- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03193476
Rejestr dla pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH Registry)
Międzynarodowy, wieloośrodkowy, prospektywny, nieinterwencyjny rejestr obserwacyjny pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Metodologia
Jest to międzynarodowy, wieloośrodkowy, prospektywny, nieinterwencyjny, obserwacyjny rejestr pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH). Celem tego Rejestru XLH jest zebranie danych historii naturalnej XLH w celu scharakteryzowania leczenia, progresji i długoterminowych wyników XLH zarówno u pacjentów dorosłych, jak i dzieci.
Ten Rejestr XLH będzie zapraszał i obejmował pacjentów z XLH, w każdym wieku i płci, niezależnie od tego, czy są oni objęci schematem leczenia XLH, czy też nie.
Jednak pacjenci, którzy jednocześnie uczestniczą w interwencyjnym badaniu klinicznym, w tym w badaniach zainicjowanych przez badacza, są wykluczeni z Rejestru XLH zgodnie z Kryteriami wykluczenia określonymi w Protokole. Do tych pacjentów uczestniczących w interwencyjnym badaniu klinicznym, po zakończeniu ich udziału w badaniu, zostanie zwrócona i zaproszona do wpisania ich do Rejestru XLH.
Podzbiór danych z Rejestru XLH zostanie wykorzystany do przeprowadzenia badania bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia (PASS) zgodnie z wnioskiem Komitetu ds. Produktów Medycznych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA). Ośrodki badawcze, które wyrażą zgodę na udział w badaniu PASS, zostaną poproszone o pozyskanie informacji o zdarzeniach niepożądanych u włączonych pacjentów. Nie wszystkie ośrodki mają uczestniczyć w PASS. Ponadto, w ramach planu zarządzania ryzykiem (RMP) burosumabu, większość obaw związanych z bezpieczeństwem jest badana w ramach badania bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia (PASS) kategorii 3, które wykorzystuje rejestr XLH. Źródłem danych do przeprowadzenia PASS są dane gromadzone w Rejestrze XLH.
Wszyscy kwalifikujący się pacjenci w uczestniczących klinikach zostaną poproszeni o wpisanie się do Rejestru XLH:
- Świadoma zgoda zostanie uzyskana od dorosłych pacjentów.
- Świadoma zgoda rodziców na włączenie dziecka zostanie uzyskana od przedstawiciela prawnego dziecka wyznaczonego zgodnie z krajowymi wytycznymi.
- Zgoda będzie również wymagana od dzieci w odpowiednim wieku, zgodnie z krajowymi wytycznymi. We wszystkich przypadkach pracownik służby zdrowia odpowiedzialny za wpisanie pacjenta do Rejestru XLH oceni zasadność uzyskania zgody danej osoby według własnego uznania.
Po podpisaniu świadomej zgody przez pacjenta lub przedstawiciela prawnego dane pacjenta zostaną zapisane w rejestrze XLH, w tym dane wyjściowe, retrospektywne i prospektywne. Dane będą gromadzone przy użyciu internetowego systemu elektronicznego przechwytywania danych (EDC). Numer identyfikacyjny pacjenta zostanie automatycznie wygenerowany przez system podczas rejestracji.
Nie będą obowiązywać żadne z góry określone wymagania dotyczące działań następczych. Lekarze zostaną jednak poproszeni o aktualizację danych pacjenta w rejestrze XLH w związku z wizytami pacjentów u lekarza. Lekarze otrzymają przypomnienie o aktualizacji rejestru XLH po 12 miesiącach od wprowadzenia informacji o poprzedniej wizycie pacjenta.
Dla pacjentów, którzy w ramach standardowej opieki zgłaszają się do kliniki z większą częstotliwością, dane dotyczące tych wizyt będą wprowadzane w odstępach 12-miesięcznych z możliwością dodania wielu dat.
Jest to prospektywny rejestr obserwacyjny i protokół nie wymaga żadnych dodatkowych interwencji innych niż standardowa praktyka kliniczna.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Clinical Trial Cordinator
- Numer telefonu: +49 15114861167
- E-mail: KKI-IMA-XLH-Registry@kyowakirin.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia, 1090
- Aktywny, nie rekrutujący
- Universitair Ziekenhuis Brussel
-
Brussels, Belgia, 1200
- Aktywny, nie rekrutujący
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Brussels, Belgia, 1020
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
-
Edegem, Belgia, 2650
- Aktywny, nie rekrutujący
- UZA
-
Ghent, Belgia, 9000
- Aktywny, nie rekrutujący
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- Aktywny, nie rekrutujący
- UZ Leuven
-
Liège, Belgia, 4000
- Aktywny, nie rekrutujący
- CHU de Liège
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1606
- Aktywny, nie rekrutujący
- SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
-
Sofia, Bułgaria, 1797
- Aktywny, nie rekrutujący
- UMHAT "SofiaMed", OOD
-
-
-
-
-
Brno, Czechy, 625 00
- Aktywny, nie rekrutujący
- Children Hospital
-
Prague, Czechy, 150 06
- Aktywny, nie rekrutujący
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Aalborg, Dania, 9100
- Aktywny, nie rekrutujący
- Aalborg University Hospital
-
Aarhus, Dania, 8200
- Aktywny, nie rekrutujący
- Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
-
Aarhus, Dania, 8200
- Aktywny, nie rekrutujący
- Århus Universitetshospital
-
Esbjerg, Dania, 6700
- Zakończony
- Hospital South West Jutland
-
København Ø, Dania, 2100
- Zakończony
- Rigshospitalet
-
København Ø, Dania, 2100
- Aktywny, nie rekrutujący
- Rigshospitalet - Paediatric
-
Odense, Dania, 5000
- Aktywny, nie rekrutujący
- OUH
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33000
- Aktywny, nie rekrutujący
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
-
Bron, Francja, 69677
- Aktywny, nie rekrutujący
- CHU de Lyon - Hôpital Femme Mere Enfant
-
Lille, Francja, 59037
- Aktywny, nie rekrutujący
- CHRU Lille
-
Lille, Francja, 59037
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
Montpellier, Francja, 34295
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hôpital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, Francja, 44000
- Aktywny, nie rekrutujący
- CHU de Nantes
-
Paris, Francja, 75679
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hopital Cochin
-
Paris, Francja, 94270
- Aktywny, nie rekrutujący
- CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
-
Paris, Francja, 94275
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hopital Bicetre
-
Toulouse, Francja, 31059
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hopital Purpan
-
Toulouse, Francja, 31059
- Aktywny, nie rekrutujący
- "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
-
-
-
-
-
Barakaldo, Hiszpania, 48903
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital de Cruces
-
Barcelona, Hiszpania, 08036
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Cartagena, Hiszpania, 30202
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital General Universitario Santa Lucia
-
El Palmar, Hiszpania, 30120
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
-
Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 08950
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Las Palmas de Gran Canaria, Hiszpania, 35016
- Aktywny, nie rekrutujący
- Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
-
Oviedo, Hiszpania, 33011
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital Central de Asturias
-
Oviedo, Hiszpania, 33006
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Santa Cruz de Tenerife, Hiszpania, 38010
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital Universitario Nuestra Señora de La Candelaria
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia, 9713 GZ
- Aktywny, nie rekrutujący
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia, DO1 XD99
- Aktywny, nie rekrutujący
- The Children's University Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Aktywny, nie rekrutujący
- Rambam Health Care Center
-
Petah Tikva, Izrael, 4920235
- Aktywny, nie rekrutujący
- Schneider Medical Center
-
Ramat Gan, Izrael, 5265601
- Aktywny, nie rekrutujący
- Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Izrael, 64239
- Wycofane
- Dana-Dwek Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bad Belzig, Niemcy
- Aktywny, nie rekrutujący
- Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
-
Bochum, Niemcy, 44791
- Wycofane
- Uniklinikum Bochum
-
Cologne, Niemcy, 50937
- Wycofane
- Uniklinikum Koeln
-
Dortmund, Niemcy, 44137
- Wycofane
- MVZ Dr. Eberhard & Partner
-
Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
- Wycofane
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
Hanover, Niemcy, 30625
- Aktywny, nie rekrutujący
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Leipzig, Niemcy, 04103
- Aktywny, nie rekrutujący
- Universitaetsklinikum
-
Mainz, Niemcy, 55122
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hormon and Stoffwechselzentrum
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia, 0424
- Aktywny, nie rekrutujący
- Oslo University Hospital
-
Oslo, Norwegia, 0450
- Aktywny, nie rekrutujący
- Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
-
Trondheim, Norwegia, 7030
- Aktywny, nie rekrutujący
- St. Olav's University Hospital
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia, 3030
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Lisbon, Portugalia, 1169-045
- Aktywny, nie rekrutujący
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
-
Lisbon, Portugalia, 1649-035
- Aktywny, nie rekrutujący
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Aktywny, nie rekrutujący
- Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
-
Porto, Portugalia, 4200-319
- Aktywny, nie rekrutujący
- Hospital de Sao Joao
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria, 3010
- Rekrutacyjny
- Inselspital Bern
-
Kontakt:
- Fuster
- E-mail: daniel.fuster@insel.ch
-
Geneva, Szwajcaria, 1205
- Rekrutacyjny
- Hôpitaux Universitaires de Genève (HUG)
-
Kontakt:
- Andrea Trombetti
- E-mail: andrea.trombetti@hcuge.ch
-
Lausanne, Szwajcaria, 1011
- Rekrutacyjny
- Centre Hopitalier Universitaire Vaudois
-
Kontakt:
- Hassib Chehade
- E-mail: hassib.chehade@chuv.ch
-
Główny śledczy:
- Hassib Chehade
-
Sankt Gallen, Szwajcaria, 9007
- Rekrutacyjny
- Kantonsspital St. Gallen
-
Kontakt:
- Stefan Bilz
- E-mail: stefan.bilz@kssg.ch
-
Zurich, Szwajcaria, 8032
- Rekrutacyjny
- Klinik Hirslanden Zuerich
-
Kontakt:
- Serra
- E-mail: andreas.serramph@hirslanden.ch
-
-
-
-
-
Gothenburg, Szwecja, 416 85
- Aktywny, nie rekrutujący
- Queen Silvia Children's Hospital
-
Lund, Szwecja, 22185
- Zakończony
- Lund University
-
Stockholm, Szwecja, 112 81
- Aktywny, nie rekrutujący
- Karolinska Institute
-
Stockholm, Szwecja, 171 77
- Aktywny, nie rekrutujący
- Karolinska Institute (Pediatric)
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja, 83340
- Aktywny, nie rekrutujący
- National Institute of Childrenś Health NUDCH
-
-
-
-
-
Ljubljana, Słowenia
- Aktywny, nie rekrutujący
- University Clinical Centre Ljubljana
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1083
- Aktywny, nie rekrutujący
- Semmelweis Egyetem
-
Budapest, Węgry, 1085
- Aktywny, nie rekrutujący
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Bari, Włochy, 70124
- Aktywny, nie rekrutujący
- Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
-
Benevento, Włochy, 82100
- Aktywny, nie rekrutujący
- AO S. Pio G. Rumno
-
Bologna, Włochy, 40138
- Aktywny, nie rekrutujący
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
-
Brindisi, Włochy, 72100
- Aktywny, nie rekrutujący
- Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
-
Cagliari, Włochy, 09121
- Aktywny, nie rekrutujący
- Azienda Ospedaliera Brotzu
-
Florence, Włochy, 50134
- Aktywny, nie rekrutujący
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Genova, Włochy, 16147
- Aktywny, nie rekrutujący
- Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
-
Latina, Włochy, 04100
- Aktywny, nie rekrutujący
- ICOT-Istituto Chirurgico Ortopedico Traumatologico
-
Messina, Włochy, 98125
- Aktywny, nie rekrutujący
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milan, Włochy, 20132
- Aktywny, nie rekrutujący
- Ospedale San Raffaele
-
Milan, Włochy, 20132
- Aktywny, nie rekrutujący
- Ospedale San Raffaele - Adult
-
Padova, Włochy, 35128
- Aktywny, nie rekrutujący
- Azienda Ospedaliera Di Padova
-
Padua, Włochy, 35100
- Aktywny, nie rekrutujący
- Azienda Ospedaliera Di Padova
-
Piancavallo, Włochy, 20145
- Aktywny, nie rekrutujący
- Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
-
Pisa, Włochy, 56100
- Aktywny, nie rekrutujący
- Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
-
Roma, Włochy, 00165
- Aktywny, nie rekrutujący
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Torino, Włochy, 10126
- Aktywny, nie rekrutujący
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
-
Torino, Włochy, 10126
- Aktywny, nie rekrutujący
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
-
Trieste, Włochy, 34137
- Aktywny, nie rekrutujący
- I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
-
-
-
-
-
Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT12 6BE
- Aktywny, nie rekrutujący
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Aktywny, nie rekrutujący
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8AE
- Aktywny, nie rekrutujący
- University Hospitals Bristol and Weston
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 2QQ
- Aktywny, nie rekrutujący
- Addenbrooke's Hospital
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Aktywny, nie rekrutujący
- University Hospital of Wales
-
Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH4 2XU
- Aktywny, nie rekrutujący
- Western General Hospital
-
Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH9 1LF
- Aktywny, nie rekrutujący
- Royal Hospital for Sick Children and Young People
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0XH
- Aktywny, nie rekrutujący
- Gartnavel General Hospital
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0YN
- Aktywny, nie rekrutujący
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Inverness, Zjednoczone Królestwo, IV2 3UJ
- Aktywny, nie rekrutujący
- Raigmore Hospital
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
- Aktywny, nie rekrutujący
- Leeds General Infirmary
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
- Aktywny, nie rekrutujący
- Royal Liverpool University Hospital
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
- Aktywny, nie rekrutujący
- Alder Hey Children's Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Aktywny, nie rekrutujący
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
- Aktywny, nie rekrutujący
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Aktywny, nie rekrutujący
- Evelina Childrens Hospital
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Aktywny, nie rekrutujący
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LD
- Aktywny, nie rekrutujący
- Oxford University Hospital NHS Trust
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2RX
- Aktywny, nie rekrutujący
- Sheffield Childrens Hospital
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S5 7AU
- Aktywny, nie rekrutujący
- Sheffield Teaching Hospitals
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
- Aktywny, nie rekrutujący
- Southampton General Hospital
-
Stanmore, Zjednoczone Królestwo, HA7 4LP
- Aktywny, nie rekrutujący
- Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
-
-
-
-
-
Riga, Łotwa, LV-1002
- Aktywny, nie rekrutujący
- Children's Clinical University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Aby kwalifikować się do włączenia do Rejestru XLH, pacjent musi spełniać następujące kryteria podczas wizyty rejestracyjnej (poziom wyjściowy).
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku od ≥0 lat na początku badania
- W opinii lekarza prowadzącego pacjent ma obraz kliniczny, wyniki badań radiologicznych, biochemicznych lub genetycznych przemawiające za rozpoznaniem XLH
- Pacjent obecnie nie uczestniczy w interwencyjnym badaniu klinicznym
Pacjent, który podczas wizyty rejestracyjnej (początkowej) spełni którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczony z Rejestru XLH
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent lub jego prawnie wyznaczony przedstawiciel nie ma zdolności poznawczych do wyrażenia świadomej zgody.
- Pacjent obecnie uczestniczy w interwencyjnym badaniu klinicznym. Pacjenci zostaną poproszeni o włączenie do rejestru po zakończeniu ich udziału w badaniu (w tym po zakończeniu wszystkich ocen uzupełniających badanie).
- Uczestnictwo w programie współczującego użytkowania, programie przedkomercyjnym (tj. Nazwana sprzedaż pacjentów, nominalna ATU) lub badanie inicjowane przez badacza nie wykluczają udziału pacjenta w tym rejestrze XLH
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Inny
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: 10 lat
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0
|
10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Carpenter TO, Fukumoto S, Haffner D, Imel EA, Ozono K, Ishii H, Li Z, Sandilands K, Joos-Vandewalle P, Lee C, Kanematsu M, McCullough KP, Brandi ML. Advancing Patient Evidence in XLH (APEX): Baseline analysis of a global data unification program. Bone. 2025 Dec;201:117649. doi: 10.1016/j.bone.2025.117649. Epub 2025 Sep 15.
- Padidela R, Nilsson O, Makitie O, Beck-Nielsen S, Ariceta G, Schnabel D, Brandi ML, Boot A, Levtchenko E, Smyth M, Jandhyala R, Mughal Z. The international X-linked hypophosphataemia (XLH) registry (NCT03193476): rationale for and description of an international, observational study. Orphanet J Rare Dis. 2020 Jun 30;15(1):172. doi: 10.1186/s13023-020-01434-4.
- Briot K, Lemoine S, Cortet B, Szafors P, Mehsen N, Couture G, Sandilands K, Rylands AJ, Ishii H, Bowden A, Dent JE, Kamenicky P. Health-related quality of life in French adults with X-linked hypophosphatemia: real-world data from the International XLH Registry. JBMR Plus. 2026 Mar 25;10(5):ziag050. doi: 10.1093/jbmrpl/ziag050. eCollection 2026 May.
- Linglart A, Amouroux C, Gueorguieva I, Harambat J, Salles JP, Ertl DA, Sandilands K, Rylands A, Williams A, Ishii H, Bowden A, Varni JW, Bacchetta J. Health-related quality of life in French pediatric patients with X-linked hypophosphatemia: real-world data from the International XLH Registry. JBMR Plus. 2025 Aug 30;9(10):ziaf142. doi: 10.1093/jbmrpl/ziaf142. eCollection 2025 Oct.
- Ariceta G, Beck-Nielsen SS, Boot AM, Brandi ML, Briot K, de Lucas Collantes C, Emma F, Giannini S, Haffner D, Keen R, Levtchenko E, Makitie O, Mughal MZ, Nilsson O, Schnabel D, Tripto-Shkolnik L, Liu J, Williams A, Wood S, Zillikens MC. The International X-Linked Hypophosphatemia (XLH) Registry: first interim analysis of baseline demographic, genetic and clinical data. Orphanet J Rare Dis. 2023 Sep 27;18(1):304. doi: 10.1186/s13023-023-02882-4.
- Brandi ML, Ariceta G, Beck-Nielsen SS, Boot AM, Briot K, de Lucas Collantes C, Emma F, Giannini S, Haffner D, Keen R, Levtchenko E, Makitie O, Nilsson O, Schnabel D, Tripto-Shkolnik L, Zillikens MC, Liu J, Tudor A, Mughal MZ. Post-authorisation safety study of burosumab use in paediatric, adolescent and adult patients with X-linked hypophosphataemia: rationale and description. Ther Adv Chronic Dis. 2022 Sep 5;13:20406223221117471. doi: 10.1177/20406223221117471. eCollection 2022.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby kości
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Zaburzenia odżywiania
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby kości, metaboliczne
- Zaburzenia metabolizmu fosforu
- Awitaminoza
- Choroby niedoborowe
- Niedożywienie
- Metabolizm metali, błędy wrodzone
- Krzywica, hipofosfatemia
- Krzywica
- Hipofosfatemia, rodzinna
- Transport kanalikowy nerek, wady wrodzone
- Zaburzenia metabolizmu wapnia
- Niedobór witaminy D
- Hipofosfatemia
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Rodzinna krzywica hipofosfatemiczna
Inne numery identyfikacyjne badania
- XLH Registry Version 3.0
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X
-
University Hospital, MontpellierAssociation Xtraordinaire sub-group DDX3X; GenidaNieznanyZaburzenia rozwoju intelektualnego | X-LINKEDFrancja
-
ProgenaBiomeWycofaneZaburzenia ze spektrum autyzmu | Zaburzenie autystyczne | Autyzm | Autyzm, akinetyka | Autyzm; Nietypowy | Autyzm; Psychopatia | Zespół łamliwego autyzmu X | Autyzm z wysokimi zdolnościami poznawczymi | Opóźnienie mowy związane z autyzmem | Autyzm, podatność na, 6 | Wysokofunkcjonujące zaburzenie ze spektrum autyzmu i inne warunkiStany Zjednoczone
-
University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)ZakończonyPremutacja łamliwego XStany Zjednoczone
-
VegaVect, Inc.National Eye Institute (NEI)ZakończonySiatkówki | X-połączonyStany Zjednoczone
-
GE HealthcareZakończonySkanery CT X RayStany Zjednoczone
-
National Eye Institute (NEI)ZakończonySiatkówki | X-połączonyStany Zjednoczone
-
West China HospitalRekrutacyjny
-
SpinogenixJeszcze nie rekrutacja
-
Ramsay Générale de SantéDr Béatrice DaoudNieznany
-
Hospices Civils de LyonRekrutacyjnyNiedobór transportera kreatyny | Zespół łamliwego chromosomu X (FXS)Francja