X-연관 저인산혈증 환자 등록 (XLH Registry)
2023년 4월 6일 업데이트: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd
X-연관 저인산혈증(XLH) 환자를 위한 국제적, 다기관, 전향적, 비중재적 관찰 레지스트리
이것은 X-연관 저인산혈증(XLH) 환자의 국제적, 다기관, 전향적, 비중재적, 관찰적 등록입니다.
이 XLH 레지스트리의 주요 목적은 성인 및 소아 환경 모두에서 XLH의 치료, 진행 및 장기 결과를 특성화하기 위한 데이터를 수집하는 것입니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
상세 설명
방법론
이것은 X-연관 저인산혈증(XLH) 환자의 국제적, 다기관, 전향적, 비중재적, 관찰적 등록입니다. 이 XLH 레지스트리의 목적은 성인 및 소아 환자 모두에서 XLH의 치료, 진행 및 장기 결과를 특성화하기 위해 XLH의 자연사 데이터를 수집하는 것입니다.
이 XLH 레지스트리는 XLH에 대한 치료 요법을 받고 있는지 여부에 관계없이 모든 연령 및 성별의 XLH 환자를 초대 및 포함합니다.
그러나 Investigator-Initiated Studies를 포함하여 개입 임상 시험에 동시에 참여하는 환자는 프로토콜에 설정된 제외 기준에 따라 XLH 등록에서 제외됩니다. 중재적 임상 시험에 참여하는 이러한 환자는 시험 참여가 종료되면 XLH 레지스트리에 포함되도록 접근 및 초대됩니다.
XLH 레지스트리 데이터의 하위 집합은 유럽 의약품청(EMA)의 인체용 의료 제품 위원회(CHMP)에서 요청한 승인 후 안전성 연구(PASS)를 이행하는 데 사용됩니다. PASS에 참여하기로 동의한 연구 센터는 등록된 환자에 대한 부작용을 요청하도록 요청받을 것입니다. 모든 센터가 PASS에 참여하는 것은 아닙니다. 또한 부로수맙의 위험 관리 계획(RMP)의 일환으로 XLH 레지스트리를 사용하는 범주 3 허가 후 안전성 연구(PASS)에서 안전성 문제의 대부분을 조사하고 있습니다. PASS를 수행하기 위한 데이터 소스는 XLH Registry에 수집된 데이터입니다.
참여 클리닉의 모든 적격 환자는 XLH 등록에 참여하라는 요청을 받습니다.
- 성인 환자로부터 정보에 입각한 동의를 얻습니다.
- 아동 포함에 대한 부모의 정보에 입각한 동의는 국가 지침에 따라 아동의 법적으로 지정된 대리인으로부터 얻을 것입니다.
- 국가 지침에 따라 해당 연령의 아동에게도 동의를 구해야 합니다. 모든 경우에 환자를 XLH 등록부에 등록할 책임이 있는 의료 전문가는 재량에 따라 개인의 동의를 얻는 것이 적절한지 평가합니다.
환자 또는 법적으로 지정된 대리인이 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 기준선, 후향적 및 전향적 데이터를 포함하여 환자 데이터가 XLH 레지스트리에 기록됩니다. 데이터는 웹 기반 전자 데이터 캡처(EDC) 시스템을 사용하여 수집됩니다. 환자 식별 번호는 등록 시 시스템에서 자동으로 생성됩니다.
사전 결정된 후속 요구 사항은 적용되지 않습니다. 그러나 의사는 환자의 의사 방문과 관련하여 XLH 레지스트리에서 환자 데이터를 업데이트하라는 메시지를 받게 됩니다. 환자에 대해 이전 방문 정보를 입력한 후 12개월에 의사에게 XLH 레지스트리를 업데이트하라는 알림이 표시됩니다.
표준 치료의 일환으로 보다 빈번한 간격으로 클리닉에 참석하는 환자의 경우, 이러한 방문에 대한 데이터는 여러 날짜를 추가할 수 있는 옵션과 함께 12개월 간격으로 입력됩니다.
이것은 전향적 관찰 레지스트리이며 프로토콜에서 표준 임상 실습 이외의 추가 개입이 필요하지 않습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
1236
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Oslo, 노르웨이, 0424
- Oslo University Hospital
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Oslo, 노르웨이, 0450
- Oslo universitetssykehus HF, Ullevål
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Trondheim, 노르웨이, 7030
- St. Olav's University Hospital
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Aalborg, 덴마크, 9100
- Aalborg University Hospital
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Aarhus, 덴마크, 8200
- Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
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Aarhus, 덴마크, 8200
- Århus Universitetshospital
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Esbjerg, 덴마크, 6700
- Hospital South West Jutland
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København Ø, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet
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København Ø, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet - Paediatric
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Odense, 덴마크, 5000
- OUH
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Bad Belzig, 독일
- Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
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Bochum, 독일, 44791
- Uniklinikum Bochum
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Dortmund, 독일, 44137
- MVZ Dr. Eberhard & Partner
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Freiburg, 독일, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Hannover, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Koeln, 독일, 50937
- Uniklinikum Koeln
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Leipzig, 독일, 04103
- Universitaetsklinikum
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Mainz, 독일, 55122
- Hormon and Stoffwechselzentrum
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Riga, 라트비아, LV-1002
- Children's Clinical University Hospital
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Brussels, 벨기에, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
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Bruxelles, 벨기에, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Bruxelles, 벨기에, 1020
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
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Edegem, 벨기에, 2650
- UZA
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven
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Sofia, 불가리아, 1797
- UMHAT "SofiaMed", OOD
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Sofia, 불가리아, 1606
- SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
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Goteborg, 스웨덴, 416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
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Lund, 스웨덴, 22185
- Lund University
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Stockholm, 스웨덴, 112 81
- Karolinska Institute
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Stockholm, 스웨덴, 171 77
- Karolinska Institute (Pediatric)
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Bern, 스위스, 3010
- Inselspital Bern
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Genève, 스위스, 1205
- Hôpitaux Universitaires de Genève (HUG)
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St. Gallen, 스위스, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
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Zuerich, 스위스, 8032
- Klinik Hirslanden Zuerich
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Barakaldo, 스페인, 48903
- Hospital de Cruces
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Barcelona, 스페인, 08036
- Hospital Clinic De Barcelona
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Cartagena, 스페인, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucía
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El Palmar, 스페인, 30120
- Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
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Esplugues De Llobregat, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
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Las Palmas De Gran Canaria, 스페인, 35016
- Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
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Madrid, 스페인, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
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Oviedo, 스페인, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Oviedo, 스페인, 33011
- Hospital Central de Asturias
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Santa Cruz de Tenerife, 스페인, 38010
- Hospital Universitario Nuestra Señora de La Candelaria
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Bratislava, 슬로바키아, 83340
- National Institute of Childrenś Health NUDCH
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Ljubljana, 슬로베니아
- University Clinical Centre Ljubljana
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Dublin, 아일랜드, DO1 XD99
- The Children's University Hospital
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Belfast, 영국, BT12 6BE
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Bristol, 영국, BS2 8AE
- University Hospitals Bristol and Weston
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Cambridge, 영국, CB2 2QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Edinburgh, 영국, EH4 2XU
- Western General Hospital
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Edinburgh, 영국, EH9 1LF
- Royal Hospital for Sick Children and Young People
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Glasgow, 영국, G12 0XH
- Gartnavel General Hospital
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Glasgow, 영국, G12 0YN
- Queen Elizabeth University Hospital
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Inverness, 영국, IV2 3UJ
- Raigmore Hospital
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Leeds, 영국, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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Liverpool, 영국, L12 2AP
- Alder Hey Children's Hospital
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Liverpool, 영국, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
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London, 영국, WC1n 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London, 영국, SE1 7EH
- Evelina Childrens Hospital
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London, 영국, NW1 2PG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Oxford, 영국, OX3 7LD
- Oxford University Hospital NHS Trust
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Sheffield, 영국, S5 7AU
- Sheffield Teaching Hospitals
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Sheffield, 영국, S10 2RX
- Sheffield Childrens Hospital
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Southampton, 영국, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Stanmore, 영국, HA7 4LP
- Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
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Haifa, 이스라엘, 3109601
- Rambam Health Care Center
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Petah Tikva, 이스라엘, 4920235
- Schneider Medical Center
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Ramat Gan, 이스라엘, 5265601
- Sheba Medical Center
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Tel Aviv, 이스라엘, 64239
- Dana-Dwek Children's Hospital
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Bari, 이탈리아, 70124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
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Benevento, 이탈리아, 82100
- AO S. Pio G. Rumno
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Bologna, 이탈리아, 40138
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
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Brindisi, 이탈리아, 72100
- Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
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Cagliari, 이탈리아, 09121
- Azienda Ospedaliera Brotzu
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Firenze, 이탈리아, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Genova, 이탈리아, 16147
- Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
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Messina, 이탈리아, 98125
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Milano, 이탈리아, 20132
- Ospedale San Raffaele
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Milano, 이탈리아, 20132
- Ospedale San Raffaele - Adult
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Padova, 이탈리아, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Padua, 이탈리아, 35100
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Piancavallo, 이탈리아, 20145
- Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
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Pisa, 이탈리아, 56100
- Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
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Roma, 이탈리아, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Torino, 이탈리아, 10126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
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Torino, 이탈리아, 10126
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
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Trieste, 이탈리아, 34137
- I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
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Brno, 체코, 625 00
- Children Hospital
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Praha, 체코, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Coimbra, 포르투갈, 3030
- Hospital Pediatrico de Coimbra
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Lisboa, 포르투갈, 1649-035
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
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Lisboa, 포르투갈, 1169-045
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
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Porto, 포르투갈, 4200-319
- Hospital de Sao Joao
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Porto, 포르투갈, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
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Bordeaux, 프랑스, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
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Bron Cedex, 프랑스, 69677
- CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
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Lille, 프랑스, 59037
- CHRU Lille
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Lille, 프랑스, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Montpellier, 프랑스, 34295
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Paris, 프랑스, 75679
- Hôpital Cochin
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Paris, 프랑스, 94270
- CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
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Paris, 프랑스, 94275
- Hôpital Bicêtre
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Toulouse, 프랑스, 31059
- Hopital Purpan
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Toulouse, 프랑스, 31059
- "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
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Budapest, 헝가리, 1083
- Semmelweis Egyetem
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Budapest, 헝가리, 1085
- Semmelweis Egyetem
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
치료 요법과 무관한 XLH 환자
설명
환자가 이 XLH 레지스트리에 포함되기 위해서는 등록 방문(기준선)에서 다음 기준을 충족해야 합니다.
포함 기준:
- 기준선에서 0세 이상인 환자
- 치료 의사의 의견에 따라 환자는 XLH의 진단을 뒷받침하는 임상 양상, 방사선학적, 생화학적 또는 유전적 조사 결과를 가지고 있습니다.
- 환자가 현재 중재 임상 시험에 참여하고 있지 않습니다.
등록 방문(기준선)에서 다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 이 XLH 레지스트리에서 제외됩니다.
제외 기준:
- 환자 또는 법적으로 지정된 대리인은 정보에 입각한 동의를 제공할 인지 능력이 없습니다.
- 환자는 현재 중재 임상 시험에 참여하고 있습니다. 시험 참여가 종료되면(모든 시험 후속 평가 완료 포함) 환자는 레지스트리에 포함되도록 접근할 것입니다.
- Compassionate Use Program, Pre-commercial Program(예: 명명된 환자 판매, 명목 ATU) 또는 연구자 주도 연구는 환자가 이 XLH 레지스트리에 참여하는 것을 배제하지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 다른
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CTCAE v4.0으로 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 10 년
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CTCAE v4.0으로 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
|
10 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 9월 12일
기본 완료 (예상)
2029년 2월 1일
연구 완료 (예상)
2029년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 6월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 6월 17일
처음 게시됨 (실제)
2017년 6월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 6일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- XLH Registry Version 3.0
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
X-연관 저인산혈증에 대한 임상 시험
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ProgenaBiome모병자폐 스펙트럼 장애 | 자폐증 | 자폐성 | 자폐증, 무력증 | 자폐성; 전형적인 아닌 | 자폐성; 사이코패스 | 자폐증 취약 증후군 X | 인지 능력이 높은 자폐증 | 자폐증 관련 언어 지연 | 자폐증, 감수성, 6 | 자폐 스펙트럼 장애 고기능 | 자폐적 사고 | 자폐증, 감수성, X-Linked 6 | 자폐증 행동미국
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VegaVect, Inc.National Eye Institute (NEI)모집하지 않고 적극적으로
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University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)완전한
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Ramsay Générale de SantéDr Béatrice Daoud알려지지 않은
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University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's Hospital모병신경 행동 징후 | 유전 질환, X-연관 | 지적 장애 | 취약 X 증후군 | 성 염색체 장애 | 취약 X 정신 지체 증후군 | 트리뉴클레오티드 반복 확장 | 프라(X) 증후군 | FXS | 정신 지체, X 연계미국, 캐나다