Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr dla pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH Registry)

6 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Międzynarodowy, wieloośrodkowy, prospektywny, nieinterwencyjny rejestr obserwacyjny pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)

Jest to międzynarodowy, wieloośrodkowy, prospektywny, nieinterwencyjny, obserwacyjny rejestr pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH). Głównym celem tego rejestru XLH jest zebranie danych w celu scharakteryzowania leczenia, progresji i długoterminowych wyników XLH zarówno u dorosłych, jak iu dzieci.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Szczegółowy opis

Metodologia

Jest to międzynarodowy, wieloośrodkowy, prospektywny, nieinterwencyjny, obserwacyjny rejestr pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH). Celem tego Rejestru XLH jest zebranie danych historii naturalnej XLH w celu scharakteryzowania leczenia, progresji i długoterminowych wyników XLH zarówno u pacjentów dorosłych, jak i dzieci.

Ten Rejestr XLH będzie zapraszał i obejmował pacjentów z XLH, w każdym wieku i płci, niezależnie od tego, czy są oni objęci schematem leczenia XLH, czy też nie.

Jednak pacjenci, którzy jednocześnie uczestniczą w interwencyjnym badaniu klinicznym, w tym w badaniach zainicjowanych przez badacza, są wykluczeni z Rejestru XLH zgodnie z Kryteriami wykluczenia określonymi w Protokole. Do tych pacjentów uczestniczących w interwencyjnym badaniu klinicznym, po zakończeniu ich udziału w badaniu, zostanie zwrócona i zaproszona do wpisania ich do Rejestru XLH.

Podzbiór danych z Rejestru XLH zostanie wykorzystany do przeprowadzenia badania bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia (PASS) zgodnie z wnioskiem Komitetu ds. Produktów Medycznych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA). Ośrodki badawcze, które wyrażą zgodę na udział w badaniu PASS, zostaną poproszone o pozyskanie informacji o zdarzeniach niepożądanych u włączonych pacjentów. Nie wszystkie ośrodki mają uczestniczyć w PASS. Ponadto, w ramach planu zarządzania ryzykiem (RMP) burosumabu, większość obaw związanych z bezpieczeństwem jest badana w ramach badania bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia (PASS) kategorii 3, które wykorzystuje rejestr XLH. Źródłem danych do przeprowadzenia PASS są dane gromadzone w Rejestrze XLH.

Wszyscy kwalifikujący się pacjenci w uczestniczących klinikach zostaną poproszeni o wpisanie się do Rejestru XLH:

  • Świadoma zgoda zostanie uzyskana od dorosłych pacjentów.
  • Świadoma zgoda rodziców na włączenie dziecka zostanie uzyskana od przedstawiciela prawnego dziecka wyznaczonego zgodnie z krajowymi wytycznymi.
  • Zgoda będzie również wymagana od dzieci w odpowiednim wieku, zgodnie z krajowymi wytycznymi. We wszystkich przypadkach pracownik służby zdrowia odpowiedzialny za wpisanie pacjenta do Rejestru XLH oceni zasadność uzyskania zgody danej osoby według własnego uznania.

Po podpisaniu świadomej zgody przez pacjenta lub przedstawiciela prawnego dane pacjenta zostaną zapisane w rejestrze XLH, w tym dane wyjściowe, retrospektywne i prospektywne. Dane będą gromadzone przy użyciu internetowego systemu elektronicznego przechwytywania danych (EDC). Numer identyfikacyjny pacjenta zostanie automatycznie wygenerowany przez system podczas rejestracji.

Nie będą obowiązywać żadne z góry określone wymagania dotyczące działań następczych. Lekarze zostaną jednak poproszeni o aktualizację danych pacjenta w rejestrze XLH w związku z wizytami pacjentów u lekarza. Lekarze otrzymają przypomnienie o aktualizacji rejestru XLH po 12 miesiącach od wprowadzenia informacji o poprzedniej wizycie pacjenta.

Dla pacjentów, którzy w ramach standardowej opieki zgłaszają się do kliniki z większą częstotliwością, dane dotyczące tych wizyt będą wprowadzane w odstępach 12-miesięcznych z możliwością dodania wielu dat.

Jest to prospektywny rejestr obserwacyjny i protokół nie wymaga żadnych dodatkowych interwencji innych niż standardowa praktyka kliniczna.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

1236

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
      • Bruxelles, Belgia, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgia, 2650
        • UZA
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1797
        • UMHAT "SofiaMed", OOD
      • Sofia, Bułgaria, 1606
        • SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • Children Hospital
      • Praha, Czechy, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Dania
      • Aalborg, Dania, 9100
        • Aalborg University Hospital
      • Aarhus, Dania, 8200
        • Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
      • Aarhus, Dania, 8200
        • Århus Universitetshospital
      • Esbjerg, Dania, 6700
        • Hospital South West Jutland
      • København Ø, Dania, 2100
        • Rigshospitalet
      • København Ø, Dania, 2100
        • Rigshospitalet - Paediatric
      • Odense, Dania, 5000
        • OUH
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Francja, 59037
        • CHRU Lille
      • Lille, Francja, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francja, 75679
        • Hopital Cochin
      • Paris, Francja, 94270
        • CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
      • Paris, Francja, 94275
        • Hôpital Bicêtre
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Hopital Purpan
      • Toulouse, Francja, 31059
        • "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
  • Hiszpania
      • Barakaldo, Hiszpania, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Cartagena, Hiszpania, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucía
      • El Palmar, Hiszpania, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
      • Esplugues De Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Las Palmas De Gran Canaria, Hiszpania, 35016
        • Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Oviedo, Hiszpania, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Oviedo, Hiszpania, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Santa Cruz de Tenerife, Hiszpania, 38010
        • Hospital Universitario Nuestra Señora de la Candelaria
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, DO1 XD99
        • The Children's University Hospital
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care Center
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Schneider Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Dana-Dwek Children's Hospital
  • Niemcy
      • Bad Belzig, Niemcy
        • Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Uniklinikum Bochum
      • Dortmund, Niemcy, 44137
        • MVZ Dr. Eberhard & Partner
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Koeln, Niemcy, 50937
        • Uniklinikum Koeln
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Universitaetsklinikum
      • Mainz, Niemcy, 55122
        • Hormon and Stoffwechselzentrum
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0424
        • Oslo University Hospital
      • Oslo, Norwegia, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ulleval
      • Trondheim, Norwegia, 7030
        • St. Olav's University Hospital
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 3030
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisboa, Portugalia, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Lisboa, Portugalia, 1169-045
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
      • Porto, Portugalia, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao
      • Porto, Portugalia, 4099-001
        • Centro Hospitalar Do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Inselspital Bern
      • Genève, Szwajcaria, 1205
        • Hopitaux Universitaires de Geneve (HUG)
      • St. Gallen, Szwajcaria, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Zuerich, Szwajcaria, 8032
        • Klinik Hirslanden Zuerich
  • Szwecja
      • Goteborg, Szwecja, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Szwecja, 22185
        • Lund University
      • Stockholm, Szwecja, 112 81
        • Karolinska Institute
      • Stockholm, Szwecja, 171 77
        • Karolinska Institute (Pediatric)
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja, 83340
        • National Institute of Childrenś Health NUDCH
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia
        • University Clinical Centre Ljubljana
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Węgry, 1085
        • Semmelweis Egyetem
  • Włochy
      • Bari, Włochy, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
      • Benevento, Włochy, 82100
        • AO S. Pio G. Rumno
      • Bologna, Włochy, 40138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
      • Brindisi, Włochy, 72100
        • Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
      • Cagliari, Włochy, 09121
        • Azienda Ospedaliera Brotzu
      • Firenze, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Włochy, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Messina, Włochy, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Włochy, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Włochy, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Adult
      • Padova, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Padua, Włochy, 35100
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Piancavallo, Włochy, 20145
        • Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
      • Pisa, Włochy, 56100
        • Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
      • Roma, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Torino, Włochy, 10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Torino, Włochy, 10126
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
      • Trieste, Włochy, 34137
        • I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT12 6BE
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • University Hospital of wales
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children and Young People
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0XH
        • Gartnavel General Hospital
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0YN
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Inverness, Zjednoczone Królestwo, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LD
        • Oxford University Hospital NHS Trust
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S5 7AU
        • Sheffield Teaching Hospitals
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
      • Stanmore, Zjednoczone Królestwo, HA7 4LP
        • Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
  • Łotwa
      • Riga, Łotwa, LV-1002
        • Children's Clinical University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z XLH niezależnie od schematu leczenia

Opis

Aby kwalifikować się do włączenia do Rejestru XLH, pacjent musi spełniać następujące kryteria podczas wizyty rejestracyjnej (poziom wyjściowy).

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku od ≥0 lat na początku badania
  2. W opinii lekarza prowadzącego pacjent ma obraz kliniczny, wyniki badań radiologicznych, biochemicznych lub genetycznych przemawiające za rozpoznaniem XLH
  3. Pacjent obecnie nie uczestniczy w interwencyjnym badaniu klinicznym

Pacjent, który podczas wizyty rejestracyjnej (początkowej) spełni którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczony z Rejestru XLH

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent lub jego prawnie wyznaczony przedstawiciel nie ma zdolności poznawczych do wyrażenia świadomej zgody.
  2. Pacjent obecnie uczestniczy w interwencyjnym badaniu klinicznym. Pacjenci zostaną poproszeni o włączenie do rejestru po zakończeniu ich udziału w badaniu (w tym po zakończeniu wszystkich ocen uzupełniających badanie).
  3. Uczestnictwo w programie współczującego użytkowania, programie przedkomercyjnym (tj. Nazwana sprzedaż pacjentów, nominalna ATU) lub badanie inicjowane przez badacza nie wykluczają udziału pacjenta w tym rejestrze XLH

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Inny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: 10 lat
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 września 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lutego 2029

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 czerwca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • XLH Registry Version 3.0

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj