X染色体連鎖性低リン血症患者登録 (XLH Registry)
2023年4月6日 更新者：Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd
X連鎖性低リン血症（XLH）患者のための国際的、多施設、前向き、非介入観察レジストリ
これは、X連鎖性低リン血症（XLH）患者の国際的、多施設、前向き、非介入、観察レジストリです。
この XLH レジストリの主な目的は、成人と小児の両方の設定における XLH の治療、進行、および長期転帰を特徴付けるデータを収集することです。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
条件
詳細な説明
方法論
これは、X連鎖性低リン血症（XLH）患者の国際的、多施設、前向き、非介入、観察レジストリです。 この XLH レジストリの目的は、XLH の自然史データを収集して、成人患者と小児患者の両方における XLH の治療、進行、および長期転帰を特徴付けることにあります。
この XLH レジストリは、XLH の治療計画を行っているかどうかに関係なく、すべての年齢と性別の XLH 患者を招待し、含めます。
ただし、治験責任医師主導研究を含む介入臨床試験に同時に参加している患者は、プロトコルに設定されている除外基準に従って、XLH登録から除外されます。 介入臨床試験に参加しているこれらの患者は、試験への参加が終了すると、アプローチされ、XLH レジストリに含まれるよう招待されます。
XLH レジストリ データのサブセットは、欧州医薬品庁 (EMA) のヒト用医療製品委員会 (CHMP) の要求に応じて、承認後安全性試験 (PASS) を満たすために使用されます。 PASS への参加に同意したスタディ センターは、登録患者の有害事象を求めるよう求められます。 すべてのセンターが PASS に参加するとは限りません。 さらに、ブロスマブのリスク管理計画 (RMP) の一環として、XLH レジストリを使用するカテゴリー 3 承認後安全性試験 (PASS) で、安全性に関する懸念の大部分が調査されています。 PASS を実施するためのデータ ソースは、XLH レジストリで収集されたデータです。
参加クリニックのすべての適格な患者は、XLH レジストリに参加するよう求められます。
- インフォームドコンセントは成人患者から得られる。
- 子供を含めるための保護者のインフォームド コンセントは、国のガイダンスに沿って、子供の法的に指定された代理人から取得されます。
- 同意は、国のガイダンスに沿って、該当する年齢の子供にも求められます。 いずれの場合も、患者を XLH レジストリに登録する責任を負う医療専門家は、その裁量で個人から同意を得ることの適切性を評価します。
患者または法的に指定された代理人がインフォームド コンセントに署名した後、ベースライン、レトロスペクティブ、およびプロスペクティブ データを含む患者データが XLH レジストリに記録されます。 データは、Web ベースの電子データ キャプチャ (EDC) システムを使用して収集されます。 患者識別番号は、登録時にシステムによって自動的に生成されます。
事前に決定されたフォローアップ要件は適用されません。 ただし、医師は、患者の医師への訪問に関連して、XLH レジストリの患者データを更新するように求められます。 医師は、患者の前回の来院情報が入力されてから 12 か月後に XLH レジストリを更新するよう通知されます。
標準治療の一環としてより頻繁に診療所に通う患者の場合、これらの通院のデータは 12 か月間隔で入力され、複数の日付を追加するオプションがあります。
これは前向き観察レジストリであり、プロトコルでは標準的な臨床診療以外の追加の介入は必要ありません。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
1236
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、DO1 XD99
- The Children's University Hospital
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Belfast、イギリス、BT12 6BE
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Bristol、イギリス、BS2 8AE
- University Hospitals Bristol and Weston
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Cambridge、イギリス、CB2 2QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Cardiff、イギリス、CF14 4XW
- University Hospital of wales
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Edinburgh、イギリス、EH4 2XU
- Western General Hospital
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Edinburgh、イギリス、EH9 1LF
- Royal Hospital for Sick Children and Young People
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Glasgow、イギリス、G12 0XH
- Gartnavel General Hospital
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Glasgow、イギリス、G12 0YN
- Queen Elizabeth University Hospital
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Inverness、イギリス、IV2 3UJ
- Raigmore Hospital
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Leeds、イギリス、LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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Liverpool、イギリス、L12 2AP
- Alder Hey Children's Hospital
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Liverpool、イギリス、L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London、イギリス、SE1 7EH
- Evelina Childrens Hospital
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London、イギリス、NW1 2PG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Oxford、イギリス、OX3 7LD
- Oxford University Hospital NHS Trust
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Sheffield、イギリス、S5 7AU
- Sheffield Teaching Hospitals
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Sheffield、イギリス、S10 2RX
- Sheffield Childrens Hospital
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Southampton、イギリス、SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Stanmore、イギリス、HA7 4LP
- Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
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Haifa、イスラエル、3109601
- Rambam Health Care Center
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Petah Tikva、イスラエル、4920235
- Schneider Medical Center
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Ramat Gan、イスラエル、5265601
- Sheba Medical Center
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Tel Aviv、イスラエル、64239
- Dana-Dwek Children's Hospital
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Bari、イタリア、70124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
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Benevento、イタリア、82100
- AO S. Pio G. Rumno
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Bologna、イタリア、40138
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
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Brindisi、イタリア、72100
- Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
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Cagliari、イタリア、09121
- Azienda Ospedaliera Brotzu
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Firenze、イタリア、50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Genova、イタリア、16147
- Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
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Messina、イタリア、98125
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Milano、イタリア、20132
- Ospedale San Raffaele
