- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03193476
Register for patienter med X-forbundet hypofosfatæmi (XLH Registry)
Et internationalt, multicenter, prospektivt, ikke-interventionelt observationsregister for patienter med X-linket hypofosfatæmi (XLH)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Metodik
Dette er et internationalt, multicenter, prospektivt, ikke-interventionelt, observationsregister over patienter med X-Linked hypophosphatæmi (XLH). Formålet med dette XLH-register er at indsamle naturhistoriedata for XLH for at karakterisere behandlingen, progressionen og langsigtede resultater af XLH hos både voksne og pædiatriske patienter.
Dette XLH-register vil invitere og inkludere patienter med XLH, i alle aldre og køn, uanset om de er på eller ikke i behandlingsregime for deres XLH.
Patienter, der samtidig deltager i et interventionelt klinisk forsøg, inklusive investigator-initierede undersøgelser, er dog udelukket fra XLH-registret i henhold til udelukkelseskriterierne som fastsat i protokollen. Disse patienter, der deltager i et interventionelt klinisk forsøg, når deres involvering i forsøget er afsluttet, vil blive kontaktet og inviteret til at blive inkluderet i XLH-registret.
En delmængde af XLH-registrets data vil blive brugt til at opfylde en Post-Authorisation Safety Study (PASS) som anmodet af Det Europæiske Lægemiddelagenturs (EMA's) Udvalg for Medicinske Produkter til Mennesker (CHMP). Studiecentre, der accepterer at deltage i PASS, vil blive bedt om at anmode om uønskede hændelser på indskrevne patienter. Ikke alle centre forventes at deltage i PASS. Som en del af burosumabs Risk Management Plan (RMP) bliver størstedelen af sikkerhedsproblemerne desuden undersøgt i en Kategori 3 Post-Authorisation Safety Study (PASS), som bruger XLH Registry. Datakilden til at udføre PASS er de data, der er indsamlet i XLH Registry.
Alle kvalificerede patienter på de deltagende klinikker vil blive bedt om at deltage i XLH-registret:
- Informeret samtykke vil blive indhentet fra voksne patienter.
- Forældrenes informerede samtykke til at inkludere et barn vil blive indhentet fra barnets lovligt udpegede repræsentant i overensstemmelse med national vejledning.
- Der vil også blive indhentet samtykke fra børn i gældende alder i overensstemmelse med national vejledning. I alle tilfælde vil den sundhedsprofessionelle, der er ansvarlig for at indskrive patienten i XLH-registret, vurdere hensigtsmæssigheden af at indhente samtykke fra en person efter deres skøn.
Efter at patienten eller den lovligt udpegede repræsentant har underskrevet det informerede samtykke, vil patientdataene blive registreret i XLH Registry, herunder baseline, retrospektive og prospektive data. Data vil blive indsamlet ved hjælp af et webbaseret elektronisk datafangst (EDC) system. Et patientidentifikationsnummer vil automatisk blive genereret af systemet ved tilmelding.
Der gælder ingen forud fastsatte opfølgningskrav. Læger vil dog blive bedt om at opdatere patientdata i XLH Registret i forhold til patienternes besøg hos lægen. Læger vil blive mindet om at opdatere XLH-registret 12 måneder efter, at de tidligere besøgsoplysninger blev indtastet for en patient.
For de patienter, der kommer til klinikken med hyppigere intervaller som en del af deres standardbehandling, vil data for disse besøg blive indtastet med 12-måneders intervaller med mulighed for at tilføje flere datoer.
Dette er et prospektivt observationsregister, og ingen yderligere indgreb ud over standard klinisk praksis er påkrævet af protokollen.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trial Cordinator
- Telefonnummer: +49 15114861167
- E-mail: KKI-IMA-XLH-Registry@kyowakirin.com
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgien, 1090
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Universitair Ziekenhuis Brussel
-
Brussels, Belgien, 1200
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Brussels, Belgien, 1020
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
-
Edegem, Belgien, 2650
- Aktiv, ikke rekrutterende
- UZA
-
Ghent, Belgien, 9000
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgien, 3000
- Aktiv, ikke rekrutterende
- UZ Leuven
-
Liège, Belgien, 4000
- Aktiv, ikke rekrutterende
- CHU de Liège
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1606
- Aktiv, ikke rekrutterende
- SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
-
Sofia, Bulgarien, 1797
- Aktiv, ikke rekrutterende
- UMHAT "SofiaMed", OOD
-
-
-
-
-
Aalborg, Danmark, 9100
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Aalborg University Hospital
-
Aarhus, Danmark, 8200
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
-
Aarhus, Danmark, 8200
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Århus Universitetshospital
-
Esbjerg, Danmark, 6700
- Afsluttet
- Hospital South West Jutland
-
København Ø, Danmark, 2100
- Afsluttet
- Rigshospitalet
-
København Ø, Danmark, 2100
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Rigshospitalet - Paediatric
-
Odense, Danmark, 5000
- Aktiv, ikke rekrutterende
- OUH
-
-
-
-
-
Belfast, Det Forenede Kongerige, BT12 6BE
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Birmingham Children's Hospital
-
Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8AE
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University Hospitals Bristol and Weston
-
Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 2QQ
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Addenbrooke's Hospital
-
Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University Hospital of Wales
-
Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH4 2XU
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Western General Hospital
-
Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH9 1LF
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Royal Hospital for Sick Children and Young People
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige, G12 0XH
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Gartnavel General Hospital
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige, G12 0YN
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Inverness, Det Forenede Kongerige, IV2 3UJ
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Raigmore Hospital
-
Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Leeds General Infirmary
-
Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Royal Liverpool University Hospital
-
Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Alder Hey Children's Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
- Aktiv, ikke rekrutterende
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Evelina Childrens Hospital
-
Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LD
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Oxford University Hospital NHS Trust
-
Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2RX
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sheffield Childrens Hospital
-
Sheffield, Det Forenede Kongerige, S5 7AU
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sheffield Teaching Hospitals
-
Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Southampton General Hospital
-
Stanmore, Det Forenede Kongerige, HA7 4LP
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrig, 33000
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
-
Bron, Frankrig, 69677
- Aktiv, ikke rekrutterende
- CHU de Lyon - Hôpital Femme Mere Enfant
-
Lille, Frankrig, 59037
- Aktiv, ikke rekrutterende
- CHRU Lille
-
Lille, Frankrig, 59037
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
Montpellier, Frankrig, 34295
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hôpital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, Frankrig, 44000
- Aktiv, ikke rekrutterende
- CHU de Nantes
-
Paris, Frankrig, 75679
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hôpital Cochin
-
Paris, Frankrig, 94270
- Aktiv, ikke rekrutterende
- CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
-
Paris, Frankrig, 94275
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hopital Bicetre
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hopital Purpan
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- Aktiv, ikke rekrutterende
- "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
-
-
-
-
-
Groningen, Holland, 9713 GZ
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, DO1 XD99
- Aktiv, ikke rekrutterende
- The Children's University Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Rambam Health Care Center
-
Petah Tikva, Israel, 4920235
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Schneider Medical Center
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Trukket tilbage
- Dana-Dwek Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bari, Italien, 70124
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
-
Benevento, Italien, 82100
- Aktiv, ikke rekrutterende
- AO S. Pio G. Rumno
-
Bologna, Italien, 40138
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
-
Brindisi, Italien, 72100
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
-
Cagliari, Italien, 09121
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Azienda Ospedaliera Brotzu
-
Florence, Italien, 50134
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Genova, Italien, 16147
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
-
Latina, Italien, 04100
- Aktiv, ikke rekrutterende
- ICOT-Istituto Chirurgico Ortopedico Traumatologico
-
Messina, Italien, 98125
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milan, Italien, 20132
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ospedale San Raffaele
-
Milan, Italien, 20132
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ospedale San Raffaele - Adult
-
Padova, Italien, 35128
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Azienda Ospedaliera Di Padova
-
Padua, Italien, 35100
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Azienda Ospedaliera Di Padova
-
Piancavallo, Italien, 20145
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
-
Pisa, Italien, 56100
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
-
Roma, Italien, 00165
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Torino, Italien, 10126
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
-
Torino, Italien, 10126
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
-
Trieste, Italien, 34137
- Aktiv, ikke rekrutterende
- I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
-
-
-
-
-
Riga, Letland, LV-1002
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Children's Clinical University Hospital
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0424
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Oslo University Hospital
-
Oslo, Norge, 0450
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
-
Trondheim, Norge, 7030
- Aktiv, ikke rekrutterende
- St. Olav's University Hospital
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3030
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Lisbon, Portugal, 1169-045
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital de Sao Joao
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz, 3010
- Rekruttering
- Inselspital Bern
-
Kontakt:
- Fuster
- E-mail: daniel.fuster@insel.ch
-
Geneva, Schweiz, 1205
- Rekruttering
- Hôpitaux Universitaires de Genève (HUG)
-
Kontakt:
- Andrea Trombetti
- E-mail: andrea.trombetti@hcuge.ch
-
Lausanne, Schweiz, 1011
- Rekruttering
- Centre Hopitalier Universitaire Vaudois
-
Kontakt:
- Hassib Chehade
- E-mail: hassib.chehade@chuv.ch
-
Ledende efterforsker:
- Hassib Chehade
-
Sankt Gallen, Schweiz, 9007
- Rekruttering
- Kantonsspital St. Gallen
-
Kontakt:
- Stefan Bilz
- E-mail: stefan.bilz@kssg.ch
-
Zurich, Schweiz, 8032
- Rekruttering
- Klinik Hirslanden Zuerich
-
Kontakt:
- Serra
- E-mail: andreas.serramph@hirslanden.ch
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakiet, 83340
- Aktiv, ikke rekrutterende
- National Institute of Childrenś Health NUDCH
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenien
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University Clinical Centre Ljubljana
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spanien, 48903
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital de Cruces
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Cartagena, Spanien, 30202
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital General Universitario Santa Lucia
-
El Palmar, Spanien, 30120
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35016
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
-
Madrid, Spanien, 28009
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
-
Oviedo, Spanien, 33011
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Central de Asturias
-
Oviedo, Spanien, 33006
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Santa Cruz de Tenerife, Spanien, 38010
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Universitario Nuestra Señora de La Candelaria
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 416 85
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Queen Silvia Children's Hospital
-
Lund, Sverige, 22185
- Afsluttet
- Lund University
-
Stockholm, Sverige, 112 81
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Karolinska Institute
-
Stockholm, Sverige, 171 77
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Karolinska Institute (Pediatric)
-
-
-
-
-
Brno, Tjekkiet, 625 00
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Children Hospital
-
Prague, Tjekkiet, 150 06
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Bad Belzig, Tyskland
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
-
Bochum, Tyskland, 44791
- Trukket tilbage
- Uniklinikum Bochum
-
Cologne, Tyskland, 50937
- Trukket tilbage
- Uniklinikum Koeln
-
Dortmund, Tyskland, 44137
- Trukket tilbage
- MVZ Dr. Eberhard & Partner
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
- Trukket tilbage
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
Hanover, Tyskland, 30625
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Universitaetsklinikum
-
Mainz, Tyskland, 55122
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hormon and Stoffwechselzentrum
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1083
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Semmelweis Egyetem
-
Budapest, Ungarn, 1085
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Semmelweis Egyetem
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
En patient skal opfylde følgende kriterier ved tilmeldingsbesøget (baseline) for at være berettiget til optagelse i dette XLH-register
Inklusionskriterier:
- Patienter i alderen fra ≥0 år ved baseline
- Efter den behandlende læges vurdering har patienten en klinisk præsentation, radiologiske, biokemiske eller genetiske undersøgelsesresultater, der understøtter diagnosen XLH
- Patienten deltager i øjeblikket ikke i et interventionelt klinisk forsøg
En patient, der opfylder et af følgende kriterier ved tilmeldingsbesøget (baseline), vil blive udelukket fra dette XLH-register
Ekskluderingskriterier:
- Patienten eller dennes lovligt udpegede repræsentant har ikke den kognitive kapacitet til at give informeret samtykke.
- Patienten deltager i øjeblikket i et interventionelt klinisk forsøg. Patienter vil blive kontaktet med henblik på optagelse i registret, når deres involvering i forsøget ophører (inklusive færdiggørelsen af alle forsøgsopfølgningsvurderinger).
- Deltagelse i et Compassionate Use Program, prækommercielt program (dvs. Navngivet Patient Sales, Nominative ATU) eller Investigator Initiated Study udelukker ikke en patient fra at deltage i dette XLH-register
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Andet
- Tidsperspektiver: Andet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: 10 år
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
|
10 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Carpenter TO, Fukumoto S, Haffner D, Imel EA, Ozono K, Ishii H, Li Z, Sandilands K, Joos-Vandewalle P, Lee C, Kanematsu M, McCullough KP, Brandi ML. Advancing Patient Evidence in XLH (APEX): Baseline analysis of a global data unification program. Bone. 2025 Dec;201:117649. doi: 10.1016/j.bone.2025.117649. Epub 2025 Sep 15.
- Padidela R, Nilsson O, Makitie O, Beck-Nielsen S, Ariceta G, Schnabel D, Brandi ML, Boot A, Levtchenko E, Smyth M, Jandhyala R, Mughal Z. The international X-linked hypophosphataemia (XLH) registry (NCT03193476): rationale for and description of an international, observational study. Orphanet J Rare Dis. 2020 Jun 30;15(1):172. doi: 10.1186/s13023-020-01434-4.
- Briot K, Lemoine S, Cortet B, Szafors P, Mehsen N, Couture G, Sandilands K, Rylands AJ, Ishii H, Bowden A, Dent JE, Kamenicky P. Health-related quality of life in French adults with X-linked hypophosphatemia: real-world data from the International XLH Registry. JBMR Plus. 2026 Mar 25;10(5):ziag050. doi: 10.1093/jbmrpl/ziag050. eCollection 2026 May.
- Linglart A, Amouroux C, Gueorguieva I, Harambat J, Salles JP, Ertl DA, Sandilands K, Rylands A, Williams A, Ishii H, Bowden A, Varni JW, Bacchetta J. Health-related quality of life in French pediatric patients with X-linked hypophosphatemia: real-world data from the International XLH Registry. JBMR Plus. 2025 Aug 30;9(10):ziaf142. doi: 10.1093/jbmrpl/ziaf142. eCollection 2025 Oct.
- Ariceta G, Beck-Nielsen SS, Boot AM, Brandi ML, Briot K, de Lucas Collantes C, Emma F, Giannini S, Haffner D, Keen R, Levtchenko E, Makitie O, Mughal MZ, Nilsson O, Schnabel D, Tripto-Shkolnik L, Liu J, Williams A, Wood S, Zillikens MC. The International X-Linked Hypophosphatemia (XLH) Registry: first interim analysis of baseline demographic, genetic and clinical data. Orphanet J Rare Dis. 2023 Sep 27;18(1):304. doi: 10.1186/s13023-023-02882-4.
- Brandi ML, Ariceta G, Beck-Nielsen SS, Boot AM, Briot K, de Lucas Collantes C, Emma F, Giannini S, Haffner D, Keen R, Levtchenko E, Makitie O, Nilsson O, Schnabel D, Tripto-Shkolnik L, Zillikens MC, Liu J, Tudor A, Mughal MZ. Post-authorisation safety study of burosumab use in paediatric, adolescent and adult patients with X-linked hypophosphataemia: rationale and description. Ther Adv Chronic Dis. 2022 Sep 5;13:20406223221117471. doi: 10.1177/20406223221117471. eCollection 2022.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Urogenitale sygdomme
- Knoglesygdomme
- Muskuloskeletale sygdomme
- Ernæringsforstyrrelser
- Mandlige urogenitale sygdomme
- Nyresygdomme
- Urologiske sygdomme
- Urogenitale sygdomme hos kvinder
- Kvinders urogenitale sygdomme og graviditetskomplikationer
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Knoglesygdomme, metaboliske
- Forstyrrelser i fosformetabolisme
- Avitaminose
- Mangelsygdomme
- Fejlernæring
- Metalmetabolisme, medfødte fejl
- Rakitis, Hypophosphatæmisk
- Rakitis
- Hypophosphatæmi, familiær
- Renal Tubular Transport, Medfødte Fejl
- Calciummetabolismeforstyrrelser
- D-vitamin mangel
- Hypofosfatæmi
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Familiær hypofosfatemisk rakitt
Andre undersøgelses-id-numre
- XLH Registry Version 3.0
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med X-forbundet hypofosfatæmi
-
VegaVect, Inc.National Eye Institute (NEI)AfsluttetRetinoschisis | X-LinkedForenede Stater
-
National Eye Institute (NEI)AfsluttetRetinoschisis | X-LinkedForenede Stater
-
National Eye Institute (NEI)AfsluttetRetinoschisis | X-LinkedForenede Stater
-
Beacon TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeX-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP)Forenede Stater
-
James DowlingCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Cures Within Reach; The Joshua... og andre samarbejdspartnereAfsluttetX Linked Myotubular MyopatiDet Forenede Kongerige, Forenede Stater, Canada
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalAfsluttetNeuroadfærdsmæssige manifestationer | Genetiske sygdomme, X-forbundet | Intellektuel handicap | Fragilt X syndrom | Kønskromosomforstyrrelser | Fragilt X Mental Retardation Syndrome | Trinukleotid Gentag Udvidelse | Fra(X) syndrom | FXS | Mental retardering, X LinkedForenede Stater, Canada
-
SpinogenixIkke rekrutterer endnu
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringFragilt X syndromForenede Stater
-
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustAstellas Pharma Inc; Astellas Gene Therapies; Myotubular Trust; Muscular Dystrophy...RekrutteringX-bundet myotubulær myopati | Centronukleær myopati | Myotubulær myopati | Myotubulær myopati 1 | Myotubulær (Centronuclear) myopati | Centronuclear Myopati, X-LinkedDet Forenede Kongerige
-
Unravel Biosciences, Inc.Rekruttering