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Registro dei pazienti con ipofosfatemia legata all'X (XLH Registry)

6 aprile 2023 aggiornato da: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Un registro osservazionale internazionale, multicentrico, prospettico e non interventistico per i pazienti con ipofosfatemia legata all'X (XLH)

Questo è un registro osservazionale internazionale, multicentrico, prospettico, non interventistico di pazienti con ipofosfatemia legata all'X (XLH). L'obiettivo principale di questo Registro XLH è quello di raccogliere dati per caratterizzare il trattamento, la progressione e gli esiti a lungo termine di XLH sia in ambito adulto che pediatrico.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Descrizione dettagliata

Metodologia

Questo è un registro osservazionale internazionale, multicentrico, prospettico, non interventistico di pazienti con ipofosfatemia legata all'X (XLH). Gli obiettivi di questo registro XLH sono raccogliere dati sulla storia naturale della XLH per caratterizzare il trattamento, la progressione e gli esiti a lungo termine della XLH sia nei pazienti adulti che in quelli pediatrici.

Questo registro XLH inviterà e includerà pazienti con XLH, di tutte le età e sesso, indipendentemente dal fatto che stiano seguendo o meno un regime di trattamento per il loro XLH.

Tuttavia, i pazienti che partecipano contemporaneamente a una sperimentazione clinica interventistica, inclusi gli studi avviati dallo sperimentatore, sono esclusi dal registro XLH, in base ai criteri di esclusione stabiliti nel protocollo. Questi pazienti che partecipano a una sperimentazione clinica interventistica, quando il loro coinvolgimento nella sperimentazione sarà terminato, saranno contattati e invitati a essere inclusi nel Registro XLH.

Un sottoinsieme dei dati del registro XLH verrà utilizzato per completare uno studio sulla sicurezza post-autorizzazione (PASS) come richiesto dal comitato per i prodotti medici per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA). Ai centri di studio che accettano di partecipare al PASS verrà chiesto di sollecitare eventi avversi sui pazienti arruolati. Non tutti i centri sono tenuti a partecipare al PASS. Inoltre, nell'ambito del piano di gestione del rischio (RMP) di burosumab, la maggior parte dei problemi di sicurezza viene esaminata in uno studio sulla sicurezza post-autorizzazione (PASS) di categoria 3, che utilizza il registro XLH. La fonte dei dati per condurre il PASS sono i dati raccolti nel registro XLH.

A tutti i pazienti idonei presso le cliniche partecipanti verrà chiesto di partecipare al registro XLH:

  • Il consenso informato sarà ottenuto dai pazienti adulti.
  • Il consenso informato dei genitori per l'inclusione di un bambino sarà ottenuto dal rappresentante legalmente designato del bambino in linea con le linee guida nazionali.
  • Il consenso sarà richiesto anche ai bambini dell'età applicabile in linea con le linee guida nazionali. In tutti i casi l'operatore sanitario responsabile dell'iscrizione del paziente nel Registro XLH valuterà a sua discrezione l'opportunità di ottenere il consenso di un individuo.

Dopo che il paziente o il rappresentante legalmente designato ha firmato il consenso informato, i dati del paziente saranno registrati nel registro XLH, inclusi i dati di base, retrospettivi e prospettici. I dati saranno raccolti utilizzando un sistema EDC (Electronic Data Capture) basato sul web. Un numero di identificazione del paziente verrà generato automaticamente dal sistema al momento dell'arruolamento.

Non si applicheranno requisiti di follow-up predeterminati. Tuttavia, ai medici verrà richiesto di aggiornare i dati dei pazienti nel registro XLH in relazione alle visite dei pazienti dal medico. Ai medici verrà ricordato di aggiornare il registro XLH 12 mesi dopo l'inserimento delle informazioni sulla visita precedente per un paziente.

Per quei pazienti che frequentano la clinica a intervalli più frequenti come parte della loro cura standard, i dati per queste visite verranno inseriti a intervalli di 12 mesi con la possibilità di aggiungere più date.

Si tratta di un registro osservazionale prospettico e il protocollo non richiede ulteriori interventi oltre alla pratica clinica standard.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

1236

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Bruxelles, Belgio, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgio, 2650
        • UZA
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1797
        • UMHAT "SofiaMed", OOD
      • Sofia, Bulgaria, 1606
        • SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Children Hospital
      • Praha, Cechia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Danimarca
      • Aalborg, Danimarca, 9100
        • Aalborg University Hospital
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Århus Universitetshospital
      • Esbjerg, Danimarca, 6700
        • Hospital South West Jutland
      • København Ø, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
      • København Ø, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet - Paediatric
      • Odense, Danimarca, 5000
        • OUH
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU Lille
      • Lille, Francia, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia, 75679
        • Hopital Cochin
      • Paris, Francia, 94270
        • CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
      • Paris, Francia, 94275
        • Hôpital Bicêtre
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hopital Purpan
      • Toulouse, Francia, 31059
        • "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
  • Germania
      • Bad Belzig, Germania
        • Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
      • Bochum, Germania, 44791
        • Uniklinikum Bochum
      • Dortmund, Germania, 44137
        • MVZ Dr. Eberhard & Partner
      • Freiburg, Germania, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Koeln, Germania, 50937
        • Uniklinikum Koeln
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Universitaetsklinikum
      • Mainz, Germania, 55122
        • Hormon and Stoffwechselzentrum
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, DO1 XD99
        • The Children's University Hospital
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam Health Care Center
      • Petah Tikva, Israele, 4920235
        • Schneider Medical Center
      • Ramat Gan, Israele, 5265601
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Dana-Dwek Children's Hospital
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico Di Bari
      • Benevento, Italia, 82100
        • AO S. Pio G. Rumno
      • Bologna, Italia, 40138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Azienda Ospedaliera Brotzu
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Messina, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Adult
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Padua, Italia, 35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Piancavallo, Italia, 20145
        • Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
      • Pisa, Italia, 56100
        • Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
      • Trieste, Italia, 34137
        • I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia, LV-1002
        • Children's Clinical University Hospital
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0424
        • Oslo University Hospital
      • Oslo, Norvegia, 0450
        • Oslo universitetssykehus HF, Ullevål
      • Trondheim, Norvegia, 7030
        • St. Olav's University Hospital
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3030
        • Hospital Pediatrico de Coimbra
      • Lisboa, Portogallo, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Lisboa, Portogallo, 1169-045
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT12 6BE
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Edinburgh, Regno Unito, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Regno Unito, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children and Young People
      • Glasgow, Regno Unito, G12 0XH
        • Gartnavel General Hospital
      • Glasgow, Regno Unito, G12 0YN
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Inverness, Regno Unito, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LD
        • Oxford University Hospital NHS Trust
      • Sheffield, Regno Unito, S5 7AU
        • Sheffield Teaching Hospitals
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
      • Stanmore, Regno Unito, HA7 4LP
        • Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 83340
        • National Institute of Childrenś Health NUDCH
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • University Clinical Centre Ljubljana
  • Spagna
      • Barakaldo, Spagna, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Cartagena, Spagna, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucia
      • El Palmar, Spagna, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
      • Esplugues De Llobregat, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spagna, 35016
        • Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Oviedo, Spagna, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Oviedo, Spagna, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Santa Cruz de Tenerife, Spagna, 38010
        • Hospital Universitario Nuestra Señora de la Candelaria
  • Svezia
      • Goteborg, Svezia, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Svezia, 22185
        • Lund University
      • Stockholm, Svezia, 112 81
        • Karolinska Institute
      • Stockholm, Svezia, 171 77
        • Karolinska Institute (Pediatric)
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Inselspital Bern
      • Genève, Svizzera, 1205
        • Hôpitaux universitaires de Genève (HUG)
      • St. Gallen, Svizzera, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Zuerich, Svizzera, 8032
        • Klinik Hirslanden Zuerich
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungheria, 1085
        • Semmelweis Egyetem

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con XLH indipendentemente dal regime di trattamento

Descrizione

Un paziente deve soddisfare i seguenti criteri alla visita di arruolamento (baseline) per essere idoneo per l'inclusione in questo registro XLH

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età compresa tra ≥0 anni al basale
  2. Secondo il parere del medico curante, il paziente ha una presentazione clinica, risultati di indagini radiologiche, biochimiche o genetiche che supportano la diagnosi di XLH
  3. Il paziente non sta attualmente partecipando a uno studio clinico interventistico

Un paziente che soddisfi uno dei seguenti criteri alla visita di arruolamento (basale) sarà escluso da questo Registro XLH

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente o il suo rappresentante legalmente designato non ha la capacità cognitiva di fornire il consenso informato.
  2. Il paziente sta attualmente partecipando a uno studio clinico interventistico. I pazienti verranno contattati per l'inclusione nel registro una volta terminato il loro coinvolgimento nello studio (compreso il completamento di tutte le valutazioni di follow-up dello studio).
  3. Partecipazione a un programma di uso compassionevole, programma pre-commerciale (ad es. Named Patient Sales, Nominative ATU) o Investigator Initiated Study non precludono a un paziente la partecipazione a questo Registro XLH

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Altro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 10 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 settembre 2017

Completamento primario (Anticipato)

1 febbraio 2029

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 giugno 2017

Primo Inserito (Effettivo)

20 giugno 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • XLH Registry Version 3.0

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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