ADPKD 환자에서 테세바티닙의 효능 및 안전성 연구

포함 기준:

• Ravine 기준에 따른 ADPKD 진단.
• 최소 1센티미터의 낭종.
• 예상 사구체 여과율이 1.73제곱미터당 분당 25밀리리터 이상(>=)(mL/min/1.73) m^2) 이하(<=) 90mL/분/1.73 m^2, 신장 질환-4 변수 공식의 식이 수정 사용.
• htTKV는 다음 요구 사항을 충족해야 합니다. >= 18-35세 참가자의 경우 500밀리리터(mL); >= 36-49세 참가자의 경우 750mL; >= 50-60세 참가자의 경우 900mL.
• 참가자는 다음과 같은 실험실 값을 가졌습니다.

정상 하한치(LLN)보다 큰(>) 혈소판; 헤모글로빈 > 9g/데시리터; 총 빌리루빈 <= 1.5 밀리그램/데시리터; 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 미만(<) 2.5* 정상 상한(ULN); 알라닌 아미노트랜스퍼라제 < 2.5*ULN; 프로트롬빈 시간/부분 트롬보플라스틴 시간 <=1.5*ULN; 정상 범위 내의 혈청 칼륨 수치; 정상 범위 내의 혈청 마그네슘 수치; 알부민 >= LLN; 아밀라아제 <=1.5*ULN; 리파아제 <=1.5*ULN; 프로트롬빈 시간 및 부분 트롬보플라스틴 시간 <=1.5*ULN; 국제 표준화 비율(INR) <=1.5, INR <=3이어야 하는 와파린을 복용하는 참가자 제외.

• 스크리닝 시 음성 임신 검사를 받은 가임 여성 참가자.
• 성적으로 활발한 경우 참가자는 연구 과정 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 6개월 동안 2가지 허용된 피임 방법을 사용하는 데 동의했습니다.

제외 기준:

• 이전 신장 절제술.
• 신장 이식.
• 결절성 경화증.
• 히펠-린다우병.
• 후천성 낭성 질환.
• 신장 1개의 선천적 결손 및/또는 가까운 장래에 투석 또는 이식이 필요한 경우.
• 중등도 혈뇨.
• 조절되지 않는 고혈압.
• 증상을 유발하는 신장 또는 간 결석(결석)의 존재.
• 요법 개시 전 30일 이내에 임의의 조사 요법을 받음(1일 방문).
• 요법 개시 30일 전(1일 방문)에 톨밥탄을 투여받았다.
• 치료 시작 4주 전(1일차 방문)에 요로 감염에 대한 적극적인 치료를 받았습니다.
• 췌장염 병력 또는 알려진 췌장염 위험.
• 참가자는 다음 심장 기준 중 하나를 충족했습니다.
• >450밀리초의 프리데리시아 공식(QTcF)을 사용하여 심박수에 대해 보정된 평균 QTc 간격.
• Torsade de pointes, 심실성 빈맥 또는 세동, 병적 동성 서맥(분당 50회 미만), 심장 차단(1도 차단 제외, PR 간격 연장만 해당), 선천성 긴 QT 증후군 또는 새로운 ST 세그먼트 상승 또는 함몰의 병력 또는 심전도의 새로운 Q 파.
• 심방성 부정맥 병력이 있는 참가자는 의료 모니터와 논의되었습니다.
• 선천성 긴 QT 증후군 또는 설명되지 않는 심장사의 가족력.
• 증상이 있는 심부전(뉴욕 심장 협회 지침에 따름), 불안정 협심증, 심근 경색 또는 연구 시작 전 6개월 이내의 뇌혈관 사고.
• 심실 리듬 장애의 병력.
• 심장 부정맥, 뇌졸중 또는 심근 경색의 병력.
• 심장 박동기가 있습니다.
• 심낭 삼출의 병력 또는 스크리닝 심초음파에서 심낭 삼출의 존재.
• 사이토크롬 P450(CYP)3A4 동위효소를 억제하는 것으로 알려진 약물 또는 CYP3A4 유도제인 약물, 또는 토르사드 드 포인트와 관련되거나 QTcF 간격을 연장하는 것으로 알려진 약물을 스크리닝 전 2주 이내에 복용하는 경우.
• 연구 요건 준수를 제한하는 제어되지 않는 병발성 질병.
• 참가자는 임신 중이거나 임신할 계획이거나 수유 중이었습니다.
• 인간면역결핍바이러스 양성.
• B형 또는 C형 간염 양성.
• 면역 저하.
• 조절되지 않는 고혈압을 초래하는 기록된 신장 혈관 질환.
• 이전에 상피 성장 인자 수용체(EGFR)를 받았습니다.
• 테세바티닙 또는 위약 또는 그 제제의 성분에 대한 알레르기 또는 과민성.
• 이전의 백내장 수술 또는 선천성 기형으로 인해 무수정체 상태였습니다.