Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Regiszter X-kapcsolt hipofoszfatémiában szenvedő betegek számára (XLH Registry)

2023. április 6. frissítette: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Nemzetközi, többközpontú, leendő, nem intervenciós megfigyelési regiszter X-kapcsolt hipofoszfatémiában (XLH) szenvedő betegek számára

Ez egy nemzetközi, többközpontú, prospektív, nem intervenciós, megfigyeléses regiszter az X-Linked hypophosphatemia (XLH) betegekről. Ennek az XLH-regiszternek az a fő célja, hogy adatokat gyűjtsön az XLH kezelésének, progressziójának és hosszú távú kimenetelének jellemzésére felnőtt és gyermekgyógyászati ​​környezetben egyaránt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Részletes leírás

Módszertan

Ez egy nemzetközi, többközpontú, prospektív, nem intervenciós, megfigyeléses regiszter az X-Linked hypophosphatemia (XLH) betegekről. Ennek az XLH-regiszternek az a célja, hogy az XLH természetrajzi adatait gyűjtse, hogy jellemezze az XLH kezelését, progresszióját és hosszú távú kimenetelét mind felnőtt, mind gyermek betegeknél.

Ez az XLH-nyilvántartás meghívja és bevonja az XLH-s betegeket, bármilyen korú és nemű, függetlenül attól, hogy részt vesznek-e az XLH kezelési rendjén vagy sem.

Azok a betegek azonban, akik egyidejűleg részt vesznek egy intervenciós klinikai vizsgálatban, beleértve a vizsgáló által kezdeményezett vizsgálatokat is, a jegyzőkönyvben meghatározott kizárási kritériumok értelmében ki vannak zárva az XLH nyilvántartásból. Az intervenciós klinikai vizsgálatban részt vevő betegeket, amikor a vizsgálatban való részvételük véget ért, megkeresik és felkérik, hogy vegyék fel őket az XLH regiszterbe.

Az XLH-nyilvántartási adatok egy részhalmazát az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) Emberi Felhasználásra szánt Gyógyászati ​​Termékekkel foglalkozó Bizottsága (CHMP) által kért engedélyezés utáni biztonsági vizsgálat (PASS) teljesítésére használják fel. Azokat a tanulmányi központokat, amelyek beleegyeznek a PASS-ban való részvételbe, felkérik, hogy tájékozódjanak a nemkívánatos eseményekről a beiratkozott betegeken. Várhatóan nem minden központ vesz részt a PASS-ban. Ezenkívül a burosumab kockázatkezelési tervének (RMP) részeként a biztonsági aggályok többségét egy 3. kategóriájú engedélyezés utáni biztonsági tanulmány (PASS) vizsgálja, amely az XLH nyilvántartást használja. A PASS lebonyolításának adatforrása az XLH nyilvántartóban gyűjtött adatok.

A részt vevő klinikák minden jogosult betegét felkérik, hogy vegyen részt az XLH nyilvántartásban:

  • Felnőtt betegek tájékozott beleegyezését kell kérni.
  • A gyermek felvételéhez a szülő tájékoztatáson alapuló hozzájárulását a gyermek törvényesen kijelölt képviselőjétől kell beszerezni a nemzeti iránymutatásoknak megfelelően.
  • A nemzeti iránymutatásoknak megfelelően a megfelelő korú gyermekek hozzájárulását is ki kell kérni. A beteg XLH Nyilvántartásba vételéért felelős egészségügyi szakember minden esetben saját belátása szerint értékeli az egyén hozzájárulásának megfelelőségét.

Miután a beteg vagy a törvényesen kijelölt képviselő aláírta a tájékozott hozzájárulását, a betegadatok rögzítésre kerülnek a XLH Nyilvántartásban, beleértve a kiindulási, a visszamenőleges és a jövőbeli adatokat is. Az adatok gyűjtése webalapú elektronikus adatrögzítő (EDC) rendszerrel történik. A rendszer a beiratkozáskor automatikusan generál egy betegazonosító számot.

Nincsenek előre meghatározott nyomon követési követelmények. Az orvosok azonban felszólítást kapnak arra, hogy frissítsék a betegek adatait az XLH Nyilvántartásban a betegek orvoslátogatásával kapcsolatban. Az orvosokat emlékeztetni kell arra, hogy frissítsék az XLH-nyilvántartást 12 hónappal azután, hogy az előző vizitre vonatkozó adatokat megadták egy páciensre vonatkozóan.

Azon betegek esetében, akik szokásos ellátásuk részeként gyakrabban járnak a klinikára, ezekre a vizitekre vonatkozó adatok 12 hónapos időközönként kerülnek beírásra, és lehetőség van több időpont hozzáadására is.

Ez egy prospektív megfigyelési regiszter, és a protokoll a szokásos klinikai gyakorlaton kívül nem igényel további beavatkozást.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

1236

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Brussels, Belgium, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Bruxelles, Belgium, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Bruxelles, Belgium, 1020
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgium, 2650
        • UZA
      • Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1797
        • UMHAT "SofiaMed", OOD
      • Sofia, Bulgária, 1606
        • SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
  • Csehország
      • Brno, Csehország, 625 00
        • Children Hospital
      • Praha, Csehország, 150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole
  • Dánia
      • Aalborg, Dánia, 9100
        • Aalborg University Hospital
      • Aarhus, Dánia, 8200
        • Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
      • Aarhus, Dánia, 8200
        • Århus Universitetshospital
      • Esbjerg, Dánia, 6700
        • Hospital South West Jutland
      • København Ø, Dánia, 2100
        • Rigshospitalet
      • København Ø, Dánia, 2100
        • Rigshospitalet - Paediatric
      • Odense, Dánia, 5000
        • OUH
  • Egyesült Királyság
      • Belfast, Egyesült Királyság, BT12 6BE
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
        • Birmingham children's Hospital
      • Bristol, Egyesült Királyság, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Edinburgh, Egyesült Királyság, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Egyesült Királyság, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children and Young People
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G12 0XH
        • Gartnavel General Hospital
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G12 0YN
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Inverness, Egyesült Királyság, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • London, Egyesült Királyság, NW1 2PG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 7LD
        • Oxford University Hospital NHS Trust
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S5 7AU
        • Sheffield Teaching Hospitals
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital
      • Southampton, Egyesült Királyság, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
      • Stanmore, Egyesült Királyság, HA7 4LP
        • Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Bron Cedex, Franciaország, 69677
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Franciaország, 59037
        • CHRU Lille
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Montpellier, Franciaország, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Franciaország, 75679
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Franciaország, 94270
        • CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
      • Paris, Franciaország, 94275
        • Hôpital Bicêtre
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Hopital Purpan
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care Center
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Schneider Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Dana-Dwek Children's Hospital
  • Lettország
      • Riga, Lettország, LV-1002
        • Children's Clinical University Hospital
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Magyarország, 1085
        • Semmelweis Egyetem
  • Norvégia
      • Oslo, Norvégia, 0424
        • Oslo University Hospital
      • Oslo, Norvégia, 0450
        • Oslo universitetssykehus HF, Ullevål
      • Trondheim, Norvégia, 7030
        • St. Olav's University Hospital
  • Németország
      • Bad Belzig, Németország
        • Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
      • Bochum, Németország, 44791
        • Uniklinikum Bochum
      • Dortmund, Németország, 44137
        • MVZ Dr. Eberhard & Partner
      • Freiburg, Németország, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Hannover, Németország, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Koeln, Németország, 50937
        • Uniklinikum Koeln
      • Leipzig, Németország, 04103
        • Universitaetsklinikum
      • Mainz, Németország, 55122
        • Hormon and Stoffwechselzentrum
  • Olaszország
      • Bari, Olaszország, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
      • Benevento, Olaszország, 82100
        • AO S. Pio G. Rumno
      • Bologna, Olaszország, 40138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
      • Brindisi, Olaszország, 72100
        • Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
      • Cagliari, Olaszország, 09121
        • Azienda Ospedaliera Brotzu
      • Firenze, Olaszország, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Olaszország, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Messina, Olaszország, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Olaszország, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Olaszország, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Adult
      • Padova, Olaszország, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Padua, Olaszország, 35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Piancavallo, Olaszország, 20145
        • Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
      • Pisa, Olaszország, 56100
        • Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
      • Roma, Olaszország, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Torino, Olaszország, 10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
      • Torino, Olaszország, 10126
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
      • Trieste, Olaszország, 34137
        • I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
  • Portugália
      • Coimbra, Portugália, 3030
        • Hospital Pediatrico de Coimbra
      • Lisboa, Portugália, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Lisboa, Portugália, 1169-045
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
      • Porto, Portugália, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao
      • Porto, Portugália, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
  • Spanyolország
      • Barakaldo, Spanyolország, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spanyolország, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Cartagena, Spanyolország, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucía
      • El Palmar, Spanyolország, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
      • Esplugues De Llobregat, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanyolország, 35016
        • Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
      • Madrid, Spanyolország, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Oviedo, Spanyolország, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Oviedo, Spanyolország, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Santa Cruz de Tenerife, Spanyolország, 38010
        • Hospital Universitario Nuestra Señora de La Candelaria
  • Svájc
      • Bern, Svájc, 3010
        • Inselspital Bern
      • Genève, Svájc, 1205
        • Hôpitaux Universitaires de Genève (HUG)
      • St. Gallen, Svájc, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Zuerich, Svájc, 8032
        • Klinik Hirslanden Zuerich
  • Svédország
      • Goteborg, Svédország, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Svédország, 22185
        • Lund University
      • Stockholm, Svédország, 112 81
        • Karolinska Institute
      • Stockholm, Svédország, 171 77
        • Karolinska Institute (Pediatric)
  • Szlovákia
      • Bratislava, Szlovákia, 83340
        • National Institute of Childrenś Health NUDCH
  • Szlovénia
      • Ljubljana, Szlovénia
        • University Clinical Centre Ljubljana
  • Írország
      • Dublin, Írország, DO1 XD99
        • The Children's University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

XLH-s betegek a kezelési rendtől függetlenül

Leírás

A páciensnek meg kell felelnie a következő kritériumoknak a beiratkozási viziten (alapvonal), hogy jogosult legyen ebbe az XLH regiszterbe

Bevételi kritériumok:

  1. A kiinduláskor 0 év feletti betegek
  2. A kezelőorvos véleménye szerint a betegnek olyan klinikai megjelenése, radiológiai, biokémiai vagy genetikai vizsgálati eredményei vannak, amelyek alátámasztják az XLH diagnózisát.
  3. A beteg jelenleg nem vesz részt intervenciós klinikai vizsgálatban

Az a beteg, aki a beiratkozási viziten (alapvonalon) megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerül ebből az XLH-nyilvántartásból

Kizárási kritériumok:

  1. A betegnek vagy törvényesen kijelölt képviselőjének nincs kognitív képessége a tájékozott beleegyezés megadásához.
  2. A páciens jelenleg egy intervenciós klinikai vizsgálatban vesz részt. Amint a vizsgálatban való részvételük véget ér (beleértve az összes vizsgálati nyomon követési értékelést is), megkeresik a betegeket a nyilvántartásba való felvételük érdekében.
  3. Részvétel egy irgalmas használat programban, kereskedelmi forgalomba hozatal előtti programban (pl. Nevesített betegértékesítés, Nominatív ATU) vagy a vizsgáló által kezdeményezett vizsgálat nem zárja ki, hogy a páciens részt vegyen ebben az XLH-nyilvántartásban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Egyéb
  • Időperspektívák: Egyéb

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v4.0 szerint
Időkeret: 10 év
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v4.0 szerint
10 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. szeptember 12.

Elsődleges befejezés (Várható)

2029. február 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2029. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. június 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 17.

Első közzététel (Tényleges)

2017. június 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 6.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • XLH Registry Version 3.0

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-hez kapcsolódó hipofoszfatémia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Gambia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel