Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rekisteri potilaille, joilla on X-linkitetty hypofosfatemia (XLH Registry)

torstai 6. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Kansainvälinen, monikeskus, tuleva, ei-interventiivinen havainnointirekisteri potilaille, joilla on X-linked hypofosfatemia (XLH)

Tämä on kansainvälinen, monikeskus, prospektiivinen, ei-interventio, havainnollinen rekisteri potilaista, joilla on X-Linked hypofosfatemia (XLH). Tämän XLH-rekisterin päätavoitteena on kerätä tietoja XLH:n hoidon, etenemisen ja pitkän aikavälin tulosten kuvaamiseksi sekä aikuisilla että lapsilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Metodologia

Tämä on kansainvälinen, monikeskus, prospektiivinen, ei-interventio, havainnollinen rekisteri potilaista, joilla on X-Linked hypofosfatemia (XLH). Tämän XLH-rekisterin tavoitteena on kerätä XLH:n luonnollista historiatietoa XLH:n hoidon, etenemisen ja pitkäaikaisten tulosten kuvaamiseksi sekä aikuis- että lapsipotilailla.

Tämä XLH-rekisteri kutsuu ja sisältää kaiken ikäisiä ja sukupuolisia XLH-potilaita riippumatta siitä, ovatko he XLH-hoito-ohjelmassa vai eivät.

Kuitenkin potilaat, jotka osallistuvat samanaikaisesti kliiniseen interventiotutkimukseen, mukaan lukien tutkijan aloittamat tutkimukset, suljetaan pois XLH-rekisteristä pöytäkirjassa asetettujen poissulkemiskriteerien mukaisesti. Näitä interventiokliiniseen tutkimukseen osallistuvia potilaita lähestytään ja heidät kutsutaan XLH-rekisteriin, kun heidän osallistumisensa tutkimukseen on päättynyt.

Osaa XLH-rekisterin tiedoista käytetään luvan myöntämisen jälkeisen turvallisuustutkimuksen (PASS) suorittamiseen Euroopan lääkeviraston (EMA) ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevän komitean (CHMP) pyytämänä. Tutkimuskeskuksia, jotka suostuvat osallistumaan PASS-tutkimukseen, pyydetään tiedustelemaan haittatapahtumia ilmoittautuneille potilaille. Kaikkien keskusten ei odoteta osallistuvan PASSiin. Lisäksi osana burosumabin riskinhallintasuunnitelmaa (RMP) suurinta osaa turvallisuusongelmista tutkitaan kategorian 3 luvan myöntämisen jälkeisessä turvallisuustutkimuksessa (PASS), joka käyttää XLH-rekisteriä. Tietolähde PASS-tarkastuksessa on XLH-rekisteriin kerätyt tiedot.

Kaikkia osallistuvien klinikoiden tukikelpoisia potilaita pyydetään osallistumaan XLH-rekisteriin:

  • Tietoinen suostumus saadaan aikuisilta potilailta.
  • Vanhempien tietoinen suostumus lapsen sisällyttämiseen hankitaan lapsen laillisesti nimetyltä edustajalta kansallisten ohjeiden mukaisesti.
  • Suostumus pyydetään myös soveltuvan ikäisiltä lapsilta kansallisten ohjeiden mukaisesti. Kaikissa tapauksissa terveydenhuollon ammattilainen, joka on vastuussa potilaan rekisteröinnistä XLH-rekisteriin, arvioi oman harkintansa mukaan, onko asianmukaista saada suostumus.

Kun potilas tai laillisesti nimetty edustaja on allekirjoittanut tietoisen suostumuksen, potilastiedot tallennetaan XLH-rekisteriin, mukaan lukien lähtötiedot, retrospektiiviset ja tulevaisuuden tiedot. Tiedot kerätään käyttämällä verkkopohjaista Electronic Data Capture (EDC) -järjestelmää. Järjestelmä luo automaattisesti potilasnumeron ilmoittautumisen yhteydessä.

Ennalta määrättyjä seurantavaatimuksia ei sovelleta. Lääkäreitä kuitenkin kehotetaan päivittämään XLH-rekisteriin potilastiedot liittyen potilaiden lääkärikäyntiin. Lääkäreitä muistutetaan päivittämään XLH-rekisteri 12 kuukauden kuluttua edellisen käynnin tietojen syöttämisestä potilaalle.

Niille potilaille, jotka käyvät klinikalla useammin osana normaalia hoitoaan, näiden käyntien tiedot syötetään 12 kuukauden välein ja mahdollisuus lisätä useita päivämääriä.

Tämä on mahdollinen havainnointirekisteri, eikä protokolla vaadi muita lisätoimenpiteitä kuin normaali kliininen käytäntö.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1236

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Bruxelles, Belgia, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgia, 2650
        • UZA
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1797
        • UMHAT "SofiaMed", OOD
      • Sofia, Bulgaria, 1606
        • SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
  • Espanja
      • Barakaldo, Espanja, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Cartagena, Espanja, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucia
      • El Palmar, Espanja, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
      • Esplugues De Llobregat, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Las Palmas De Gran Canaria, Espanja, 35016
        • Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Oviedo, Espanja, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Oviedo, Espanja, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Santa Cruz de Tenerife, Espanja, 38010
        • Hospital Universitario Nuestra Señora de la Candelaria
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, DO1 XD99
        • The Children's University Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Center
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Dana-Dwek Children's Hospital
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico Di Bari
      • Benevento, Italia, 82100
        • AO S. Pio G. Rumno
      • Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Azienda Ospedaliera Brotzu
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Messina, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Adult
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Padua, Italia, 35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Piancavallo, Italia, 20145
        • Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
      • Pisa, Italia, 56100
        • Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
      • Trieste, Italia, 34137
        • I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
  • Latvia
      • Riga, Latvia, LV-1002
        • Children's Clinical University Hospital
  • Norja
      • Oslo, Norja, 0424
        • Oslo University Hospital
      • Oslo, Norja, 0450
        • Oslo universitetssykehus HF, Ullevål
      • Trondheim, Norja, 7030
        • St. Olav's University Hospital
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali, 3030
        • Hospital Pediatrico de Coimbra
      • Lisboa, Portugali, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Lisboa, Portugali, 1169-045
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
      • Porto, Portugali, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao
      • Porto, Portugali, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Bron Cedex, Ranska, 69677
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Ranska, 59037
        • CHRU Lille
      • Lille, Ranska, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Ranska, 75679
        • Hopital Cochin
      • Paris, Ranska, 94270
        • CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
      • Paris, Ranska, 94275
        • Hôpital Bicêtre
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Hopital Purpan
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
  • Ruotsi
      • Goteborg, Ruotsi, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Ruotsi, 22185
        • Lund University
      • Stockholm, Ruotsi, 112 81
        • Karolinska Institute
      • Stockholm, Ruotsi, 171 77
        • Karolinska Institute (Pediatric)
  • Saksa
      • Bad Belzig, Saksa
        • Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
      • Bochum, Saksa, 44791
        • Uniklinikum Bochum
      • Dortmund, Saksa, 44137
        • MVZ Dr. Eberhard & Partner
      • Freiburg, Saksa, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Hannover, Saksa, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Koeln, Saksa, 50937
        • Uniklinikum Koeln
      • Leipzig, Saksa, 04103
        • Universitaetsklinikum
      • Mainz, Saksa, 55122
        • Hormon and Stoffwechselzentrum
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 83340
        • National Institute of Childrenś Health NUDCH
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • University Clinical Centre Ljubljana
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Inselspital Bern
      • Genève, Sveitsi, 1205
        • Hôpitaux universitaires de Genève (HUG)
      • St. Gallen, Sveitsi, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Zuerich, Sveitsi, 8032
        • Klinik Hirslanden Zuerich
  • Tanska
      • Aalborg, Tanska, 9100
        • Aalborg University Hospital
      • Aarhus, Tanska, 8200
        • Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
      • Aarhus, Tanska, 8200
        • Århus Universitetshospital
      • Esbjerg, Tanska, 6700
        • Hospital South West Jutland
      • København Ø, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet
      • København Ø, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet - Paediatric
      • Odense, Tanska, 5000
        • OUH
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 625 00
        • Children Hospital
      • Praha, Tšekki, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Unkari, 1085
        • Semmelweis Egyetem
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT12 6BE
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children and Young People
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0XH
        • Gartnavel General Hospital
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0YN
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Inverness, Yhdistynyt kuningaskunta, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LD
        • Oxford University Hospital NHS Trust
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S5 7AU
        • Sheffield Teaching Hospitals
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
      • Stanmore, Yhdistynyt kuningaskunta, HA7 4LP
        • Stanmore Royal Orthopaedic Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on XLH hoito-ohjelmasta riippumatta

Kuvaus

Potilaan on täytettävä seuraavat kriteerit ilmoittautumiskäynnillä (perustilanteessa), jotta hän voidaan sisällyttää tähän XLH-rekisteriin

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joiden ikä ≥ 0 vuotta lähtötilanteessa
  2. Hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan potilaalla on XLH-diagnoosia tukeva kliininen esitys, radiologiset, biokemialliset tai geneettiset tutkimustulokset
  3. Potilas ei tällä hetkellä osallistu kliiniseen interventiotutkimukseen

Potilas, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä ilmoittautumiskäynnillä (perustilanne), suljetaan pois tästä XLH-rekisteristä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaalla tai hänen laillisesti nimeämällä edustajallaan ei ole kognitiivista kykyä antaa tietoon perustuvaa suostumusta.
  2. Potilas osallistuu tällä hetkellä interventiotutkimukseen. Potilaita otetaan yhteyttä rekisteriin, kun heidän osallistumisensa tutkimukseen (mukaan lukien kaikki tutkimuksen seuranta-arvioinnit) päättyy.
  3. Osallistuminen myötätuntoiseen käyttöohjelmaan, esikaupalliseen ohjelmaan (esim. Nimetty potilasmyynti, nimellinen ATU) tai tutkijan aloittama tutkimus ei estä potilasta osallistumasta tähän XLH-rekisteriin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Muut
  • Aikanäkymät: Muut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n arvioituna
Aikaikkuna: 10 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n arvioituna
10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. syyskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. helmikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 17. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 20. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • XLH Registry Version 3.0

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty hypofosfatemia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hong Kong

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa