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発達性および/またはてんかん性脳症の参加者における補助療法としてのTAK-935の研究

2020年12月16日 更新者：Takeda

補助療法としての TAK-935 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を調べるための非盲検部分を含む第 1b/2a 相多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、用量漸増試験発達性および/またはてんかん性脳症の被験者

この研究の目的は、発達性および/またはてんかん性脳症の成人参加者におけるTAK-935の複数回投与の安全性と忍容性プロファイルを特徴付けることです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究でテストされている薬は、TAK-935 と呼ばれます。 TAK-935 は、発達性および/またはてんかん性脳症を患っている人々を治療するために試験されています。 この研究では、TAK-935 を服用している人々の安全性、忍容性、および薬物動態を調べます。 治験薬は、パート1では二重盲検法で、パート2では非盲検法で投与されます。

この研究には約20人の参加者が登録されます。 参加者は、パート1の2つの治療グループのうちの1つにランダムに割り当てられます（偶然、コインを投げるように）-研究中は参加者と研究担当医には非公開のままです（緊急の医療ニーズがない限り）：

  • TAK-935
  • プラセボ (ダミーの不活性錠剤) - これは治験薬に似た錠剤ですが、有効成分は含まれていません。

参加者は、パート1（1日目）でプラセボまたは100ミリグラム（mg）のTAK-935錠剤を経口または安定したGチューブ/ PEGチューブを介してBIDで受け取り、用量は200 mg（11日目）BIDに増加し、 300 mg (21 日目) BID の用量調整期間。 パート 1 の二重盲検治療期間を完了したすべての参加者は、パート 2 の非盲検治療期間に直接継続するオプションがあり、TAK-935 を 2 つの 100 mg 錠剤として受け取ります (合計用量は 200 mg TAK- 935) 経口または G-tube/PEG チューブを介して、BID および用量は 3 つの 100 mg 錠剤 (合計用量は 300 mg TAK-935)、経口、BID (41 日目) に増量されます。 この用量レベルは、用量漸増段階の最終来院 (85 日目) まで維持されます。

この多施設試験は北米で実施されます。 この研究に参加するための全体の時間は、30-41 日のスクリーニング期間を除いて 121 日です。 参加者はクリニックを複数回訪問し、フォローアップの電話が91日目に行われ、30日間のフォローアップ期間の終わり（121日目）に、参加者はフォローアップのためにクリニックに戻ります-アップ評価。

研究の種類

介入

入学 (実際)

18

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85004
        • Xenoscience
    • Florida
      • Port Charlotte、Florida、アメリカ、33952
        • Medsol Clinical Research Center
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40504
        • Bluegrass Epilepsy Research
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63131
        • The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • University of Virginia Health Sciences Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -発達性および/またはてんかん性脳症の臨床診断が文書化されており、カウント可能な両側性運動発作があり、調査員の評価に基づいて、過去3か月間で月に平均2回以上（> =）と定義され、毎月発作日誌の記録に基づいて、ベースライン期間中の月平均>=1。
  2. -スクリーニング前に4週間以上安定した用量で1〜4種類の抗てんかん薬（AED）を服用しており、参加者または参加者の法的に許容される代表者は、研究を通じてレジメンを安定に維持する意思があります。
  3. -4週間のベースライン期間中、月に平均1回以上の両側性運動発作があります（つまり、落下発作、強直間代、強直、両側間代、無緊張、ミオクロニック-無力、ミオクロニック-強直-間代、焦点発作）両側多動性運動機能を伴う）。
  4. -研究が完了するまで、研究に関連する参加者の個人的な医療データまたは研究に関連する情報をWebサイトまたはソーシャルメディアサイト（Facebook、Twitterなど）に投稿しないことに同意する必要があります。
  5. G-tube/PEG チューブを使用している参加者の場合、G-tube/PEG チューブを配置し、スクリーニング前に少なくとも 3 か月間機能させておく必要があります。 経鼻胃管は使用できません。

除外基準:

  1. -以前の臨床研究で、または治療薬としてTAK-935を受けました。
  2. -スクリーニング前3か月以内に機械呼吸を必要とするてんかん重積症の治療のために医療施設に入院した。
  3. -スクリーニング前の6か月以内に迷走神経刺激装置が埋め込まれており、スクリーニング訪問の1か月以内に設定が変更された、および/または研究中に変更されることが予想される。
  4. -スクリーニング訪問から6か月以内に開始されたケトジェニックダイエットを行っている、スクリーニング訪問から1か月以内に変更された、または調査中に変更が予想される。
  5. 退行性眼疾患があります。
  6. -スクリーニング時のコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）でタイプ4または5の自殺行動または自殺念慮の履歴があります。 参加者が発達状態のために C-SSRS に準拠できない場合は、C-SSRS の完了のために親プロキシを使用できます。 治験責任医師は、臨床的判断を使用することもできます。これは、原資料に文書化する必要があります。
  7. ヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎、またはC型肝炎の感染症に陽性。 （B型肝炎に対するワクチン接種を受けた参加者[B型肝炎表面抗体（Ab）陽性]で、以前のB型肝炎感染の他のマーカーが陰性である[例、B型肝炎コアAbが陰性]であることに注意してください。 また、C 型肝炎 Ab 陽性の参加者は、定量的ポリメラーゼ連鎖反応 [qPCR] による C 型肝炎ウイルス負荷が陰性である限り、適格であることに注意してください)。
  8. 治験責任医師の意見では、スクリーニングで異常で臨床的に重要な心電図があります。たとえば、2度または3度の心ブロック、または補正QT間隔（QTc）が（>）450ミリ秒（ミリ秒）を超えています。 異常ではあるが臨床的に重要ではない心電図を持つ参加者の参加は、主任研究者または適切な資格のある代表者による署名によって承認され、文書化されなければなりません。
  9. -臨床的に重要な基礎疾患を示唆するスクリーニングでの異常な臨床検査結果があります。 参加者がアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) および/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) > 2.5*正常上限 (ULN) を持っている場合は、メディカルモニターに相談する必要があります。
  10. 期間中に除外された薬、手順、または治療を受けました。
  11. -スクリーニング前の過去2年以内に、精神障害の診断および統計マニュアル、第5版に従って、アルコール、オピオイド、またはその他の薬物使用障害の病歴があります。 医療用マリファナの使用は許可されています。
  12. -不安定で臨床的に重要な神経学的（研究されている疾患以外）、精神医学、心血管、肺、肝臓、腎臓、代謝、胃腸、泌尿器、免疫、造血、または内分泌疾患または参加者の能力に影響を与える可能性のあるその他の異常があります研究に参加するか、研究結果を混乱させる可能性があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
PLACEBO_COMPARATOR：パート 1: プラセボ
TAK-935 マッチング プラセボ錠剤、経口または胃瘻チューブ (G チューブ)/経皮内視鏡的胃瘻 (PEG) チューブを介して、1 日 2 回 (BID)、用量漸増期間の 1 日目から 30 日目まで。
薬：TAK-935
TAK-935 錠。
実験的：パート1：TAK-935
TAK-935 100 mg 錠剤、経口または G-tube/PEG チューブ経由、1 日目から 10 日目に BID、続いて TAK-935 100 mg 錠 x2、経口または G-tube/PEG チューブ経由、11 日目から 20 日目に BIDその後、TAK-935 100 mg 錠 x3、経口または G-tube/PEG チューブを介して、用量漸増期間の 21 日目から 30 日目に BID。 TAK-935の用量は、調査員の裁量により、パート1で増加または減少しました。
薬：プラセボ
TAK-935 プラセボ対応錠。
実験的：パート2：TAK-935
TAK-935 100 mg 錠 x2、経口または G-tube/PEG チューブ経由、31 日目から 40 日目の BID、続いて TAK-935 100 mg 錠 x1、x2 または x3、経口または G-tube/PEG チューブ経由、BID維持期間中の研究者の裁量による31日目から85日目。 パート 2 の最後に、TAK-935 の用量は中止まで段階的に減量されました。
薬：TAK-935
TAK-935 錠。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
TAK-935治療後に、参加者または参加者の介護者によって報告された、または治験責任医師によって観察された、少なくとも1つの治療に起因する有害事象（TEAE）を有する参加者の割合
時間枠：初回投与から最終投与後30日まで（約120日まで）
有害事象 (AE) は、薬物を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的出来事として定義されます。必ずしも本治療と因果関係があるとは限りません。 したがって、AE は、薬物に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、薬物の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候 (例、臨床的に重要な検査所見の異常)、症状、または疾患である可能性があります。 治療に伴う有害事象（TEAE）は、治験薬の投与後に発症する有害事象として定義されます
初回投与から最終投与後30日まで（約120日まで）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最後の定量可能な濃度の観測値を使用して計算された TAK-935 の薬物クリアランス (CL) およびコンパートメント間クリアランス (Q)
時間枠：1日目、投与前および投与後の複数の時点（最大5時間）; 11日目および21日目、投与前および投与後1時間。投与前31、41、および85日目
1日目、投与前および投与後の複数の時点（最大5時間）; 11日目および21日目、投与前および投与後1時間。投与前31、41、および85日目
TAK-935 の中央コンパートメント (Vc) と末梢コンパートメント (Vp) の見かけの分布容積 (Vz/F) は、最後の定量可能な濃度の観測値を使用して計算されます
時間枠：1日目、投与前および投与後の複数の時点（最大5時間）; 11日目および21日目、投与前および投与後1時間。投与前31、41、および85日目
1日目、投与前および投与後の複数の時点（最大5時間）; 11日目および21日目、投与前および投与後1時間。投与前31、41、および85日目
