Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Register voor patiënten met X-gebonden hypofosfatemie (XLH Registry)

6 april 2023 bijgewerkt door: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Een internationaal, multicentrisch, prospectief, niet-interventioneel observatieregister voor patiënten met X-gebonden hypofosfatemie (XLH)

Dit is een internationale, multicenter, prospectieve, niet-interventionele, observationele registratie van patiënten met X-linked hypofosfatemie (XLH). Het hoofddoel van dit XLH-register is het verzamelen van gegevens om de behandeling, progressie en langetermijnresultaten van XLH in zowel volwassen als pediatrische settings te karakteriseren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

X-gebonden hypofosfatemie

Gedetailleerde beschrijving

Methodologie

Dit is een internationale, multicenter, prospectieve, niet-interventionele, observationele registratie van patiënten met X-linked hypofosfatemie (XLH). Het doel van deze XLH-registratie is het verzamelen van gegevens over de natuurlijke geschiedenis van XLH om de behandeling, progressie en langetermijnresultaten van XLH bij zowel volwassen als pediatrische patiënten te karakteriseren.

Dit XLH-register zal patiënten met XLH, van alle leeftijden en geslachten, uitnodigen en opnemen, ongeacht of ze al dan niet een behandelingsregime voor hun XLH volgen.

Patiënten die tegelijkertijd deelnemen aan een interventioneel klinisch onderzoek, inclusief door de onderzoeker geïnitieerde onderzoeken, worden echter uitgesloten van de XLH-registratie, volgens de uitsluitingscriteria zoals uiteengezet in het protocol. Deze patiënten die deelnemen aan een interventioneel klinisch onderzoek zullen, wanneer hun betrokkenheid bij het onderzoek is beëindigd, worden benaderd en uitgenodigd om te worden opgenomen in de XLH-registratie.

Een subset van de XLH-registergegevens zal worden gebruikt om een Post-Authorisation Safety Study (PASS) uit te voeren, zoals gevraagd door het Comité voor medische producten voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Studiecentra die ermee instemmen om deel te nemen aan de PASS, zullen worden gevraagd om ongewenste voorvallen bij ingeschreven patiënten te vragen. Van niet alle centra wordt verwacht dat ze deelnemen aan het PAS. Bovendien worden, als onderdeel van het Risk Management Plan (RMP) van burosumab, de meeste veiligheidsproblemen onderzocht in een Categorie 3 Post-Authorisation Safety Study (PASS), waarbij gebruik wordt gemaakt van de XLH-registratie. De gegevensbron om de PASS uit te voeren, zijn de gegevens die zijn verzameld in het XLH-register.

Alle in aanmerking komende patiënten in de deelnemende klinieken zullen worden gevraagd om deel te nemen aan de XLH-registratie:

Geïnformeerde toestemming zal worden verkregen van volwassen patiënten.
Geïnformeerde toestemming van de ouders voor de opname van een kind zal worden verkregen van de wettelijk aangewezen vertegenwoordiger van het kind in overeenstemming met de nationale richtlijnen.
In overeenstemming met de nationale richtlijnen zal ook toestemming worden gevraagd aan kinderen van de toepasselijke leeftijd. In alle gevallen zal de zorgverlener die verantwoordelijk is voor het inschrijven van de patiënt in het XLH-register, naar eigen goeddunken beoordelen of het passend is om toestemming van een persoon te verkrijgen.

Nadat de patiënt of wettelijk aangewezen vertegenwoordiger de geïnformeerde toestemming heeft ondertekend, worden de patiëntgegevens vastgelegd in de XLH-registratie, inclusief baseline-, retrospectieve en prospectieve gegevens. De gegevens worden verzameld met behulp van een webgebaseerd Electronic Data Capture (EDC)-systeem. Bij inschrijving wordt automatisch een patiëntidentificatienummer door het systeem gegenereerd.

Er zijn geen vooraf bepaalde vervolgvereisten van toepassing. Artsen zullen echter worden gevraagd om patiëntgegevens in de XLH-registratie bij te werken met betrekking tot de bezoeken van de patiënt aan de arts. Artsen worden eraan herinnerd om het XLH-register bij te werken 12 maanden nadat de vorige bezoekinformatie voor een patiënt is ingevoerd.

Voor die patiënten die vaker naar de kliniek gaan als onderdeel van hun standaardzorg, worden de gegevens voor deze bezoeken ingevoerd met intervallen van 12 maanden met een optie om meerdere datums toe te voegen.

Dit is een prospectief observatieregister en er zijn geen andere interventies vereist dan de standaard klinische praktijk volgens het protocol.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

1236

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

België
- - Brussels, België, 1090
    - Universitair Ziekenhuis Brussel
  - Bruxelles, België, 1200
    - Cliniques Universitaires Saint-Luc
  - Bruxelles, België, 1020
    - Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
  - Edegem, België, 2650
    - UZA
  - Leuven, België, 3000
    - UZ Leuven
Bulgarije
- - Sofia, Bulgarije, 1797
    - UMHAT "SofiaMed", OOD
  - Sofia, Bulgarije, 1606
    - SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
Denemarken
- - Aalborg, Denemarken, 9100
    - Aalborg University Hospital
  - Aarhus, Denemarken, 8200
    - Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
  - Aarhus, Denemarken, 8200
    - Århus Universitetshospital
  - Esbjerg, Denemarken, 6700
    - Hospital South West Jutland
  - København Ø, Denemarken, 2100
    - Rigshospitalet
  - København Ø, Denemarken, 2100
    - Rigshospitalet - Paediatric
  - Odense, Denemarken, 5000
    - OUH
Duitsland
- - Bad Belzig, Duitsland
    - Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
  - Bochum, Duitsland, 44791
    - Uniklinikum Bochum
  - Dortmund, Duitsland, 44137
    - MVZ Dr. Eberhard & Partner
  - Freiburg, Duitsland, 79106
    - Universitaetsklinikum Freiburg
  - Hannover, Duitsland, 30625
    - Medizinische Hochschule Hannover
  - Koeln, Duitsland, 50937
    - Uniklinikum Koeln
  - Leipzig, Duitsland, 04103
    - Universitaetsklinikum
  - Mainz, Duitsland, 55122
    - Hormon and Stoffwechselzentrum
Frankrijk
- - Bordeaux, Frankrijk, 33000
    - Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
  - Bron Cedex, Frankrijk, 69677
    - CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
  - Lille, Frankrijk, 59037
    - CHRU Lille
  - Lille, Frankrijk, 59037
    - Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  - Montpellier, Frankrijk, 34295
    - Hopital Arnaud de Villeneuve
  - Paris, Frankrijk, 75679
    - Hôpital Cochin
  - Paris, Frankrijk, 94270
    - CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
  - Paris, Frankrijk, 94275
    - Hôpital Bicêtre
  - Toulouse, Frankrijk, 31059
    - Hopital Purpan
  - Toulouse, Frankrijk, 31059
    - "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
Hongarije
- - Budapest, Hongarije, 1083
    - Semmelweis Egyetem
  - Budapest, Hongarije, 1085
    - Semmelweis Egyetem
Ierland
- - Dublin, Ierland, DO1 XD99
    - The Children's University Hospital
Israël
- - Haifa, Israël, 3109601
    - Rambam Health Care Center
  - Petah Tikva, Israël, 4920235
    - Schneider Medical Center
  - Ramat Gan, Israël, 5265601
    - Sheba Medical Center
  - Tel Aviv, Israël, 64239
    - Dana-Dwek Children's Hospital
Italië
- - Bari, Italië, 70124
    - Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
  - Benevento, Italië, 82100
    - AO S. Pio G. Rumno
  - Bologna, Italië, 40138
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
  - Brindisi, Italië, 72100
    - Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
  - Cagliari, Italië, 09121
    - Azienda Ospedaliera Brotzu
  - Firenze, Italië, 50134
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
  - Genova, Italië, 16147
    - Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
  - Messina, Italië, 98125
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
  - Milano, Italië, 20132
    - Ospedale San Raffaele
  - Milano, Italië, 20132
    - Ospedale San Raffaele - Adult
  - Padova, Italië, 35128
    - Azienda Ospedaliera di Padova
  - Padua, Italië, 35100
    - Azienda Ospedaliera di Padova
  - Piancavallo, Italië, 20145
    - Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
  - Pisa, Italië, 56100
    - Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
  - Roma, Italië, 00165
    - Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  - Torino, Italië, 10126
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
  - Torino, Italië, 10126
    - Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
  - Trieste, Italië, 34137
    - I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
Letland
- - Riga, Letland, LV-1002
    - Children's Clinical University Hospital
Nederland
- - Groningen, Nederland, 9713 GZ
    - Universitair Medisch Centrum Groningen
Noorwegen
- - Oslo, Noorwegen, 0424
    - Oslo University Hospital
  - Oslo, Noorwegen, 0450
    - Oslo universitetssykehus HF, Ullevål
  - Trondheim, Noorwegen, 7030
    - St. Olav's University Hospital
Portugal
- - Coimbra, Portugal, 3030
    - Hospital Pediatrico de Coimbra
  - Lisboa, Portugal, 1649-035
    - Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
  - Lisboa, Portugal, 1169-045
    - Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
  - Porto, Portugal, 4200-319
    - Hospital de Sao Joao
  - Porto, Portugal, 4099-001
    - Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
Slovenië
- - Ljubljana, Slovenië
    - University Clinical Centre Ljubljana
Slowakije
- - Bratislava, Slowakije, 83340
    - National Institute of Childrenś Health NUDCH
Spanje
- - Barakaldo, Spanje, 48903
    - Hospital de Cruces
  - Barcelona, Spanje, 08036
    - Hospital Clinic de Barcelona
  - Barcelona, Spanje, 08035
    - Hospital Universitari Vall d'Hebron
  - Cartagena, Spanje, 30202
    - Hospital General Universitario Santa Lucía
  - El Palmar, Spanje, 30120
    - Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
  - Esplugues De Llobregat, Spanje, 08950
    - Hospital Sant Joan de Deu
  - Las Palmas De Gran Canaria, Spanje, 35016
    - Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
  - Madrid, Spanje, 28009
    - Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  - Oviedo, Spanje, 33006
    - Hospital Universitario Central de Asturias
  - Oviedo, Spanje, 33011
    - Hospital Central de Asturias
  - Santa Cruz de Tenerife, Spanje, 38010
    - Hospital Universitario Nuestra Señora de La Candelaria
Tsjechië
- - Brno, Tsjechië, 625 00
    - Children Hospital
  - Praha, Tsjechië, 150 06
    - Fakultní nemocnice v Motole
Verenigd Koninkrijk
- - Belfast, Verenigd Koninkrijk, BT12 6BE
    - Royal Belfast Hospital for Sick Children
  - Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
    - Birmingham children's Hospital
  - Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8AE
    - University Hospitals Bristol and Weston
  - Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 2QQ
    - Addenbrooke's Hospital
  - Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
    - University Hospital of Wales
  - Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH4 2XU
    - Western General Hospital
  - Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH9 1LF
    - Royal Hospital for Sick Children and Young People
  - Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G12 0XH
    - Gartnavel General Hospital
  - Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G12 0YN
    - Queen Elizabeth University Hospital
  - Inverness, Verenigd Koninkrijk, IV2 3UJ
    - Raigmore Hospital
  - Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
    - Leeds General Infirmary
  - Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
    - Alder Hey Children's Hospital
  - Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L7 8XP
    - Royal Liverpool University Hospital
  - London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital for Children
  - London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
    - Evelina Childrens Hospital
  - London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
    - National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  - Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
    - Royal Manchester Children's Hospital
  - Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LD
    - Oxford University Hospital NHS Trust
  - Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S5 7AU
    - Sheffield Teaching Hospitals
  - Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2RX
    - Sheffield Childrens Hospital
  - Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
    - Southampton General Hospital
  - Stanmore, Verenigd Koninkrijk, HA7 4LP
    - Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
Zweden
- - Goteborg, Zweden, 416 85
    - Queen Silvia Children's Hospital
  - Lund, Zweden, 22185
    - Lund University
  - Stockholm, Zweden, 112 81
    - Karolinska Institute
  - Stockholm, Zweden, 171 77
    - Karolinska Institute (Pediatric)
Zwitserland
- - Bern, Zwitserland, 3010
    - Inselspital Bern
  - Genève, Zwitserland, 1205
    - Hôpitaux Universitaires de Genève (HUG)
  - St. Gallen, Zwitserland, 9007
    - Kantonsspital St. Gallen
  - Zuerich, Zwitserland, 8032
    - Klinik Hirslanden Zuerich

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met XLH onafhankelijk van het behandelingsregime

Beschrijving

Een patiënt moet bij het inschrijvingsbezoek (baseline) aan de volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor opname in dit XLH-register

Inclusiecriteria:

Patiënten met een leeftijd vanaf ≥0 jaar bij baseline
De patiënt heeft naar het oordeel van de behandelend arts een klinisch beeld, radiologische, biochemische of genetische onderzoeksresultaten die de diagnose XLH ondersteunen
Patiënt neemt momenteel niet deel aan een interventioneel klinisch onderzoek

Een patiënt die tijdens het inschrijvingsbezoek (baseline) aan een van de volgende criteria voldoet, wordt uitgesloten van deze XLH-registratie

Uitsluitingscriteria:

De patiënt of zijn wettelijk aangewezen vertegenwoordiger heeft niet de cognitieve capaciteit om geïnformeerde toestemming te geven.
Patiënt neemt momenteel deel aan een interventioneel klinisch onderzoek. Patiënten zullen worden benaderd voor opname in het register zodra hun betrokkenheid bij het onderzoek is beëindigd (inclusief de voltooiing van alle follow-upbeoordelingen van het onderzoek).
Deelname aan een Compassionate Use-programma, precommercieel programma (d.w.z. Named Patient Sales, Nominatieve ATU) of Investigator Initiated Study sluit niet uit dat een patiënt deelneemt aan dit XLH-register

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Ander
Tijdsperspectieven: Ander

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0 Tijdsspanne: 10 jaar	Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0	10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Brandi ML, Ariceta G, Beck-Nielsen SS, Boot AM, Briot K, de Lucas Collantes C, Emma F, Giannini S, Haffner D, Keen R, Levtchenko E, Mӓkitie O, Nilsson O, Schnabel D, Tripto-Shkolnik L, Zillikens MC, Liu J, Tudor A, Mughal MZ. Post-authorisation safety study of burosumab use in paediatric, adolescent and adult patients with X-linked hypophosphataemia: rationale and description. Ther Adv Chronic Dis. 2022 Sep 5;13:20406223221117471. doi: 10.1177/20406223221117471. eCollection 2022.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 september 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 februari 2029

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juli 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Andere studie-ID-nummers

XLH Registry Version 3.0

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden hypofosfatemie

Sheba Medical Center
ElMindA Ltd

Werving

Hersennetwerkactivering en gang en houding in FXTAS (FXTAS-BNA)

Fragile X-geassocieerd tremor-ataxiesyndroom | FXTAS

Israël
Ovid Therapeutics Inc.

Voltooid

Een studie van OV101 bij personen met het Fragiele X-syndroom (ROCKET)

Fragiele X-syndroom (FXS)

Verenigde Staten
Guido A. Davidzon, MD, SM

Ingetrokken

Nieuw klinisch doelwit in het Fragile X-syndroom

Fragiele X-syndroom (FXS)

Verenigde Staten
Tetra Discovery Partners

Voltooid

Een cross-overstudie van 2 perioden van BPN14770 bij volwassen mannen met het Fragile X-syndroom

Fragile X-syndroom | Fra(X)-syndroom | FXS

Verenigde Staten
Marinus Pharmaceuticals
University of California, Davis; U.S. Army Medical Research and Development Command

Voltooid

Ganaxolone-behandeling bij kinderen met het Fragile X-syndroom

Fragile x Syndroom

België, Verenigde Staten
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...

Voltooid

Neurofysiologische en acute farmacologische studies bij FXS-patiënten

Fragile X-syndroom

Verenigde Staten
Seaside Therapeutics, Inc.

Voltooid

Biomarker en DNA-verzameling bij proefpersonen die deelnemen aan Protocol 22003

Fragile X-syndroom

Verenigde Staten
Seaside Therapeutics, Inc.
National Institutes of Health (NIH)

Voltooid

Een studie met een enkele dosis bij normale vrijwilligers om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van STX107 te beoordelen

Fragile X-syndroom

Verenigde Staten
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...

Voltooid

Besluitvaardigheid en geïnformeerde toestemming bij het Fragiele X-syndroom

Fragiele X-syndroom (FXS)

Verenigde Staten
University of California, Davis
University of Alberta; St. Justine's Hospital

Voltooid

Een proef met metformine bij personen met het Fragile X-syndroom (Met)

Neurologische gedragsmanifestaties | Genetische ziekten, X-gekoppeld | Verstandelijk gehandicapt | Fragile X-syndroom | Seksuele chromosoomaandoeningen | Fragiele X Mentale Retardatie Syndroom | Trinucleotide Repeat-uitbreiding | Fra(X)-syndroom | FXS | Geestelijke retardatie, X-gekoppeld

Verenigde Staten, Canada