- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03193476
Registro de Pacientes con Hipofosfatemia Ligada al X (XLH Registry)
Un registro observacional internacional, multicéntrico, prospectivo y no intervencionista para pacientes con hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Metodología
Este es un registro internacional, multicéntrico, prospectivo, no intervencionista y observacional de pacientes con hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH). Los objetivos de este Registro de XLH son recopilar datos de la historia natural de la XLH para caracterizar el tratamiento, la progresión y los resultados a largo plazo de la XLH en pacientes adultos y pediátricos.
Este registro de XLH invitará e incluirá a pacientes con XLH, de todas las edades y géneros, independientemente de si están o no en un régimen de tratamiento para su XLH.
Sin embargo, los pacientes que participan simultáneamente en un ensayo clínico de intervención, incluidos los estudios iniciados por el investigador, están excluidos del Registro XLH, según los Criterios de exclusión establecidos en el Protocolo. Estos pacientes que participan en un ensayo clínico intervencionista, cuando finalice su participación en el ensayo, serán abordados e invitados a ser incluidos en el Registro XLH.
Un subconjunto de los datos del Registro XLH se utilizará para completar un Estudio de seguridad posterior a la autorización (PASS) según lo solicitado por el Comité de productos médicos para uso humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Se pedirá a los centros de estudio que acepten participar en el PASS que soliciten eventos adversos en los pacientes inscritos. No se espera que todos los centros participen en el PASS. Además, como parte del Plan de Gestión de Riesgos (RMP) de burosumab, la mayoría de los problemas de seguridad se están investigando en un Estudio de Seguridad Posterior a la Autorización (PASS) de Categoría 3, que utiliza el Registro XLH. La fuente de datos para realizar el PASS son los datos recopilados en el Registro XLH.
A todos los pacientes elegibles en las clínicas participantes se les pedirá que participen en el Registro XLH:
- Se obtendrá el consentimiento informado de los pacientes adultos.
- El consentimiento informado de los padres para la inclusión de un niño se obtendrá del representante legalmente designado del niño de acuerdo con la orientación nacional.
- También se solicitará el consentimiento de los niños de la edad aplicable de acuerdo con la orientación nacional. En todos los casos, el profesional de la salud responsable de inscribir al paciente en el Registro XLH evaluará la conveniencia de obtener el consentimiento de una persona a su discreción.
Después de que el paciente o su representante legalmente designado haya firmado el consentimiento informado, los datos del paciente se registrarán en el Registro XLH, incluidos los datos basales, retrospectivos y prospectivos. Los datos se recopilarán utilizando un sistema de captura electrónica de datos (EDC) basado en la web. El sistema generará automáticamente un número de identificación del paciente al momento de la inscripción.
No se aplicarán requisitos de seguimiento predeterminados. Sin embargo, se solicitará a los médicos que actualicen los datos del paciente en el Registro XLH en relación con las visitas de los pacientes al médico. Se recordará a los médicos que actualicen el Registro XLH 12 meses después de que se ingresó la información de la visita anterior para un paciente.
Para aquellos pacientes que asisten a la clínica en intervalos más frecuentes como parte de su atención estándar, los datos de estas visitas se ingresarán en intervalos de 12 meses con la opción de agregar varias fechas.
Este es un registro observacional prospectivo y el protocolo no requiere intervenciones adicionales además de la práctica clínica estándar.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Trial Cordinator
- Número de teléfono: 0189666183
- Correo electrónico: KKI-XLH-Registry@iqvia.com
Ubicaciones de estudio
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Bad Belzig, Alemania
- Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
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Bochum, Alemania, 44791
- Uniklinikum Bochum
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Dortmund, Alemania, 44137
- MVZ Dr. Eberhard & Partner
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Freiburg, Alemania, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Hannover, Alemania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Koeln, Alemania, 50937
- Uniklinikum Koeln
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Leipzig, Alemania, 04103
- Universitaetsklinikum
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Mainz, Alemania, 55122
- Hormon and Stoffwechselzentrum
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Sofia, Bulgaria, 1797
- UMHAT "SofiaMed", OOD
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Sofia, Bulgaria, 1606
- SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
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Brussels, Bélgica, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
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Bruxelles, Bélgica, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Bruxelles, Bélgica, 1020
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
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Edegem, Bélgica, 2650
- UZA
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Brno, Chequia, 625 00
- Children Hospital
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Praha, Chequia, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Aalborg, Dinamarca, 9100
- Aalborg University Hospital
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Aarhus, Dinamarca, 8200
- Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
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Aarhus, Dinamarca, 8200
- Århus Universitetshospital
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Esbjerg, Dinamarca, 6700
- Hospital South West Jutland
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København Ø, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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København Ø, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet - Paediatric
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Odense, Dinamarca, 5000
- OUH
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Bratislava, Eslovaquia, 83340
- National Institute of Childrenś Health NUDCH
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Ljubljana, Eslovenia
- University Clinical Centre Ljubljana
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Barakaldo, España, 48903
- Hospital de Cruces
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Barcelona, España, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Cartagena, España, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucia
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El Palmar, España, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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Esplugues De Llobregat, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Las Palmas De Gran Canaria, España, 35016
- Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
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Madrid, España, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Oviedo, España, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Oviedo, España, 33011
- Hospital Central de Asturias
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Santa Cruz de Tenerife, España, 38010
- Hospital Universitario Nuestra Señora de la Candelaria
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Bordeaux, Francia, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
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Bron Cedex, Francia, 69677
- CHU de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
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Lille, Francia, 59037
- CHRU Lille
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Lille, Francia, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Montpellier, Francia, 34295
- Hôpital Arnaud de Villeneuve
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Paris, Francia, 75679
- Hôpital Cochin
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Paris, Francia, 94270
- CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
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Paris, Francia, 94275
- Hôpital Bicêtre
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Toulouse, Francia, 31059
- Hôpital Purpan
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Toulouse, Francia, 31059
- "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
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Budapest, Hungría, 1083
- Semmelweis Egyetem
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Budapest, Hungría, 1085
- Semmelweis Egyetem
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Dublin, Irlanda, DO1 XD99
- The Children's University Hospital
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Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Care Center
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Petah Tikva, Israel, 4920235
- Schneider Medical Center
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Ramat Gan, Israel, 5265601
- Sheba Medical Center
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Tel Aviv, Israel, 64239
- Dana-Dwek Children's Hospital
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Bari, Italia, 70124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico Di Bari
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Benevento, Italia, 82100
- AO S. Pio G. Rumno
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Bologna, Italia, 40138
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
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Brindisi, Italia, 72100
- Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
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Cagliari, Italia, 09121
- Azienda Ospedaliera Brotzu
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Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Genova, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
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Messina, Italia, 98125
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Milano, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele
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Milano, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele - Adult
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Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Padua, Italia, 35100
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Piancavallo, Italia, 20145
- Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
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Pisa, Italia, 56100
- Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
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Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Torino, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
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Torino, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
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Trieste, Italia, 34137
- I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
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Riga, Letonia, LV-1002
- Children's Clinical University Hospital
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Oslo, Noruega, 0424
- Oslo University Hospital
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Oslo, Noruega, 0450
- Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
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Trondheim, Noruega, 7030
- St. Olav's University Hospital
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Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Coimbra, Portugal, 3030
- Hospital Pediatrico de Coimbra
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Lisboa, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
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Lisboa, Portugal, 1169-045
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
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Porto, Portugal, 4200-319
- Hospital de Sao Joao
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Porto, Portugal, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
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Belfast, Reino Unido, BT12 6BE
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
- University Hospitals Bristol and Weston
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Cambridge, Reino Unido, CB2 2QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Edinburgh, Reino Unido, EH4 2XU
- Western General Hospital
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Edinburgh, Reino Unido, EH9 1LF
- Royal Hospital for Sick Children and Young People
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Glasgow, Reino Unido, G12 0XH
- Gartnavel General Hospital
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Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
- Queen Elizabeth University Hospital
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Inverness, Reino Unido, IV2 3UJ
- Raigmore Hospital
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
- Alder Hey Children's Hospital
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Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Evelina Childrens Hospital
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LD
- Oxford University Hospital NHS Trust
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Sheffield, Reino Unido, S5 7AU
- Sheffield Teaching Hospitals
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Sheffield, Reino Unido, S10 2RX
- Sheffield Childrens Hospital
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Stanmore, Reino Unido, HA7 4LP
- Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
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Goteborg, Suecia, 416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
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Lund, Suecia, 22185
- Lund University
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Stockholm, Suecia, 112 81
- Karolinska Institute
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Stockholm, Suecia, 171 77
- Karolinska Institute (Pediatric)
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Bern, Suiza, 3010
- Inselspital Bern
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Genève, Suiza, 1205
- Hôpitaux universitaires de Genève (HUG)
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St. Gallen, Suiza, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
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Zuerich, Suiza, 8032
- Klinik Hirslanden Zuerich
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Un paciente debe cumplir con los siguientes criterios en la visita de inscripción (línea de base) para ser elegible para su inclusión en este Registro XLH
Criterios de inclusión:
- Pacientes de ≥0 años de edad al inicio
- A juicio del médico tratante el paciente tiene una presentación clínica, resultados de estudios radiológicos, bioquímicos o genéticos que avalan el diagnóstico de XLH
- El paciente no participa actualmente en un ensayo clínico de intervención
Un paciente que cumpla cualquiera de los siguientes criterios en la visita de inscripción (línea de base) será excluido de este Registro XLH
Criterio de exclusión:
- El paciente o su representante legalmente designado no tiene la capacidad cognitiva para dar su consentimiento informado.
- El paciente participa actualmente en un ensayo clínico intervencionista. Se abordará a los pacientes para su inclusión en el registro una vez que finalice su participación en el ensayo (incluida la finalización de todas las evaluaciones de seguimiento del ensayo).
- Participación en un Programa de uso compasivo, Programa precomercial (es decir, Ventas de pacientes designados, ATU nominativo) o estudio iniciado por el investigador no impide que un paciente participe en este registro XLH
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Otro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: 10 años
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.0
|
10 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Avitaminosis
- Enfermedades por deficiencia
- Desnutrición
- Enfermedades óseas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Óseas Metabólicas
- Transporte tubular renal, errores congénitos
- Trastornos del metabolismo del calcio
- Metabolismo de metales, errores congénitos
- Trastornos del metabolismo del fósforo
- Raquitismo
- Deficiencia de vitamina D
- Raquitismo Hipofosfatémico
- Hipofosfatemia Familiar
- Raquitismo hipofosfatémico familiar
- Hipofosfatemia
Otros números de identificación del estudio
- XLH Registry Version 3.0
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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