TAK-935の吸収速度定数(Ka)
時間枠：1日目、投与前および投与後の複数の時点（最大5時間）; 11日目および21日目、投与前および投与後1時間。投与前31、41、および85日目
1日目、投与前および投与後の複数の時点（最大5時間）; 11日目および21日目、投与前および投与後1時間。投与前31、41、および85日目
Cmax,ss: 定常状態での TAK-935 の最大観測血漿濃度
時間枠：1日目、投与前および投与後の複数の時点（最大5時間）; 11日目および21日目、投与前および投与後1時間。投与前31、41、および85日目
1日目、投与前および投与後の複数の時点（最大5時間）; 11日目および21日目、投与前および投与後1時間。投与前31、41、および85日目
AUC0-tau,ss: 定常状態でのTAK-935の投与間隔にわたる血漿濃度-時間曲線下の面積
時間枠：1日目、投与前および投与後の複数の時点（最大5時間）; 11日目および21日目、投与前および投与後1時間。投与前31、41、および85日目
1日目、投与前および投与後の複数の時点（最大5時間）; 11日目および21日目、投与前および投与後1時間。投与前31、41、および85日目
Cav,ss: TAK-935の定常状態での投与間隔中の平均血漿濃度
時間枠：1日目、投与前および投与後の複数の時点（最大5時間）; 11日目および21日目、投与前および投与後1時間。投与前31、41、および85日目
1日目、投与前および投与後の複数の時点（最大5時間）; 11日目および21日目、投与前および投与後1時間。投与前31、41、および85日目
Ctrough,ss: 定常状態でのTAK-935の投与直前の血漿濃度
時間枠：1、11、21 日目。投与前31、41および85日目
1、11、21 日目。投与前31、41および85日目
TAK-935後の臨床検査評価で少なくとも1つの著しく異常な値を持つ参加者の割合
時間枠：初回投与から最終投与まで（85日目まで）
臨床検査パラメータ: 血液学、血清化学および尿検査。 治療期間中に少なくとも1つの著しく異常な値を持つ参加者が報告されました: 赤血球: <0.8xLLN->1.5xULN, ヘマトクリット: <0.8x LLN >1.2xULN、ヘモグロビン: <0.8xLLN->1.2xULN 白血球: <0.5xLLN、血小板 (10^9/L): <75x10^9/L->600x10^9/L、プロトロンビン比: >1.5xULN、アラニンアミノトランスフェラーゼ: >3xULN、アルブミン:<25 g/L、アルカリホスファターゼ: >3xULN、アルファ-1酸糖タンパク質: <47 mg/DL->125 mg/DL、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ:>3xULN、重炭酸塩:<8.0 mmol/L、カルシウム：<1.75 mmol/L→2.88 mmol/L、塩化物:<75 mmol/L->126 mmol/L、コレステロール:>7.72、クレアチンキナーゼ:>5xULN、クレアチニン:>177 umol/L、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ:>3xULN、グルコース:<2.8 mmol/ L- >19.4 mmol/L、HDLコレステロール: <1.04 mmol/L->1.55 mmol/L、LDLコレステロール：<1.30 mmol/L→4.14 mmol/L、カリウム:<3.0 mmol/L→6.0 mEq/L、タンパク質:<0.8xLLN->1.2 x ULN、ナトリウム: <130 mmol/L->150 mmol/L、トリグリセリド: >2.5xULN、尿素窒素: >10.7 mmol/L。
初回投与から最終投与まで（85日目まで）
TAK-935後のバイタルサインの著しい異常値が少なくとも1つある参加者の割合
時間枠：初回投与から最終投与後30日まで（約120日）
バイタル サインには、心拍数、血圧、体温が含まれます。 治療期間中の著しく異常な値は次のように分類されました: 心拍数 1、3、および 5 分間の立位 (beats/min) <50->120、収縮期血圧 1、3、および 5 分間の立位 (mmHg) <85->180、拡張期血圧 1、3、および 5 分立って (mmHg) <50->110 および体温 (摂氏度) <35.6->37.7。 値を持つカテゴリのみが報告されています。
初回投与から最終投与後30日まで（約120日）
TAK-935後の心電図（ECG）パラメーターの著しい異常値が少なくとも1つある参加者の割合
時間枠：初回投与から最終投与まで（85日目まで）
12 誘導心電図が実行されました。 治療期間中の著しく異常な値は次のように分類されました: ECG 心室レート <50->120、PR 間隔、(ミリ秒) <=80->=200、QRS 持続時間、(ミリ秒) <=80->=180、QT 間隔、 (ミリ秒) <=50->=460、QTcF 間隔、(ミリ秒) <=50->=500 または >=30 ベースラインからの変化および >=450 ミリ秒、RR 間隔 <600->=1440。
初回投与から最終投与まで（85日目まで）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Takeda

協力者

Ovid Therapeutics Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年8月17日

一次修了 (実際)

2018年9月19日

研究の完了 (実際)

2018年9月19日

試験登録日

最初に提出

2017年5月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年5月23日

最初の投稿 (実際)

2017年5月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年1月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年12月16日

最終確認日

2020年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TAK-935-2001
  • U1111-1192-7890 (他の：WHO)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は匿名化されたデータへのアクセスが提供され (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため)、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報が提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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