Registr pro pacienty s X-vázanou hypofosfatemií (XLH Registry)
6. dubna 2023 aktualizováno: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd
Mezinárodní, multicentrický, prospektivní, neintervenční observační registr pro pacienty s X-vázanou hypofosfatemií (XLH)
Jedná se o mezinárodní, multicentrický, prospektivní, neintervenční, observační registr pacientů s X-Linked hypofosfatemií (XLH).
Hlavním cílem tohoto registru XLH je shromažďovat data k charakterizaci léčby, progrese a dlouhodobých výsledků XLH jak u dospělých, tak u dětí.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Metodologie
Jedná se o mezinárodní, multicentrický, prospektivní, neintervenční, observační registr pacientů s X-Linked hypofosfatemií (XLH). Cílem tohoto registru XLH je shromáždit data o přirozené anamnéze XLH k charakterizaci léčby, progrese a dlouhodobých výsledků XLH u dospělých i dětských pacientů.
Tento registr XLH bude zvát a zahrnout pacienty s XLH, všech věkových kategorií a pohlaví, bez ohledu na to, zda jsou nebo nejsou v léčebném režimu pro jejich XLH.
Pacienti, kteří se současně účastní intervenční klinické studie, včetně studií iniciovaných zkoušejícím, jsou však vyloučeni z registru XLH podle kritérií vyloučení uvedených v protokolu. Tito pacienti účastnící se intervenční klinické studie budou po skončení jejich účasti ve studii osloveni a pozváni k zařazení do registru XLH.
Podmnožina údajů z registru XLH bude použita k provedení postregistrační bezpečnostní studie (PASS), jak požaduje výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA). Studijní centra, která souhlasí s účastí na PASS, budou požádána, aby vyvolala nežádoucí příhody u zařazených pacientů. Neočekává se, že se všechna centra zapojí do PASS. Kromě toho, jako součást plánu řízení rizik burosumabu (RMP), je většina bezpečnostních problémů zkoumána v poregistrační bezpečnostní studii kategorie 3 (PASS), která využívá registr XLH. Zdrojem dat pro provedení PASS jsou data shromážděná v registru XLH.
Všichni způsobilí pacienti na zúčastněných klinikách budou požádáni o účast v registru XLH:
- Informovaný souhlas bude získán od dospělých pacientů.
- Informovaný souhlas rodičů se zařazením dítěte bude získán od zákonně určeného zástupce dítěte v souladu s národními pokyny.
- Souhlas bude rovněž požadován od dětí příslušného věku v souladu s národními pokyny. Ve všech případech zdravotnický pracovník odpovědný za zápis pacienta do registru XLH posoudí vhodnost získání souhlasu od jednotlivce podle svého uvážení.
Poté, co pacient nebo zákonem určený zástupce podepíše informovaný souhlas, budou data pacienta zaznamenána v registru XLH, včetně výchozích, retrospektivních a prospektivních dat. Data budou shromažďována pomocí webového systému elektronického sběru dat (EDC). Identifikační číslo pacienta bude automaticky vygenerováno systémem při registraci.
Neplatí žádné předem stanovené následné požadavky. Lékaři však budou vyzváni k aktualizaci údajů o pacientech v registru XLH v souvislosti s návštěvami pacientů u lékaře. Lékaři budou upozorněni, aby aktualizovali registr XLH 12 měsíců po zadání informací o předchozí návštěvě pacienta.
U pacientů, kteří docházejí na kliniku v častějších intervalech v rámci standardní péče, budou údaje pro tyto návštěvy zadávány ve 12měsíčních intervalech s možností přidání více termínů.
Jedná se o prospektivní observační registr a protokol nevyžaduje žádné další intervence jiné než standardní klinická praxe.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
1236
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
-
Bruxelles, Belgie, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-luc
-
Bruxelles, Belgie, 1020
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
-
Edegem, Belgie, 2650
- UZA
-
Leuven, Belgie, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1797
- UMHAT "SofiaMed", OOD
-
Sofia, Bulharsko, 1606
- SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
-
-
-
-
-
Aalborg, Dánsko, 9100
- Aalborg University Hospital
-
Aarhus, Dánsko, 8200
- Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
-
Aarhus, Dánsko, 8200
- Århus Universitetshospital
-
Esbjerg, Dánsko, 6700
- Hospital South West Jutland
-
København Ø, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet
-
København Ø, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet - Paediatric
-
Odense, Dánsko, 5000
- OUH
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
-
Bron Cedex, Francie, 69677
- CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Lille, Francie, 59037
- CHRU Lille
-
Lille, Francie, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
Montpellier, Francie, 34295
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Francie, 75679
- Hopital Cochin
-
Paris, Francie, 94270
- CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
-
Paris, Francie, 94275
- Hôpital Bicêtre
-
Toulouse, Francie, 31059
- Hopital Purpan
-
Toulouse, Francie, 31059
- "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko, DO1 XD99
- The Children's University Hospital
-
-
-
-
-
Bari, Itálie, 70124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
-
Benevento, Itálie, 82100
- AO S. Pio G. Rumno
-
Bologna, Itálie, 40138
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
-
Brindisi, Itálie, 72100
- Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
-
Cagliari, Itálie, 09121
- Azienda Ospedaliera Brotzu
-
Firenze, Itálie, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Genova, Itálie, 16147
- Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
-
Messina, Itálie, 98125
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Itálie, 20132
- Ospedale San Raffaele
-
Milano, Itálie, 20132
- Ospedale San Raffaele - Adult
-
Padova, Itálie, 35128
- Azienda Ospedaliera Di Padova
-
Padua, Itálie, 35100
- Azienda Ospedaliera Di Padova
-
Piancavallo, Itálie, 20145
- Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
-
Pisa, Itálie, 56100
- Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
-
Roma, Itálie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Torino, Itálie, 10126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
-
Torino, Itálie, 10126
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
-
Trieste, Itálie, 34137
- I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Health Care Center
-
Petah Tikva, Izrael, 4920235
- Schneider Medical Center
-
Ramat Gan, Izrael, 5265601
- Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Izrael, 64239
- Dana-Dwek Children's Hospital
-
-
-
-
-
Riga, Lotyšsko, LV-1002
- Children's Clinical University Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1083
- Semmelweis Egyetem
-
Budapest, Maďarsko, 1085
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko, 0424
- Oslo University Hospital
-
Oslo, Norsko, 0450
- Oslo Universitetssykehus HF, Ulleval
-
Trondheim, Norsko, 7030
- St. Olav's University Hospital
-
-
-
-
-
Bad Belzig, Německo
- Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
-
Bochum, Německo, 44791
- Uniklinikum Bochum
-
Dortmund, Německo, 44137
- MVZ Dr. Eberhard & Partner
-
Freiburg, Německo, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
Hannover, Německo, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Koeln, Německo, 50937
- Uniklinikum Koeln
-
Leipzig, Německo, 04103
- Universitaetsklinikum
-
Mainz, Německo, 55122
- Hormon and Stoffwechselzentrum
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalsko, 3030
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Lisboa, Portugalsko, 1649-035
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
-
Lisboa, Portugalsko, 1169-045
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
-
Porto, Portugalsko, 4200-319
- Hospital de Sao Joao
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- Centro Hospitalar Do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko, 83340
- National Institute of Childrenś Health NUDCH
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovinsko
- University Clinical Centre Ljubljana
-
-
-
-
-
Belfast, Spojené království, BT12 6BE
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Spojené království, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Spojené království, BS2 8AE
- University Hospitals Bristol and Weston
-
Cambridge, Spojené království, CB2 2QQ
- Addenbrooke's Hospital
-
Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
- University Hospital of wales
-
Edinburgh, Spojené království, EH4 2XU
- Western General Hospital
-
Edinburgh, Spojené království, EH9 1LF
- Royal Hospital for Sick Children and Young People
-
Glasgow, Spojené království, G12 0XH
- Gartnavel General Hospital
-
Glasgow, Spojené království, G12 0YN
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Inverness, Spojené království, IV2 3UJ
- Raigmore Hospital
-
Leeds, Spojené království, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
-
Liverpool, Spojené království, L12 2AP
- Alder Hey Children's Hospital
-
Liverpool, Spojené království, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- Evelina Childrens Hospital
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Oxford, Spojené království, OX3 7LD
- Oxford University Hospital NHS Trust
-
Sheffield, Spojené království, S5 7AU
- Sheffield Teaching Hospitals
-
Sheffield, Spojené království, S10 2RX
- Sheffield Childrens Hospital
-
Southampton, Spojené království, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
Stanmore, Spojené království, HA7 4LP
- Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 625 00
- Children Hospital
-
Praha, Česko, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Barakaldo, Španělsko, 48903
- Hospital De Cruces
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Hospital Clinic De Barcelona
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Cartagena, Španělsko, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
-
El Palmar, Španělsko, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Esplugues De Llobregat, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Las Palmas De Gran Canaria, Španělsko, 35016
- Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Oviedo, Španělsko, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Oviedo, Španělsko, 33011
- Hospital Central de Asturias
-
Santa Cruz de Tenerife, Španělsko, 38010
- Hospital Universitario Nuestra Señora de la Candelaria
-
-
-
-
-
Goteborg, Švédsko, 416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
-
Lund, Švédsko, 22185
- Lund University
-
Stockholm, Švédsko, 112 81
- Karolinska Institute
-
Stockholm, Švédsko, 171 77
- Karolinska Institute (Pediatric)
-
-
-
-
-
Bern, Švýcarsko, 3010
- Inselspital Bern
-
Genève, Švýcarsko, 1205
- Hopitaux Universitaires de Geneve (HUG)
-
St. Gallen, Švýcarsko, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
-
Zuerich, Švýcarsko, 8032
- Klinik Hirslanden Zuerich
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s XLH nezávisle na léčebném režimu
Popis
Aby byl pacient způsobilý pro zařazení do tohoto registru XLH, musí při vstupní návštěvě (základní stav) splňovat následující kritéria
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku od ≥0 let na začátku studie
- Podle názoru ošetřujícího lékaře má pacient klinický obraz, výsledky radiologického, biochemického nebo genetického vyšetření, které podporují diagnózu XLH
- Pacient se v současné době neúčastní intervenční klinické studie
Pacient, který při vstupní návštěvě (základní stav) splňuje kterékoli z následujících kritérií, bude z tohoto registru XLH vyloučen
Kritéria vyloučení:
- Pacient nebo jeho zákonem určený zástupce nemá kognitivní schopnost poskytnout informovaný souhlas.
- Pacient se v současné době účastní intervenční klinické studie. Pacienti budou osloveni s žádostí o zařazení do registru, jakmile skončí jejich účast ve studii (včetně dokončení všech následných hodnocení studie).
- Účast v programu pro použití ze soucitu, předkomerčním programu (tj. Pojmenované prodeje pacientů, Nominativní ATU) nebo Studie iniciovaná zkoušejícím nebrání pacientovi v účasti v tomto registru XLH
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Jiný
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
Časové okno: 10 let
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
|
10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. září 2017
Primární dokončení (Očekávaný)
1. února 2029
Dokončení studie (Očekávaný)
1. července 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. června 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. června 2017
První zveřejněno (Aktuální)
20. června 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. dubna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. dubna 2023
Naposledy ověřeno
1. dubna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Poruchy výživy
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pohybového aparátu
- Avitaminóza
- Nemoci z nedostatku
- Podvýživa
- Nemoci kostí
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci kostí, Metabolické
- Renální tubulární transport, vrozené chyby
- Poruchy metabolismu vápníku
- Metabolismus kovů, vrozené chyby
- Poruchy metabolismu fosforu
- Křivice
- Nedostatek vitaminu D
- Křivice, hypofosforečnany
- Hypofosfatemie, familiární
- Rodinná hypofosfatemická křivice
- Hypofosfatemie
Další identifikační čísla studie
- XLH Registry Version 3.0
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na X-vázaná hypofosfatemie
-
University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)Dokončeno
-
VegaVect, Inc.National Eye Institute (NEI)Dokončeno
-
GE HealthcareDokončeno
-
SpinogenixZatím nenabírámeSyndrom křehkého X (FXS)
-
National Eye Institute (NEI)DokončenoRetinoschisis | X-LinkedSpojené státy
-
West China HospitalNábor
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalDokončenoNeurobehaviorální projevy | Genetická onemocnění, vázaná na X | Intelektuální postižení | Syndrom křehkého X | Poruchy pohlavního chromozomu | Fragile X syndrom mentální retardace | Trinukleotidová opakovaná expanze | Fra(X) syndrom | FXS | Mentální retardace, X LinkedSpojené státy, Kanada
-
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization...Zatím nenabíráme
-
Reto Sutter, MDAktivní, ne náborDiagnostické zobrazování | Tomografie, X Ray ComputedŠvýcarsko
-
Hospices Civils de LyonNáborNedostatek transportéru kreatinu | Syndrom křehkého X (FXS)Francie