Registro para pacientes com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X (XLH Registry)
Um Registro Observacional Internacional, Multicêntrico, Prospectivo e Não Intervencionista para Pacientes com Hipofosfatemia Ligada ao X (XLH)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Metodologia
Este é um registro internacional, multicêntrico, prospectivo, não intervencional e observacional de pacientes com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X (XLH). O objetivo deste Registro XLH é coletar dados da história natural da XLH para caracterizar o tratamento, a progressão e os resultados de longo prazo da XLH em pacientes adultos e pediátricos.
Este Registro XLH convidará e incluirá pacientes com XLH, de todas as idades e sexo, independentemente de estarem ou não em um regime de tratamento para seu XLH.
No entanto, os pacientes que estão participando simultaneamente de um ensaio clínico intervencionista, incluindo estudos iniciados pelo investigador, são excluídos do Registro XLH, de acordo com os Critérios de Exclusão definidos no Protocolo. Esses pacientes participantes de um ensaio clínico intervencionista, quando seu envolvimento no ensaio terminar, serão abordados e convidados a serem incluídos no Registro XLH.
Um subconjunto dos dados do Registro XLH será usado para preencher um Estudo de Segurança Pós-Autorização (PASS), conforme solicitado pelo Comitê de Produtos Médicos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Os centros de estudo que concordarem em participar do PASS serão solicitados a solicitar eventos adversos em pacientes inscritos. Não se espera que todos os centros participem do PASS. Além disso, como parte do Plano de Gerenciamento de Risco (RMP) do burosumabe, a maioria das questões de segurança está sendo investigada em um Estudo de Segurança Pós-Autorização de Categoria 3 (PASS), que usa o Registro XLH. A fonte de dados para conduzir o PASS são os dados coletados no Registro XLH.
Todos os pacientes elegíveis nas clínicas participantes serão convidados a participar do Registro XLH:
- O consentimento informado será obtido de pacientes adultos.
- O consentimento informado dos pais para a inclusão de uma criança será obtido do representante legalmente designado da criança de acordo com a orientação nacional.
- O consentimento também será obtido de crianças da idade aplicável, de acordo com a orientação nacional. Em todos os casos, o profissional de saúde responsável por inscrever o paciente no Registro XLH avaliará a conveniência de obter o consentimento de um indivíduo a seu critério.
Após o paciente ou representante legalmente designado ter assinado o consentimento informado, os dados do paciente serão registrados no Registro XLH, incluindo dados basais, retrospectivos e prospectivos. Os dados serão coletados usando um sistema de Captura Eletrônica de Dados (EDC) baseado na web. Um número de identificação do paciente será gerado automaticamente pelo sistema após a inscrição.
Não serão aplicados requisitos de acompanhamento pré-determinados. No entanto, os médicos serão solicitados a atualizar os dados do paciente no Registro XLH em relação às visitas dos pacientes ao médico. Os médicos serão lembrados de atualizar o Registro XLH 12 meses depois que as informações da visita anterior foram inseridas para um paciente.
Para os pacientes que frequentam a clínica em intervalos mais frequentes como parte de seu atendimento padrão, os dados dessas visitas serão inseridos em intervalos de 12 meses com a opção de adicionar várias datas.
Este é um registro observacional prospectivo e nenhuma intervenção adicional além da prática clínica padrão é exigida pelo protocolo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Bad Belzig, Alemanha
- Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
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Bochum, Alemanha, 44791
- Uniklinikum Bochum
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Dortmund, Alemanha, 44137
- MVZ Dr. Eberhard & Partner
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Freiburg, Alemanha, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Hannover, Alemanha, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Koeln, Alemanha, 50937
- Uniklinikum Koeln
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Leipzig, Alemanha, 04103
- Universitaetsklinikum
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Mainz, Alemanha, 55122
- Hormon and Stoffwechselzentrum
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Sofia, Bulgária, 1797
- UMHAT "SofiaMed", OOD
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Sofia, Bulgária, 1606
- SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
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Brussels, Bélgica, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
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Bruxelles, Bélgica, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-luc
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Bruxelles, Bélgica, 1020
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
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Edegem, Bélgica, 2650
- UZA
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Aalborg, Dinamarca, 9100
- Aalborg University Hospital
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Aarhus, Dinamarca, 8200
- Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
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Aarhus, Dinamarca, 8200
- Århus Universitetshospital
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Esbjerg, Dinamarca, 6700
- Hospital South West Jutland
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København Ø, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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København Ø, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet - Paediatric
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Odense, Dinamarca, 5000
- OUH
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Bratislava, Eslováquia, 83340
- National Institute of Childrenś Health NUDCH
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Ljubljana, Eslovênia
- University Clinical Centre Ljubljana
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Barakaldo, Espanha, 48903
- Hospital De Cruces
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Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clinic De Barcelona
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Cartagena, Espanha, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
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El Palmar, Espanha, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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Esplugues De Llobregat, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Las Palmas De Gran Canaria, Espanha, 35016
- Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
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Madrid, Espanha, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Oviedo, Espanha, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Oviedo, Espanha, 33011
- Hospital Central de Asturias
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Santa Cruz de Tenerife, Espanha, 38010
- Hospital Universitario Nuestra Señora de la Candelaria
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Bordeaux, França, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
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Bron Cedex, França, 69677
- CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
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Lille, França, 59037
- CHRU Lille
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Lille, França, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Montpellier, França, 34295
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Paris, França, 75679
- Hopital Cochin
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Paris, França, 94270
- CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
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Paris, França, 94275
- Hôpital Bicêtre
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Toulouse, França, 31059
- Hopital Purpan
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Toulouse, França, 31059
- "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Budapest, Hungria, 1083
- Semmelweis Egyetem
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Budapest, Hungria, 1085
- Semmelweis Egyetem
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Dublin, Irlanda, DO1 XD99
- The Children's University Hospital
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Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Care Center
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Petah Tikva, Israel, 4920235
- Schneider Medical Center
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Ramat Gan, Israel, 5265601
- Sheba Medical Center
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Tel Aviv, Israel, 64239
- Dana-Dwek Children's Hospital
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Bari, Itália, 70124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
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Benevento, Itália, 82100
- AO S. Pio G. Rumno
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Bologna, Itália, 40138
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
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Brindisi, Itália, 72100
- Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
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Cagliari, Itália, 09121
- Azienda Ospedaliera Brotzu
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Firenze, Itália, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Genova, Itália, 16147
- Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
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Messina, Itália, 98125
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Milano, Itália, 20132
- Ospedale San Raffaele
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Milano, Itália, 20132
- Ospedale San Raffaele - Adult
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Padova, Itália, 35128
- Azienda Ospedaliera Di Padova
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Padua, Itália, 35100
- Azienda Ospedaliera Di Padova
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Piancavallo, Itália, 20145
- Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
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Pisa, Itália, 56100
- Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
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Roma, Itália, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Torino, Itália, 10126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
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Torino, Itália, 10126
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
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Trieste, Itália, 34137
- I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
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Riga, Letônia, LV-1002
- Children's Clinical University Hospital
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Oslo, Noruega, 0424
- Oslo University Hospital
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Oslo, Noruega, 0450
- Oslo Universitetssykehus HF, Ulleval
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Trondheim, Noruega, 7030
- St. Olav's University Hospital
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Coimbra, Portugal, 3030
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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Lisboa, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
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Lisboa, Portugal, 1169-045
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
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Porto, Portugal, 4200-319
- Hospital de Sao Joao
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Porto, Portugal, 4099-001
- Centro Hospitalar Do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
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Belfast, Reino Unido, BT12 6BE
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
- University Hospitals Bristol and Weston
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Cambridge, Reino Unido, CB2 2QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- University Hospital of wales
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Edinburgh, Reino Unido, EH4 2XU
- Western General Hospital
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Edinburgh, Reino Unido, EH9 1LF
- Royal Hospital for Sick Children and Young People
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Glasgow, Reino Unido, G12 0XH
- Gartnavel General Hospital
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Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
- Queen Elizabeth University Hospital
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Inverness, Reino Unido, IV2 3UJ
- Raigmore Hospital
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
- Alder Hey Children's Hospital
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Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Evelina Childrens Hospital
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LD
- Oxford University Hospital NHS Trust
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Sheffield, Reino Unido, S5 7AU
- Sheffield Teaching Hospitals
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Sheffield, Reino Unido, S10 2RX
- Sheffield Childrens Hospital
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Stanmore, Reino Unido, HA7 4LP
- Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
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Goteborg, Suécia, 416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
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Lund, Suécia, 22185
- Lund University
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Stockholm, Suécia, 112 81
- Karolinska Institute
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Stockholm, Suécia, 171 77
- Karolinska Institute (Pediatric)
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Bern, Suíça, 3010
- Inselspital Bern
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Genève, Suíça, 1205
- Hopitaux Universitaires de Geneve (HUG)
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St. Gallen, Suíça, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
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Zuerich, Suíça, 8032
- Klinik Hirslanden Zuerich
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Brno, Tcheca, 625 00
- Children Hospital
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Praha, Tcheca, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Um paciente deve atender aos seguintes critérios na visita de inscrição (linha de base) para ser elegível para inclusão neste Registro XLH
Critério de inclusão:
- Pacientes com idade ≥0 anos de idade no início do estudo
- Na opinião do médico assistente, o paciente tem uma apresentação clínica, resultados de investigação radiológica, bioquímica ou genética que suportam o diagnóstico de XLH
- O paciente não está participando atualmente de um ensaio clínico intervencionista
Um paciente que atenda a qualquer um dos seguintes critérios na consulta de inscrição (linha de base) será excluído deste Registro XLH
Critério de exclusão:
- O paciente ou seu representante legalmente designado não tem capacidade cognitiva para fornecer consentimento informado.
- O paciente está atualmente participando de um ensaio clínico intervencionista. Os pacientes serão abordados para inclusão no registro assim que seu envolvimento no estudo terminar (incluindo a conclusão de todas as avaliações de acompanhamento do estudo).
- Participação em um Programa de Uso Compassivo, Programa Pré-comercial (ou seja, Vendas de pacientes nomeados, ATU nominativo) ou estudo iniciado pelo investigador não impede que um paciente participe deste Registro XLH
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Outro
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo CTCAE v4.0
Prazo: 10 anos
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo CTCAE v4.0
|
10 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Avitaminose
- Doenças de Deficiência
- Desnutrição
- Doenças ósseas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Ósseas Metabólicas
- Transporte Tubular Renal, Erros Inatos
- Distúrbios do Metabolismo do Cálcio
- Metabolismo de metais, erros inatos
- Distúrbios do Metabolismo do Fósforo
- Raquitismo
- Deficiência de Vitamina D
- Raquitismo Hipofosfatêmico
- Hipofosfatemia Familiar
- Raquitismo hipofosfatêmico familiar
- Hipofosfatemia
Outros números de identificação do estudo
- XLH Registry Version 3.0
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Hipofosfatemia ligada ao cromossomo X
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Markus KnuppMerian Iselin Klinik; Basel Academy for Quality and Research in MedicineRecrutamento
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SpinogenixAinda não está recrutando
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