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Registro dei pazienti con ipofosfatemia legata all'X (XLH Registry)

7 luglio 2026 aggiornato da: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Un registro osservazionale internazionale, multicentrico, prospettico e non interventistico per i pazienti con ipofosfatemia legata all'X (XLH)

Questo è un registro osservazionale internazionale, multicentrico, prospettico, non interventistico di pazienti con ipofosfatemia legata all'X (XLH). L'obiettivo principale di questo Registro XLH è quello di raccogliere dati per caratterizzare il trattamento, la progressione e gli esiti a lungo termine di XLH sia in ambito adulto che pediatrico.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Metodologia

Questo è un registro osservazionale internazionale, multicentrico, prospettico, non interventistico di pazienti con ipofosfatemia legata all'X (XLH). Gli obiettivi di questo registro XLH sono raccogliere dati sulla storia naturale della XLH per caratterizzare il trattamento, la progressione e gli esiti a lungo termine della XLH sia nei pazienti adulti che in quelli pediatrici.

Questo registro XLH inviterà e includerà pazienti con XLH, di tutte le età e sesso, indipendentemente dal fatto che stiano seguendo o meno un regime di trattamento per il loro XLH.

Tuttavia, i pazienti che partecipano contemporaneamente a una sperimentazione clinica interventistica, inclusi gli studi avviati dallo sperimentatore, sono esclusi dal registro XLH, in base ai criteri di esclusione stabiliti nel protocollo. Questi pazienti che partecipano a una sperimentazione clinica interventistica, quando il loro coinvolgimento nella sperimentazione sarà terminato, saranno contattati e invitati a essere inclusi nel Registro XLH.

Un sottoinsieme dei dati del registro XLH verrà utilizzato per completare uno studio sulla sicurezza post-autorizzazione (PASS) come richiesto dal comitato per i prodotti medici per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA). Ai centri di studio che accettano di partecipare al PASS verrà chiesto di sollecitare eventi avversi sui pazienti arruolati. Non tutti i centri sono tenuti a partecipare al PASS. Inoltre, nell'ambito del piano di gestione del rischio (RMP) di burosumab, la maggior parte dei problemi di sicurezza viene esaminata in uno studio sulla sicurezza post-autorizzazione (PASS) di categoria 3, che utilizza il registro XLH. La fonte dei dati per condurre il PASS sono i dati raccolti nel registro XLH.

A tutti i pazienti idonei presso le cliniche partecipanti verrà chiesto di partecipare al registro XLH:

  • Il consenso informato sarà ottenuto dai pazienti adulti.
  • Il consenso informato dei genitori per l'inclusione di un bambino sarà ottenuto dal rappresentante legalmente designato del bambino in linea con le linee guida nazionali.
  • Il consenso sarà richiesto anche ai bambini dell'età applicabile in linea con le linee guida nazionali. In tutti i casi l'operatore sanitario responsabile dell'iscrizione del paziente nel Registro XLH valuterà a sua discrezione l'opportunità di ottenere il consenso di un individuo.

Dopo che il paziente o il rappresentante legalmente designato ha firmato il consenso informato, i dati del paziente saranno registrati nel registro XLH, inclusi i dati di base, retrospettivi e prospettici. I dati saranno raccolti utilizzando un sistema EDC (Electronic Data Capture) basato sul web. Un numero di identificazione del paziente verrà generato automaticamente dal sistema al momento dell'arruolamento.

Non si applicheranno requisiti di follow-up predeterminati. Tuttavia, ai medici verrà richiesto di aggiornare i dati dei pazienti nel registro XLH in relazione alle visite dei pazienti dal medico. Ai medici verrà ricordato di aggiornare il registro XLH 12 mesi dopo l'inserimento delle informazioni sulla visita precedente per un paziente.

Per quei pazienti che frequentano la clinica a intervalli più frequenti come parte della loro cura standard, i dati per queste visite verranno inseriti a intervalli di 12 mesi con la possibilità di aggiungere più date.

