Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Регистр пациентов с Х-сцепленной гипофосфатемией (XLH Registry)

6 апреля 2023 г. обновлено: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Международный многоцентровый проспективный неинтервенционный наблюдательный регистр пациентов с Х-сцепленной гипофосфатемией (XLH)

Это международный, многоцентровый, проспективный, неинтервенционный, наблюдательный регистр пациентов с Х-сцепленной гипофосфатемией (XLH). Основной целью этого реестра XLH является сбор данных для характеристики лечения, прогрессирования и долгосрочных результатов XLH как у взрослых, так и у детей.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Подробное описание

Методология

Это международный, многоцентровый, проспективный, неинтервенционный, наблюдательный регистр пациентов с Х-сцепленной гипофосфатемией (XLH). Задачи этого регистра XLH — собрать данные о естественном течении XLH, чтобы охарактеризовать лечение, прогрессирование и долгосрочные результаты XLH как у взрослых, так и у детей.

Этот реестр XLH будет приглашать и включать пациентов с XLH, любого возраста и пола, независимо от того, принимают они или нет схему лечения своего XLH.

Однако пациенты, одновременно участвующие в интервенционном клиническом исследовании, включая исследования, инициированные исследователем, исключаются из реестра XLH в соответствии с критериями исключения, установленными в Протоколе. К этим пациентам, участвующим в интервенционном клиническом испытании, после окончания их участия в испытании обратятся и предложат включить их в реестр XLH.

Подмножество данных реестра XLH будет использоваться для проведения пострегистрационного исследования безопасности (PASS) в соответствии с запросом Комитета Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) по медицинским продуктам для человека (CHMP). Исследовательским центрам, которые согласятся участвовать в PASS, будет предложено запрашивать нежелательные явления у зарегистрированных пациентов. Ожидается, что не все центры будут участвовать в PASS. Кроме того, в рамках Плана управления рисками (RMP) буросумаба большинство вопросов безопасности изучается в рамках пострегистрационного исследования безопасности (PASS) категории 3, в котором используется реестр XLH. Источником данных для проведения PASS являются данные, собранные в реестре XLH.

Всем подходящим пациентам в участвующих клиниках будет предложено принять участие в реестре XLH:

  • Информированное согласие будет получено от взрослых пациентов.
  • Информированное согласие родителей на включение ребенка будет получено от законного представителя ребенка в соответствии с национальными рекомендациями.
  • Согласие также будет запрашиваться у детей соответствующего возраста в соответствии с национальными правилами. Во всех случаях медицинский работник, ответственный за регистрацию пациента в реестре XLH, по своему усмотрению оценит уместность получения согласия от лица.

После того как пациент или назначенный законом представитель подпишет информированное согласие, данные пациента будут записаны в реестр XLH, включая исходные, ретроспективные и проспективные данные. Данные будут собираться с использованием веб-системы электронного сбора данных (EDC). Идентификационный номер пациента будет автоматически сгенерирован системой при регистрации.

Предварительно определенные последующие требования применяться не будут. Однако врачам будет предложено обновить данные о пациентах в реестре XLH в связи с визитами пациентов к врачу. Врачи получат напоминание об обновлении реестра XLH через 12 месяцев после ввода информации о предыдущем посещении пациента.

Для тех пациентов, которые посещают клинику с более частыми интервалами в рамках стандартного лечения, данные об этих посещениях будут вводиться с интервалом в 12 месяцев с возможностью добавления нескольких дат.

Это проспективный наблюдательный регистр, и протокол не требует никаких дополнительных вмешательств, кроме стандартной клинической практики.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

