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X 连锁低磷血症患者登记 (XLH Registry)

2023年4月6日 更新者：Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

针对 X 连锁低磷血症 (XLH) 患者的国际、多中心、前瞻性、非干预性观察登记

这是一项针对 X 连锁低磷血症 (XLH) 患者的国际性、多中心、前瞻性、非干预性、观察性登记。 该 XLH 登记处的主要目标是收集数据以描述 XLH 在成人和儿科环境中的治疗、进展和长期结果。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

详细说明

方法

这是一项针对 X 连锁低磷血症 (XLH) 患者的国际性、多中心、前瞻性、非干预性、观察性登记。 该 XLH 登记处的目标是收集 XLH 的自然历史数据，以描述 XLH 在成人和儿童患者中的治疗、进展和长期结果。

该 XLH 登记处将邀请并包括所有年龄和性别的 XLH 患者，无论他们是否正在接受 XLH 治疗方案。

然而，根据协议中规定的排除标准，同时参与介入临床试验（包括研究者发起的研究）的患者被排除在 XLH 登记之外。 这些参与介入性临床试验的患者在参与试验结束后，将被联系并被邀请加入 XLH 登记处。

根据欧洲药品管理局 (EMA) 的人用医疗产品委员会 (CHMP) 的要求，XLH 注册数据的一个子集将用于完成授权后安全研究 (PASS)。 同意参与 PASS 的研究中心将被要求征求登记患者的不良事件。 并非所有中心都应参加 PASS。 此外，作为 burosumab 风险管理计划 (RMP) 的一部分，大多数安全问题正在使用 XLH 注册中心的第 3 类授权后安全研究 (PASS) 中进行调查。 执行 PASS 的数据源是 XLH Registry 中收集的数据。

参与诊所的所有符合条件的患者都将被要求参加 XLH 登记：

  • 将从成年患者那里获得知情同意。
  • 将根据国家指南从儿童的合法指定代表处获得家长对儿童收容的知情同意。
  • 还将根据国家指南征求适用年龄儿童的同意。 在所有情况下，负责将患者登记到 XLH Registry 的卫生专业人员将自行决定评估获得个人同意的适当性。

在患者或法定代表人签署知情同意书后，患者数据将被记录在 XLH Registry 中，包括基线、回顾性和前瞻性数据。 将使用基于网络的电子数据采集 (EDC) 系统收集数据。 系统会在注册后自动生成患者识别号。

没有预先确定的后续要求将适用。 但是，将提示医生更新 XLH Registry 中与患者就诊相关的患者数据。 在为患者输入上次就诊信息后 12 个月，将提醒医生更新 XLH 登记表。

对于那些以更频繁的间隔就诊作为其标准护理的一部分的患者，这些就诊的数据将以 12 个月的间隔输入，并可以选择添加多个日期。

这是一项前瞻性观察登记，除标准临床实践外，协议不需要其他干预措施。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

1236

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Aalborg、丹麦、9100
        • Aalborg University Hospital
      • Aarhus、丹麦、8200
        • Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
      • Aarhus、丹麦、8200
        • Århus Universitetshospital
      • Esbjerg、丹麦、6700
        • Hospital South West Jutland
      • København Ø、丹麦、2100
        • Rigshospitalet
      • København Ø、丹麦、2100
        • Rigshospitalet - Paediatric
      • Odense、丹麦、5000
        • OUH
  • 以色列
      • Haifa、以色列、3109601
        • Rambam Health Care Center
      • Petah Tikva、以色列、4920235
        • Schneider Medical Center
      • Ramat Gan、以色列、5265601
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv、以色列、64239
        • Dana-Dwek Children's Hospital
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1797
        • UMHAT "SofiaMed", OOD
      • Sofia、保加利亚、1606
        • SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest、匈牙利、1085
        • Semmelweis Egyetem
  • 德国
      • Bad Belzig、德国
        • Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
      • Bochum、德国、44791
        • Uniklinikum Bochum
      • Dortmund、德国、44137
        • MVZ Dr. Eberhard & Partner
      • Freiburg、德国、79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Hannover、德国、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Koeln、德国、50937
        • Uniklinikum Koeln
      • Leipzig、德国、04103
        • Universitaetsklinikum
      • Mainz、德国、55122
        • Hormon and Stoffwechselzentrum
  • 意大利
      • Bari、意大利、70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
      • Benevento、意大利、82100
        • AO S. Pio G. Rumno
      • Bologna、意大利、40138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
      • Brindisi、意大利、72100
        • Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
      • Cagliari、意大利、09121
        • Azienda Ospedaliera Brotzu
      • Firenze、意大利、50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova、意大利、16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Messina、意大利、98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano、意大利、20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano、意大利、20132
        • Ospedale San Raffaele - Adult
      • Padova、意大利、35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Padua、意大利、35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Piancavallo、意大利、20145
        • Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
      • Pisa、意大利、56100
        • Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
      • Roma、意大利、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Torino、意大利、10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Torino、意大利、10126
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
      • Trieste、意大利、34137
        • I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
  • 拉脱维亚
      • Riga、拉脱维亚、LV-1002
        • Children's Clinical University Hospital
  • 挪威
      • Oslo、挪威、0424
        • Oslo University Hospital
      • Oslo、挪威、0450
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ulleval
      • Trondheim、挪威、7030
        • St. Olav's University Hospital
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、625 00
        • Children Hospital
      • Praha、捷克语、150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • 斯洛伐克
      • Bratislava、斯洛伐克、83340
        • National Institute of Childrenś Health NUDCH
  • 斯洛文尼亚
      • Ljubljana、斯洛文尼亚
        • University Clinical Centre Ljubljana
  • 比利时
      • Brussels、比利时、1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Bruxelles、比利时、1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
      • Bruxelles、比利时、1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem、比利时、2650
        • UZA
      • Leuven、比利时、3000
        • UZ Leuven
  • 法国
      • Bordeaux、法国、33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
      • Bron Cedex、法国、69677
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille、法国、59037
        • CHRU Lille
      • Lille、法国、59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Montpellier、法国、34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris、法国、75679
        • Hopital Cochin
      • Paris、法国、94270
        • CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
      • Paris、法国、94275
        • Hôpital Bicêtre
      • Toulouse、法国、31059
        • Hopital Purpan
      • Toulouse、法国、31059
        • "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰、DO1 XD99
        • The Children's University Hospital
  • 瑞典
      • Goteborg、瑞典、416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund、瑞典、22185
        • Lund University
      • Stockholm、瑞典、112 81
        • Karolinska Institute
      • Stockholm、瑞典、171 77
        • Karolinska Institute (Pediatric)
  • 瑞士
      • Bern、瑞士、3010
        • Inselspital Bern
      • Genève、瑞士、1205
        • Hopitaux Universitaires de Geneve (HUG)
      • St. Gallen、瑞士、9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Zuerich、瑞士、8032
        • Klinik Hirslanden Zuerich
  • 英国
      • Belfast、英国、BT12 6BE
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham、英国、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol、英国、BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston
      • Cambridge、英国、CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff、英国、CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Edinburgh、英国、EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Edinburgh、英国、EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children and Young People
      • Glasgow、英国、G12 0XH
        • Gartnavel General Hospital
      • Glasgow、英国、G12 0YN
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Inverness、英国、IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds、英国、LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool、英国、L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • Liverpool、英国、L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London、英国、SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • London、英国、NW1 2PG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford、英国、OX3 7LD
        • Oxford University Hospital NHS Trust
      • Sheffield、英国、S5 7AU
        • Sheffield Teaching Hospitals
      • Sheffield、英国、S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital
      • Southampton、英国、SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
      • Stanmore、英国、HA7 4LP
        • Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰、9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • 葡萄牙
      • Coimbra、葡萄牙、3030
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisboa、葡萄牙、1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Lisboa、葡萄牙、1169-045
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
      • Porto、葡萄牙、4200-319
        • Hospital de Sao Joao
      • Porto、葡萄牙、4099-001
        • Centro Hospitalar Do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
  • 西班牙
      • Barakaldo、西班牙、48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Cartagena、西班牙、30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucía
      • El Palmar、西班牙、30120
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
      • Esplugues De Llobregat、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Las Palmas De Gran Canaria、西班牙、35016
        • Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
      • Madrid、西班牙、28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Oviedo、西班牙、33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Oviedo、西班牙、33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Santa Cruz de Tenerife、西班牙、38010
        • Hospital Universitario Nuestra Señora de la Candelaria

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

独立于治疗方案的 XLH 患者

描述

患者必须在登记访视（基线）时满足以下标准，才有资格纳入此 XLH 登记处

纳入标准：

  1. 基线时≥0岁的患者
  2. 根据主治医师的意见，患者的临床表现、放射学、生化或基因研究结果支持 XLH 的诊断
  3. 患者目前未参加介入性临床试验

在登记访视（基线）时满足以下任何标准的患者将被排除在该 XLH 登记之外

排除标准：

  1. 患者或其法定代表不具备提供知情同意的认知能力。
  2. 患者目前正在参加一项介入临床试验。 一旦患者参与试验结束（包括完成所有试验跟进评估），将联系患者将其纳入登记册。
  3. 参与同情使用计划、预商业计划（即 指定患者销售、名义 ATU）或研究者发起的研究并不排除患者参与此 XLH 注册

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：其他
  • 时间观点：其他

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据 CTCAE v4.0 评估的发生治疗相关不良事件的参与者人数
大体时间：10年
根据 CTCAE v4.0 评估的发生治疗相关不良事件的参与者人数
10年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年9月12日

初级完成 (预期的)

2029年2月1日

研究完成 (预期的)

2029年7月1日

研究注册日期

首次提交

2017年6月13日

首先提交符合 QC 标准的

2017年6月17日

首次发布 (实际的)

2017年6月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年4月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年4月6日

最后验证

2023年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • XLH Registry Version 3.0

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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