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TAK-935 作为发育性和/或癫痫性脑病参与者的辅助疗法的研究

2026年8月19日 更新者：Takeda

一项 1b/2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、剂量递增研究，使用开放标签部分检查 TAK-935 作为辅助疗法的安全性、耐受性、药代动力学和药效学在患有发育性和/或癫痫性脑病的受试者中

本研究的目的是表征 TAK-935 在患有发育和/或癫痫性脑病的成年参与者中的多剂量安全性和耐受性特征。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

本研究中正在测试的药物称为 TAK-935。 TAK-935 正在接受测试以治疗患有发育性和/或癫痫性脑病的人。 这项研究将着眼于服用 TAK-935 的人的安全性、耐受性和药代动力学。 研究药物将在第 1 部分以双盲方式给药，在第 2 部分以开放标签方式给药。

该研究将招募大约 20 名参与者。 参与者将被随机分配（偶然，如掷硬币）到第 1 部分中的两个治疗组之一——在研究期间将不向参与者和研究医生透露（除非有紧急医疗需要）：

  • TAK-935
  • 安慰剂（虚拟无活性药丸）——这是一种看起来像研究药物但不含活性成分的药片

参与者将接受安慰剂或 100 毫克 (mg) TAK-935 片剂，口服或通过稳定的 G 管/PEG 管，BID，在第 1 部分（第 1 天）中，剂量将增加至 200 mg（第 11 天）BID 和300 毫克（第 21 天）在剂量滴定期间 BID。 所有完成第 1 部分双盲治疗期的参与者都可以选择直接进入第 2 部分的开放标签治疗期，在那里他们将接受两片 100 mg 片剂形式的 TAK-935（总剂量为 200 mg TAK- 935) 口服或通过 G 管/PEG 管，BID 和剂量将增加至三片 100 mg 片剂（总剂量为 300 mg TAK-935），口服，BID（第 41 天）。 该剂量水平将保持到剂量递减阶段的最后一次就诊（第 85 天）。

这项多中心试验将在北美进行。 参与这项研究的总时间为 121 天，不包括 30-41 天的筛选期。 参与者将多次访问诊所，并在第 91 天进行电话随访，并在 30 天随访期结束时（第 121 天），参与者将返回诊所进行随访上评估。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

18

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85004
        • Xenoscience
    • Florida
      • Port Charlotte、Florida、美国、33952
        • Medsol Clinical Research Center
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40504
        • Bluegrass Epilepsy Research
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63131
        • The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • University of Virginia Health Sciences Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 有发育性和/或癫痫性脑病的临床诊断记录，伴有可计数的双侧运动性癫痫发作，定义为根据研究者的评估，过去 3 个月内每月平均大于或等于 (>=) 2 次，并且每月根据癫痫发作日记记录，在基线期间平均每月 >=1。
  2. 在筛选前已服用稳定剂量的 1 至 4 种抗癫痫药 (AED) ≥ 4 周，并且参与者或参与者的合法可接受的代表愿意在整个研究过程中保持方案稳定。
  3. 在 4 周的基线期间，每月平均有 >=1 次双侧运动性癫痫发作（即，癫痫发作减少、强直-阵挛、强直、双侧阵挛、失张力、肌阵挛-失张力、肌阵挛-强直-阵挛、局灶性癫痫发作具有双侧多动运动特征）。
  4. 必须同意在研究完成之前不在任何网站或社交媒体网站（例如 Facebook、Twitter）上发布与研究相关的任何参与者的个人医疗数据或与研究相关的信息。
  5. 对于使用 G 型管/PEG 管的参与者，G 型管/PEG 管应在筛选前放置并至少运行 3 个月。 鼻胃管是不允许的。

