Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Register för patienter med X-länkad hypofosfatemi (XLH Registry)

6 april 2023 uppdaterad av: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Ett internationellt, multicenter, prospektivt, icke-interventionellt observationsregister för patienter med X-länkad hypofosfatemi (XLH)

Detta är ett internationellt, multicenter, prospektivt, icke-interventionellt, observationsregister över patienter med X-Linked hypofosfatemi (XLH). Huvudsyftet med detta XLH-register är att samla in data för att karakterisera behandling, progression och långsiktiga resultat av XLH i både vuxna och pediatriska miljöer.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Metodik

Detta är ett internationellt, multicenter, prospektivt, icke-interventionellt, observationsregister över patienter med X-Linked hypofosfatemi (XLH). Syftet med detta XLH-register är att samla in naturhistoriska data för XLH för att karakterisera behandlingen, progressionen och långtidsresultaten av XLH hos både vuxna och pediatriska patienter.

Detta XLH-register kommer att bjuda in och inkludera patienter med XLH, i alla åldrar och kön, oavsett om de är på eller inte på en behandlingsregim för sin XLH.

Patienter som samtidigt deltar i en interventionell klinisk prövning, inklusive utredarinitierade studier, exkluderas dock från XLH-registret, enligt uteslutningskriterierna som anges i protokollet. Dessa patienter som deltar i en interventionell klinisk prövning, när deras inblandning i prövningen har avslutats, kommer att kontaktas och bjudas in att inkluderas i XLH-registret.

En delmängd av XLH-registrets data kommer att användas för att genomföra en säkerhetsstudie efter auktorisation (PASS) enligt begäran av Europeiska läkemedelsmyndighetens (EMAs) kommitté för medicinska produkter för mänskligt bruk (CHMP). Studiecentrum som går med på att delta i PASS kommer att uppmanas att begära biverkningar på inskrivna patienter. Alla centra förväntas inte delta i PASS. Dessutom, som en del av burosumabs Risk Management Plan (RMP), utreds majoriteten av säkerhetsproblemen i en Kategori 3 Post-Authorisation Safety Study (PASS), som använder XLH-registret. Datakällan för att genomföra PASS är de uppgifter som samlas in i XLH-registret.

Alla kvalificerade patienter på de deltagande klinikerna kommer att uppmanas att delta i XLH-registret:

  • Informerat samtycke kommer att erhållas från vuxna patienter.
  • Föräldrars informerade samtycke för att inkludera ett barn kommer att erhållas från barnets lagligt utsedda representant i enlighet med nationella riktlinjer.
  • Samtycke kommer också att begäras från barn i tillämplig ålder i enlighet med nationella riktlinjer. I alla fall kommer den vårdpersonal som ansvarar för att registrera patienten i XLH-registret att bedöma lämpligheten av att inhämta samtycke från en individ efter eget gottfinnande.

Efter att patienten eller den juridiskt utsedda representanten har undertecknat det informerade samtycket, kommer patientdata att registreras i XLH-registret, inklusive baslinjedata, retrospektiva och prospektiva data. Data kommer att samlas in med hjälp av ett webbaserat Electronic Data Capture (EDC) system. Ett patientidentifikationsnummer kommer automatiskt att genereras av systemet vid registreringen.

Inga förutbestämda uppföljningskrav kommer att gälla. Däremot kommer läkare att uppmanas att uppdatera patientdata i XLH-registret i relation till patienternas läkarbesök. Läkare kommer att bli påminda om att uppdatera XLH-registret 12 månader efter att informationen om det tidigare besöket angavs för en patient.

För de patienter som besöker kliniken med tätare intervall som en del av sin standardvård kommer data för dessa besök att matas in med 12-månadersintervaller med möjlighet att lägga till flera datum.

Detta är ett prospektivt observationsregister och inga ytterligare interventioner förutom standard klinisk praxis krävs enligt protokollet.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

1236

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
      • Bruxelles, Belgien, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZA
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1797
        • UMHAT "SofiaMed", OOD
      • Sofia, Bulgarien, 1606
        • SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9100
        • Aalborg University Hospital
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Århus Universitetshospital
      • Esbjerg, Danmark, 6700
        • Hospital South West Jutland
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet - Paediatric
      • Odense, Danmark, 5000
        • OUH
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU Lille
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrike, 75679
        • Hopital Cochin
      • Paris, Frankrike, 94270
        • CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
      • Paris, Frankrike, 94275
        • Hôpital Bicêtre
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Hopital Purpan
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
  • Irland
      • Dublin, Irland, DO1 XD99
        • The Children's University Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Center
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Dana-Dwek Children's Hospital
  • Italien
      • Bari, Italien, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
      • Benevento, Italien, 82100
        • AO S. Pio G. Rumno
      • Bologna, Italien, 40138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
      • Brindisi, Italien, 72100
        • Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Azienda Ospedaliera Brotzu
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italien, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Messina, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele
      • Milano, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Adult
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Padua, Italien, 35100
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Piancavallo, Italien, 20145
        • Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
      • Pisa, Italien, 56100
        • Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
      • Trieste, Italien, 34137
        • I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
  • Lettland
      • Riga, Lettland, LV-1002
        • Children's Clinical University Hospital
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0424
        • Oslo University Hospital
      • Oslo, Norge, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ulleval
      • Trondheim, Norge, 7030
        • St. Olav's University Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3030
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Lisboa, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar Do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital Bern
      • Genève, Schweiz, 1205
        • Hopitaux Universitaires de Geneve (HUG)
      • St. Gallen, Schweiz, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Zuerich, Schweiz, 8032
        • Klinik Hirslanden Zuerich
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien, 83340
        • National Institute of Childrenś Health NUDCH
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien
        • University Clinical Centre Ljubljana
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Cartagena, Spanien, 30202
        • Hospital General Universitario Santa Lucía
      • El Palmar, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
      • Esplugues De Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanien, 35016
        • Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Oviedo, Spanien, 33006
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Hospital Central de Asturias
      • Santa Cruz de Tenerife, Spanien, 38010
        • Hospital Universitario Nuestra Señora de la Candelaria
  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien, BT12 6BE
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Storbritannien, BS2 8AE
        • University Hospitals Bristol and Weston
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Edinburgh, Storbritannien, EH4 2XU
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Storbritannien, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children and Young People
      • Glasgow, Storbritannien, G12 0XH
        • Gartnavel General Hospital
      • Glasgow, Storbritannien, G12 0YN
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Inverness, Storbritannien, IV2 3UJ
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Storbritannien, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Storbritannien, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • Liverpool, Storbritannien, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • London, Storbritannien, NW1 2PG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Storbritannien, OX3 7LD
        • Oxford University Hospital NHS Trust
      • Sheffield, Storbritannien, S5 7AU
        • Sheffield Teaching Hospitals
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital
      • Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
      • Stanmore, Storbritannien, HA7 4LP
        • Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
  • Sverige
      • Goteborg, Sverige, 416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Sverige, 22185
        • Lund University
      • Stockholm, Sverige, 112 81
        • Karolinska Institute
      • Stockholm, Sverige, 171 77
        • Karolinska Institute (Pediatric)
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 625 00
        • Children Hospital
      • Praha, Tjeckien, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Bad Belzig, Tyskland
        • Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Uniklinikum Bochum
      • Dortmund, Tyskland, 44137
        • MVZ Dr. Eberhard & Partner
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Koeln, Tyskland, 50937
        • Uniklinikum Koeln
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitaetsklinikum
      • Mainz, Tyskland, 55122
        • Hormon and Stoffwechselzentrum
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungern, 1085
        • Semmelweis Egyetem

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med XLH oberoende av behandlingsregim

Beskrivning

En patient måste uppfylla följande kriterier vid inskrivningsbesöket (baslinje) för att vara berättigad till inkludering i detta XLH-register

Inklusionskriterier:

  1. Patienter från ≥0 års ålder vid baslinjen
  2. Enligt den behandlande läkarens uppfattning har patienten en klinisk presentation, radiologiska, biokemiska eller genetiska undersökningsresultat som stöder diagnosen XLH
  3. Patienten deltar för närvarande inte i en interventionell klinisk prövning

En patient som uppfyller något av följande kriterier vid inskrivningsbesöket (baslinje) kommer att exkluderas från detta XLH-register

Exklusions kriterier:

  1. Patienten eller dennes lagligt utsedda representant har inte kognitiv förmåga att ge informerat samtycke.
  2. Patienten deltar för närvarande i en interventionell klinisk prövning. Patienter kommer att kontaktas för inkludering i registret när deras inblandning i studien avslutas (inklusive slutförandet av alla uppföljningsbedömningar av studien).
  3. Deltagande i ett Compassionate Use Program, förkommersiellt program (dvs. Named Patient Sales, Nominative ATU) eller Investigator Initiated Study utesluter inte en patient från att delta i detta XLH-register

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Övrig

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.0
Tidsram: 10 år
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.0
10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 september 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

1 februari 2029

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 juni 2017

Första postat (Faktisk)

20 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 april 2023

Senast verifierad

1 april 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • XLH Registry Version 3.0

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-länkad hypofosfatemi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera