Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie TAK-935 jako doplňkové terapie u účastníků s vývojovými a/nebo epileptickými encefalopatiemi

16. prosince 2020 aktualizováno: Takeda

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie s eskalací dávek s otevřenou částí k prozkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky TAK-935 jako doplňkové terapie u subjektů s vývojovými a/nebo epileptickými encefalopatiemi

Účelem této studie je charakterizovat vícedávkový profil bezpečnosti a snášenlivosti TAK-935 u dospělých účastníků s vývojovými a/nebo epileptickými encefalopatiemi.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lék testovaný v této studii se nazývá TAK-935. TAK-935 je testován k léčbě lidí, kteří mají vývojové a/nebo epileptické encefalopatie. Tato studie se zaměří na bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku lidí, kteří užívají TAK-935. Studovaný lék bude podáván dvojitě zaslepeným způsobem v části 1 a otevřeným způsobem v části 2.

Do studie se zapíše přibližně 20 účastníků. Účastníci budou náhodně rozděleni (náhodou, jako když si hodíte mincí) do jedné ze dvou léčebných skupin v části 1 – která zůstane účastníkovi a studijnímu lékaři během studie nezveřejněna (pokud neexistuje naléhavá lékařská potřeba):

  • TAK-935
  • Placebo (fiktivní neaktivní pilulka) – jedná se o tabletu, která vypadá jako zkoumaný lék, ale neobsahuje žádnou účinnou látku

Účastníci dostanou placebo nebo 100 miligramové (mg) tablety TAK-935, orálně nebo prostřednictvím stabilní G-tuby/PEG zkumavky, BID, v části 1 (den 1) a dávka se zvýší na 200 mg (den 11) BID a na 300 mg (21. den) BID v období titrace dávky. Všichni účastníci, kteří dokončí dvojitě zaslepené léčebné období v části 1, budou mít možnost pokračovat přímo do otevřeného léčebného období v části 2, kde dostanou TAK-935 jako dvě 100 mg tablety (celková dávka je 200 mg TAK- 935) orálně nebo prostřednictvím G-tuby/PEG zkumavky, BID a dávka se zvýší na tři 100 mg tablety (celková dávka je 300 mg TAK-935), perorálně, BID (41. den). Tato úroveň dávky bude zachována až do poslední návštěvy (85. den) pro fázi deeskalace dávky.

Tato multicentrická zkouška bude probíhat v Severní Americe. Celková doba účasti v této studii je 121 dní bez období screeningu 30-41 dní. Účastníci absolvují několik návštěv kliniky a následný telefonát bude proveden 91. den a na konci 30denního období sledování (den 121) se účastníci vrátí na kliniku ke kontrole. nahoru hodnocení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85004
        • Xenoscience
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33952
        • Medsol Clinical Research Center
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63131
        • The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia Health Sciences Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Má zdokumentovanou klinickou diagnózu vývojových a/nebo epileptických encefalopatií s počitatelnými bilaterálními motorickými záchvaty, definovanými jako průměr větší než nebo rovný (>=) 2 za měsíc během posledních 3 měsíců, na základě hodnocení zkoušejícího, a měsíčně průměr >=1 za měsíc během základního období, na základě záznamu v deníku záchvatů.
  2. Užíval 1 až 4 antiepileptika (AED) ve stabilní dávce po dobu >=4 týdnů před screeningem a účastník nebo jeho právně přijatelný zástupce je ochoten udržovat režim(y) stabilní po celou dobu studie.
  3. Má průměrně >=1 bilaterální motorický záchvat za měsíc během 4týdenního základního období (tj. kapkové záchvaty, tonicko-klonické, tonické, bilaterální klonické, atonické, myoklonicko-atonické, myoklonicko-tonicko-klonické, fokální záchvaty s bilaterálními hyperkinetickými motorickými rysy).
  4. Musí souhlasit s tím, že nezveřejní osobní zdravotní údaje žádného účastníka související se studií nebo informace související se studií na žádné webové stránce nebo stránce sociálních médií (například Facebook, Twitter), dokud studie nebude dokončena.
  5. U účastníků s G-trubicí/PEG zkumavkou by G-zkumavky/PEG zkumavky měly být umístěny a fungovat alespoň 3 měsíce před screeningem. Nasogastrické sondy nejsou povoleny.

Kritéria vyloučení:

  1. Dostal TAK-935 v předchozí klinické studii nebo jako terapeutické činidlo.
  2. Byl přijat do zdravotnického zařízení k léčbě status epilepticus vyžadujícího mechanické dýchání do 3 měsíců před Screeningem.
  3. Pokud byl stimulátor vagového nervu implantován do 6 měsíců před Screeningem a nastavením, byly změněny do 1 měsíce od screeningové návštěvy a/nebo se předpokládá, že se během studie změní.
  4. Drží ketogenní dietu, která byla zahájena do 6 měsíců od screeningové návštěvy, byla změněna do 1 měsíce od screeningové návštěvy nebo se očekává, že se během studie změní.
  5. Má degenerativní oční onemocnění.
  6. Má v minulosti sebevražedné chování nebo sebevražedné myšlenky typu 4 nebo 5 na stupnici Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) při screeningu. Pokud účastník není schopen vyhovět C-SSRS kvůli vývojovému stavu, může být pro vyplnění C-SSRS použit rodičovský zástupce. Zkoušející může také použít klinický úsudek, který pak musí být zdokumentován ve zdrojovém dokumentu.
  7. Pozitivní na infekce virem lidské imunodeficience, hepatitidy B nebo hepatitidy C. (Všimněte si, že účastníci, kteří byli očkováni proti hepatitidě B [pozitivní povrchové protilátky proti hepatitidě B (Ab)], kteří jsou negativní na jiné markery předchozí infekce hepatitidou B [například negativní na jádro Ab hepatitidy B], jsou způsobilí. Všimněte si také, že účastníci, kteří jsou pozitivní na hepatitidu C Ab, jsou způsobilí, pokud mají negativní virovou zátěž hepatitidy C kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí [qPCR]).
  8. Má abnormální a klinicky významné EKG při screeningu podle názoru zkoušejícího, například srdeční blok druhého nebo třetího stupně nebo upravený QT interval (QTc) větší než (>) 450 milisekund (ms). Vstup každého účastníka s abnormálním, ale klinicky nevýznamným EKG musí být schválen a zdokumentován podpisem hlavního zkoušejícího nebo příslušně kvalifikovaného zástupce.
  9. Má abnormální výsledky klinických laboratorních testů při screeningu, které naznačují klinicky významné základní onemocnění. Pokud má účastník alaninaminotransferázu (ALT) a/nebo aspartátaminotransferázu (AST) > 2,5* horní hranice normálu (ULN), měl by být konzultován lékařský monitor.
  10. Absolvoval jakékoli vyloučené léky, procedury nebo léčby během časových období.
  11. Má v anamnéze poruchu užívání alkoholu, opiátů nebo jiných drog podle Diagnostického a statistického manuálu duševních poruch, páté vydání, během předchozích 2 let před screeningem. Užívání lékařské marihuany je povoleno.
  12. Má nestabilní, klinicky významné neurologické (jiné než studované onemocnění), psychiatrické, kardiovaskulární, plicní, jaterní, ledvinové, metabolické, gastrointestinální, urologické, imunologické, hematopoetické nebo endokrinní onemocnění nebo jiné abnormality, které mohou ovlivnit schopnosti účastníka účastnit se nebo potenciálně zmást výsledky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Část 1: Placebo
TAK-935 odpovídající placebo tablety, perorálně nebo prostřednictvím gastrostomické sondy (G-tuba)/perkutánní endoskopické gastrostomické (PEG) sondy, dvakrát denně (BID) od 1. do 30. dne v období titrace dávky.
Lék: TAK-935
Tablety TAK-935.
EXPERIMENTÁLNÍ: Část 1: TAK-935
TAK-935 100 mg, tableta, perorálně nebo pomocí G-zkumavky/PEG zkumavky, BID od 1. do 10. dne následované TAK-935 100 mg tablety x2, perorálně nebo prostřednictvím G-zkumavky/PEG, BID od 11. do 20. dne následně TAK-935 100 mg tablety x3, orálně nebo pomocí G-zkumavky/PEG zkumavky, BID od 21. do 30. dne v období titrace dávky. Dávka TAK-935 byla eskalována nebo deeskalována během části 1 podle uvážení výzkumníka.
Lék: Placebo
TAK-935 tablety odpovídající placebu.
EXPERIMENTÁLNÍ: Část 2: TAK-935
TAK-935 100 mg tablety x2, perorálně nebo prostřednictvím G-zkumavky/PEG zkumavky, BID od 31. do 40. dne následované TAK-935 100 mg tabletami x1, x2 nebo x3, perorálně nebo prostřednictvím G-zkumavky/PEG zkumavky, BID od Dny 31 až 85 podle uvážení zkoušejícího v udržovacím období. Na konci části 2 byla dávka TAK-935 deeskalována až do přerušení.
Lék: TAK-935
Tablety TAK-935.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s alespoň jednou nežádoucí příhodou vznikající při léčbě (TEAE), jak bylo hlášeno účastníky nebo pečovateli účastníka nebo pozorováno vyšetřovatelem, po léčbě TAK-935
Časové okno: Od první dávky do 30 dnů po poslední dávce (přibližně až 120 dnů)
Nežádoucí příhoda (AE) je definována jako jakákoli nežádoucí lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán lék; nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (např. klinicky významný abnormální laboratorní nález), příznak nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léku, ať už je nebo není považována za související s lékem. Nežádoucí příhoda vyvolaná léčbou (TEAE) je definována jako nepříznivá příhoda s nástupem, která nastane po podání studovaného léku
Od první dávky do 30 dnů po poslední dávce (přibližně až 120 dnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Clearance léčiva (CL) a interkompartmentální clearance (Q) pro TAK-935 vypočtená pomocí pozorované hodnoty poslední kvantifikovatelné koncentrace
Časové okno: 1. den před dávkou a ve více časových bodech (až 5 hodin) po dávce; 11. a 21. den před dávkou a 1 hodinu po dávce; 31., 41. a 85. den před dávkou
1. den před dávkou a ve více časových bodech (až 5 hodin) po dávce; 11. a 21. den před dávkou a 1 hodinu po dávce; 31., 41. a 85. den před dávkou
Zdánlivý objem distribuce (Vz/F) centrálního oddílu (Vc) a periferního oddílu (Vp) pro TAK-935 vypočítaný pomocí pozorované hodnoty poslední kvantifikovatelné koncentrace
Časové okno: 1. den před dávkou a ve více časových bodech (až 5 hodin) po dávce; 11. a 21. den před dávkou a 1 hodinu po dávce; 31., 41. a 85. den před dávkou
1. den před dávkou a ve více časových bodech (až 5 hodin) po dávce; 11. a 21. den před dávkou a 1 hodinu po dávce; 31., 41. a 85. den před dávkou
Konstanta rychlosti absorpce (Ka) pro TAK-935
Časové okno: 1. den před dávkou a ve více časových bodech (až 5 hodin) po dávce; 11. a 21. den před dávkou a 1 hodinu po dávce; 31., 41. a 85. den před dávkou
1. den před dávkou a ve více časových bodech (až 5 hodin) po dávce; 11. a 21. den před dávkou a 1 hodinu po dávce; 31., 41. a 85. den před dávkou
Cmax,ss: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace pro TAK-935 v ustáleném stavu
Časové okno: 1. den před dávkou a ve více časových bodech (až 5 hodin) po dávce; 11. a 21. den před dávkou a 1 hodinu po dávce; 31., 41. a 85. den před dávkou
1. den před dávkou a ve více časových bodech (až 5 hodin) po dávce; 11. a 21. den před dávkou a 1 hodinu po dávce; 31., 41. a 85. den před dávkou
AUC0-tau,ss: Plocha pod křivkou koncentrace plazmy-čas nad dávkovacím intervalem pro TAK-935 v ustáleném stavu
Časové okno: 1. den před dávkou a ve více časových bodech (až 5 hodin) po dávce; 11. a 21. den před dávkou a 1 hodinu po dávce; 31., 41. a 85. den před dávkou
1. den před dávkou a ve více časových bodech (až 5 hodin) po dávce; 11. a 21. den před dávkou a 1 hodinu po dávce; 31., 41. a 85. den před dávkou
Cav,ss: Průměrná plazmatická koncentrace během dávkovacího intervalu v ustáleném stavu pro TAK-935
Časové okno: 1. den před dávkou a ve více časových bodech (až 5 hodin) po dávce; 11. a 21. den před dávkou a 1 hodinu po dávce; 31., 41. a 85. den před dávkou
1. den před dávkou a ve více časových bodech (až 5 hodin) po dávce; 11. a 21. den před dávkou a 1 hodinu po dávce; 31., 41. a 85. den před dávkou
Ctrough,ss: Plazmová koncentrace bezprostředně před dávkováním pro TAK-935 v ustáleném stavu
Časové okno: Dny 1, 11, 21; 31., 41. a 85. den před podáním dávky
Dny 1, 11, 21; 31., 41. a 85. den před podáním dávky
Procento účastníků s alespoň 1 výrazně abnormální hodnotou pro klinická laboratorní hodnocení po TAK-935
Časové okno: Od první dávky po poslední dávku (do 85. dne)
Klinické laboratorní parametry: hematologie, chemie séra a analýza moči. Účastníci s alespoň 1 výrazně abnormálními hodnotami během období léčby byli hlášeni: Erytrocyty: <0,8xLLN->1,5xULN, Hematokrit: <0,8x LLN >1,2xULN, Hemoglobin: <0,8xLLN->1,2xULN Leukocyty: <0,5xLLN, Krevní destičky (10^9/L): <75x10^9/L->600x10^9/L, Protrombinový poměr: >1,5xULN, Alaninaminotransferáza: >3xULN, Albumin:<25 g/L, Alkalická fosfatáza: >3xULN, Alfa-1 kyselý glykoprotein: <47 mg/DL->125 mg/DL, Aspartátaminotransferáza:>3xULN, Bikarbonát:<8,0 mmol/l, vápník:<1,75 mmol/l->2,88 mmol/L, Chlorid:<75 mmol/L->126 mmol/L, Cholesterol: >7,72,Kreatinkináza:>5xULN,Kreatinin:>177 umol/L,Gammaglutamyltransferáza:>3xULN,Glukóza:<2,8mmol/ L- >19,4 mmol/l, HDL cholesterol: <1,04 mmol/l->1,55 mmol/l, LDL cholesterol: <1,30 mmol/l->4,14 mmol/l, draslík: <3,0 mmol/l->6,0 mEq/L, Protein: <0,8xLLN->1,2 x ULN, Sodík: <130 mmol/L->150 mmol/L, Triglyceridy: >2,5xULN, Močovinový dusík: >10,7 mmol/L.
Od první dávky po poslední dávku (do 85. dne)
Procento účastníků s alespoň 1 výrazně abnormální hodnotou vitálních funkcí po TAK-935
Časové okno: Od první dávky do 30 dnů po poslední dávce (přibližně až 120 dnů)
Vitální funkce zahrnovaly srdeční frekvenci, krevní tlak a tělesnou teplotu. výrazně abnormální hodnoty během léčebného období byly kategorizovány jako: srdeční frekvence 1,3 a 5 min ve stoje (údery/min) <50->120, systolický krevní tlak 1,3 a 5 min ve stoje (mmHg) <85->180, diastolický krevní tlak 1,3 a 5 min ve stoje (mmHg) <50->110 a tělesná teplota (stupeň Celsia) <35,6- >37,7. Byly hlášeny pouze kategorie s hodnotami.
Od první dávky do 30 dnů po poslední dávce (přibližně až 120 dnů)
Procento účastníků s alespoň 1 výrazně abnormální hodnotou parametrů elektrokardiogramu (EKG) po TAK-935
Časové okno: Od první dávky po poslední dávku (do 85. dne)
Bylo provedeno 12svodové EKG. Výrazně abnormální hodnoty během léčebného období byly kategorizovány jako: EKG komorová frekvence <50->120, PR interval, (ms) <=80->=200, trvání QRS, (ms) <=80->=180, QT interval, (ms) <=50->=460, interval QTcF, (ms) <=50->=500 NEBO >=30 změna od výchozí hodnoty a >=450 milisekund, interval RR <600->=1440.
Od první dávky po poslední dávku (do 85. dne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Spolupracovníci

Ovid Therapeutics Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

17. srpna 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

19. září 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

19. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. května 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

25. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

7. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-935-2001
  • U1111-1192-7890 (JINÝ: WHO)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TAK-935

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit