Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Register for pasienter med X-koblet hypofosfatemi (XLH Registry)

6. april 2023 oppdatert av: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Et internasjonalt, multisenter, prospektivt, ikke-intervensjonelt observasjonsregister for pasienter med X-koblet hypofosfatemi (XLH)

Dette er et internasjonalt, multisenter, prospektivt, ikke-intervensjonelt, observasjonsregister over pasienter med X-Linked hypofosfatemi (XLH). Hovedmålet med dette XLH-registeret er å samle inn data for å karakterisere behandling, progresjon og langsiktige utfall av XLH i både voksne og pediatriske omgivelser.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Detaljert beskrivelse

Metodikk

Dette er et internasjonalt, multisenter, prospektivt, ikke-intervensjonelt, observasjonsregister over pasienter med X-Linked hypofosfatemi (XLH). Målet med dette XLH-registeret er å samle naturhistoriedata for XLH for å karakterisere behandlingen, progresjonen og langsiktige utfall av XLH hos både voksne og pediatriske pasienter.

Dette XLH-registeret vil invitere og inkludere pasienter med XLH, i alle aldre og kjønn, uavhengig av om de er på eller ikke på et behandlingsregime for sin XLH.

Imidlertid er pasienter som samtidig deltar i en intervensjonell klinisk studie, inkludert etterforsker-initierte studier, ekskludert fra XLH-registeret, i henhold til eksklusjonskriteriene som er angitt i protokollen. Disse pasientene som deltar i en intervensjonell klinisk studie, når deres involvering i studien er avsluttet, vil bli kontaktet og invitert til å bli inkludert i XLH-registeret.

Et undersett av XLH-registerdataene vil bli brukt til å oppfylle en sikkerhetsstudie etter godkjenning (PASS) som forespurt av European Medicines Agency (EMAs) Committee for Medical Products for Human Use (CHMP). Studiesentre som godtar å delta i PASS vil bli bedt om å be om uønskede hendelser på registrerte pasienter. Ikke alle sentre forventes å delta i PASS. Videre, som en del av burosumabs risikostyringsplan (RMP), blir flertallet av sikkerhetsproblemene undersøkt i en kategori 3 Post-Authorisation Safety Study (PASS), som bruker XLH-registeret. Datakilden for å gjennomføre PASS er dataene som er samlet inn i XLH-registeret.

Alle kvalifiserte pasienter ved de deltakende klinikkene vil bli bedt om å delta i XLH-registeret:

  • Informert samtykke vil bli innhentet fra voksne pasienter.
  • Foreldres informerte samtykke for inkludering av et barn vil bli innhentet fra barnets lovlig utpekte representant i tråd med nasjonale retningslinjer.
  • Det vil også bli innhentet samtykke fra barn i gjeldende alder i tråd med nasjonale retningslinjer. I alle tilfeller vil helsepersonell som er ansvarlig for å registrere pasienten i XLH-registeret vurdere hensiktsmessigheten av å få samtykke fra en person etter eget skjønn.

Etter at pasienten eller den lovlig utpekte representanten har signert det informerte samtykket, vil pasientdataene bli registrert i XLH-registeret, inkludert baseline, retrospektive og prospektive data. Data vil bli samlet inn ved hjelp av et nettbasert elektronisk datafangst (EDC) system. Et pasientidentifikasjonsnummer vil automatisk bli generert av systemet ved registrering.

Ingen forhåndsbestemte oppfølgingskrav vil gjelde. Leger vil imidlertid bli bedt om å oppdatere pasientdata i XLH-registeret i forhold til pasientenes legebesøk. Leger vil bli påminnet om å oppdatere XLH-registeret 12 måneder etter at forrige besøksinformasjon ble lagt inn for en pasient.

For de pasientene som besøker klinikken med hyppigere intervaller som en del av standardbehandlingen, vil data for disse besøkene bli lagt inn med 12-månedersintervaller med mulighet for å legge til flere datoer.