Si tratta di un registro osservazionale prospettico e il protocollo non richiede ulteriori interventi oltre alla pratica clinica standard.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1489

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1090
        • Attivo, non reclutante
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Attivo, non reclutante
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Attivo, non reclutante
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgio, 2650
        • Attivo, non reclutante
        • UZA
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Attivo, non reclutante
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Attivo, non reclutante
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgio, 4000
        • Attivo, non reclutante
        • CHU de Liège
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1606
        • Attivo, non reclutante
        • SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1797
        • Attivo, non reclutante
        • UMHAT "SofiaMed", OOD
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Attivo, non reclutante
        • Children Hospital
      • Prague, Cechia, 150 06
        • Attivo, non reclutante
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Danimarca
      • Aalborg, Danimarca, 9100
        • Attivo, non reclutante
        • Aalborg University Hospital
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Attivo, non reclutante
        • Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Attivo, non reclutante
        • Århus Universitetshospital
      • Esbjerg, Danimarca, 6700
        • Completato
        • Hospital South West Jutland
      • København Ø, Danimarca, 2100
        • Completato
        • Rigshospitalet
      • København Ø, Danimarca, 2100
        • Attivo, non reclutante
        • Rigshospitalet - Paediatric
      • Odense, Danimarca, 5000
        • Attivo, non reclutante
        • OUH
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Attivo, non reclutante
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Bron, Francia, 69677
        • Attivo, non reclutante
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mere Enfant
      • Lille, Francia, 59037
        • Attivo, non reclutante
        • CHRU Lille
      • Lille, Francia, 59037
        • Attivo, non reclutante
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Attivo, non reclutante
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Francia, 44000
        • Attivo, non reclutante
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francia, 75679
        • Attivo, non reclutante
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Francia, 94270
        • Attivo, non reclutante
        • CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
      • Paris, Francia, 94275
        • Attivo, non reclutante
        • Hopital Bicetre
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Attivo, non reclutante
        • Hopital Purpan
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Attivo, non reclutante
        • "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
  • Germania
      • Bad Belzig, Germania
        • Attivo, non reclutante
        • Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
      • Bochum, Germania, 44791
        • Ritirato
        • Uniklinikum Bochum
      • Cologne, Germania, 50937
        • Ritirato
        • Uniklinikum Koeln
      • Dortmund, Germania, 44137
        • Ritirato
        • MVZ Dr. Eberhard & Partner
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 79106
        • Ritirato
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Hanover, Germania, 30625
        • Attivo, non reclutante
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Attivo, non reclutante
        • Universitaetsklinikum
      • Mainz, Germania, 55122
        • Attivo, non reclutante
        • Hormon and Stoffwechselzentrum
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, DO1 XD99
        • Attivo, non reclutante
        • The Children's University Hospital
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Attivo, non reclutante
        • Rambam Health Care Center
      • Petah Tikva, Israele, 4920235
        • Attivo, non reclutante
        • Schneider Medical Center
      • Ramat Gan, Israele, 5265601
        • Attivo, non reclutante
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Ritirato
        • Dana-Dwek Children's Hospital
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Attivo, non reclutante
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
      • Benevento, Italia, 82100
        • Attivo, non reclutante
        • AO S. Pio G. Rumno
      • Bologna, Italia, 40138
        • Attivo, non reclutante
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Attivo, non reclutante
        • Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Attivo, non reclutante
        • Azienda Ospedaliera Brotzu
      • Florence, Italia, 50134
        • Attivo, non reclutante
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italia, 16147
        • Attivo, non reclutante
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Latina, Italia, 04100
        • Attivo, non reclutante
        • ICOT-Istituto Chirurgico Ortopedico Traumatologico
      • Messina, Italia, 98125
        • Attivo, non reclutante
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Italia, 20132
        • Attivo, non reclutante
        • Ospedale San Raffaele
      • Milan, Italia, 20132
        • Attivo, non reclutante
        • Ospedale San Raffaele - Adult
      • Padova, Italia, 35128
        • Attivo, non reclutante
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Padua, Italia, 35100
        • Attivo, non reclutante
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Piancavallo, Italia, 20145
        • Attivo, non reclutante
        • Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
      • Pisa, Italia, 56100
        • Attivo, non reclutante
        • Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
      • Roma, Italia, 00165
        • Attivo, non reclutante
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Torino, Italia, 10126
        • Attivo, non reclutante
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Torino, Italia, 10126
        • Attivo, non reclutante
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
      • Trieste, Italia, 34137
        • Attivo, non reclutante
        • I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia, LV-1002
        • Attivo, non reclutante
        • Children's Clinical University Hospital
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0424
        • Attivo, non reclutante
        • Oslo University Hospital
      • Oslo, Norvegia, 0450
        • Attivo, non reclutante
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
      • Trondheim, Norvegia, 7030
        • Attivo, non reclutante
        • St. Olav's University Hospital
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Attivo, non reclutante
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3030
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon, Portogallo, 1169-045
        • Attivo, non reclutante
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • Attivo, non reclutante
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Attivo, non reclutante
        • Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital de Sao Joao
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT12 6BE
        • Attivo, non reclutante
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Attivo, non reclutante
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8AE
        • Attivo, non reclutante
        • University Hospitals Bristol and Weston
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 2QQ
        • Attivo, non reclutante
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Attivo, non reclutante
        • University Hospital of Wales
      • Edinburgh, Regno Unito, EH4 2XU
        • Attivo, non reclutante
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Regno Unito, EH9 1LF
        • Attivo, non reclutante
        • Royal Hospital for Sick Children and Young People
      • Glasgow, Regno Unito, G12 0XH
        • Attivo, non reclutante
        • Gartnavel General Hospital
      • Glasgow, Regno Unito, G12 0YN
        • Attivo, non reclutante
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Inverness, Regno Unito, IV2 3UJ
        • Attivo, non reclutante
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Attivo, non reclutante
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Regno Unito, L7 8XP
        • Attivo, non reclutante
        • Royal Liverpool University Hospital
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Attivo, non reclutante
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Attivo, non reclutante
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • Attivo, non reclutante
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Attivo, non reclutante
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Attivo, non reclutante
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LD
        • Attivo, non reclutante
        • Oxford University Hospital NHS Trust
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2RX
        • Attivo, non reclutante
        • Sheffield Childrens Hospital
      • Sheffield, Regno Unito, S5 7AU
        • Attivo, non reclutante
        • Sheffield Teaching Hospitals
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • Attivo, non reclutante
        • Southampton General Hospital
      • Stanmore, Regno Unito, HA7 4LP
        • Attivo, non reclutante
        • Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 83340
        • Attivo, non reclutante
        • National Institute of Childrenś Health NUDCH
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia
        • Attivo, non reclutante
        • University Clinical Centre Ljubljana
  • Spagna
      • Barakaldo, Spagna, 48903
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Cartagena, Spagna, 30202
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital General Universitario Santa Lucia
      • El Palmar, Spagna, 30120
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
      • Esplugues de Llobregat, Spagna, 08950
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spagna, 35016
        • Attivo, non reclutante
        • Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Oviedo, Spagna, 33011
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Central de Asturias
      • Oviedo, Spagna, 33006
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Santa Cruz de Tenerife, Spagna, 38010
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Universitario Nuestra Señora de La Candelaria
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 416 85
        • Attivo, non reclutante
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Svezia, 22185
        • Completato
        • Lund University
      • Stockholm, Svezia, 112 81
        • Attivo, non reclutante
        • Karolinska Institute
      • Stockholm, Svezia, 171 77
        • Attivo, non reclutante
        • Karolinska Institute (Pediatric)
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
      • Geneva, Svizzera, 1205
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Reclutamento
        • Centre Hopitalier Universitaire Vaudois
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hassib Chehade
      • Sankt Gallen, Svizzera, 9007
      • Zurich, Svizzera, 8032
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Attivo, non reclutante
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungheria, 1085
        • Attivo, non reclutante
        • Semmelweis Egyetem

