Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av TAK-935 som en tilläggsterapi hos deltagare med utvecklings- och/eller epileptisk encefalopati

19 augusti 2026 uppdaterad av: Takeda

En fas 1b/2a multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie, dosökningsstudie med en öppen del för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos TAK-935 som en tilläggsterapi i ämnen med utvecklings- och/eller epileptisk encefalopati

Syftet med denna studie är att karakterisera säkerhets- och tolerabilitetsprofilen för flera doser av TAK-935 hos vuxna deltagare med utvecklings- och/eller epileptiska encefalopatier.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Läkemedlet som testas i denna studie heter TAK-935. TAK-935 testas för att behandla personer som har utvecklings- och/eller epileptiska encefalopatier. Denna studie kommer att titta på säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för personer som tar TAK-935. Studieläkemedlet kommer att administreras på ett dubbelblindt sätt i del 1 och på ett öppet sätt i del 2.

Studien kommer att omfatta cirka 20 deltagare. Deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas (av en slump, som att vända ett mynt) till en av de två behandlingsgrupperna i del 1 - som kommer att förbli ouppgiven för deltagaren och studieläkaren under studien (såvida det inte finns ett akut medicinskt behov):

  • TAK-935
  • Placebo (inaktivt piller) - detta är en tablett som ser ut som studieläkemedlet men som inte har någon aktiv ingrediens

Deltagarna kommer att få placebo eller 100 milligram (mg) TAK-935 tabletter, oralt eller genom stabilt G-rör/PEG-rör, två gånger dagligen, i del 1 (dag 1) och dosen kommer att ökas till 200 mg (dag 11) två gånger dagligen och till 300 mg (Dag 21) BID i dostitreringsperiod. Alla deltagare som slutför den dubbelblinda behandlingsperioden i del 1 kommer att ha möjlighet att fortsätta direkt till den öppna behandlingsperioden i del 2 där de kommer att få TAK-935 som två 100 mg tabletter (totaldosen är 200 mg TAK- 935) oralt eller genom G-rör/PEG-rör, BID och dos kommer att ökas till tre 100 mg tabletter (total dos är 300 mg TAK-935), oralt, BID (dag 41). Denna dosnivå kommer att bibehållas fram till det sista besöket (dag 85) för dosdeeskaleringsfasen.

Denna multicenterförsök kommer att genomföras i Nordamerika. Den totala tiden för att delta i denna studie är 121 dagar exklusive screeningperiod på 30-41 dagar. Deltagarna kommer att göra flera besök på kliniken, och ett uppföljande telefonsamtal kommer att genomföras på dag 91 och i slutet av den 30-dagars uppföljningsperioden (dag 121), kommer deltagarna att återvända till kliniken för en uppföljning. upp bedömning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85004
        • Xenoscience
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Förenta staterna, 33952
        • Medsol Clinical Research Center
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63131
        • The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • University of Virginia Health Sciences Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Har en dokumenterad klinisk diagnos av utvecklings- och/eller epileptiska encefalopatier med räknebara bilaterala motoriska anfall, definierat som ett genomsnitt på mer än eller lika med (>=) 2 per månad under de senaste 3 månaderna, baserat på utredarens bedömning, och en månatlig i genomsnitt >=1 per månad under baslinjeperioden, baserat på anfallsdagboken.
  2. Har tagit 1 till 4 antiepileptika (AED) i en stabil dos i >=4 veckor före screening och deltagaren eller deltagarens juridiskt godtagbara representant är villig att hålla kurerna stabila under hela studien.
  3. Har i genomsnitt >=1 bilaterala motoriska anfall per månad under den 4-veckors baslinjeperioden (det vill säga droppanfall, tonisk-kloniska, toniska, bilaterala kloniska, atoniska, myokloniska-atoniska, myokloniska-toniska-kloniska, fokala anfallen med bilaterala hyperkinetiska motoriska egenskaper).
  4. Måste samtycka till att inte lägga ut någon deltagares personliga medicinska data relaterad till studien eller information relaterad till studien på någon webbplats eller sociala medier (exempelvis Facebook, Twitter) förrän studien har slutförts.
  5. För deltagare med G-rör/PEG-rör bör G-rör/PEG-rör ha placerats och fungerat i minst 3 månader före screening. Naso-magsond är inte tillåtna.

Exklusions kriterier:

  1. Har fått TAK-935 i en tidigare klinisk studie eller som terapeutiskt medel.
  2. Var inlagd på en medicinsk anläggning för behandling av status epilepticus som kräver mekanisk andning inom 3 månader före screening.
  3. Hade en vagus nervstimulator implanterad inom 6 månader innan Screening och inställningar har ändrats inom 1 månad efter screeningbesöket och/eller förväntas ändras under studien.
  4. Går på ketogen kost som har påbörjats inom 6 månader efter screeningbesöket, har ändrats inom 1 månad efter screeningbesöket eller förväntas ändras under studien.
  5. Har degenerativ ögonsjukdom.
  6. Har en historia av suicidalt beteende eller självmordstankar av typ 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) vid screening. Om deltagaren inte kan följa C-SSRS på grund av utvecklingsstatus, kan en överordnad proxy användas för att slutföra C-SSRS. Utredaren kan även använda kliniskt omdöme, vilket då ska dokumenteras i källdokumentet.
  7. Positivt för humant immunbristvirus, hepatit B eller hepatit C-infektioner. (Observera att deltagare som har vaccinerats mot hepatit B [hepatit B ytantikropp (Ab)-positiv] som är negativa för andra markörer för tidigare hepatit B-infektion [exempel, negativa för hepatit B kärna Ab] är berättigade. Observera också att deltagare som är positiva för hepatit C Ab är berättigade så länge de har en negativ hepatit C virusmängd genom kvantitativ polymeraskedjereaktion [qPCR]).
  8. Har ett onormalt och kliniskt signifikant EKG vid screening enligt utredarens uppfattning, till exempel andra eller tredje gradens hjärtblock eller ett korrigerat QT-intervall (QTc) större än (>) 450 millisekunder (ms). Inträde för en deltagare med ett onormalt men inte kliniskt signifikant EKG måste godkännas och dokumenteras genom underskrift av huvudutredaren eller lämpligt kvalificerad delegat.
  9. Har onormala kliniska laboratorietestresultat vid screening som tyder på en kliniskt signifikant underliggande sjukdom. Om deltagaren har alaninaminotransferas (ALT) och/eller aspartataminotransferas (AST) >2,5*den övre normalgränsen (ULN), bör medicinsk monitor konsulteras.
  10. Har fått några uteslutna mediciner, procedurer eller behandlingar under tidsperioderna.
  11. Har en historia av alkohol-, opioid- eller annan drogmissbruksstörning, enligt Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, femte upplagan, under de senaste 2 åren före screening. Medicinsk användning av marijuana är tillåten.
  12. Har instabil, kliniskt signifikant neurologisk (annat än den sjukdom som studeras), psykiatrisk, kardiovaskulär, lung-, lever-, njur-, metabolisk, gastrointestinal, urologisk, immunologisk, hematopoetisk eller endokrin sjukdom eller annan abnormitet som kan påverka deltagarens förmåga att delta eller potentiellt förvirra studieresultaten.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Part 1: Placebo
TAK-935 matching-placebo tablets, orally or through gastrostomy tube (G-tube)/ percutaneous endoscopic gastrostomy (PEG) tube, twice daily (BID) from Days 1 to 30 in dose titration period.
Läkemedel: TAK-935
TAK-935 tabletter.
Experimentell: Part 1: TAK-935
TAK-935 100 mg, tablet, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 1 to 10 followed by TAK-935 100 mg tablets x2, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 11 to 20 followed by TAK-935 100 mg tablets x3, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 21 to 30 in dose titration period. The dose of TAK-935 was escalated or de-escalated during Part 1 as per investigator's discretion.
Läkemedel: Placebo
TAK-935 placebo-matchande tabletter.
Experimentell: Part 2: TAK-935
TAK-935 100 mg tablets x2, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 31 to 40 followed by TAK-935 100 mg tablets x1, x2 or x3, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 31 to Day 85 as per investigator's discretion in the maintenance period. At the end of Part 2, the dose of TAK-935 was de-escalated until discontinuation.
Läkemedel: TAK-935
TAK-935 tabletter.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av deltagare med minst en behandlingsuppkommande biverkning (TEAE), som rapporterats av deltagarna eller deltagarens vårdgivare eller observerats av utredaren, efter TAK-935-behandling
Tidsram: Från första dosen upp till 30 dagar efter sista dosen (ungefär upp till 120 dagar)
En biverkning (AE) definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat ett läkemedel; det behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett kliniskt signifikant onormalt laboratoriefynd), symptom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel, oavsett om det anses relaterat till läkemedlet eller inte. En behandlingsutlöst biverkning (TEAE) definieras som en biverkning med en debut som inträffar efter att ha fått studieläkemedlet
Från första dosen upp till 30 dagar efter sista dosen (ungefär upp till 120 dagar)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Läkemedelsclearance (CL) och Intercompartmental Clearance (Q) för TAK-935 beräknat med det observerade värdet av den senaste kvantifierbara koncentrationen
Tidsram: Dag 1 före dos och vid flera tidpunkter (upp till 5 timmar) efter dos; Dag 11 och 21 före dos och 1 timme efter dos; Dag 31, 41 och 85 före dos
Dag 1 före dos och vid flera tidpunkter (upp till 5 timmar) efter dos; Dag 11 och 21 före dos och 1 timme efter dos; Dag 31, 41 och 85 före dos
Skenbar distributionsvolym (Vz/F) för centralt utrymme (Vc) och perifert utrymme (Vp) för TAK-935 beräknat med det observerade värdet av den senaste kvantifierbara koncentrationen
Tidsram: Dag 1 före dos och vid flera tidpunkter (upp till 5 timmar) efter dos; Dag 11 och 21 före dos och 1 timme efter dos; Dag 31, 41 och 85 före dos
Dag 1 före dos och vid flera tidpunkter (upp till 5 timmar) efter dos; Dag 11 och 21 före dos och 1 timme efter dos; Dag 31, 41 och 85 före dos
Absorptionshastighetskonstant (Ka) för TAK-935
Tidsram: Dag 1 före dos och vid flera tidpunkter (upp till 5 timmar) efter dos; Dag 11 och 21 före dos och 1 timme efter dos; Dag 31, 41 och 85 före dos
Dag 1 före dos och vid flera tidpunkter (upp till 5 timmar) efter dos; Dag 11 och 21 före dos och 1 timme efter dos; Dag 31, 41 och 85 före dos
Cmax,ss: Maximal observerad plasmakoncentration för TAK-935 vid stabilt tillstånd
Tidsram: Dag 1 före dos och vid flera tidpunkter (upp till 5 timmar) efter dos; Dag 11 och 21 före dos och 1 timme efter dos; Dag 31, 41 och 85 före dos
Dag 1 före dos och vid flera tidpunkter (upp till 5 timmar) efter dos; Dag 11 och 21 före dos och 1 timme efter dos; Dag 31, 41 och 85 före dos
AUC0-tau,ss: Area under plasmakoncentration-tidskurvan över doseringsintervallet för TAK-935 vid stabilt tillstånd
Tidsram: Dag 1 före dos och vid flera tidpunkter (upp till 5 timmar) efter dos; Dag 11 och 21 före dos och 1 timme efter dos; Dag 31, 41 och 85 före dos
Dag 1 före dos och vid flera tidpunkter (upp till 5 timmar) efter dos; Dag 11 och 21 före dos och 1 timme efter dos; Dag 31, 41 och 85 före dos
Cav,ss: Genomsnittlig plasmakoncentration under ett doseringsintervall vid stabilt tillstånd för TAK-935
Tidsram: Dag 1 före dos och vid flera tidpunkter (upp till 5 timmar) efter dos; Dag 11 och 21 före dos och 1 timme efter dos; Dag 31, 41 och 85 före dos
Dag 1 före dos och vid flera tidpunkter (upp till 5 timmar) efter dos; Dag 11 och 21 före dos och 1 timme efter dos; Dag 31, 41 och 85 före dos
Ctrough,ss: Plasmakoncentration omedelbart före dosering för TAK-935 vid stabilt tillstånd
Tidsram: Dag 1, 11, 21; Dag 31, 41 och 85 före dos
Dag 1, 11, 21; Dag 31, 41 och 85 före dos
Andel deltagare med minst 1 markant onormalt värde för kliniska laboratorieutvärderingar efter TAK-935
Tidsram: Från första dosen till sista dosen (upp till dag 85)
Kliniska laboratorieparametrar: hematologi, serumkemi och urinanalys. Deltagare med minst 1 markant onormala värden under behandlingsperioden rapporterades: Erytrocyter: <0,8xLLN->1,5xULN, Hematokrit: <0,8x LLN >1,2xULN, Hemoglobin: <0,8xLLN->1,2xULN Leukocyter: <0,5xLLN, Trombocyter (10^9/L): <75x10^9/L->600x10^9/L, Protrombinkvot: >1,5xULN, Alanine Aminotransferas: >3xULN, Albumin:<25 g/L, Alkaliskt fosfatas: >3xULN, alfa-1 surt glykoprotein: <47 mg/DL->125 mg/DL, aspartataminotransferas:>3xULN, bikarbonat:<8,0 mmol/L, Kalcium:<1,75 mmol/L->2,88 mmol/L, Klorid:<75 mmol/L->126 mmol/L, Kolesterol: >7,72, Kreatinkinas:>5xULN, Kreatinin:>177 umol/L, Gamma Glutamyl Transferas: >3xULN, Glukos:<2,8 mmol/ L- >19,4 mmol/L, HDL-kolesterol: <1,04 mmol/L->1,55 mmol/L, LDL-kolesterol: <1,30 mmol/L->4,14 mmol/L, Kalium:<3,0 mmol/L->6,0 mEq/L, Protein:<0,8xLLN->1,2 x ULN, Natrium: <130 mmol/L->150 mmol/L, Triglycerider: >2,5xULN, Urea Kväve: >10,7 mmol/L.
Från första dosen till sista dosen (upp till dag 85)
Andel deltagare med minst 1 markant onormalt värde för vitala tecken efter TAK-935
Tidsram: Från första dosen upp till 30 dagar efter sista dosen (ungefär upp till 120 dagar)
Vitala tecken var hjärtfrekvens, blodtryck och kroppstemperatur. markant onormala värden under behandlingsperioden kategoriserades som: hjärtfrekvens 1,3 och 5 min stående (slag/min) <50->120, systoliskt blodtryck 1,3 och 5 min stående (mmHg) <85->180, diastoliskt blodtryck 1,3 och 5 min stående (mmHg) <50->110 och kroppstemperatur (grader Celsius) <35,6- >37,7. Endast kategorier med värden har rapporterats.
Från första dosen upp till 30 dagar efter sista dosen (ungefär upp till 120 dagar)
Andel deltagare med minst 1 markant onormalt värde för elektrokardiogram (EKG) parametrar efter TAK-935
Tidsram: Från första dosen till sista dosen (upp till dag 85)
Ett 12-avlednings-EKG utfördes. Markant onormala värden under behandlingsperioden kategoriserades som: EKG ventrikulär frekvens <50->120, PR-intervall, (msec) <=80->=200, QRS-duration, (msec) <=80->=180, QT-intervall, (ms) <=50->=460, QTcF-intervall, (ms) <=50->=500 ELLER >=30 förändring från baslinjen och >=450 millisekunder, RR-intervall <600->=1440.
Från första dosen till sista dosen (upp till dag 85)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Samarbetspartners

Healx AI

Utredare

  • Studierektor: Medical Monitor Clinical Science, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 augusti 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

19 september 2018

Avslutad studie (Faktisk)

19 september 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2017

Första postat (Faktisk)

25 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-935-2001
  • U1111-1192-7890 (Annan identifierare: WHO)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera