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Étude du TAK-935 en tant que traitement d'appoint chez des participants atteints d'encéphalopathies développementales et/ou épileptiques

19 août 2026 mis à jour par: Takeda

Une étude de phase 1b/2a multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles et à dose croissante avec une partie en ouvert pour examiner l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du TAK-935 en tant que traitement d'appoint chez les sujets atteints d'encéphalopathies développementales et/ou épileptiques

Le but de cette étude est de caractériser le profil d'innocuité et de tolérabilité à doses multiples du TAK-935 chez des participants adultes atteints d'encéphalopathies développementales et/ou épileptiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament testé dans cette étude s'appelle TAK-935. Le TAK-935 est testé pour traiter les personnes atteintes d'encéphalopathies développementales et/ou épileptiques. Cette étude examinera l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique des personnes qui prennent du TAK-935. Le médicament à l'étude sera administré en double aveugle dans la partie 1 et de manière ouverte dans la partie 2.

L'étude recrutera environ 20 participants. Les participants seront assignés au hasard (par hasard, comme à pile ou face) à l'un des deux groupes de traitement de la partie 1, qui ne sera pas divulgué au participant et au médecin de l'étude pendant l'étude (sauf en cas de besoin médical urgent) :

  • TAK-935
  • Placebo (pilule factice inactive) - il s'agit d'un comprimé qui ressemble au médicament à l'étude mais qui ne contient aucun ingrédient actif

Les participants recevront un placebo ou des comprimés de 100 milligrammes (mg) de TAK-935, par voie orale ou via un tube G/PEG stable, BID, dans la partie 1 (Jour 1) et la dose sera augmentée à 200 mg (Jour 11) BID et à 300 mg (Jour 21) BID pendant la période de titration de la dose. Tous les participants qui terminent la période de traitement en double aveugle de la partie 1 auront la possibilité de continuer directement dans la période de traitement en ouvert de la partie 2 où ils recevront le TAK-935 sous forme de deux comprimés de 100 mg (la dose totale est de 200 mg de TAK- 935) par voie orale ou par tube G/tube PEG, BID et la dose sera augmentée à trois comprimés de 100 mg (la dose totale est de 300 mg de TAK-935), par voie orale, BID (Jour 41). Ce niveau de dose sera maintenu jusqu'à la dernière visite (jour 85) pour la phase de désescalade de dose.

Cet essai multicentrique sera mené en Amérique du Nord. La durée globale de participation à cette étude est de 121 jours, à l'exclusion de la période de dépistage de 30 à 41 jours. Les participants effectueront plusieurs visites à la clinique et un appel téléphonique de suivi sera effectué le jour 91 et à la fin de la période de suivi de 30 jours (jour 121), les participants retourneront à la clinique pour un suivi. jusqu'à l'évaluation.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85004
        • Xenoscience
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, États-Unis, 33952
        • Medsol Clinical Research Center
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40504
        • Bluegrass Epilepsy Research
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63131
        • The Comprehensive Epilepsy Care Center for Children and Adults
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • University of Virginia Health Sciences Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. A un diagnostic clinique documenté d'encéphalopathies développementales et/ou épileptiques avec crises motrices bilatérales dénombrables, définies comme une moyenne supérieure ou égale à (>=) 2 par mois au cours des 3 derniers mois, sur la base de l'évaluation de l'investigateur, et une moyenne >=1 par mois pendant la période de référence, sur la base du journal des crises.
  2. A pris 1 à 4 médicaments antiépileptiques (DEA) à une dose stable pendant> = 4 semaines avant le dépistage et le participant ou le représentant légalement acceptable du participant est disposé à maintenir le(s) régime(s) stable(s) tout au long de l'étude.
  3. A en moyenne >= 1 crise motrice bilatérale par mois pendant la période de référence de 4 semaines (c'est-à-dire crises convulsives, toniques-cloniques, toniques, cloniques bilatérales, atoniques, myocloniques-atoniques, myocloniques-toniques-cloniques, crises focales avec caractéristiques motrices hyperkinétiques bilatérales).
  4. Doit accepter de ne pas publier les données médicales personnelles d'un participant liées à l'étude ou des informations liées à l'étude sur un site Web ou un site de médias sociaux (par exemple, Facebook, Twitter) jusqu'à ce que l'étude soit terminée.
  5. Pour les participants avec tube G/tube PEG, les tubes G/tubes PEG doivent avoir été placés et fonctionner pendant au moins 3 mois avant le dépistage. Les sondes naso-gastriques ne sont pas autorisées.

Critère d'exclusion:

  1. A reçu du TAK-935 dans une étude clinique antérieure ou comme agent thérapeutique.
  2. A été admis dans un établissement médical pour le traitement de l'état de mal épileptique nécessitant une respiration mécanique dans les 3 mois précédant le dépistage.
  3. A eu un stimulateur du nerf vague implanté dans les 6 mois avant le dépistage et les paramètres ont été modifiés dans le mois suivant la visite de dépistage et / ou devraient changer au cours de l'étude.
  4. Est sous régime cétogène qui a été commencé dans les 6 mois suivant la visite de dépistage, a été modifié dans le mois suivant la visite de dépistage ou devrait changer au cours de l'étude.
  5. A une maladie oculaire dégénérative.
  6. A des antécédents de comportement suicidaire ou toute idée suicidaire de type 4 ou 5 sur l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide Columbia (C-SSRS) lors du dépistage. Si le participant n'est pas en mesure de se conformer au C-SSRS en raison de son état de développement, un parent mandataire peut être utilisé pour remplir le C-SSRS. L'investigateur peut également utiliser son jugement clinique, qui doit ensuite être documenté dans le document source.
  7. Positif pour les infections par le virus de l'immunodéficience humaine, l'hépatite B ou l'hépatite C. (Notez que les participants qui ont été vaccinés contre l'hépatite B [anticorps de surface de l'hépatite B (Ac) positifs] qui sont négatifs pour d'autres marqueurs d'infection antérieure par l'hépatite B [exemple, négatifs pour l'hépatite B core Ab] sont éligibles. Notez également que les participants positifs pour l'hépatite C Ab sont éligibles tant qu'ils ont une charge virale négative de l'hépatite C par réaction en chaîne par polymérase quantitative [qPCR]).
  8. A un ECG anormal et cliniquement significatif lors du dépistage de l'avis de l'investigateur, par exemple, un bloc cardiaque du deuxième ou du troisième degré ou un intervalle QT corrigé (QTc) supérieur à (>) 450 millisecondes (msec). L'entrée de tout participant présentant un ECG anormal mais non significatif sur le plan clinique doit être approuvée et documentée par la signature du chercheur principal ou d'un délégué dûment qualifié.
  9. A des résultats de tests de laboratoire cliniques anormaux lors du dépistage qui suggèrent une maladie sous-jacente cliniquement significative. Si le participant a de l'alanine aminotransférase (ALT) et/ou de l'aspartate aminotransférase (AST) > 2,5*la limite supérieure de la normale (LSN), le moniteur médical doit être consulté.
  10. A reçu des médicaments, des procédures ou des traitements exclus au cours des périodes.
  11. A des antécédents de consommation d'alcool, d'opioïdes ou d'autres drogues, conformément au Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux, cinquième édition, au cours des 2 années précédant le dépistage. L'usage de la marijuana médicale est autorisé.
  12. A une maladie neurologique instable et cliniquement significative (autre que la maladie à l'étude), psychiatrique, cardiovasculaire, pulmonaire, hépatique, rénale, métabolique, gastro-intestinale, urologique, immunologique, hématopoïétique ou endocrinienne ou une autre anomalie, qui peut affecter la capacité du participant participer ou potentiellement confondre les résultats de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Part 1: Placebo
TAK-935 matching-placebo tablets, orally or through gastrostomy tube (G-tube)/ percutaneous endoscopic gastrostomy (PEG) tube, twice daily (BID) from Days 1 to 30 in dose titration period.
Médicament: TAK-935
Comprimés TAK-935.
Expérimental: Part 1: TAK-935
TAK-935 100 mg, tablet, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 1 to 10 followed by TAK-935 100 mg tablets x2, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 11 to 20 followed by TAK-935 100 mg tablets x3, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 21 to 30 in dose titration period. The dose of TAK-935 was escalated or de-escalated during Part 1 as per investigator's discretion.
Médicament: Placebo
TAK-935 comprimés correspondant au placebo.
Expérimental: Part 2: TAK-935
TAK-935 100 mg tablets x2, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 31 to 40 followed by TAK-935 100 mg tablets x1, x2 or x3, orally or through G-tube/PEG tube, BID from Days 31 to Day 85 as per investigator's discretion in the maintenance period. At the end of Part 2, the dose of TAK-935 was de-escalated until discontinuation.
Médicament: TAK-935
Comprimés TAK-935.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec au moins un événement indésirable lié au traitement (TEAE), tel que rapporté par les participants ou les soignants du participant ou observé par l'investigateur, après le traitement TAK-935
Délai: De la première dose jusqu'à 30 jours après la dernière dose (environ jusqu'à 120 jours)
Un événement indésirable (EI) est défini comme tout événement médical indésirable chez un participant à une enquête clinique auquel un médicament a été administré ; il ne doit pas nécessairement y avoir de lien de causalité avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (p. ex., résultat de laboratoire anormal cliniquement significatif), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament. Un événement indésirable lié au traitement (TEAE) est défini comme un événement indésirable dont l'apparition survient après l'administration du médicament à l'étude.
De la première dose jusqu'à 30 jours après la dernière dose (environ jusqu'à 120 jours)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Autorisation du médicament (CL) et autorisation intercompartimentale (Q) pour le TAK-935 calculées à l'aide de la valeur observée de la dernière concentration quantifiable
Délai: Jour 1 avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'à 5 heures) après la dose ; Jours 11 et 21 avant la dose et 1 heure après la dose ; Jours 31, 41 et 85 avant la dose
Jour 1 avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'à 5 heures) après la dose ; Jours 11 et 21 avant la dose et 1 heure après la dose ; Jours 31, 41 et 85 avant la dose
Volume de distribution apparent (Vz/F) du compartiment central (Vc) et du compartiment périphérique (Vp) pour le TAK-935 calculé à l'aide de la valeur observée de la dernière concentration quantifiable
Délai: Jour 1 avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'à 5 heures) après la dose ; Jours 11 et 21 avant la dose et 1 heure après la dose ; Jours 31, 41 et 85 avant la dose
Jour 1 avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'à 5 heures) après la dose ; Jours 11 et 21 avant la dose et 1 heure après la dose ; Jours 31, 41 et 85 avant la dose
Constante de taux d'absorption (Ka) pour le TAK-935
Délai: Jour 1 avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'à 5 heures) après la dose ; Jours 11 et 21 avant la dose et 1 heure après la dose ; Jours 31, 41 et 85 avant la dose
Jour 1 avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'à 5 heures) après la dose ; Jours 11 et 21 avant la dose et 1 heure après la dose ; Jours 31, 41 et 85 avant la dose
Cmax,ss : concentration plasmatique maximale observée pour le TAK-935 à l'état d'équilibre
Délai: Jour 1 avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'à 5 heures) après la dose ; Jours 11 et 21 avant la dose et 1 heure après la dose ; Jours 31, 41 et 85 avant la dose
Jour 1 avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'à 5 heures) après la dose ; Jours 11 et 21 avant la dose et 1 heure après la dose ; Jours 31, 41 et 85 avant la dose
ASC0-tau,ss : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps sur l'intervalle de dosage pour le TAK-935 à l'état d'équilibre
Délai: Jour 1 avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'à 5 heures) après la dose ; Jours 11 et 21 avant la dose et 1 heure après la dose ; Jours 31, 41 et 85 avant la dose
Jour 1 avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'à 5 heures) après la dose ; Jours 11 et 21 avant la dose et 1 heure après la dose ; Jours 31, 41 et 85 avant la dose
Cav,ss : Concentration plasmatique moyenne pendant un intervalle de dosage à l'état d'équilibre pour le TAK-935
Délai: Jour 1 avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'à 5 heures) après la dose ; Jours 11 et 21 avant la dose et 1 heure après la dose ; Jours 31, 41 et 85 avant la dose
Jour 1 avant la dose et à plusieurs moments (jusqu'à 5 heures) après la dose ; Jours 11 et 21 avant la dose et 1 heure après la dose ; Jours 31, 41 et 85 avant la dose
Ctrough,ss : Concentration plasmatique immédiatement avant le dosage du TAK-935 à l'état d'équilibre
Délai: Jours 1, 11, 21 ; Jours 31, 41 et 85 avant la dose
Jours 1, 11, 21 ; Jours 31, 41 et 85 avant la dose
Pourcentage de participants avec au moins 1 valeur nettement anormale pour les évaluations de laboratoire clinique après TAK-935
Délai: De la première dose à la dernière dose (jusqu'au jour 85)
Paramètres de laboratoire clinique : hématologie, chimie sérique et analyse d'urine. Les participants avec au moins 1 valeur nettement anormale pendant la période de traitement ont été signalés : Hématocrite : <0,8x LLN >1,2xULN, Hémoglobine : <0,8xLLN->1,2xULN Leucocytes : <0,5xLLN, Plaquettes (10^9/L) : <75x10^9/L->600x10^9/L, Prothrombin Ratio : >1,5xULN, Alanine Aminotransferase :>3xULN, Albumine :<25 g/L, Phosphatase alcaline : > 3xLSN, glycoprotéine acide alpha-1 : <47 mg/DL->125 mg/DL, aspartate aminotransférase :>3xLSN, bicarbonate :<8,0 mmol/L, Calcium :<1,75 mmol/L->2,88 mmol/L, Chlorure :<75 mmol/L->126 mmol/L, Cholestérol : >7,72, Créatine Kinase :>5xULN, Créatinine :>177 umol/L, Gamma Glutamyl Transferase :>3xULN, Glucose :<2,8 mmol/ L- >19,4 mmol/L, HDL Cholestérol : <1,04 mmol/L->1,55 mmol/L, LDL Cholestérol : <1,30 mmol/L->4,14 mmol/L, Potassium :<3,0 mmol/L->6.0 mEq/L, Protéines :<0,8xLLN->1,2 x LSN, Sodium : < 130 mmol/L->150 mmol/L, Triglycérides : >2,5 x LSN, Azote uréique : >10,7 mmol/L.
De la première dose à la dernière dose (jusqu'au jour 85)
Pourcentage de participants avec au moins 1 valeur nettement anormale pour les signes vitaux après TAK-935
Délai: De la première dose jusqu'à 30 jours après la dernière dose (environ jusqu'à 120 jours)
Les signes vitaux comprenaient la fréquence cardiaque, la tension artérielle et la température corporelle. les valeurs nettement anormales pendant la période de traitement ont été classées comme : fréquence cardiaque 1, 3 et 5 min debout (battements/min) <50-> 120, tension artérielle systolique 1, 3 et 5 min debout (mmHg) <85-> 180, diastolique tension artérielle 1,3 et 5 min debout (mmHg) <50->110 et température corporelle (degré centigrade) <35,6->37,7. Seules les catégories avec des valeurs ont été déclarées.
De la première dose jusqu'à 30 jours après la dernière dose (environ jusqu'à 120 jours)
Pourcentage de participants avec au moins 1 valeur nettement anormale pour les paramètres d'électrocardiogramme (ECG) après TAK-935
Délai: De la première dose à la dernière dose (jusqu'au jour 85)
Un ECG 12 dérivations a été réalisé. Les valeurs nettement anormales pendant la période de traitement ont été classées comme : fréquence ventriculaire ECG <50->120, intervalle PR, (msec) <=80->=200, durée QRS, (msec) <=80->=180, intervalle QT, (msec) <=50->=460, intervalle QTcF, (msec) <=50->=500 OR >=30 changement par rapport à la ligne de base et >=450 millisecondes, intervalle RR <600->=1440.
De la première dose à la dernière dose (jusqu'au jour 85)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Collaborateurs

Healx AI

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Monitor Clinical Science, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 août 2017

Achèvement primaire (Réel)

19 septembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

19 septembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2017

Première publication (Réel)

25 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-935-2001
  • U1111-1192-7890 (Autre identifiant: WHO)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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