排除标准：

  1. 在之前的临床研究中接受过 TAK-935 或作为治疗剂。
  2. 在筛选前 3 个月内被送往医疗机构接受需要机械呼吸的癫痫持续状态治疗。
  3. 在筛选前 6 个月内植入了迷走神经刺激器，并且在筛选访问后 1 个月内更改了设置和/或预计在研究期间更改。
  4. 生酮饮食在筛选访视后 6 个月内开始，在筛选访视后 1 个月内改变，或预计在研究期间改变。
  5. 患有退行性眼病。
  6. 在筛选时有自杀行为史或哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 的任何类型 4 或 5 的自杀意念。 如果参与者由于发育状况无法遵守 C-SSRS，则可以使用父代理来完成 C-SSRS。 研究者还可以使用临床判断，然后必须将其记录在源文件中。
  7. 人类免疫缺陷病毒、乙型肝炎或丙型肝炎感染呈阳性。 （请注意，已接种乙型肝炎疫苗 [乙型肝炎表面抗体 (Ab) 阳性] 且先前乙型肝炎感染的其他标志物呈阴性 [例如，乙型肝炎核心 Ab 阴性] 的参与者符合资格。 另请注意，只要通过定量聚合酶链反应 [qPCR] 显示丙型肝炎病毒载量为阴性，丙型肝炎抗体阳性的参与者就有资格。
  8. 根据研究者的意见，在筛选时具有异常且具有临床意义的心电图，例如二度或三度心脏传导阻滞或校正的 QT 间期（QTc）大于（>）450 毫秒（毫秒）。 任何具有异常但无临床意义的 ECG 的参与者的进入必须由主要研究者或具有适当资格的代表批准并签字记录。
  9. 在筛选时具有异常的临床实验室测试结果，表明具有临床意义的潜在疾病。 如果参与者的丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 和/或天冬氨酸氨基转移酶 (AST) >2.5* 正常上限 (ULN)，则应咨询医疗监测员。
  10. 在上述时间段内接受过任何排除的药物、程序或治疗。
  11. 根据精神障碍诊断和统计手册第五版，在筛选前的前 2 年内，有任何酒精、阿片类药物或其他药物使用障碍的病史。 允许使用医用大麻。
  12. 有不稳定的、有临床意义的神经系统疾病（被研究的疾病除外）、精神疾病、心血管疾病、肺疾病、肝脏疾病、肾脏疾病、代谢疾病、胃肠道疾病、泌尿系统疾病、免疫疾病、造血疾病或内分泌疾病或其他异常，这些疾病可能会影响参与者的能力参与或可能混淆研究结果。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：Part 1: Placebo
TAK-935 matching-placebo tablets, orally or through gastrostomy tube (G-tube)/ percutaneous endoscopic gastrostomy (PEG) tube, twice daily (BID) from Days 1 to 30 in dose titration period.
药品：TAK-935
TAK-935 片剂。
实验性的：Part 1: TAK-935
TAK-935 100 mg, tablet, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 1 to 10 followed by TAK-935 100 mg tablets x2, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 11 to 20 followed by TAK-935 100 mg tablets x3, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 21 to 30 in dose titration period. The dose of TAK-935 was escalated or de-escalated during Part 1 as per investigator's discretion.
药品：安慰剂
TAK-935 安慰剂匹配片剂。
实验性的：Part 2: TAK-935
TAK-935 100 mg tablets x2, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 31 to 40 followed by TAK-935 100 mg tablets x1, x2 or x3, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 31 to Day 85 as per investigator's discretion in the maintenance period. At the end of Part 2, the dose of TAK-935 was de-escalated until discontinuation.
药品：TAK-935
TAK-935 片剂。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在 TAK-935 治疗后，由参与者或参与者的护理人员报告或由研究者观察到的至少一次治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间：从第一次给药到最后一次给药后 30 天（大约最多 120 天）
不良事件 (AE) 定义为临床研究参与者服用药物时发生的任何不良医学事件；它不一定与这种治疗有因果关系。 因此，AE 可以是与药物使用暂时相关的任何不利和意外迹象（例如，临床上显着的异常实验室发现）、症状或疾病，无论它是否被认为与药物相关。 治疗中出现的不良事件 (TEAE) 定义为在接受研究药物治疗后发生的不良事件
从第一次给药到最后一次给药后 30 天（大约最多 120 天）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
使用最后可量化浓度的观察值计算 TAK-935 的药物清除率 (CL) 和间室清除率 (Q)
大体时间：第 1 天给药前和给药后多个时间点（最多 5 小时）；给药前第 11 天和第 21 天以及给药后 1 小时；给药前第 31、41 和 85 天
第 1 天给药前和给药后多个时间点（最多 5 小时）；给药前第 11 天和第 21 天以及给药后 1 小时；给药前第 31、41 和 85 天
TAK-935 中央室 (Vc) 和周边室 (Vp) 的表观分布容积 (Vz/F) 使用最后可量化浓度的观测值计算
大体时间：第 1 天给药前和给药后多个时间点（最多 5 小时）；给药前第 11 天和第 21 天以及给药后 1 小时；给药前第 31、41 和 85 天
第 1 天给药前和给药后多个时间点（最多 5 小时）；给药前第 11 天和第 21 天以及给药后 1 小时；给药前第 31、41 和 85 天
TAK-935 的吸收率常数 (Ka)
大体时间：第 1 天给药前和给药后多个时间点（最多 5 小时）；给药前第 11 天和第 21 天以及给药后 1 小时；给药前第 31、41 和 85 天
第 1 天给药前和给药后多个时间点（最多 5 小时）；给药前第 11 天和第 21 天以及给药后 1 小时；给药前第 31、41 和 85 天
Cmax,ss：稳态下 TAK-935 的最大观察血浆浓度
大体时间：第 1 天给药前和给药后多个时间点（最多 5 小时）；给药前第 11 天和第 21 天以及给药后 1 小时；给药前第 31、41 和 85 天
第 1 天给药前和给药后多个时间点（最多 5 小时）；给药前第 11 天和第 21 天以及给药后 1 小时；给药前第 31、41 和 85 天
AUC0-tau,ss：稳态下 TAK-935 给药间隔期间血浆浓度-时间曲线下的面积
大体时间：第 1 天给药前和给药后多个时间点（最多 5 小时）；给药前第 11 天和第 21 天以及给药后 1 小时；给药前第 31、41 和 85 天
第 1 天给药前和给药后多个时间点（最多 5 小时）；给药前第 11 天和第 21 天以及给药后 1 小时；给药前第 31、41 和 85 天
Cav,ss：TAK-935 稳态给药间隔期间的平均血浆浓度
大体时间：第 1 天给药前和给药后多个时间点（最多 5 小时）；给药前第 11 天和第 21 天以及给药后 1 小时；给药前第 31、41 和 85 天
第 1 天给药前和给药后多个时间点（最多 5 小时）；给药前第 11 天和第 21 天以及给药后 1 小时；给药前第 31、41 和 85 天
Ctrough,ss：TAK-935 给药前的稳态血浆浓度
大体时间：第 1、11、21 天；第 31、41 和 85 天给药前
第 1、11、21 天；第 31、41 和 85 天给药前
TAK-935 后临床实验室评估值至少有 1 项显着异常的参与者百分比
大体时间：从第一次给药到最后一次给药（直到第 85 天）
临床实验室参数：血液学、血清化学和尿液分析。 报告了在治疗期间至少有 1 个明显异常值的参与者：红细胞：<0.8xLLN->1.5xULN， 血细胞比容：<0.8x LLN >1.2xULN，血红蛋白：<0.8xLLN->1.2xULN 白细胞：<0.5xLLN，血小板 (10^9/L)：<75x10^9/L->600x10^9/L，凝血酶原比率：>1.5xULN，谷丙转氨酶：>3xULN，白蛋白：<25 g/L，碱性磷酸酶：>3xULN，Alpha-1 酸性糖蛋白：<47 mg/DL->125 mg/DL，天冬氨酸转氨酶：>3xULN，碳酸氢盐：<8.0 mmol/L，钙：<1.75 mmol/L->2.88 mmol/L，氯化物：<75 mmol/L->126 mmol/L，胆固醇：>7.72，肌酸激酶：>5xULN，肌酐：>177 umol/L，γ-谷氨酰转移酶：>3xULN，葡萄糖：<2.8 mmol/ L- >19.4 mmol/L,HDL 胆固醇：<1.04 mmol/L->1.55 mmol/L，低密度脂蛋白胆固醇：<1.30 mmol/L->4.14 mmol/L，钾：<3.0 mmol/L->6.0 mEq/L，蛋白质：<0.8xLLN->1.2 x ULN，钠：<130 mmol/L->150 mmol/L，甘油三酯：>2.5xULN，尿素氮：>10.7 mmol/L。
从第一次给药到最后一次给药（直到第 85 天）
TAK-935 后生命体征值至少有 1 项明显异常的参与者百分比
大体时间：从第一次给药到最后一次给药后 30 天（大约 120 天）
生命体征包括心率、血压和体温。 治疗期间显着异常值分类为：心率 1,3 和 5 分钟站立（跳动/分钟）<50->120，收缩压 1,3 和 5 分钟站立（mmHg）<85->180，舒张压血压 1,3 和 5 分钟站立 (mmHg) <50->110 和体温（摄氏度）<35.6->37.7。 仅报告了具有值的类别。
从第一次给药到最后一次给药后 30 天（大约 120 天）
TAK-935 后心电图 (ECG) 参数值至少有 1 个明显异常的参与者百分比
大体时间：从第一次给药到最后一次给药（直到第 85 天）
进行了 12 导联心电图检查。 治疗期间显着异常值分类为：ECG 心室率 <50->120，PR 间期，(msec) <=80->=200，QRS 持续时间，(msec) <=80->=180，QT 间期， （毫秒）<=50->=460，QTcF 间期，（毫秒）<=50->=500 或 >=30 从基线变化且 >=450 毫秒，RR 间期 <600->=1440。
从第一次给药到最后一次给药（直到第 85 天）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

合作者

Healx AI

调查人员

  • 研究主任：Medical Monitor Clinical Science、Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年8月17日

初级完成 (实际的)

2018年9月19日

研究完成 (实际的)

2018年9月19日

研究注册日期

首次提交

2017年5月23日

首先提交符合 QC 标准的

2017年5月23日

首次发布 (实际的)

2017年5月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月19日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-935-2001
  • U1111-1192-7890 (其他标识符：WHO)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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