- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03193476
Registre des patients atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH Registry)
Un registre d'observation international, multicentrique, prospectif et non interventionnel pour les patients atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Méthodologie
Il s'agit d'un registre international, multicentrique, prospectif, non interventionnel et observationnel de patients atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH). Les objectifs de ce registre XLH sont de collecter des données sur l'histoire naturelle de la XLH afin de caractériser le traitement, la progression et les résultats à long terme de la XLH chez les patients adultes et pédiatriques.
Ce registre XLH invitera et inclura des patients atteints de XLH, de tous âges et de tous sexes, qu'ils suivent ou non un régime de traitement pour leur XLH.
Cependant, les patients qui participent simultanément à un essai clinique interventionnel, y compris les études initiées par l'investigateur, sont exclus du registre XLH, conformément aux critères d'exclusion définis dans le protocole. Ces patients participant à un essai clinique interventionnel, une fois leur implication dans l'essai terminée, seront approchés et invités à être inclus dans le Registre XLH.
Un sous-ensemble des données du registre XLH sera utilisé pour réaliser une étude de sécurité post-autorisation (PASS) comme demandé par le comité des produits médicaux à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). Les centres d'étude qui acceptent de participer au PASS seront invités à solliciter des événements indésirables sur les patients inscrits. Tous les centres ne sont pas censés participer au PASS. De plus, dans le cadre du plan de gestion des risques (RMP) du burosumab, la majorité des problèmes de sécurité font l'objet d'une enquête dans une étude de sécurité post-autorisation (PASS) de catégorie 3, qui utilise le registre XLH. La source de données pour effectuer le PASS est les données collectées dans le registre XLH.
Tous les patients éligibles des cliniques participantes seront invités à participer au registre XLH :
- Le consentement éclairé sera obtenu des patients adultes.
- Le consentement éclairé des parents pour l'inclusion d'un enfant sera obtenu auprès du représentant légal de l'enfant conformément aux directives nationales.
- L'assentiment sera également demandé aux enfants d'âge applicable conformément aux directives nationales. Dans tous les cas, le professionnel de la santé responsable de l'inscription du patient dans le registre XLH évaluera l'opportunité d'obtenir l'assentiment d'une personne à sa discrétion.
Après que le patient ou son représentant légal a signé le consentement éclairé, les données du patient seront enregistrées dans le registre XLH, y compris les données de base, rétrospectives et prospectives. Les données seront recueillies à l'aide d'un système Web de saisie électronique des données (EDC). Un numéro d'identification du patient sera généré automatiquement par le système lors de l'inscription.
Aucune exigence de suivi prédéterminée ne s'appliquera. Cependant, les médecins seront invités à mettre à jour les données des patients dans le registre XLH en relation avec les visites des patients chez le médecin. Il sera rappelé aux médecins de mettre à jour le registre XLH 12 mois après la saisie des informations de la visite précédente pour un patient.
Pour les patients qui se présentent à la clinique à des intervalles plus fréquents dans le cadre de leurs soins standard, les données de ces visites seront saisies à des intervalles de 12 mois avec une option pour ajouter plusieurs dates.
Il s'agit d'un registre d'observation prospectif et aucune intervention supplémentaire autre que la pratique clinique standard n'est requise par le protocole.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Clinical Trial Cordinator
- Numéro de téléphone: 0189666183
- E-mail: KKI-XLH-Registry@iqvia.com
Lieux d'étude
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Bad Belzig, Allemagne
- Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
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Bochum, Allemagne, 44791
- Uniklinikum Bochum
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Dortmund, Allemagne, 44137
- MVZ Dr. Eberhard & Partner
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Freiburg, Allemagne, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Hannover, Allemagne, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Koeln, Allemagne, 50937
- Uniklinikum Koeln
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Leipzig, Allemagne, 04103
- Universitaetsklinikum
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Mainz, Allemagne, 55122
- Hormon and Stoffwechselzentrum
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Brussels, Belgique, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
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Bruxelles, Belgique, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Bruxelles, Belgique, 1020
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
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Edegem, Belgique, 2650
- UZA
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Leuven, Belgique, 3000
- UZ Leuven
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Sofia, Bulgarie, 1797
- UMHAT "SofiaMed", OOD
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Sofia, Bulgarie, 1606
- SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
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Aalborg, Danemark, 9100
- Aalborg University Hospital
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Aarhus, Danemark, 8200
- Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
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Aarhus, Danemark, 8200
- Århus Universitetshospital
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Esbjerg, Danemark, 6700
- Hospital South West Jutland
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København Ø, Danemark, 2100
- Rigshospitalet
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København Ø, Danemark, 2100
- Rigshospitalet - Paediatric
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Odense, Danemark, 5000
- OUH
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Barakaldo, Espagne, 48903
- Hospital de Cruces
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Barcelona, Espagne, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Cartagena, Espagne, 30202
- Hospital General Universitario Santa Lucia
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El Palmar, Espagne, 30120
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
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Esplugues De Llobregat, Espagne, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Las Palmas De Gran Canaria, Espagne, 35016
- Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
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Madrid, Espagne, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Oviedo, Espagne, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Oviedo, Espagne, 33011
- Hospital Central de Asturias
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Santa Cruz de Tenerife, Espagne, 38010
- Hospital Universitario Nuestra Señora de la Candelaria
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Bordeaux, France, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
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Bron Cedex, France, 69677
- CHU de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
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Lille, France, 59037
- CHRU Lille
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Lille, France, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Montpellier, France, 34295
- Hôpital Arnaud de Villeneuve
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Paris, France, 75679
- Hôpital Cochin
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Paris, France, 94270
- CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
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Paris, France, 94275
- Hôpital Bicêtre
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Toulouse, France, 31059
- Hôpital Purpan
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Toulouse, France, 31059
- "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
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Budapest, Hongrie, 1083
- Semmelweis Egyetem
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Budapest, Hongrie, 1085
- Semmelweis Egyetem
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Dublin, Irlande, DO1 XD99
- The Children's University Hospital
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Haifa, Israël, 3109601
- Rambam Health Care Center
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Petah Tikva, Israël, 4920235
- Schneider Medical Center
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Ramat Gan, Israël, 5265601
- Sheba Medical Center
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Tel Aviv, Israël, 64239
- Dana-Dwek Children's Hospital
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Bari, Italie, 70124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico Di Bari
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Benevento, Italie, 82100
- AO S. Pio G. Rumno
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Bologna, Italie, 40138
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
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Brindisi, Italie, 72100
- Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
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Cagliari, Italie, 09121
- Azienda Ospedaliera Brotzu
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Firenze, Italie, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Genova, Italie, 16147
- Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
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Messina, Italie, 98125
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Milano, Italie, 20132
- Ospedale San Raffaele
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Milano, Italie, 20132
- Ospedale San Raffaele - Adult
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Padova, Italie, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Padua, Italie, 35100
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Piancavallo, Italie, 20145
- Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
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Pisa, Italie, 56100
- Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
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Roma, Italie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Torino, Italie, 10126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
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Torino, Italie, 10126
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
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Trieste, Italie, 34137
- I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
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Coimbra, Le Portugal, 3030
- Hospital Pediatrico de Coimbra
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Lisboa, Le Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
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Lisboa, Le Portugal, 1169-045
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
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Porto, Le Portugal, 4200-319
- Hospital de Sao Joao
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Porto, Le Portugal, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
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Riga, Lettonie, LV-1002
- Children's Clinical University Hospital
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Oslo, Norvège, 0424
- Oslo University Hospital
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Oslo, Norvège, 0450
- Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
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Trondheim, Norvège, 7030
- St. Olav's University Hospital
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Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Belfast, Royaume-Uni, BT12 6BE
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Bristol, Royaume-Uni, BS2 8AE
- University Hospitals Bristol and Weston
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Cambridge, Royaume-Uni, CB2 2QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Edinburgh, Royaume-Uni, EH4 2XU
- Western General Hospital
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Edinburgh, Royaume-Uni, EH9 1LF
- Royal Hospital for Sick Children and Young People
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Glasgow, Royaume-Uni, G12 0XH
- Gartnavel General Hospital
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Glasgow, Royaume-Uni, G12 0YN
- Queen Elizabeth University Hospital
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Inverness, Royaume-Uni, IV2 3UJ
- Raigmore Hospital
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Leeds, Royaume-Uni, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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Liverpool, Royaume-Uni, L12 2AP
- Alder Hey Children's Hospital
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Liverpool, Royaume-Uni, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- Evelina Childrens Hospital
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London, Royaume-Uni, NW1 2PG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 7LD
- Oxford University Hospital NHS Trust
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Sheffield, Royaume-Uni, S5 7AU
- Sheffield Teaching Hospitals
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Sheffield, Royaume-Uni, S10 2RX
- Sheffield Childrens Hospital
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Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Stanmore, Royaume-Uni, HA7 4LP
- Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
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Bratislava, Slovaquie, 83340
- National Institute of Childrenś Health NUDCH
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Ljubljana, Slovénie
- University Clinical Centre Ljubljana
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Bern, Suisse, 3010
- Inselspital Bern
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Genève, Suisse, 1205
- Hôpitaux universitaires de Genève (HUG)
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St. Gallen, Suisse, 9007
- Kantonsspital St. Gallen
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Zuerich, Suisse, 8032
- Klinik Hirslanden Zuerich
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Goteborg, Suède, 416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
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Lund, Suède, 22185
- Lund University
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Stockholm, Suède, 112 81
- Karolinska Institute
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Stockholm, Suède, 171 77
- Karolinska Institute (Pediatric)
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Brno, Tchéquie, 625 00
- Children Hospital
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Praha, Tchéquie, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Un patient doit répondre aux critères suivants lors de la visite d'inscription (ligne de base) pour être éligible à l'inclusion dans ce registre XLH
Critère d'intégration:
- Patients âgés de ≥ 0 ans au départ
- De l'avis du médecin traitant, le patient a une présentation clinique, des résultats d'investigation radiologique, biochimique ou génétique qui appuient le diagnostic de XLH
- Le patient ne participe pas actuellement à un essai clinique interventionnel
Un patient qui répond à l'un des critères suivants lors de la visite d'inscription (ligne de base) sera exclu de ce registre XLH
Critère d'exclusion:
- Le patient ou son représentant légal n'a pas la capacité cognitive de fournir un consentement éclairé.
- Le patient participe actuellement à un essai clinique interventionnel. Les patients seront approchés pour inclusion dans le registre une fois leur participation à l'essai terminée (y compris l'achèvement de toutes les évaluations de suivi de l'essai).
- Participation à un programme d'utilisation compassionnelle, programme pré-commercial (c.-à-d. Named Patient Sales, Nominative ATU) ou Investigator Initiated Study n'empêche pas un patient de participer à ce registre XLH
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Autre
- Perspectives temporelles: Autre
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v4.0
Délai: 10 années
|
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v4.0
|
10 années
|
Collaborateurs et enquêteurs
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies rénales
- Maladies urologiques
- Troubles nutritionnels
- Maladies génétiques, innées
- Maladies musculo-squelettiques
- Avitaminose
- Maladies de carence
- Malnutrition
- Maladies osseuses
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies osseuses métaboliques
- Transport tubulaire rénal, erreurs innées
- Troubles du métabolisme calcique
- Métabolisme des métaux, erreurs innées
- Troubles du métabolisme du phosphore
- Rachitisme
- Carence en vitamine D
- Rachitisme hypophosphatémique
- Hypophosphatémie, Familiale
- Rachitisme hypophosphatémique familial
- Hypophosphatémie
Autres numéros d'identification d'étude
- XLH Registry Version 3.0
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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