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Milano、イタリア、20132
- Ospedale San Raffaele - Adult
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Padova、イタリア、35128
- Azienda Ospedaliera Di Padova
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Padua、イタリア、35100
- Azienda Ospedaliera Di Padova
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Piancavallo、イタリア、20145
- Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
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Pisa、イタリア、56100
- Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
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Roma、イタリア、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Torino、イタリア、10126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
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Torino、イタリア、10126
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
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Trieste、イタリア、34137
- I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
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Groningen、オランダ、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Bern、スイス、3010
- Inselspital Bern
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Genève、スイス、1205
- Hopitaux Universitaires de Geneve (HUG)
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St. Gallen、スイス、9007
- Kantonsspital St. Gallen
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Zuerich、スイス、8032
- Klinik Hirslanden Zuerich
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Goteborg、スウェーデン、416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
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Lund、スウェーデン、22185
- Lund University
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Stockholm、スウェーデン、112 81
- Karolinska Institute
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Stockholm、スウェーデン、171 77
- Karolinska Institute (Pediatric)
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Barakaldo、スペイン、48903
- Hospital De Cruces
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Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clinic De Barcelona
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Cartagena、スペイン、30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
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El Palmar、スペイン、30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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Esplugues De Llobregat、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Las Palmas De Gran Canaria、スペイン、35016
- Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Oviedo、スペイン、33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Oviedo、スペイン、33011
- Hospital Central de Asturias
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Santa Cruz de Tenerife、スペイン、38010
- Hospital Universitario Nuestra Señora de la Candelaria
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Bratislava、スロバキア、83340
- National Institute of Childrenś Health NUDCH
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Ljubljana、スロベニア
- University Clinical Centre Ljubljana
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Brno、チェコ、625 00
- Children Hospital
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Praha、チェコ、150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Aalborg、デンマーク、9100
- Aalborg University Hospital
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Aarhus、デンマーク、8200
- Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
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Aarhus、デンマーク、8200
- Århus Universitetshospital
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Esbjerg、デンマーク、6700
- Hospital South West Jutland
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København Ø、デンマーク、2100
- Rigshospitalet
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København Ø、デンマーク、2100
- Rigshospitalet - Paediatric
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Odense、デンマーク、5000
- OUH
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Bad Belzig、ドイツ
- Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
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Bochum、ドイツ、44791
- Uniklinikum Bochum
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Dortmund、ドイツ、44137
- MVZ Dr. Eberhard & Partner
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Freiburg、ドイツ、79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Hannover、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Koeln、ドイツ、50937
- Uniklinikum Koeln
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Leipzig、ドイツ、04103
- Universitaetsklinikum
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Mainz、ドイツ、55122
- Hormon and Stoffwechselzentrum
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Oslo、ノルウェー、0424
- Oslo University Hospital
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Oslo、ノルウェー、0450
- Oslo Universitetssykehus HF, Ulleval
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Trondheim、ノルウェー、7030
- St. Olav's University Hospital
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Budapest、ハンガリー、1083
- Semmelweis Egyetem