Dette er et prospektivt observasjonsregister og ingen ekstra intervensjoner annet enn standard klinisk praksis kreves av protokollen.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

1236

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Bruxelles, Belgia, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgia, 2650
        • UZA
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1797
        • UMHAT "SofiaMed", OOD
      • Sofia, Bulgaria, 1606
        • SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9100
        • Aalborg University Hospital
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Århus Universitetshospital
      • Esbjerg, Danmark, 6700
        • Hospital South West Jutland
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet - Paediatric
      • Odense, Danmark, 5000
        • OUH
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU Lille
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrike, 75679
        • Hopital Cochin
      • Paris, Frankrike, 94270
        • CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
      • Paris, Frankrike, 94275
        • Hôpital Bicêtre
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Hopital Purpan
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
  • Irland
      • Dublin, Irland, DO1 XD99
        • The Children's University Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Center
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Dana-Dwek Children's Hospital
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico Di Bari
      • Benevento, Italia, 82100
        • AO S. Pio G. Rumno
      • Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Azienda Ospedaliera Brotzu
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Messina, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Adult
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Padua, Italia, 35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Piancavallo, Italia, 20145
        • Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
      • Pisa, Italia, 56100
        • Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
      • Trieste, Italia, 34137
        • I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
  • Latvia
      • Riga, Latvia, LV-1002
        • Children's Clinical University Hospital
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0424
        • Oslo University Hospital
      • Oslo, Norge, 0450
        • Oslo universitetssykehus HF, Ullevål
      • Trondheim, Norge, 7030
        • St. Olav's University Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3030
        • Hospital Pediatrico de Coimbra
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Lisboa, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 83340
        • National Institute of Childrenś Health NUDCH
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • University Clinical Centre Ljubljana
  • Spania
      • Barakaldo, Spania, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Cartagena, Spania, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucia
      • El Palmar, Spania, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
      • Esplugues De Llobregat, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spania, 35016
        • Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Oviedo, Spania, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Oviedo, Spania, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Santa Cruz de Tenerife, Spania, 38010
        • Hospital Universitario Nuestra Señora de la Candelaria
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia, BT12 6BE
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Edinburgh, Storbritannia, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Storbritannia, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children and Young People
      • Glasgow, Storbritannia, G12 0XH
        • Gartnavel General Hospital
      • Glasgow, Storbritannia, G12 0YN
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Inverness, Storbritannia, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Storbritannia, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Storbritannia, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • Liverpool, Storbritannia, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • London, Storbritannia, NW1 2PG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Storbritannia, OX3 7LD
        • Oxford University Hospital NHS Trust
      • Sheffield, Storbritannia, S5 7AU
        • Sheffield Teaching Hospitals
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital
      • Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
      • Stanmore, Storbritannia, HA7 4LP
        • Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
  • Sveits
      • Bern, Sveits, 3010
        • Inselspital Bern
      • Genève, Sveits, 1205
        • Hôpitaux universitaires de Genève (HUG)
      • St. Gallen, Sveits, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Zuerich, Sveits, 8032
        • Klinik Hirslanden Zuerich
  • Sverige
      • Goteborg, Sverige, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Sverige, 22185
        • Lund University
      • Stockholm, Sverige, 112 81
        • Karolinska Institute
      • Stockholm, Sverige, 171 77
        • Karolinska Institute (Pediatric)
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 625 00
        • Children Hospital
      • Praha, Tsjekkia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Bad Belzig, Tyskland
        • Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Uniklinikum Bochum
      • Dortmund, Tyskland, 44137
        • MVZ Dr. Eberhard & Partner
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Koeln, Tyskland, 50937
        • Uniklinikum Koeln
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitaetsklinikum
      • Mainz, Tyskland, 55122
        • Hormon and Stoffwechselzentrum
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Semmelweis Egyetem

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med XLH uavhengig av behandlingsregime

Beskrivelse

En pasient må oppfylle følgende kriterier ved registreringsbesøket (grunnlinje) for å være kvalifisert for inkludering i dette XLH-registeret

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter i alderen fra ≥0 år ved baseline
  2. Etter den behandlende legens oppfatning har pasienten en klinisk presentasjon, radiologiske, biokjemiske eller genetiske undersøkelsesresultater som støtter diagnosen XLH
  3. Pasienten deltar for tiden ikke i en intervensjonell klinisk studie

En pasient som oppfyller noen av følgende kriterier ved registreringsbesøket (grunnlinje) vil bli ekskludert fra dette XLH-registeret

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten eller deres lovlig utpekte representant har ikke kognitiv kapasitet til å gi informert samtykke.
  2. Pasienten deltar for tiden i en intervensjonell klinisk studie. Pasienter vil bli kontaktet for inkludering i registeret når deres involvering i studien avsluttes (inkludert fullføring av alle forsøksoppfølgingsvurderinger).
  3. Deltakelse i et program for compassionate use, pre-kommersielt program (dvs. Navngitt pasientsalg, nominativ ATU) eller etterforsker initiert studie utelukker ikke en pasient fra å delta i dette XLH-registeret

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Annen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: 10 år
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v4.0
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. september 2017

Primær fullføring (Forventet)

1. februar 2029

Studiet fullført (Forventet)

1. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

20. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • XLH Registry Version 3.0

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-koblet hypofosfatemi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere