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Register für Patienten mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH Registry)

6. April 2023 aktualisiert von: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Ein internationales, multizentrisches, prospektives, nicht-interventionelles Beobachtungsregister für Patienten mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH)

Dies ist ein internationales, multizentrisches, prospektives, nicht-interventionelles Beobachtungsregister von Patienten mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH). Das Hauptziel dieses XLH-Registers besteht darin, Daten zu sammeln, um die Behandlung, den Verlauf und die langfristigen Ergebnisse von XLH sowohl bei Erwachsenen als auch in der Pädiatrie zu charakterisieren.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Methodik

Dies ist ein internationales, multizentrisches, prospektives, nicht-interventionelles Beobachtungsregister von Patienten mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH). Das Ziel dieses XLH-Registers besteht darin, Daten zum natürlichen Verlauf von XLH zu sammeln, um die Behandlung, den Verlauf und die langfristigen Ergebnisse von XLH sowohl bei erwachsenen als auch bei pädiatrischen Patienten zu charakterisieren.

Dieses XLH-Register lädt Patienten mit XLH jeden Alters und Geschlechts ein und schließt sie ein, unabhängig davon, ob sie ein Behandlungsschema für ihre XLH erhalten oder nicht.

Patienten, die gleichzeitig an einer interventionellen klinischen Studie teilnehmen, einschließlich Prüfer-initiierter Studien, werden jedoch gemäß den im Protokoll festgelegten Ausschlusskriterien aus dem XLH-Register ausgeschlossen. Diese Patienten, die an einer interventionellen klinischen Studie teilnehmen, werden nach Beendigung ihrer Teilnahme an der Studie angesprochen und eingeladen, in das XLH-Register aufgenommen zu werden.

Eine Teilmenge der XLH-Registerdaten wird verwendet, um eine Unbedenklichkeitsstudie nach der Zulassung (PASS) durchzuführen, wie vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) gefordert. Studienzentren, die einer Teilnahme am PASS zustimmen, werden gebeten, unerwünschte Ereignisse bei eingeschriebenen Patienten anzufordern. Es wird erwartet, dass nicht alle Zentren am PASS teilnehmen. Darüber hinaus werden im Rahmen des Risikomanagementplans (RMP) von Burosumab die meisten Sicherheitsbedenken in einer Sicherheitsstudie der Kategorie 3 nach der Zulassung (PASS) untersucht, die das XLH-Register verwendet. Die Datenquelle für die Durchführung des PASS sind die im XLH-Register gesammelten Daten.

Alle berechtigten Patienten in den teilnehmenden Kliniken werden gebeten, am XLH-Register teilzunehmen:

  • Von erwachsenen Patienten wird eine informierte Einwilligung eingeholt.
  • Die Einverständniserklärung der Eltern für die Aufnahme eines Kindes wird von dem gesetzlich bestimmten Vertreter des Kindes gemäß den nationalen Richtlinien eingeholt.
  • Gemäß den nationalen Richtlinien wird auch die Zustimmung von Kindern im entsprechenden Alter eingeholt. In allen Fällen wird der für die Aufnahme des Patienten in das XLH-Register verantwortliche Gesundheitsexperte nach eigenem Ermessen beurteilen, ob es angemessen ist, die Zustimmung einer Person einzuholen.

Nachdem der Patient oder gesetzlich benannte Vertreter die Einverständniserklärung unterzeichnet hat, werden die Patientendaten im XLH-Register erfasst, einschließlich Basislinien-, retrospektiver und prospektiver Daten. Die Daten werden mithilfe eines webbasierten Systems zur elektronischen Datenerfassung (EDC) erfasst. Bei der Registrierung wird vom System automatisch eine Patientenidentifikationsnummer generiert.

Es gelten keine vorab festgelegten Folgeanforderungen. Ärzte werden jedoch aufgefordert, die Patientendaten im XLH-Register in Bezug auf die Arztbesuche der Patienten zu aktualisieren. Ärzte werden daran erinnert, das XLH-Register 12 Monate nach der Eingabe der Informationen zum vorherigen Besuch für einen Patienten zu aktualisieren.

Für diejenigen Patienten, die die Klinik im Rahmen ihrer Standardversorgung in häufigeren Intervallen aufsuchen, werden die Daten für diese Besuche in 12-Monats-Intervallen eingegeben, mit der Option, mehrere Daten hinzuzufügen.

Dies ist ein prospektives Beobachtungsregister, und das Protokoll erfordert keine zusätzlichen Eingriffe außer der klinischen Standardpraxis.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

1236

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Bruxelles, Belgien, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZA
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1797
        • UMHAT "SofiaMed", OOD
      • Sofia, Bulgarien, 1606
        • SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
  • Deutschland
      • Bad Belzig, Deutschland
        • Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • Uniklinikum Bochum
      • Dortmund, Deutschland, 44137
        • MVZ Dr. Eberhard & Partner
      • Freiburg, Deutschland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Koeln, Deutschland, 50937
        • Uniklinikum Koeln
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Universitaetsklinikum
      • Mainz, Deutschland, 55122
        • Hormon and Stoffwechselzentrum
  • Dänemark
      • Aalborg, Dänemark, 9100
        • Aalborg University Hospital
      • Aarhus, Dänemark, 8200
        • Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
      • Aarhus, Dänemark, 8200
        • Århus Universitetshospital
      • Esbjerg, Dänemark, 6700
        • Hospital South West Jutland
      • København Ø, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
      • København Ø, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet - Paediatric
      • Odense, Dänemark, 5000
        • OUH
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Bron Cedex, Frankreich, 69677
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU Lille
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankreich, 75679
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Frankreich, 94270
        • CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
      • Paris, Frankreich, 94275
        • Hôpital Bicêtre
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Hopital Purpan
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
  • Irland
      • Dublin, Irland, DO1 XD99
        • The Children's University Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Center
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Dana-Dwek Children's Hospital
  • Italien
      • Bari, Italien, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
      • Benevento, Italien, 82100
        • AO S. Pio G. Rumno
      • Bologna, Italien, 40138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
      • Brindisi, Italien, 72100
        • Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Azienda Ospedaliera Brotzu
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Messina, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Adult
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Padua, Italien, 35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Piancavallo, Italien, 20145
        • Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
      • Pisa, Italien, 56100
        • Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
      • Trieste, Italien, 34137
        • I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
  • Lettland
      • Riga, Lettland, LV-1002
        • Children's Clinical University Hospital
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0424
        • Oslo University Hospital
      • Oslo, Norwegen, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
      • Trondheim, Norwegen, 7030
        • St. Olav's University Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3030
        • Hospital Pediatrico de Coimbra
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Lisboa, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
  • Schweden
      • Goteborg, Schweden, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Schweden, 22185
        • Lund University
      • Stockholm, Schweden, 112 81
        • Karolinska Institute
      • Stockholm, Schweden, 171 77
        • Karolinska Institute (Pediatric)
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital Bern
      • Genève, Schweiz, 1205
        • Hôpitaux universitaires de Genève (HUG)
      • St. Gallen, Schweiz, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Zuerich, Schweiz, 8032
        • Klinik Hirslanden Zuerich
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei, 83340
        • National Institute of Childrenś Health NUDCH
  • Slowenien
      • Ljubljana, Slowenien
        • University Clinical Centre Ljubljana
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Cartagena, Spanien, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucia
      • El Palmar, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
      • Esplugues De Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanien, 35016
        • Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Oviedo, Spanien, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Santa Cruz de Tenerife, Spanien, 38010
        • Hospital Universitario Nuestra Señora de la Candelaria
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 625 00
        • Children Hospital
      • Praha, Tschechien, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Semmelweis Egyetem
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich, BT12 6BE
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children and Young People
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G12 0XH
        • Gartnavel General Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G12 0YN
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Inverness, Vereinigtes Königreich, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LD
        • Oxford University Hospital NHS Trust
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S5 7AU
        • Sheffield Teaching Hospitals
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
      • Stanmore, Vereinigtes Königreich, HA7 4LP
        • Stanmore Royal Orthopaedic Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit XLH unabhängig vom Behandlungsschema

Beschreibung

Ein Patient muss beim Registrierungsbesuch (Baseline) die folgenden Kriterien erfüllen, um für die Aufnahme in dieses XLH-Register in Frage zu kommen

Einschlusskriterien:

  1. Patienten im Alter von ≥ 0 Jahren zu Studienbeginn
  2. Nach Ansicht des behandelnden Arztes hat der Patient ein klinisches Erscheinungsbild, radiologische, biochemische oder genetische Untersuchungsergebnisse, die die Diagnose von XLH stützen
  3. Der Patient nimmt derzeit nicht an einer interventionellen klinischen Studie teil

Ein Patient, der beim Registrierungsbesuch (Baseline) eines der folgenden Kriterien erfüllt, wird aus diesem XLH-Register ausgeschlossen

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient oder sein gesetzlich benannter Vertreter hat nicht die kognitive Fähigkeit, eine informierte Einwilligung zu erteilen.
  2. Der Patient nimmt derzeit an einer interventionellen klinischen Studie teil. Die Patienten werden zur Aufnahme in das Register angesprochen, sobald ihre Teilnahme an der Studie endet (einschließlich des Abschlusses aller Folgebewertungen der Studie).
  3. Teilnahme an einem Compassionate-Use-Programm, vorkommerziellen Programm (d. h. Named Patient Sales, Nominative ATU) oder Investigator Initiated Study schließen einen Patienten nicht von der Teilnahme an diesem XLH-Register aus

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0
Zeitfenster: 10 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.0
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. September 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Februar 2029

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juni 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juni 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Juni 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • XLH Registry Version 3.0

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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