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con XLH indipendentemente dal regime di trattamento

Descrizione

Un paziente deve soddisfare i seguenti criteri alla visita di arruolamento (baseline) per essere idoneo per l'inclusione in questo registro XLH

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età compresa tra ≥0 anni al basale
  2. Secondo il parere del medico curante, il paziente ha una presentazione clinica, risultati di indagini radiologiche, biochimiche o genetiche che supportano la diagnosi di XLH
  3. Il paziente non sta attualmente partecipando a uno studio clinico interventistico

Un paziente che soddisfi uno dei seguenti criteri alla visita di arruolamento (basale) sarà escluso da questo Registro XLH

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente o il suo rappresentante legalmente designato non ha la capacità cognitiva di fornire il consenso informato.
  2. Il paziente sta attualmente partecipando a uno studio clinico interventistico. I pazienti verranno contattati per l'inclusione nel registro una volta terminato il loro coinvolgimento nello studio (compreso il completamento di tutte le valutazioni di follow-up dello studio).
  3. Partecipazione a un programma di uso compassionevole, programma pre-commerciale (ad es. Named Patient Sales, Nominative ATU) o Investigator Initiated Study non precludono a un paziente la partecipazione a questo Registro XLH

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Altro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 10 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Collaboratori

IQVIA Pty Ltd

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 settembre 2017

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 giugno 2017

Primo Inserito (Effettivo)

20 giugno 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • XLH Registry Version 3.0

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Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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