Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Register for patienter med X-forbundet hypofosfatæmi (XLH Registry)

6. april 2023 opdateret af: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Et internationalt, multicenter, prospektivt, ikke-interventionelt observationsregister for patienter med X-linket hypofosfatæmi (XLH)

Dette er et internationalt, multicenter, prospektivt, ikke-interventionelt, observationsregister over patienter med X-Linked hypophosphatæmi (XLH). Hovedformålet med dette XLH-register er at indsamle data for at karakterisere behandling, progression og langsigtede resultater af XLH i både voksne og pædiatriske omgivelser.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Metodik

Dette er et internationalt, multicenter, prospektivt, ikke-interventionelt, observationsregister over patienter med X-Linked hypophosphatæmi (XLH). Formålet med dette XLH-register er at indsamle naturhistoriedata for XLH for at karakterisere behandlingen, progressionen og langsigtede resultater af XLH hos både voksne og pædiatriske patienter.

Dette XLH-register vil invitere og inkludere patienter med XLH, i alle aldre og køn, uanset om de er på eller ikke i behandlingsregime for deres XLH.

Patienter, der samtidig deltager i et interventionelt klinisk forsøg, inklusive investigator-initierede undersøgelser, er dog udelukket fra XLH-registret i henhold til udelukkelseskriterierne som fastsat i protokollen. Disse patienter, der deltager i et interventionelt klinisk forsøg, når deres involvering i forsøget er afsluttet, vil blive kontaktet og inviteret til at blive inkluderet i XLH-registret.

En delmængde af XLH-registrets data vil blive brugt til at opfylde en Post-Authorisation Safety Study (PASS) som anmodet af Det Europæiske Lægemiddelagenturs (EMA's) Udvalg for Medicinske Produkter til Mennesker (CHMP). Studiecentre, der accepterer at deltage i PASS, vil blive bedt om at anmode om uønskede hændelser på indskrevne patienter. Ikke alle centre forventes at deltage i PASS. Som en del af burosumabs Risk Management Plan (RMP) bliver størstedelen af ​​sikkerhedsproblemerne desuden undersøgt i en Kategori 3 Post-Authorisation Safety Study (PASS), som bruger XLH Registry. Datakilden til at udføre PASS er de data, der er indsamlet i XLH Registry.

Alle kvalificerede patienter på de deltagende klinikker vil blive bedt om at deltage i XLH-registret:

  • Informeret samtykke vil blive indhentet fra voksne patienter.
  • Forældrenes informerede samtykke til at inkludere et barn vil blive indhentet fra barnets lovligt udpegede repræsentant i overensstemmelse med national vejledning.
  • Der vil også blive indhentet samtykke fra børn i gældende alder i overensstemmelse med national vejledning. I alle tilfælde vil den sundhedsprofessionelle, der er ansvarlig for at indskrive patienten i XLH-registret, vurdere hensigtsmæssigheden af ​​at indhente samtykke fra en person efter deres skøn.

Efter at patienten eller den lovligt udpegede repræsentant har underskrevet det informerede samtykke, vil patientdataene blive registreret i XLH Registry, herunder baseline, retrospektive og prospektive data. Data vil blive indsamlet ved hjælp af et webbaseret elektronisk datafangst (EDC) system. Et patientidentifikationsnummer vil automatisk blive genereret af systemet ved tilmelding.

Der gælder ingen forud fastsatte opfølgningskrav. Læger vil dog blive bedt om at opdatere patientdata i XLH Registret i forhold til patienternes besøg hos lægen. Læger vil blive mindet om at opdatere XLH-registret 12 måneder efter, at de tidligere besøgsoplysninger blev indtastet for en patient.

For de patienter, der kommer til klinikken med hyppigere intervaller som en del af deres standardbehandling, vil data for disse besøg blive indtastet med 12-måneders intervaller med mulighed for at tilføje flere datoer.

Dette er et prospektivt observationsregister, og ingen yderligere indgreb ud over standard klinisk praksis er påkrævet af protokollen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

1236

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Bruxelles, Belgien, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZA
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1797
        • UMHAT "SofiaMed", OOD
      • Sofia, Bulgarien, 1606
        • SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9100
        • Aalborg University Hospital
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Århus Universitetshospital
      • Esbjerg, Danmark, 6700
        • Hospital South West Jutland
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet - Paediatric
      • Odense, Danmark, 5000
        • OUH
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT12 6BE
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children and Young People
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G12 0XH
        • Gartnavel General Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G12 0YN
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Inverness, Det Forenede Kongerige, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LD
        • Oxford University Hospital NHS Trust
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S5 7AU
        • Sheffield Teaching Hospitals
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
      • Stanmore, Det Forenede Kongerige, HA7 4LP
        • Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Bron Cedex, Frankrig, 69677
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU Lille
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrig, 75679
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Frankrig, 94270
        • CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
      • Paris, Frankrig, 94275
        • Hôpital Bicêtre
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Hôpital Purpan
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Irland
      • Dublin, Irland, DO1 XD99
        • The Children's University Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Center
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Dana-Dwek Children's Hospital
  • Italien
      • Bari, Italien, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico Di Bari
      • Benevento, Italien, 82100
        • AO S. Pio G. Rumno
      • Bologna, Italien, 40138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
      • Brindisi, Italien, 72100
        • Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Azienda Ospedaliera Brotzu
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Messina, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Adult
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Padua, Italien, 35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Piancavallo, Italien, 20145
        • Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
      • Pisa, Italien, 56100
        • Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
      • Trieste, Italien, 34137
        • I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
  • Letland
      • Riga, Letland, LV-1002
        • Children's Clinical University Hospital
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0424
        • Oslo University Hospital
      • Oslo, Norge, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
      • Trondheim, Norge, 7030
        • St. Olav's University Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3030
        • Hospital Pediatrico de Coimbra
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Lisboa, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital Bern
      • Genève, Schweiz, 1205
        • Hôpitaux universitaires de Genève (HUG)
      • St. Gallen, Schweiz, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Zuerich, Schweiz, 8032
        • Klinik Hirslanden Zuerich
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 83340
        • National Institute of Childrenś Health NUDCH
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien
        • University Clinical Centre Ljubljana
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Cartagena, Spanien, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucia
      • El Palmar, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
      • Esplugues De Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanien, 35016
        • Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Oviedo, Spanien, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Santa Cruz de Tenerife, Spanien, 38010
        • Hospital Universitario Nuestra Señora de la Candelaria
  • Sverige
      • Goteborg, Sverige, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Sverige, 22185
        • Lund University
      • Stockholm, Sverige, 112 81
        • Karolinska Institute
      • Stockholm, Sverige, 171 77
        • Karolinska Institute (Pediatric)
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 625 00
        • Children Hospital
      • Praha, Tjekkiet, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Bad Belzig, Tyskland
        • Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Uniklinikum Bochum
      • Dortmund, Tyskland, 44137
        • MVZ Dr. Eberhard & Partner
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Koeln, Tyskland, 50937
        • Uniklinikum Koeln
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitaetsklinikum
      • Mainz, Tyskland, 55122
        • Hormon and Stoffwechselzentrum
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Semmelweis Egyetem

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med XLH uafhængig af behandlingsregime

Beskrivelse

En patient skal opfylde følgende kriterier ved tilmeldingsbesøget (baseline) for at være berettiget til optagelse i dette XLH-register

Inklusionskriterier:

  1. Patienter i alderen fra ≥0 år ved baseline
  2. Efter den behandlende læges vurdering har patienten en klinisk præsentation, radiologiske, biokemiske eller genetiske undersøgelsesresultater, der understøtter diagnosen XLH
  3. Patienten deltager i øjeblikket ikke i et interventionelt klinisk forsøg

En patient, der opfylder et af følgende kriterier ved tilmeldingsbesøget (baseline), vil blive udelukket fra dette XLH-register

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten eller dennes lovligt udpegede repræsentant har ikke den kognitive kapacitet til at give informeret samtykke.
  2. Patienten deltager i øjeblikket i et interventionelt klinisk forsøg. Patienter vil blive kontaktet med henblik på optagelse i registret, når deres involvering i forsøget ophører (inklusive færdiggørelsen af ​​alle forsøgsopfølgningsvurderinger).
  3. Deltagelse i et Compassionate Use Program, prækommercielt program (dvs. Navngivet Patient Sales, Nominative ATU) eller Investigator Initiated Study udelukker ikke en patient fra at deltage i dette XLH-register

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Andet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: 10 år
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. september 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. februar 2029

Studieafslutning (Forventet)

1. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

20. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. april 2023

Sidst verificeret

1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • XLH Registry Version 3.0

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-forbundet hypofosfatæmi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner