda continua sendo uma consequência importante da doença. Cerca de 20% dos pacientes têm HA abaixo de 2 desvios padrão em comparação com a HA esperada.

No estudo OPALE-Model, os investigadores desejam coletar dados de uma coorte de 496 pacientes franceses com CAH, nascidos entre 1970 e 1991 com um genótipo conhecido. Com base nos dados de idade, sexo, crescimento, doença, maturação óssea e puberdade, os investigadores vão construir um modelo que permite prever a HA a partir dos dados disponíveis aos 8 anos de idade. Os gráficos de crescimento construídos a partir desta coorte mostraram que a fórmula atualmente usada para calcular a HA prevista (fórmula de Bayley-Pineau) não é aplicável a crianças com HAC.

Neste projeto, os investigadores planejam calcular um modelo de previsão de HA usando dados de crianças nascidas entre 1970 e 1993 e validar o modelo usando dados de uma coorte diferente (ou seja, crianças nascidas entre 1994 e 1998). essa escolha se deu pela disponibilidade de dados para o cálculo do modelo primeiro e, em uma segunda etapa, dados de pacientes nascidos mais recentemente.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

496

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Lyon, França, 69500
        • Hospices Civils de Lyon

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 40 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Adultos com Hiperplasia Adrenal Congênita

Descrição

Critério de inclusão:

  • crianças com HAC, geneticamente comprovada, forma clássica, forma virilizante, com déficit de 21 hidroxilase, 11 beta hidroxilase ou 3 beta ol desidrogenase, nascidas entre 1972-1993 (coorte 1) e 1994-1998 (coorte 2).
  • prontuários médicos devem estar disponíveis.

Critério de exclusão:

  • Pacientes com doença crônica que altera o crescimento, síndrome de Turner ou outra anomalia genética
  • Pacientes que receberam qualquer tratamento com hormônio do crescimento (GH)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
coorte para computação de modelo
pacientes com HAC, nascidos entre 1970 e 1993, com HAC geneticamente comprovada, dados de crescimento e maturação óssea disponíveis.
Outro: Coleta de dados de crescimento e maturação óssea
coorte para validação do modelo
pacientes com HAC, nascidos entre 1994 e 1998, com HAC geneticamente comprovada, dados de crescimento e maturação óssea disponíveis.
Outro: Coleta de dados de crescimento e maturação óssea

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Altura adulta (AH)
Prazo: até 18 anos
A HA é definida como i) a altura registrada após os 20 anos de idade em meninos ou 18 anos em meninas; ii) Ou a altura registada quando a idade óssea é >= 18 anos nos rapazes e 16 anos nas raparigas; Ou iii) a altura medida após a velocidade de crescimento cair para <= 1 cm/ano.
até 18 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hospices Civils de Lyon

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Catherine Cornu, MD, Hospices Civils de Lyon

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2010

Conclusão Primária (Real)

31 de dezembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

31 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

22 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de agosto de 2020

Última verificação

1 de agosto de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CE-CIC-GREN-09-19

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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