Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti tesevatinibu u subjektů s ADPKD

10. ledna 2023 aktualizováno: Kadmon, a Sanofi Company

Dvojitě zaslepená randomizovaná paralelní skupinová studie účinnosti a bezpečnosti tesevatinibu u pacientů s autozomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin

Cílem studie bylo porovnat a vyhodnotit bezpečnost a účinnost tesevatinibu 50 miligramů (mg) oproti placebu u účastníků s autosomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin (ADPKD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Byla hodnocena bezpečnost a účinnost 50 mg tesevatinibu ve srovnání s placebem u účastníků s ADPKD.

Primární účel této studie byl zaměřen na vyhodnocení změny od výchozí hodnoty ve výškově upraveném celkovém objemu ledvin (htTKV) měřené zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) v měsících 12, 18 a 24 a 30 dnů po dávce u účastníků s ADPKD léčenou tesevatinibem nebo placebem.

Pokud byli způsobilí pro účast ve studii, byli účastníci náhodně rozděleni buď do výzkumné léčebné skupiny, nebo do skupiny s placebem. Léčebná skupina dostávala 50 mg tesevatinibu jednou denně po dobu 24 měsíců a kontrolní skupina dostávala placebo jednou denně po dobu 24 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

80

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • University of California San Diego
      • La Mesa, California, Spojené státy, 91942
        • California Institute for Renal Research
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale Nephrology Clinical Research
    • Florida
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33952
        • Coastal Nephrology Associates Research Center, LLC
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33614
        • Genesis Clinical Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Rogosin Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Temple, Texas, Spojené státy, 10016
        • Baylor Scott & White Research Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (DOSPĚLÝ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza ADPKD na základě Ravinových kritérií.
  • Cysty alespoň 1 centimetr.
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace větší nebo rovna (>=) 25 mililitrů za minutu na 1,73 metr čtvereční (ml/min/1,73 m^2) a menší nebo rovno (<=) 90 ml/min/1,73 m^2, za použití proměnného vzorce Modifikace stravy u onemocnění ledvin-4.
  • htTKV musí splňovat následující požadavky: >= 500 mililitrů (ml) pro účastníky ve věku 18-35 let; >= 750 ml pro účastníky ve věku 36-49 let; >= 900 ml pro účastníky ve věku 50-60 let.
  • Účastník měl následující laboratorní hodnoty:

Krevní destičky větší než (>) dolní hranice normálu (LLN); Hemoglobin > 9 gramů na decilitr; Celkový bilirubin <= 1,5 miligramu na decilitr; Aspartátaminotransferáza nižší než (<) 2,5*horní hranice normálu (ULN); alaninaminotransferáza < 2,5*ULN; protrombinový čas/parciální tromboplastinový čas <=1,5*ULN; Hladiny draslíku v séru v normálních mezích; Hladiny hořčíku v séru v normálních mezích; albumin >= LLN; amyláza <=1,5*ULN; lipáza <=1,5*ULN; protrombinový čas a parciální tromboplastinový čas <=1,5*ULN; Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) <=1,5, s výjimkou účastníků užívajících warfarin, kteří musí mít INR <=3.

  • Účastnice ve fertilním věku s negativním těhotenským testem při screeningu.
  • Pokud je účastník sexuálně aktivní, souhlasil s používáním 2 akceptovaných metod antikoncepce v průběhu studie a po dobu 6 měsíců po poslední dávce studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí nefrektomie.
  • Transplantace ledvin.
  • Tuberózní skleróza.
  • Hippel-Lindauova nemoc.
  • Získané cystické onemocnění.
  • Vrozená absence 1 ledviny a/nebo potřeba dialýzy či transplantace v dohledné době.
  • Středně těžká hematurie.
  • Nekontrolovaná hypertenze.
  • Přítomnost ledvinových nebo jaterních kamenů (kamenů) způsobujících příznaky.
  • Absolvoval jakoukoli hodnocenou terapii během 30 dnů před zahájením léčby (návštěva 1. den).
  • Tolvaptan byl podán 30 dní před zahájením léčby (návštěva 1. den).
  • Podstoupil aktivní léčbu infekce močových cest 4 týdny před zahájením léčby (návštěva 1. den).
  • Pankreatitida v anamnéze nebo známé riziko pankreatitidy.
  • Účastník splnil některé z následujících srdečních kritérií:
  • Průměrný interval QTc korigovaný na srdeční frekvenci pomocí Fridericiina vzorce (QTcF) > 450 milisekund.
  • Anamnéza torsade de pointes, ventrikulární tachykardie nebo fibrilace, patologická sinusová bradykardie (< 50 tepů za minutu), srdeční blok (kromě blokády prvního stupně, jde pouze o prodloužení PR intervalu), vrozený syndrom dlouhého QT intervalu nebo nová elevace nebo deprese ST segmentu nebo nová vlna Q na elektrokardiogramu.
  • Účastníci s anamnézou síňových arytmií byli prodiskutováni s lékařským monitorem.
  • Rodinná anamnéza vrozeného syndromu dlouhého QT intervalu nebo nevysvětlitelné srdeční smrti.
  • Symptomatické srdeční selhání (podle pokynů New York Heart Association), nestabilní angina pectoris, infarkt myokardu nebo cerebrovaskulární příhoda během 6 měsíců před vstupem do studie.
  • Poruchy komorového rytmu v anamnéze.
  • Srdeční arytmie, mrtvice nebo infarkt myokardu v anamnéze.
  • Má kardiostimulátor.
  • Anamnéza perikardiálního výpotku nebo přítomnost perikardiálního výpotku na screeningovém echokardiogramu.
  • Užívání jakýchkoli léků, o kterých je známo, že inhibují izoenzym cytochromu P450 (CYP)3A4, nebo jakýchkoli léků, které jsou induktory CYP3A4, nebo jakýchkoli léků souvisejících s torsade de pointes nebo o kterých je známo, že prodlužují interval QTcF, včetně antiarytmických léků během 2 týdnů před screeningem.
  • Nekontrolované interkurentní onemocnění, které by omezovalo dodržování studijních požadavků.
  • Účastnice byla těhotná, plánovala otěhotnět nebo kojila.
  • Pozitivní virus lidské imunodeficience.
  • Hepatitida B nebo C pozitivní.
  • Imunokompromitovaná.
  • Zdokumentované renální vaskulární onemocnění vedoucí k nekontrolované hypertenzi.
  • Dříve dostával receptor pro epiteliální růstový faktor (EGFR).
  • Alergie nebo přecitlivělost na složky tesevatinibu nebo placeba nebo jejich formulací.
  • Byl afakický kvůli předchozí operaci šedého zákalu nebo vrozené abnormalitě.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Tesevatinib
Účastníci dostávali tesevatinib 50 mg tabletu perorálně jednou denně (QD) po dobu až 25,3 měsíce.
Lék: Tesevatinib
Léková forma: Tableta; Způsob podání: perorálně
Ostatní jména:
  • KD019
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající tabletě tesevatinibu perorálně QD po dobu až 25,3 měsíce.
Lék: Placebo
Léková forma: Tableta (identická s tesevatinibem); Způsob podání: perorálně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového objemu ledvin (htTKV) oproti výchozí hodnotě ve 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav (1. den), 12. měsíc
htTKV byla vypočtena pomocí celkového objemu ledvin (v mililitrech) získaného zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) děleného výškou (v metrech). Průměr nejmenších čtverců (LS) a standardní chyba (SE) byly odhadnuty pomocí modelu analýzy kovariance (ANCOVA). V tomto výsledném ukazateli byla hlášena změna htTKV od výchozí hodnoty ve 12. měsíci.
Výchozí stav (1. den), 12. měsíc
Změna celkového objemu ledvin oproti výchozí hodnotě v 18. měsíci
Časové okno: Výchozí stav (1. den), 18. měsíc
htTKV byla vypočtena pomocí celkového objemu ledvin (v mililitrech) získaného z MRI děleného výškou (v metrech). Průměr LS a SE byly odhadnuty pomocí modelu ANCOVA. V tomto výsledném měření byla hlášena změna htTKV od výchozí hodnoty v 18. měsíci.
Výchozí stav (1. den), 18. měsíc
Změna celkového objemu ledvin oproti výchozí hodnotě ve 24. měsíci
Časové okno: Výchozí stav (1. den), 24. měsíc
htTKV byla vypočtena pomocí celkového objemu ledvin (v mililitrech) získaného z MRI děleného výškou (v metrech). Průměr LS a SE byly odhadnuty pomocí modelu ANCOVA. V tomto výsledném měření byla hlášena změna htTKV od výchozí hodnoty ve 24. měsíci.
Výchozí stav (1. den), 24. měsíc
Změna celkového objemu ledvin oproti výchozí hodnotě na konci studie
Časové okno: Základní stav (1. den), konec studia (kdykoli až 26 měsíců)
htTKV byla vypočtena pomocí celkového objemu ledvin (v mililitrech) získaného z MRI děleného výškou (v metrech). Průměr LS a SE byly odhadnuty pomocí modelu ANCOVA. V tomto výsledném ukazateli byla hlášena změna htTKV od výchozí hodnoty na konci studie (tj. do 26 měsíců).
Základní stav (1. den), konec studia (kdykoli až 26 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku (tj. do 26 měsíců)
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinické studie, kterému byl podáván léčivý přípravek, a která nemusela nutně mít příčinnou souvislost s léčbou. TEAE byly AE, které se rozvinuly nebo zhoršily nebo se staly vážnými od první dávky (1. den) studovaného léku až do konce studie.
Od výchozího stavu (1. den) do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku (tj. do 26 měsíců)
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) od výchozí hodnoty v měsících 12, 18, 24 a na konci studie
Časové okno: Výchozí stav (den 1), měsíce 12, 18, 24 a na konci studia (tj. kdykoli až 26 měsíců)
eGFR je test na funkci ledvin. eGFR byla vypočtena pomocí vzorce se 4 proměnnými modifikace stravy při onemocnění ledvin (MDRD-4) uváděným jako mililitry za minutu na 1,73 metr čtvereční (ml/min/1,73 m^2). Průměr LS a SE byly odhadnuty pomocí modelu ANCOVA.
Výchozí stav (den 1), měsíce 12, 18, 24 a na konci studia (tj. kdykoli až 26 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kadmon, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

12. října 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

25. ledna 2022

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

25. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. června 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

29. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

6. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. ledna 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACT17675
  • KD019-211 (JINÝ: Kadmon)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacienta a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tesevatinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit