Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Register för patienter med X-länkad hypofosfatemi (XLH Registry)

7 juli 2026 uppdaterad av: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Ett internationellt, multicenter, prospektivt, icke-interventionellt observationsregister för patienter med X-länkad hypofosfatemi (XLH)

Detta är ett internationellt, multicenter, prospektivt, icke-interventionellt, observationsregister över patienter med X-Linked hypofosfatemi (XLH). Huvudsyftet med detta XLH-register är att samla in data för att karakterisera behandling, progression och långsiktiga resultat av XLH i både vuxna och pediatriska miljöer.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Metodik

Detta är ett internationellt, multicenter, prospektivt, icke-interventionellt, observationsregister över patienter med X-Linked hypofosfatemi (XLH). Syftet med detta XLH-register är att samla in naturhistoriska data för XLH för att karakterisera behandlingen, progressionen och långtidsresultaten av XLH hos både vuxna och pediatriska patienter.

Detta XLH-register kommer att bjuda in och inkludera patienter med XLH, i alla åldrar och kön, oavsett om de är på eller inte på en behandlingsregim för sin XLH.

Patienter som samtidigt deltar i en interventionell klinisk prövning, inklusive utredarinitierade studier, exkluderas dock från XLH-registret, enligt uteslutningskriterierna som anges i protokollet. Dessa patienter som deltar i en interventionell klinisk prövning, när deras inblandning i prövningen har avslutats, kommer att kontaktas och bjudas in att inkluderas i XLH-registret.

En delmängd av XLH-registrets data kommer att användas för att genomföra en säkerhetsstudie efter auktorisation (PASS) enligt begäran av Europeiska läkemedelsmyndighetens (EMAs) kommitté för medicinska produkter för mänskligt bruk (CHMP). Studiecentrum som går med på att delta i PASS kommer att uppmanas att begära biverkningar på inskrivna patienter. Alla centra förväntas inte delta i PASS. Dessutom, som en del av burosumabs Risk Management Plan (RMP), utreds majoriteten av säkerhetsproblemen i en Kategori 3 Post-Authorisation Safety Study (PASS), som använder XLH-registret. Datakällan för att genomföra PASS är de uppgifter som samlas in i XLH-registret.

Alla kvalificerade patienter på de deltagande klinikerna kommer att uppmanas att delta i XLH-registret:

  • Informerat samtycke kommer att erhållas från vuxna patienter.
  • Föräldrars informerade samtycke för att inkludera ett barn kommer att erhållas från barnets lagligt utsedda representant i enlighet med nationella riktlinjer.
  • Samtycke kommer också att begäras från barn i tillämplig ålder i enlighet med nationella riktlinjer. I alla fall kommer den vårdpersonal som ansvarar för att registrera patienten i XLH-registret att bedöma lämpligheten av att inhämta samtycke från en individ efter eget gottfinnande.

Efter att patienten eller den juridiskt utsedda representanten har undertecknat det informerade samtycket, kommer patientdata att registreras i XLH-registret, inklusive baslinjedata, retrospektiva och prospektiva data. Data kommer att samlas in med hjälp av ett webbaserat Electronic Data Capture (EDC) system. Ett patientidentifikationsnummer kommer automatiskt att genereras av systemet vid registreringen.

Inga förutbestämda uppföljningskrav kommer att gälla. Däremot kommer läkare att uppmanas att uppdatera patientdata i XLH-registret i relation till patienternas läkarbesök. Läkare kommer att bli påminda om att uppdatera XLH-registret 12 månader efter att informationen om det tidigare besöket angavs för en patient.

För de patienter som besöker kliniken med tätare intervall som en del av sin standardvård kommer data för dessa besök att matas in med 12-månadersintervaller med möjlighet att lägga till flera datum.

Detta är ett prospektivt observationsregister och inga ytterligare interventioner förutom standard klinisk praxis krävs enligt protokollet.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

1489

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1090
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Aktiv, inte rekryterande
        • UZA
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Aktiv, inte rekryterande
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • Aktiv, inte rekryterande
        • CHU de Liège
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1606
        • Aktiv, inte rekryterande
        • SHATPD "Prof Ivan Mitev" EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1797
        • Aktiv, inte rekryterande
        • UMHAT "SofiaMed", OOD
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9100
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Aalborg University Hospital
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Århus Universitetshospital - Aarhus sygehus
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Århus Universitetshospital
      • Esbjerg, Danmark, 6700
        • Avslutad
        • Hospital South West Jutland
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Avslutad
        • Rigshospitalet
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Rigshospitalet - Paediatric
      • Odense, Danmark, 5000
        • Aktiv, inte rekryterande
        • OUH
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Aktiv, inte rekryterande
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mere Enfant
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Aktiv, inte rekryterande
        • CHRU Lille
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Frankrike, 44000
        • Aktiv, inte rekryterande
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankrike, 75679
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Frankrike, 94270
        • Aktiv, inte rekryterande
        • CHU Paris Sud - Hopital Bicêtre
      • Paris, Frankrike, 94275
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hopital Bicetre
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hopital Purpan
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Aktiv, inte rekryterande
        • "Hopital Pierre-Paul Riquet Centre de Rhumatologie"
  • Irland
      • Dublin, Irland, DO1 XD99
        • Aktiv, inte rekryterande
        • The Children's University Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Rambam Health Care Center
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Schneider Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Indragen
        • Dana-Dwek Children's Hospital
  • Italien
      • Bari, Italien, 70124
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari
      • Benevento, Italien, 82100
        • Aktiv, inte rekryterande
        • AO S. Pio G. Rumno
      • Bologna, Italien, 40138
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Sant'Orsola Malpighi
      • Brindisi, Italien, 72100
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Presidio Ospedaliero Di Summa Antonio Perrino
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Azienda Ospedaliera Brotzu
      • Florence, Italien, 50134
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Genova, Italien, 16147
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico IRCCS
      • Latina, Italien, 04100
        • Aktiv, inte rekryterande
        • ICOT-Istituto Chirurgico Ortopedico Traumatologico
      • Messina, Italien, 98125
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Italien, 20132
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Ospedale San Raffaele
      • Milan, Italien, 20132
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Ospedale San Raffaele - Adult
      • Padova, Italien, 35128
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Padua, Italien, 35100
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Azienda Ospedaliera Di Padova
      • Piancavallo, Italien, 20145
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Istituto Auxologico Italiano -I.R.C.C.S.
      • Pisa, Italien, 56100
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Stabilimento Ospedaliero Santa Chiara
      • Roma, Italien, 00165
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Torino, Italien, 10126
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
      • Torino, Italien, 10126
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino (Presidio Sant'Anna)
      • Trieste, Italien, 34137
        • Aktiv, inte rekryterande
        • I.R.C.C.S. Burlo Garofolo
  • Lettland
      • Riga, Lettland, LV-1002
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Children's Clinical University Hospital
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0424
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Oslo University Hospital
      • Oslo, Norge, 0450
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Oslo Universitetssykehus HF, Ullevål
      • Trondheim, Norge, 7030
        • Aktiv, inte rekryterande
        • St. Olav's University Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3030
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Centro Hospitalar do Porto, E.P.E. - Hospital de Santo António
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital de Sao Joao
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
      • Geneva, Schweiz, 1205
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Rekrytering
        • Centre Hopitalier Universitaire Vaudois
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Hassib Chehade
      • Sankt Gallen, Schweiz, 9007
      • Zurich, Schweiz, 8032
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien, 83340
        • Aktiv, inte rekryterande
        • National Institute of Childrenś Health NUDCH
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University Clinical Centre Ljubljana
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Cartagena, Spanien, 30202
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital General Universitario Santa Lucia
      • El Palmar, Spanien, 30120
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35016
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Central de Asturias
      • Oviedo, Spanien, 33006
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Santa Cruz de Tenerife, Spanien, 38010
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital Universitario Nuestra Señora de La Candelaria
  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien, BT12 6BE
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Storbritannien, BS2 8AE
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University Hospitals Bristol and Weston
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 2QQ
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University Hospital of Wales
      • Edinburgh, Storbritannien, EH4 2XU
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Western General Hospital
      • Edinburgh, Storbritannien, EH9 1LF
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Royal Hospital for Sick Children and Young People
      • Glasgow, Storbritannien, G12 0XH
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Gartnavel General Hospital
      • Glasgow, Storbritannien, G12 0YN
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Inverness, Storbritannien, IV2 3UJ
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Raigmore Hospital
      • Leeds, Storbritannien, LS1 3EX
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Storbritannien, L7 8XP
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Royal Liverpool University Hospital
      • Liverpool, Storbritannien, L12 2AP
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Storbritannien, NW1 2PG
        • Aktiv, inte rekryterande
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Storbritannien, OX3 7LD
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Oxford University Hospital NHS Trust
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2RX
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Sheffield Childrens Hospital
      • Sheffield, Storbritannien, S5 7AU
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Sheffield Teaching Hospitals
      • Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Southampton General Hospital
      • Stanmore, Storbritannien, HA7 4LP
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Stanmore Royal Orthopaedic Hospital
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 416 85
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Lund, Sverige, 22185
        • Avslutad
        • Lund University
      • Stockholm, Sverige, 112 81
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Karolinska Institute
      • Stockholm, Sverige, 171 77
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Karolinska Institute (Pediatric)
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 625 00
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Children Hospital
      • Prague, Tjeckien, 150 06
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Bad Belzig, Tyskland
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Klinikum Ernst-von-Bergmann Potsdam und Bad Belzig
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Indragen
        • Uniklinikum Bochum
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Indragen
        • Uniklinikum Koeln
      • Dortmund, Tyskland, 44137
        • Indragen
        • MVZ Dr. Eberhard & Partner
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Indragen
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Universitaetsklinikum
      • Mainz, Tyskland, 55122
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hormon and Stoffwechselzentrum
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1083
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungern, 1085
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Semmelweis Egyetem

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med XLH oberoende av behandlingsregim

Beskrivning

En patient måste uppfylla följande kriterier vid inskrivningsbesöket (baslinje) för att vara berättigad till inkludering i detta XLH-register

Inklusionskriterier:

  1. Patienter från ≥0 års ålder vid baslinjen
  2. Enligt den behandlande läkarens uppfattning har patienten en klinisk presentation, radiologiska, biokemiska eller genetiska undersökningsresultat som stöder diagnosen XLH
  3. Patienten deltar för närvarande inte i en interventionell klinisk prövning

En patient som uppfyller något av följande kriterier vid inskrivningsbesöket (baslinje) kommer att exkluderas från detta XLH-register

Exklusions kriterier:

  1. Patienten eller dennes lagligt utsedda representant har inte kognitiv förmåga att ge informerat samtycke.
  2. Patienten deltar för närvarande i en interventionell klinisk prövning. Patienter kommer att kontaktas för inkludering i registret när deras inblandning i studien avslutas (inklusive slutförandet av alla uppföljningsbedömningar av studien).
  3. Deltagande i ett Compassionate Use Program, förkommersiellt program (dvs. Named Patient Sales, Nominative ATU) eller Investigator Initiated Study utesluter inte en patient från att delta i detta XLH-register

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Övrig

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.0
Tidsram: 10 år
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.0
10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Samarbetspartners

IQVIA Pty Ltd

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 september 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 juni 2017

Första postat (Faktisk)

20 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • XLH Registry Version 3.0

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-länkad hypofosfatemi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera