발달 및/또는 간질성 뇌병증이 있는 참가자의 보조 요법으로서 TAK-935에 대한 연구
2020년 12월 16일 업데이트: Takeda
보조 요법으로서 TAK-935의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 조사하기 위한 오픈 라벨 부분을 사용한 1b/2a상 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 용량 증량 연구 발달 및/또는 간질성 뇌병증이 있는 피험자
이 연구의 목적은 발달 및/또는 간질성 뇌병증이 있는 성인 참가자에서 TAK-935의 다중 용량 안전성 및 내약성 프로파일을 특성화하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에서 테스트 중인 약물은 TAK-935입니다. TAK-935는 발달 및/또는 간질성 뇌병증이 있는 사람들을 치료하기 위해 테스트되고 있습니다. 이 연구는 TAK-935를 복용하는 사람들의 안전성, 내약성 및 약동학을 살펴볼 것입니다. 연구 약물은 파트 1에서 이중 맹검 방식으로, 파트 2에서 공개 라벨 방식으로 투여됩니다.
이 연구에는 약 20명의 참가자가 등록됩니다. 참가자는 (우연히 동전 던지기와 같이) 파트 1의 두 치료 그룹 중 하나에 무작위로 배정됩니다. 이 그룹은 연구 기간 동안 참가자와 연구 의사에게 공개되지 않습니다(긴급한 의학적 필요가 없는 한).
- 탁-935
- 위약(가짜 비활성 알약) - 이것은 연구 약물처럼 보이지만 활성 성분이 없는 알약입니다.
참가자는 파트 1(1일)에서 경구 또는 안정적인 G-튜브/PEG 튜브, BID를 통해 위약 또는 100mg TAK-935 정제를 받고 용량은 200mg(11일) BID로 증가합니다. 300mg(21일) 용량 적정 기간의 BID. 1부에서 이중 맹검 치료 기간을 완료한 모든 참가자는 2부에서 공개 라벨 치료 기간으로 직접 계속할 수 있는 옵션을 갖게 되며, 여기서 TAK-935를 100mg 정제 2개(총 용량은 200mg TAK- 935) 경구 또는 G-튜브/PEG 튜브를 통해 BID 및 용량을 3개의 100mg 정제(총 용량은 TAK-935 300mg임), 경구로 BID(41일)로 늘릴 것입니다. 이 용량 수준은 용량 감소 단계를 위한 최종 방문(85일)까지 유지됩니다.
이 다중 센터 시험은 북미에서 실시됩니다. 이 연구에 참여하는 전체 시간은 30-41일의 스크리닝 기간을 제외하고 121일입니다. 참가자는 클리닉을 여러 번 방문하고 91일에 후속 전화 통화를 실시하고 30일 후속 조치 기간(121일)이 끝나면 참가자는 후속 조치를 위해 클리닉으로 돌아갑니다. 위로 평가.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
18
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85004
- Xenoscience
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Florida
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Port Charlotte, Florida, 미국, 33952
- Medsol Clinical Research Center
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Tampa, Florida, 미국, 33606
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30318
- Center for Integrative Rare Disease Research
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40504
- Bluegrass Epilepsy Research
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63131
- The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Thomas Jefferson University
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia Health Sciences Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구자의 평가에 기초하여 지난 3개월 동안 매월 평균 2회 이상(>=)으로 정의되는 가산 가능한 양측 운동 발작을 동반한 발달성 및/또는 간질성 뇌병증의 문서화된 임상 진단을 가지고 있으며, 발작 일지 기록을 기준으로 기준 기간 동안 월 평균 >=1.
- 스크리닝 전 >=4주 동안 안정적인 용량으로 항간질제(AED) 1~4개를 복용했으며 참가자 또는 참가자의 법적으로 허용되는 대리인이 연구 기간 동안 요법(들)을 안정적으로 유지할 의향이 있습니다.
- 4주 기준 기간 동안 매달 평균 1회 이상의 양측 운동 발작(즉, 강직 발작, 강직 간대 발작, 강직 발작, 양측 간대 발작, 무긴장 발작, 근간대-긴장 발작, 근간대-긴장 간대 발작, 초점 발작)이 있습니다. 양측 하이퍼키네틱 모터 기능 포함).
- 연구가 완료될 때까지 연구와 관련된 참가자의 개인 의료 데이터 또는 연구와 관련된 정보를 웹 사이트 또는 소셜 미디어 사이트(예: Facebook, Twitter)에 게시하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
- G-튜브/PEG 튜브를 사용하는 참가자의 경우 스크리닝 전 최소 3개월 동안 G-튜브/PEG 튜브를 배치하고 기능을 유지해야 합니다. 비위관은 허용되지 않습니다.
제외 기준:
- 이전 임상 연구에서 또는 치료제로 TAK-935를 투여받았습니다.
- 스크리닝 전 3개월 이내에 기계적 호흡을 필요로 하는 간질 지속 상태 치료를 위해 의료 시설에 입원했습니다.
- 스크리닝 전 6개월 이내에 미주신경 자극기가 이식되었고 스크리닝 방문 1개월 이내에 설정이 변경되었고/되거나 연구 동안 변경될 것으로 예상되었습니다.
- 스크리닝 방문 6개월 이내에 시작되었거나, 스크리닝 방문 1개월 이내에 변경되었거나, 연구 동안 변경될 것으로 예상되는 케톤 생성 식이요법을 하고 있습니다.
- 퇴행성 안과 질환이 있습니다.
- 스크리닝 시 Columbia-Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)에서 유형 4 또는 5의 자살 행동 또는 자살 생각의 병력이 있습니다. 참가자가 발달 상태로 인해 C-SSRS를 준수할 수 없는 경우 C-SSRS 완료를 위해 부모 대리인을 사용할 수 있습니다. 조사자는 또한 임상적 판단을 사용할 수 있으며, 이는 소스 문서에 문서화되어야 합니다.
- 인간 면역결핍 바이러스, B형 간염 또는 C형 간염 감염에 대해 양성입니다. (B형 간염 예방접종을 받은 참가자[B형 간염 표면 항체(Ab) 양성]이면서 이전 B형 간염 감염의 다른 마커[예: B형 간염 핵심 Ab에 대해 음성]에 대해 음성인 참가자는 자격이 있습니다. 또한 C Ab 양성인 참가자는 정량적 폴리머라제 연쇄 반응[qPCR])에 의해 C형 간염 바이러스 부하가 음성인 한 자격이 있습니다.
- 예를 들어, 2도 또는 3도 심장 차단 또는 450밀리초(msec)보다 큰(>) 교정된 QT 간격(QTc)과 같이 조사자의 의견에 따라 스크리닝 시 비정상적이고 임상적으로 유의한 ECG가 있습니다. 비정상적이지만 임상적으로 유의미하지 않은 ECG가 있는 참가자의 입장은 주임 조사자 또는 적절한 자격을 갖춘 대리인의 서명으로 승인되고 문서화되어야 합니다.
- 스크리닝에서 임상적으로 중요한 기저 질환을 암시하는 비정상 임상 실험실 테스트 결과가 있습니다. 참가자가 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및/또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST)가 >2.5* 정상 상한(ULN)인 경우 의료 모니터와 상의해야 합니다.
- 해당 기간 동안 제외된 약물, 절차 또는 치료를 받은 적이 있습니다.
- 정신 장애의 진단 및 통계 편람, 제5판에 따라 스크리닝 이전 2년 이내에 알코올, 오피오이드 또는 기타 약물 사용 장애의 병력이 있습니다. 의료용 마리화나 사용이 허용됩니다.
- 참가자의 능력에 영향을 미칠 수 있는 불안정하고 임상적으로 중요한 신경학적(연구 중인 질병 제외), 정신과, 심혈관, 폐, 간, 신장, 대사, 위장, 비뇨기, 면역, 조혈, 내분비 질환 또는 기타 이상이 있음 연구 결과에 참여하거나 잠재적으로 혼동을 일으킬 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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플라시보_COMPARATOR: 파트 1: 위약
TAK-935 매칭 위약 정제, 경구 또는 위루형성관(G-튜브)/경피적 위루형성술(PEG) 튜브를 통해, 용량 적정 기간의 1일부터 30일까지 1일 2회(BID).
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TAK-935 정제.
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실험적: 파트 1: TAK-935
TAK-935 100mg, 정제, 경구 또는 G-튜브/PEG 튜브를 통해, 1일부터 10일까지 BID, TAK-935 100mg 정제 x2, 경구 또는 G-튜브/PEG 튜브를 통해, 11일부터 20일까지 BID 이어서 TAK-935 100 mg 정제 x3, 경구 또는 G-튜브/PEG 튜브를 통해, 용량 적정 기간의 21일에서 30일까지 BID.
TAK-935의 용량은 조사자의 재량에 따라 파트 1 동안 증가 또는 감소되었습니다.
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TAK-935 위약 일치 정제.
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실험적: 파트 2: TAK-935
TAK-935 100mg 정제 x2, 경구 또는 G-튜브/PEG 튜브를 통해, 31일부터 40일까지 BID, TAK-935 100mg 정제 x1, x2 또는 x3, 경구 또는 G-튜브/PEG 튜브를 통해 BID 31일부터 85일까지는 조사자의 재량에 따라 유지 기간에 적용됩니다.
2부가 끝날 때 TAK-935의 용량을 중단할 때까지 단계적으로 줄였습니다.
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TAK-935 정제.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TAK-935 치료 후 참가자 또는 참가자의 간병인이 보고하거나 조사자가 관찰한 바와 같이 적어도 하나의 치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자의 백분율
기간: 첫 투여부터 마지막 투여 후 30일까지(약 120일)
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유해 사례(AE)는 약물을 투여한 임상 조사 참여자에게 발생하는 예상치 못한 의료 사건으로 정의됩니다. 반드시 이 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
따라서 AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 약물 사용과 일시적으로 관련된 임의의 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예: 임상적으로 유의한 비정상 실험실 결과), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
치료 관련 부작용(TEAE)은 연구 약물을 투여받은 후 발생하는 발병 부작용으로 정의됩니다.
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첫 투여부터 마지막 투여 후 30일까지(약 120일)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최종 정량화 가능한 농도의 관찰된 값을 사용하여 계산된 TAK-935에 대한 약물 허가(CL) 및 구획간 허가(Q)
기간: 투여 1일 전 및 투여 후 여러 시점(최대 5시간); 투약 전 11일 및 21일 및 투약 후 1시간; 투여 전 31일, 41일 및 85일
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투여 1일 전 및 투여 후 여러 시점(최대 5시간); 투약 전 11일 및 21일 및 투약 후 1시간; 투여 전 31일, 41일 및 85일
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TAK-935에 대한 중앙 구획(Vc) 및 주변 구획(Vp)의 겉보기 분포 부피(Vz/F)는 최종 정량화 가능한 농도의 관찰된 값을 사용하여 계산됨
기간: 투여 1일 전 및 투여 후 여러 시점(최대 5시간); 투약 전 11일 및 21일 및 투약 후 1시간; 투여 전 31일, 41일 및 85일
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투여 1일 전 및 투여 후 여러 시점(최대 5시간); 투약 전 11일 및 21일 및 투약 후 1시간; 투여 전 31일, 41일 및 85일
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TAK-935에 대한 흡수 속도 상수(Ka)
기간: 투여 1일 전 및 투여 후 여러 시점(최대 5시간); 투약 전 11일 및 21일 및 투약 후 1시간; 투여 전 31일, 41일 및 85일
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투여 1일 전 및 투여 후 여러 시점(최대 5시간); 투약 전 11일 및 21일 및 투약 후 1시간; 투여 전 31일, 41일 및 85일
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Cmax,ss: 정상 상태에서 TAK-935에 대해 관찰된 최대 혈장 농도
기간: 투여 1일 전 및 투여 후 여러 시점(최대 5시간); 투약 전 11일 및 21일 및 투약 후 1시간; 투여 전 31일, 41일 및 85일
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투여 1일 전 및 투여 후 여러 시점(최대 5시간); 투약 전 11일 및 21일 및 투약 후 1시간; 투여 전 31일, 41일 및 85일
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AUC0-tau,ss: 정상 상태에서 TAK-935에 대한 투약 간격에 걸친 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 1일 전 및 투여 후 여러 시점(최대 5시간); 투약 전 11일 및 21일 및 투약 후 1시간; 투여 전 31일, 41일 및 85일
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투여 1일 전 및 투여 후 여러 시점(최대 5시간); 투약 전 11일 및 21일 및 투약 후 1시간; 투여 전 31일, 41일 및 85일
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Cav,ss: TAK-935에 대한 정상 상태에서 투약 간격 동안의 평균 혈장 농도
기간: 투여 1일 전 및 투여 후 여러 시점(최대 5시간); 투약 전 11일 및 21일 및 투약 후 1시간; 투여 전 31일, 41일 및 85일
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투여 1일 전 및 투여 후 여러 시점(최대 5시간); 투약 전 11일 및 21일 및 투약 후 1시간; 투여 전 31일, 41일 및 85일
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Ctrough,ss: 정상 상태에서 TAK-935 투여 직전 혈장 농도
기간: 1, 11, 21일; 투여 전 31일, 41일 및 85일
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1, 11, 21일; 투여 전 31일, 41일 및 85일
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TAK-935 이후 임상 실험실 평가에서 현저하게 비정상 값이 1개 이상인 참가자 비율
기간: 첫 번째 투여부터 마지막 투여까지(85일까지)
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임상 실험실 매개변수: 혈액학, 혈청 화학 및 요검사.
