Studie van TAK-935 als aanvullende therapie bij deelnemers met ontwikkelingsstoornissen en/of epileptische encefalopathieën

Inclusiecriteria:

1. Heeft een gedocumenteerde klinische diagnose van ontwikkelingsstoornissen en/of epileptische encefalopathieën met telbare bilaterale motorische aanvallen, gedefinieerd als een gemiddelde van meer dan of gelijk aan (>=) 2 per maand gedurende de afgelopen 3 maanden, gebaseerd op de beoordeling van de onderzoeker, en een maandelijkse gemiddeld >=1 per maand tijdens de basislijnperiode, op basis van het overzicht van het aanvalsdagboek.
2. Heeft 1 tot 4 anti-epileptica (AED's) in een stabiele dosis ingenomen gedurende >=4 weken vóór de screening en de deelnemer of de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de deelnemer is bereid om het/de regime(s) gedurende het onderzoek stabiel te houden.
3. Heeft gemiddeld >=1 bilaterale motorische aanval per maand gedurende de 4 weken durende basislijnperiode (d.w.z. druppelaanvallen, tonisch-clonische, tonische, bilaterale clonische, atonische, myoclonisch-atonische, myoclonisch-tonisch-clonische, focale aanvallen met bilaterale hyperkinetische motorische kenmerken).
4. Moet ermee instemmen om geen persoonlijke medische gegevens van een deelnemer met betrekking tot het onderzoek of informatie met betrekking tot het onderzoek op een website of sociale mediasite (bijvoorbeeld Facebook, Twitter) te plaatsen totdat het onderzoek is voltooid.
5. Voor deelnemers met een G-tube/PEG-tube geldt dat G-tubes/PEG-tubes minimaal 3 maanden voorafgaand aan de screening moeten zijn geplaatst en functioneren. Neus-maagsondes zijn niet toegestaan.

Uitsluitingscriteria:

1. TAK-935 heeft gekregen in een eerdere klinische studie of als therapeutisch middel.
2. Werd opgenomen in een medische instelling voor behandeling van status epilepticus waarvoor mechanische beademing nodig was binnen 3 maanden vóór de screening.
3. Had een nervus vagus stimulator geïmplanteerd binnen 6 maanden voor de screening en de instellingen zijn gewijzigd binnen 1 maand na het screeningsbezoek en/of zullen naar verwachting veranderen tijdens de studie.
4. Volgt een ketogeen dieet waarmee binnen 6 maanden na het screeningsbezoek is begonnen, binnen 1 maand na het screeningsbezoek is gewijzigd of dat naar verwachting tijdens het onderzoek zal veranderen.
5. Heeft een degeneratieve oogziekte.
6. Heeft een voorgeschiedenis van suïcidaal gedrag of suïcidale gedachten van type 4 of 5 op de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) bij screening. Als de deelnemer vanwege ontwikkelingsstatus niet in staat is om te voldoen aan de C-SSRS, kan een ouderproxy worden gebruikt voor de voltooiing van de C-SSRS. De onderzoeker mag ook gebruik maken van klinisch oordeel, dat dan moet worden gedocumenteerd in het brondocument.
7. Positief voor infecties met het humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis B of hepatitis C. (Merk op dat deelnemers die zijn gevaccineerd tegen hepatitis B [hepatitis B-oppervlakte-antilichaam (Ab)-positief] die negatief zijn voor andere markers van eerdere hepatitis B-infectie [bijvoorbeeld negatief voor hepatitis B core Ab] in aanmerking komen. Merk ook op dat deelnemers die positief zijn voor hepatitis C Ab in aanmerking komen zolang ze een negatieve hepatitis C virale lading hebben door kwantitatieve polymerasekettingreactie [qPCR]).
8. Heeft naar de mening van de onderzoeker een abnormaal en klinisch significant ECG bij de screening, bijvoorbeeld tweede- of derdegraads hartblok of een gecorrigeerd QT-interval (QTc) groter dan (>) 450 milliseconde (msec). Deelname van een deelnemer met een abnormaal maar niet klinisch significant ECG moet worden goedgekeurd en gedocumenteerd door de hoofdonderzoeker of een voldoende gekwalificeerde afgevaardigde.
9. Heeft abnormale klinische laboratoriumtestresultaten bij screening die wijzen op een klinisch significante onderliggende ziekte. Als de deelnemer alanineaminotransferase (ALT) en/of aspartaataminotransferase (AST) >2,5*de bovengrens van normaal (ULN) heeft, moet de medische monitor worden geraadpleegd.
10. Heeft gedurende de tijdsperioden uitgesloten medicijnen, procedures of behandelingen gekregen.
11. Heeft een voorgeschiedenis van alcohol-, opioïden- of andere drugsgebruiksstoornis, volgens de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, vijfde editie, in de afgelopen 2 jaar vóór de screening. Medicinaal gebruik van marihuana is toegestaan.
12. Heeft een onstabiele, klinisch significante neurologische (anders dan de ziekte die wordt bestudeerd), psychiatrische, cardiovasculaire, pulmonale, lever-, nier-, metabolische, gastro-intestinale, urologische, immunologische, hematopoëtische of endocriene ziekte of andere afwijking, die van invloed kan zijn op het vermogen van de deelnemer om deel te nemen of mogelijk de onderzoeksresultaten te verwarren.