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Budapest、ハンガリー、1085
- Semmelweis Egyetem
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Bordeaux、フランス、33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
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Bron Cedex、フランス、69677
- CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
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Lille、フランス、59037
- CHRU Lille
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Lille、フランス、59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Montpellier、フランス、34295
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Paris、フランス、75679
- Hopital Cochin
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Paris、フランス、94270
- CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
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Paris、フランス、94275
- Hôpital Bicêtre
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Toulouse、フランス、31059
- Hopital Purpan
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Toulouse、フランス、31059
- "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
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Sofia、ブルガリア、1797
- UMHAT "SofiaMed", OOD
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Sofia、ブルガリア、1606
- SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
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Brussels、ベルギー、1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
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Bruxelles、ベルギー、1200
- Cliniques Universitaires Saint-luc
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Bruxelles、ベルギー、1020
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
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Edegem、ベルギー、2650
- UZA
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven
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Coimbra、ポルトガル、3030
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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Lisboa、ポルトガル、1649-035
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
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Lisboa、ポルトガル、1169-045
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
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Porto、ポルトガル、4200-319
- Hospital de Sao Joao
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Porto、ポルトガル、4099-001
- Centro Hospitalar Do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
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Riga、ラトビア、LV-1002
- Children's Clinical University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-治療レジメンに依存しないXLH患者
説明
-患者は、このXLHレジストリに含める資格を得るために、登録訪問（ベースライン）で次の基準を満たす必要があります
包含基準:
- ベースラインで0歳以上の患者
- 治療する医師の意見では、患者はXLHの診断を支持する臨床症状、放射線学的、生化学的または遺伝子検査結果を持っています
- -患者は現在介入臨床試験に参加していません
-登録訪問時（ベースライン）に次の基準のいずれかを満たす患者は、このXLHレジストリから除外されます
除外基準:
- -患者またはその法的に指定された代理人には、インフォームドコンセントを提供する認知能力がありません。
- -患者は現在介入臨床試験に参加しています。 患者は、治験への参加が終了すると（すべての治験フォローアップ評価の完了を含む）、レジストリへの登録を求められます。
- 思いやりのある使用プログラム、プレコマーシャル プログラム (つまり、 Named Patient Sales、Nominative ATU) または Investigator Initiated Study は、患者がこの XLH レジストリに参加することを妨げるものではありません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：他の
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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CTCAE v4.0 によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：10年
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CTCAE v4.0 によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
|
10年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年9月12日
一次修了 (予想される)
2029年2月1日
研究の完了 (予想される)
2029年7月1日
試験登録日
最初に提出
2017年6月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年6月17日
最初の投稿 (実際)
2017年6月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年4月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年4月6日
最終確認日
2023年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- XLH Registry Version 3.0
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
X連鎖低リン血症の臨床試験
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University Hospital, MontpellierAssociation Xtraordinaire sub-group DDX3X; Genidaわからない
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ProgenaBiome引きこもった自閉症スペクトラム障害 | 自閉症 | 自閉症 | 自閉症、無動症 | 自閉症;非定型 | 自閉症;サイコパシー | 自閉症脆弱性症候群 X | 認知能力の高い自閉症 | 自閉症関連の言語遅延 | 自閉症、感受性、6 | 自閉症スペクトラム障害 高機能 | 自閉症的思考 | 自閉症、感受性、X-Linked 6 | 自閉症の行動アメリカ
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Markus KnuppMerian Iselin Klinik; Basel Academy for Quality and Research in Medicine募集
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University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)完了
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Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul完了X線撮影 | Radiation Absorptionブラジル
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Joint Authority for Päijät-Häme Social and Health...Tampere University積極的、募集していない
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Umeå UniversityVästerbotten County Council, Sweden募集
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisINSERM UMR-942, Paris, France; M3DISIM完了