치료 기간 동안 1회 이상의 현저히 비정상적인 수치를 보인 참가자는 다음과 같이 보고되었습니다. 적혈구: <0.8xLLN->1.5xULN,
헤마토크리트: <0.8x LLN >1.2xULN, 헤모글로빈: <0.8xLLN->1.2xULN
백혈구: <0.5xLLN, 혈소판(10^9/L): <75x10^9/L->600x10^9/L, 프로트롬빈 비율: >1.5xULN, 알라닌 아미노전이효소: >3xULN, 알부민:<25g/L, 알칼리 포스파타제: >3xULN, 알파-1 산성 당단백질: <47mg/DL->125mg/DL, 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제:>3xULN, 중탄산염:<8.0
mmol/L, 칼슘:<1.75mmol/L->2.88
mmol/L, 염화물:<75mmol/L->126mmol/L, 콜레스테롤: >7.72,크레아틴 키나제:>5xULN, 크레아티닌:>177umol/L, 감마 글루타밀 전이효소: >3xULN, 포도당:<2.8mmol/L L->19.4mmol/L,HDL 콜레스테롤: <1.04mmol/L->1.55
mmol/L, LDL 콜레스테롤: <1.30mmol/L->4.14
mmol/L, 칼륨:<3.0
밀리몰/L->6.0
mEq/L, 단백질:<0.8xLLN->1.2
x ULN, 나트륨: <130mmol/L->150mmol/L, 트리글리세리드: >2.5xULN, 요소 질소: >10.7mmol/L.
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첫 번째 투여부터 마지막 투여까지(85일까지)
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TAK-935 후 활력 징후에 대해 현저하게 비정상적인 값이 1개 이상 있는 참가자의 비율
기간: 첫 투여부터 마지막 투여 후 30일까지(약 120일)
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활력 징후에는 심박수, 혈압 및 체온이 포함되었습니다.
치료 기간 동안 현저히 비정상적인 값은 다음과 같이 분류되었습니다: 심박수 1,3 및 5분 기립(beats/min) <50->120, 수축기 혈압 1,3 및 5분 기립(mmHg) <85->180, 이완기 서 있을 때 혈압 1,3 및 5분(mmHg) <50->110 및 체온(섭씨 온도) <35.6->37.7.
값이 있는 범주만 보고되었습니다.
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첫 투여부터 마지막 투여 후 30일까지(약 120일)
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TAK-935 이후 심전도(ECG) 매개변수에 대해 현저하게 비정상적인 값이 1개 이상 있는 참가자의 비율
기간: 첫 번째 투여부터 마지막 투여까지(85일까지)
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12리드 ECG를 수행했습니다.
치료 기간 중 현저히 비정상적인 값은 ECG 심실 박동수 <50->120, PR 간격(msec) <=80->=200, QRS Duration(msec) <=80->=180, QT 간격, (msec) <=50->=460, QTcF 간격, (msec) <=50->=500 또는 기준선에서 >=30 변경 및 >=450 밀리초, RR 간격 <600->=1440.
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첫 번째 투여부터 마지막 투여까지(85일까지)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 8월 17일
기본 완료 (실제)
2018년 9월 19일
연구 완료 (실제)
2018년 9월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 5월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 5월 23일
처음 게시됨 (실제)
2017년 5월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 1월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 16일
마지막으로 확인됨
2020년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
탁-935에 대한 임상 시험
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Takeda종료됨레녹스 가스토 증후군(LGS) | 드라베 증후군(DS)미국, 중국, 캐나다, 프랑스, 호주, 폴란드, 벨기에, 스페인, 헝가리, 세르비아, 그리스, 일본, 라트비아, 네덜란드, 우크라이나, 브라질, 멕시코, 이탈리아, 러시아 제국, 독일
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Takeda종료됨간질 | 드라베 증후군(DS) | 레녹스-가스토 증후군(LGS)미국, 캐나다, 호주, 이스라엘, 폴란드, 스페인, 중국, 포르투갈
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Takeda종료됨