ADPKD患者におけるテセバチニブの有効性と安全性の研究
2023年1月10日 更新者：Kadmon, a Sanofi Company
常染色体優性多発性嚢胞腎患者におけるテセバチニブの有効性と安全性に関する二重盲検ランダム化並行群間研究
この研究の目的は、常染色体優性多発性嚢胞腎 (ADPKD) の参加者を対象に、テセバチニブ 50 ミリグラム (mg) とプラセボの安全性と有効性を比較および評価することでした。
調査の概要
詳細な説明
ADPKDの参加者におけるプラセボと比較した50mgのテセバチニブの安全性と有効性が評価されました。
この研究の主な目的は、参加者の投与後12、18、24、および30日目に磁気共鳴画像法（MRI）で測定された高さ調整された総腎臓容積（htTKV）のベースラインからの変化を評価することに焦点を当てていましたテセバチニブまたはプラセボで治療されたADPKD患者。
研究参加の資格がある場合、参加者は治験治療群またはプラセボ群のいずれかに無作為に割り当てられました。 治療群は 50 mg のテセバチニブを 1 日 1 回 24 か月間投与され、対照群はプラセボを 1 日 1 回 24 か月間投与されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
80
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- University of California San Diego
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La Mesa、California、アメリカ、91942
- California Institute for Renal Research
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California Los Angeles
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Denver
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
- Yale Nephrology Clinical Research
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Florida
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Port Charlotte、Florida、アメリカ、33952
- Coastal Nephrology Associates Research Center, LLC
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Tampa、Florida、アメリカ、33614
- Genesis Clinical Research
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- University of Maryland
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- Tufts Medical Center
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Rogosin Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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Temple、Texas、アメリカ、10016
- Baylor Scott & White Research Institute
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～60年 (アダルト)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- Ravineの基準に基づくADPKD診断。
- 少なくとも 1 センチメートルの嚢胞。
- 1.73 平方メートルあたり毎分 25 ミリリットル以上 (>=) の推定糸球体濾過率 (mL/min/1.73 m^2) かつ (<=) 90 mL/min/1.73 以下 m^2、腎疾患における食事の修正-4 変数式を使用。
- htTKV は次の要件を満たす必要があります。18 ～ 35 歳の参加者の場合、>= 500 ミリリットル (mL)。 >= 36 ～ 49 歳の参加者では 750 mL。 >= 50 ～ 60 歳の参加者の場合は 900 mL。
- 参加者の検査値は次のとおりです。
血小板が正常値の下限 (>) を超えている (LLN);ヘモグロビン > 9 グラム/デシリットル;総ビリルビン <= 1.5 ミリグラム/デシリットル;アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼが 2.5* 正常上限 (ULN) 未満 (<); -アラニンアミノトランスフェラーゼ<2.5 * ULN;プロトロンビン時間/部分トロンボプラスチン時間 <=1.5*ULN; 正常範囲内の血清カリウム値;正常範囲内の血清マグネシウムレベル;アルブミン >= LLN;アミラーゼ <=1.5*ULN; リパーゼ <=1.5*ULN; -プロトロンビン時間および部分トロンボプラスチン時間 <=1.5*ULN; -国際正規化比（INR）<= 1.5、INR <= 3でなければならないワルファリンを服用している参加者を除く。
- -スクリーニング時に妊娠検査が陰性である出産の可能性のある女性参加者。
- 性的に活発な場合、参加者は、試験期間中および試験薬の最終投与後 6 か月間、2 つの許容される避妊方法を使用することに同意しました。
除外基準:
- 以前の腎摘出術。
- 腎臓移植。
- 結節性硬化症。
- ヒッペル・リンダウ病。
- 後天性嚢胞性疾患。
- -1つの腎臓が先天的に欠如している、および/または近い将来に透析または移植が必要になる。
- 中程度の血尿。
- コントロールされていない高血圧。
- 症状を引き起こす腎結石または肝結石（結石）の存在。
- -治療開始前の30日以内に治験治療を受けました（1日目の訪問）。
- 治療開始の 30 日前にトルバプタンを投与されました (1 日目の来院)。
- -治療開始の4週間前に尿路感染症の積極的な治療を受けました（1日目の訪問）。
- -膵炎の病歴または膵炎の既知のリスク。
- 参加者は、次の心臓基準のいずれかを満たしました。
- 450 ミリ秒を超える Fridericia の式 (QTcF) を使用して心拍数に対して補正された平均 QTc 間隔。
- -トルサード ド ポワント、心室頻脈または細動、病的洞性徐脈（1 分あたり 50 回未満の拍動）、心ブロック（第 1 度ブロックを除く、PR 間隔延長のみ）、先天性 QT 延長症候群、または新しい ST セグメントの上昇または低下、または心電図の新しい Q 波。
- 心房性不整脈の病歴を持つ参加者は、メディカルモニターと話し合いました。
- 先天性QT延長症候群または原因不明の心臓死の家族歴。
- -症候性心不全（ニューヨーク心臓協会のガイドラインによる）、不安定狭心症、心筋梗塞、または研究登録前の6か月以内の脳血管障害。
- -心室調律障害の病歴。
- -不整脈、脳卒中、または心筋梗塞の病歴。
- 心臓ペースメーカーあり。
- -心膜液貯留の病歴またはスクリーニング心エコー図での心膜液貯留の存在。
- -シトクロムP450（CYP）3A4アイソザイムを阻害することが知られている薬またはCYP3A4誘導物質である薬、またはトルサードドポワントに関連する薬、または抗不整脈薬を含むQTcF間隔を延長することが知られている薬を服用する スクリーニングの2週間前。
- -研究要件の遵守を制限する制御されていない併発疾患。
- 参加者が妊娠中、妊娠を計画していた、または授乳中だった。
- ヒト免疫不全ウイルス陽性。
- B型またはC型肝炎陽性。
- 免疫不全。
- -管理されていない高血圧をもたらす記録された腎血管疾患。
- -以前に上皮成長因子受容体（EGFR）を受けました。
- テセバチニブまたはプラセボの成分またはそれらの製剤に対するアレルギーまたは過敏症。
- 以前の白内障手術または先天異常のために無水晶体になっている。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：テセバチニブ
参加者は、テセバチニブ 50 mg 錠剤を 1 日 1 回 (QD)、最大 25.3 か月間経口投与されました。
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剤形: 錠剤;投与経路：経口
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
参加者は、テセバチニブ錠剤に対応するプラセボを QD で最大 25.3 か月経口投与されました。
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剤形: 錠剤 (テセバチニブと同一);投与経路：経口
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12か月目の身長調整総腎臓容積（htTKV）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目)、12 か月目
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htTKV は、磁気共鳴画像法 (MRI) から得られた腎臓の総容積 (ミリリットル) を身長 (メートル) で割った値を使用して計算されました。
最小二乗 (LS) 平均と標準誤差 (SE) は、共分散分析 (ANCOVA) モデルを使用して推定されました。
12 か月目の htTKV のベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されました。
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ベースライン (1 日目)、12 か月目
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18か月目の身長調整総腎臓容積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目)、18 か月目
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htTKV は、MRI から得られた腎臓の総容積 (ミリリットル) を身長 (メートル) で割った値を使用して計算されました。
LS 平均と SE は、ANCOVA モデルを使用して推定されました。
18 か月目の htTKV のベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されました。
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ベースライン (1 日目)、18 か月目
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24か月目の身長調整総腎臓容積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目)、24 か月目
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htTKV は、MRI から得られた腎臓の総容積 (ミリリットル) を身長 (メートル) で割った値を使用して計算されました。
LS 平均と SE は、ANCOVA モデルを使用して推定されました。
24 か月目の htTKV のベースラインからの変化が、このアウトカム指標で報告されました。
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ベースライン (1 日目)、24 か月目
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研究終了時の身長調整総腎臓容積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目)、研究の終了 (26 か月までいつでも)
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htTKV は、MRI から得られた腎臓の総容積 (ミリリットル) を身長 (メートル) で割った値を使用して計算されました。
LS 平均と SE は、ANCOVA モデルを使用して推定されました。
試験終了時（すなわち、最大26カ月間）のhtTKVのベースラインからの変化は、このアウトカム指標で報告されました。
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ベースライン (1 日目)、研究の終了 (26 か月までいつでも)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：ベースライン（1日目）から治験薬の最終投与後30日まで（すなわち、26ヶ月まで）
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有害事象（AE）とは、医薬品を投与された臨床研究参加者における不都合な医学的出来事であり、必ずしも治療と因果関係があるとは限りませんでした。
TEAE は、治験薬の初回投与（1 日目）から試験終了までに発症、悪化、または重篤化した AE でした。
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ベースライン（1日目）から治験薬の最終投与後30日まで（すなわち、26ヶ月まで）
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12、18、24か月および研究終了時の推定糸球体濾過率（eGFR）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目)、12、18、24 か月目、および研究終了時 (つまり、26 か月までの任意の時点)
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eGFRは腎機能の検査です。
eGFR は、1.73 平方メートルあたりの 1 分あたりのミリリットル (mL/min/1.73
m^2)。
LS 平均と SE は、ANCOVA モデルを使用して推定されました。
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ベースライン (1 日目)、12、18、24 か月目、および研究終了時 (つまり、26 か月までの任意の時点)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年10月12日
一次修了 (実際)
2022年1月25日
研究の完了 (実際)
2022年1月25日
試験登録日
最初に提出
2017年6月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年6月28日
最初の投稿 (実際)
2017年6月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年2月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年1月10日
最終確認日
2023年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ACT17675
- KD019-211 (他の：Kadmon)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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