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Studio di TAK-935 come terapia aggiuntiva nei partecipanti con encefalopatie dello sviluppo e/o epilettiche

16 dicembre 2020 aggiornato da: Takeda

Uno studio multicentrico di fase 1b/2a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, di aumento della dose con una parte in aperto per esaminare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di TAK-935 come terapia aggiuntiva in soggetti con encefalopatie dello sviluppo e/o epilettiche

Lo scopo di questo studio è caratterizzare il profilo di sicurezza e tollerabilità a dosi multiple di TAK-935 in partecipanti adulti con encefalopatie dello sviluppo e/o epilettiche.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco in fase di test in questo studio si chiama TAK-935. TAK-935 è in fase di test per il trattamento di persone con encefalopatie dello sviluppo e/o epilettiche. Questo studio esaminerà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica delle persone che assumono TAK-935. Il farmaco in studio sarà somministrato in doppio cieco nella Parte 1 e in aperto nella Parte 2.

Lo studio arruolerà circa 20 partecipanti. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale (per caso, come lanciare una moneta) a uno dei due gruppi di trattamento nella Parte 1, che rimarrà segreto al partecipante e al medico dello studio durante lo studio (a meno che non vi sia un bisogno medico urgente):

  • TAK-935
  • Placebo (pillola inattiva fittizia): si tratta di una compressa che assomiglia al farmaco oggetto dello studio ma non ha alcun ingrediente attivo

I partecipanti riceveranno compresse di placebo o 100 milligrammi (mg) di TAK-935, per via orale o tramite tubo G stabile/provetta PEG, BID, nella Parte 1 (Giorno 1) e la dose sarà aumentata a 200 mg (Giorno 11) BID e a 300 mg (giorno 21) BID nel periodo di titolazione della dose. Tutti i partecipanti che completano il periodo di trattamento in doppio cieco nella Parte 1 avranno la possibilità di continuare direttamente nel periodo di trattamento in aperto nella Parte 2, dove riceveranno TAK-935 come due compresse da 100 mg (la dose totale è di 200 mg di TAK- 935) per via orale o tramite tubo G/provetta PEG, BID e la dose sarà aumentata a tre compresse da 100 mg (la dose totale è 300 mg di TAK-935), per via orale, BID (Giorno 41). Questo livello di dose verrà mantenuto fino alla visita finale (giorno 85) per la fase di riduzione della dose.

Questo studio multicentrico sarà condotto in Nord America. Il tempo complessivo per partecipare a questo studio è di 121 giorni escluso il periodo di screening di 30-41 giorni. I partecipanti effettueranno più visite alla clinica e una telefonata di follow-up sarà condotta il giorno 91 e alla fine del periodo di follow-up di 30 giorni (giorno 121), i partecipanti torneranno alla clinica per un follow- valutazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85004
        • Xenoscience
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33952
        • Medsol Clinical Research Center
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63131
        • The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia Health Sciences Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ha una diagnosi clinica documentata di encefalopatie dello sviluppo e/o epilettiche con crisi motorie bilaterali numerabili, definita come una media maggiore o uguale a (>=) 2 al mese durante gli ultimi 3 mesi, sulla base della valutazione dello sperimentatore, e una frequenza mensile media di >=1 al mese durante il periodo di riferimento, in base alla registrazione del diario delle crisi.
  2. Ha assunto da 1 a 4 farmaci antiepilettici (AED) a una dose stabile per>=4 settimane prima dello screening e il partecipante o il rappresentante legalmente riconosciuto del partecipante è disposto a mantenere il regime o i regimi stabili durante lo studio.
  3. Ha una media di >=1 crisi motorie bilaterali al mese durante il periodo basale di 4 settimane (ovvero crisi di caduta, tonico-cloniche, toniche, bilaterali cloniche, atoniche, miocloniche-atoniche, miocloniche-tonico-cloniche, focali con caratteristiche motorie ipercinetiche bilaterali).
  4. Deve accettare di non pubblicare i dati medici personali di alcun partecipante relativi allo studio o le informazioni relative allo studio su qualsiasi sito Web o sito di social media (ad esempio, Facebook, Twitter) fino al completamento dello studio.
  5. Per i partecipanti con tubo G-tube/PEG, i tubi G-tube/PEG devono essere stati posizionati e funzionanti per almeno 3 mesi prima dello screening. Non sono ammesse sondini nasogastrici.

Criteri di esclusione:

  1. Ha ricevuto TAK-935 in un precedente studio clinico o come agente terapeutico.
  2. È stato ricoverato in una struttura medica per il trattamento dello stato epilettico che richiedeva la respirazione meccanica entro 3 mesi prima dello screening.
  3. È stato impiantato uno stimolatore del nervo vagale entro 6 mesi prima dello screening e le impostazioni sono state modificate entro 1 mese dalla visita di screening e/o si prevede che cambieranno durante lo studio.
  4. È in dieta chetogenica che è stata iniziata entro 6 mesi dalla visita di screening, è stata modificata entro 1 mese dalla visita di screening o si prevede che cambi durante lo studio.
  5. Ha una malattia degenerativa degli occhi.
  6. Ha una storia di comportamento suicidario o qualsiasi ideazione suicidaria di tipo 4 o 5 sulla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) allo screening. Se il partecipante non è in grado di conformarsi al C-SSRS a causa dello stato di sviluppo, è possibile utilizzare una delega del genitore per il completamento del C-SSRS. Lo sperimentatore può anche utilizzare il giudizio clinico, che deve poi essere documentato nel documento di origine.
  7. Positivo per infezioni da virus dell'immunodeficienza umana, epatite B o epatite C. (Si noti che i partecipanti che sono stati vaccinati contro l'epatite B [anticorpo di superficie dell'epatite B (Ab)-positivo] che sono negativi per altri marcatori di precedente infezione da epatite B [esempio, negativi per l'epatite B nucleo Ab] sono idonei. Si noti inoltre che i partecipanti che sono positivi per l'epatite C Ab sono idonei purché abbiano una carica virale dell'epatite C negativa mediante reazione a catena della polimerasi quantitativa [qPCR]).
  8. Ha un ECG anormale e clinicamente significativo allo Screening secondo il parere dello sperimentatore, ad esempio, blocco cardiaco di secondo o terzo grado o un intervallo QT corretto (QTc) maggiore di (>) 450 millisecondi (msec). L'ingresso di qualsiasi partecipante con un ECG anormale ma non clinicamente significativo deve essere approvato e documentato dalla firma del ricercatore principale o di un delegato adeguatamente qualificato.
  9. Presenta risultati anormali dei test di laboratorio clinici allo screening che suggeriscono una malattia di base clinicamente significativa. Se il partecipante ha alanina aminotransferasi (ALT) e/o aspartato aminotransferasi (AST) >2,5*il limite superiore della norma (ULN), deve essere consultato il Medical Monitor.
  10. Ha ricevuto farmaci, procedure o trattamenti esclusi durante i periodi di tempo.
  11. Ha una storia di alcol, oppioidi o altri disturbi da uso di droghe, come da Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, quinta edizione, nei 2 anni precedenti prima dello screening. L'uso di marijuana medica è consentito.
  12. Ha una malattia neurologica instabile, clinicamente significativa (diversa dalla malattia in fase di studio), psichiatrica, cardiovascolare, polmonare, epatica, renale, metabolica, gastrointestinale, urologica, immunologica, ematopoietica o endocrina o altra anomalia, che può influire sulla capacità del partecipante partecipare o potenzialmente confondere i risultati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Parte 1: Placebo
TAK-935 compresse di placebo corrispondenti, per via orale o attraverso tubo di gastrostomia (tubo G)/ tubo di gastrostomia endoscopica percutanea (PEG), due volte al giorno (BID) dai giorni 1 a 30 nel periodo di titolazione della dose.
Droga: TAK-935
Compresse TAK-935.
SPERIMENTALE: Parte 1: TAK-935
TAK-935 100 mg, compressa, per via orale o tramite tubo G/provetta PEG, BID dai giorni 1 a 10 seguito da TAK-935 compresse da 100 mg x2, per via orale o tramite tubo G/provetta PEG, BID dai giorni 11 a 20 seguito da TAK-935 compresse da 100 mg x3, per via orale o tramite provetta G/PEG, BID dal giorno 21 al giorno 30 nel periodo di titolazione della dose. La dose di TAK-935 è stata aumentata o ridotta durante la Parte 1 a discrezione dell'investigatore.
Droga: Placebo
Compresse corrispondenti al placebo TAK-935.
SPERIMENTALE: Parte 2: TAK-935
TAK-935 compresse da 100 mg x2, per via orale o tramite tubo G/provetta PEG, BID dal giorno 31 al 40 seguito da TAK-935 compresse da 100 mg x1, x2 o x3, per via orale o tramite tubo G/provetta PEG, BID da Dal 31° al 85° giorno a discrezione dell'investigatore nel periodo di mantenimento. Alla fine della Parte 2, la dose di TAK-935 è stata ridotta fino all'interruzione.
Droga: TAK-935
Compresse TAK-935.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con almeno un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE), come riportato dai partecipanti o dagli assistenti del partecipante o osservato dallo sperimentatore, dopo il trattamento con TAK-935
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino a 30 giorni dopo l'ultima dose (circa fino a 120 giorni)
Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un farmaco; non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (p. es., un reperto di laboratorio anomalo clinicamente significativo), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un farmaco, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco. Un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) è definito come un evento avverso con insorgenza che si verifica dopo aver ricevuto il farmaco oggetto dello studio
Dalla prima dose fino a 30 giorni dopo l'ultima dose (circa fino a 120 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Clearance del farmaco (CL) e Clearance intercompartimentale (Q) per TAK-935 calcolata utilizzando il valore osservato dell'ultima concentrazione quantificabile
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della somministrazione e in più punti temporali (fino a 5 ore) dopo la somministrazione; Giorni 11 e 21 prima della somministrazione e 1 ora dopo la somministrazione; Giorni 31, 41 e 85 prima della somministrazione
Giorno 1 prima della somministrazione e in più punti temporali (fino a 5 ore) dopo la somministrazione; Giorni 11 e 21 prima della somministrazione e 1 ora dopo la somministrazione; Giorni 31, 41 e 85 prima della somministrazione
Volume apparente di distribuzione (Vz/F) del compartimento centrale (Vc) e del compartimento periferico (Vp) per TAK-935 calcolato utilizzando il valore osservato dell'ultima concentrazione quantificabile
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della somministrazione e in più punti temporali (fino a 5 ore) dopo la somministrazione; Giorni 11 e 21 prima della somministrazione e 1 ora dopo la somministrazione; Giorni 31, 41 e 85 prima della somministrazione
Giorno 1 prima della somministrazione e in più punti temporali (fino a 5 ore) dopo la somministrazione; Giorni 11 e 21 prima della somministrazione e 1 ora dopo la somministrazione; Giorni 31, 41 e 85 prima della somministrazione
Costante del tasso di assorbimento (Ka) per TAK-935
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della somministrazione e in più punti temporali (fino a 5 ore) dopo la somministrazione; Giorni 11 e 21 prima della somministrazione e 1 ora dopo la somministrazione; Giorni 31, 41 e 85 prima della somministrazione
Giorno 1 prima della somministrazione e in più punti temporali (fino a 5 ore) dopo la somministrazione; Giorni 11 e 21 prima della somministrazione e 1 ora dopo la somministrazione; Giorni 31, 41 e 85 prima della somministrazione
Cmax,ss: Concentrazione plasmatica massima osservata per TAK-935 allo stato stazionario
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della somministrazione e in più punti temporali (fino a 5 ore) dopo la somministrazione; Giorni 11 e 21 prima della somministrazione e 1 ora dopo la somministrazione; Giorni 31, 41 e 85 prima della somministrazione
Giorno 1 prima della somministrazione e in più punti temporali (fino a 5 ore) dopo la somministrazione; Giorni 11 e 21 prima della somministrazione e 1 ora dopo la somministrazione; Giorni 31, 41 e 85 prima della somministrazione
AUC0-tau,ss: Area sotto la curva concentrazione-tempo del plasma nell'intervallo di dosaggio per TAK-935 allo stato stazionario
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della somministrazione e in più punti temporali (fino a 5 ore) dopo la somministrazione; Giorni 11 e 21 prima della somministrazione e 1 ora dopo la somministrazione; Giorni 31, 41 e 85 prima della somministrazione
Giorno 1 prima della somministrazione e in più punti temporali (fino a 5 ore) dopo la somministrazione; Giorni 11 e 21 prima della somministrazione e 1 ora dopo la somministrazione; Giorni 31, 41 e 85 prima della somministrazione
Cav,ss: concentrazione plasmatica media durante un intervallo di dosaggio allo stato stazionario per TAK-935
Lasso di tempo: Giorno 1 prima della somministrazione e in più punti temporali (fino a 5 ore) dopo la somministrazione; Giorni 11 e 21 prima della somministrazione e 1 ora dopo la somministrazione; Giorni 31, 41 e 85 prima della somministrazione
Giorno 1 prima della somministrazione e in più punti temporali (fino a 5 ore) dopo la somministrazione; Giorni 11 e 21 prima della somministrazione e 1 ora dopo la somministrazione; Giorni 31, 41 e 85 prima della somministrazione
Ctrough,ss: concentrazione plasmatica immediatamente prima del dosaggio per TAK-935 allo stato stazionario
Lasso di tempo: Giorni 1, 11, 21; Giorni 31, 41 e 85 prima della somministrazione
Giorni 1, 11, 21; Giorni 31, 41 e 85 prima della somministrazione
Percentuale di partecipanti con almeno 1 valore marcatamente anormale per valutazioni di laboratorio clinico dopo TAK-935
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino all'ultima dose (fino al giorno 85)
Parametri clinici di laboratorio: ematologia, sierochimica e analisi delle urine. Sono stati segnalati partecipanti con almeno 1 valore marcatamente anomalo durante il periodo di trattamento: Eritrociti: <0,8xLLN->1,5xULN, Ematocrito: <0,8x LLN >1,2xULN, Emoglobina: <0,8xLLN->1,2xULN Leucociti: <0,5xLLN, piastrine (10^9/L): <75x10^9/L->600x10^9/L, rapporto protrombinico: >1,5xULN, alanina aminotransferasi: >3xULN, albumina: <25 g/L, Fosfatasi alcalina: >3xULN, glicoproteina acida alfa-1: <47 mg/DL->125 mg/DL, aspartato aminotransferasi:>3xULN, bicarbonato:<8,0 mmol/L, Calcio:<1,75 mmol/L->2,88 mmol/L, Cloruro:<75 mmol/L->126 mmol/L, Colesterolo: >7,72, Creatina chinasi:>5xULN, Creatinina:>177 umol/L, Gamma glutamil transferasi: >3xULN, Glucosio:<2,8 mmol/L L->19,4 mmol/L, Colesterolo HDL: <1,04 mmol/L->1,55 mmol/L, Colesterolo LDL: <1,30 mmol/L->4,14 mmol/L, Potassio:<3.0 mmol/L -> 6,0 mEq/L, Proteine:<0.8xLLN->1.2 x ULN, sodio: <130 mmol/L->150 mmol/L, trigliceridi: >2,5 x ULN, azoto ureico: >10,7 mmol/L.
Dalla prima dose fino all'ultima dose (fino al giorno 85)
Percentuale di partecipanti con almeno 1 valore marcatamente anormale per i segni vitali dopo TAK-935
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino a 30 giorni dopo l'ultima dose (circa fino a 120 giorni)
I segni vitali includevano frequenza cardiaca, pressione sanguigna e temperatura corporea. valori marcatamente anomali durante il periodo di trattamento sono stati classificati come: frequenza cardiaca 1,3 e 5 min in piedi (battiti/min) <50->120, pressione arteriosa sistolica 1,3 e 5 min in piedi (mmHg) <85->180, diastolica pressione sanguigna 1,3 e 5 minuti in piedi (mmHg) <50->110 e temperatura corporea (gradi centigradi) <35,6->37,7. Sono state segnalate solo le categorie con valori.
Dalla prima dose fino a 30 giorni dopo l'ultima dose (circa fino a 120 giorni)
Percentuale di partecipanti con almeno 1 valore marcatamente anomalo per i parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) dopo TAK-935
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino all'ultima dose (fino al giorno 85)
È stato eseguito un ECG a 12 derivazioni. I valori marcatamente anomali durante il periodo di trattamento sono stati classificati come: frequenza ventricolare ECG <50->120, intervallo PR, (msec) <=80->=200, durata QRS, (msec) <=80->=180, intervallo QT, (msec) <=50->=460, intervallo QTcF, (msec) <=50->=500 O >=30 variazione rispetto al basale e >=450 millisecondi, intervallo RR <600->=1440.
Dalla prima dose fino all'ultima dose (fino al giorno 85)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Collaboratori

Ovid Therapeutics Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

17 agosto 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

19 settembre 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

19 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 maggio 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

25 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

7 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-935-2001
  • U1111-1192-7890 (ALTRO: WHO)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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