1236

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Bruxelles, Бельгия, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Bruxelles, Бельгия, 1020
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • UZA
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1797
        • UMHAT "SofiaMed", OOD
      • Sofia, Болгария, 1606
        • SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Венгрия, 1085
        • Semmelweis Egyetem
  • Германия
      • Bad Belzig, Германия
        • Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
      • Bochum, Германия, 44791
        • Uniklinikum Bochum
      • Dortmund, Германия, 44137
        • MVZ Dr. Eberhard & Partner
      • Freiburg, Германия, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Hannover, Германия, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Koeln, Германия, 50937
        • Uniklinikum Koeln
      • Leipzig, Германия, 04103
        • Universitaetsklinikum
      • Mainz, Германия, 55122
        • Hormon and Stoffwechselzentrum
  • Дания
      • Aalborg, Дания, 9100
        • Aalborg University Hospital
      • Aarhus, Дания, 8200
        • Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
      • Aarhus, Дания, 8200
        • Århus Universitetshospital
      • Esbjerg, Дания, 6700
        • Hospital South West Jutland
      • København Ø, Дания, 2100
        • Rigshospitalet
      • København Ø, Дания, 2100
        • Rigshospitalet - Paediatric
      • Odense, Дания, 5000
        • OUH
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 3109601
        • Rambam Health Care Center
      • Petah Tikva, Израиль, 4920235
        • Schneider Medical Center
      • Ramat Gan, Израиль, 5265601
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Израиль, 64239
        • Dana-Dwek Children's Hospital
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, DO1 XD99
        • The Children's University Hospital
  • Испания
      • Barakaldo, Испания, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Cartagena, Испания, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucía
      • El Palmar, Испания, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
      • Esplugues De Llobregat, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Las Palmas De Gran Canaria, Испания, 35016
        • Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
      • Madrid, Испания, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Oviedo, Испания, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Oviedo, Испания, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Santa Cruz de Tenerife, Испания, 38010
        • Hospital Universitario Nuestra Señora de La Candelaria
  • Италия
      • Bari, Италия, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
      • Benevento, Италия, 82100
        • AO S. Pio G. Rumno
      • Bologna, Италия, 40138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
      • Brindisi, Италия, 72100
        • Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
      • Cagliari, Италия, 09121
        • Azienda Ospedaliera Brotzu
      • Firenze, Италия, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Италия, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Messina, Италия, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Италия, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Италия, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Adult
      • Padova, Италия, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Padua, Италия, 35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Piancavallo, Италия, 20145
        • Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
      • Pisa, Италия, 56100
        • Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
      • Roma, Италия, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Torino, Италия, 10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
      • Torino, Италия, 10126
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
      • Trieste, Италия, 34137
        • I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
  • Латвия
      • Riga, Латвия, LV-1002
        • Children's Clinical University Hospital
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия, 0424
        • Oslo University Hospital
      • Oslo, Норвегия, 0450
        • Oslo universitetssykehus HF, Ullevål
      • Trondheim, Норвегия, 7030
        • St. Olav's University Hospital
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3030
        • Hospital Pediatrico de Coimbra
      • Lisboa, Португалия, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Lisboa, Португалия, 1169-045
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
      • Porto, Португалия, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao
      • Porto, Португалия, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
  • Словакия
      • Bratislava, Словакия, 83340
        • National Institute of Childrenś Health NUDCH
  • Словения
      • Ljubljana, Словения
        • University Clinical Centre Ljubljana
  • Соединенное Королевство
      • Belfast, Соединенное Королевство, BT12 6BE
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham children's Hospital
      • Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children and Young People
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G12 0XH
        • Gartnavel General Hospital
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G12 0YN
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Inverness, Соединенное Королевство, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LD
        • Oxford University Hospital NHS Trust
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S5 7AU
        • Sheffield Teaching Hospitals
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital
      • Southampton, Соединенное Королевство, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
      • Stanmore, Соединенное Королевство, HA7 4LP
        • Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Bron Cedex, Франция, 69677
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Франция, 59037
        • CHRU Lille
      • Lille, Франция, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Montpellier, Франция, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Франция, 75679
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Франция, 94270
        • CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
      • Paris, Франция, 94275
        • Hôpital Bicêtre
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Hopital Purpan
      • Toulouse, Франция, 31059
        • "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 625 00
        • Children Hospital
      • Praha, Чехия, 150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария, 3010
        • Inselspital Bern
      • Genève, Швейцария, 1205
        • Hôpitaux Universitaires de Genève (HUG)
      • St. Gallen, Швейцария, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Zuerich, Швейцария, 8032
        • Klinik Hirslanden Zuerich
  • Швеция
      • Goteborg, Швеция, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Швеция, 22185
        • Lund University
      • Stockholm, Швеция, 112 81
        • Karolinska Institute
      • Stockholm, Швеция, 171 77
        • Karolinska Institute (Pediatric)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с XLH независимо от схемы лечения

Описание

Пациент должен соответствовать следующим критериям при посещении регистрации (исходный уровень), чтобы иметь право на включение в этот реестр XLH.

Критерии включения:

  1. Пациенты в возрасте от ≥0 лет на исходном уровне
  2. По мнению лечащего врача, у пациента есть клиническая картина, результаты рентгенологического, биохимического или генетического исследования, подтверждающие диагноз XLH.
  3. Пациент в настоящее время не участвует в интервенционном клиническом исследовании.

Пациент, который соответствует любому из следующих критериев на визите для регистрации (исходный уровень), будет исключен из этого реестра XLH.

Критерий исключения:

  1. Пациент или его законный представитель не обладают когнитивными способностями для предоставления информированного согласия.
  2. В настоящее время пациент участвует в интервенционном клиническом исследовании. Пациентам будет предложено включить их в реестр после завершения их участия в исследовании (включая завершение всех последующих оценок исследования).
  3. Участие в программе добросовестного использования, предкоммерческой программе (т. Продажи именных пациентов, номинальные ATU) или исследование, инициированное исследователем, не исключают участия пациента в этом реестре XLH.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Другой
  • Временные перспективы: Другой

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.0
Временное ограничение: 10 лет
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.0
10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 сентября 2017 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 февраля 2029 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 июня 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 июня 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 апреля 2023 г.

Последняя проверка

1 апреля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • XLH Registry Version 3.0

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Х-сцепленная гипофосфатемия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Czech Republic

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться